Säkerhet och farmakokinetik för Pegolsihematid för behandling av anemipatienter med myelodysplastiska syndrom

Inklusionskriterier:

1. Män eller kvinnor ≥18 år, premenopausala kvinnor måste ha negativt graviditetstest.
2. Dokumenterad diagnos av myelodysplastiska syndrom (MDS) enligt Världshälsoorganisationens (WHO) kriterier, inklusive refraktär anemi (RA), refraktär anemi med ringade sideroblaster (RARS), refraktär cytopeni med multilineage dysplasi (RCMD), MDS-U, 5q-.
3. Uppfyller IPSS-klassificeringen (International Prognostic Scoring System) av sjukdomar med låg eller medelrisk 1, bestämt genom mikroskopisk och standard cytogenetisk analys av benmärgen under screening.
4. Aldrig med erytropoietinbehandling före inskrivning.
5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus på 0 eller 1 under screening.
6. Hemoglobin ≥7g/dL och ≤10g/dL, minst två upptäckter under screening.
7. Tillräcklig transferrinmättnad (≥15%), ferritin (≥12ng/ml), folat (≥ nedre normala gränser), vitamin B12 (≥ nedre normalgränser)
8. Patienterna förstår och kan ge skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

1. Gravida eller ammande kvinnor eller kvinnor som har positivt graviditetstest, kvinnor eller män vars make planerar att bli gravid med 4 veckor efter avslutad behandling.
2. Terapi-relaterad eller sekundär MDS.
3. Tidigare diagnostiserad med mellan-2 eller hög risk MDS enligt International Prognostic Scoring System (IPSS).
4. Anamnes med allvarliga allergiska eller anafylaktiska reaktioner eller överkänslighet mot erytropoesstimulerande medel eller polyetylenglykol.
5. Historik med röda blodkroppar eller blodtransfusion under 4 veckor före inskrivningen.
6. Känd annan sjukdom som kan leda till anemi (inklusive hemolytisk sjukdom och blödning i matsmältningskanalen).
7. Okontrollerad hypertoni 2 veckor före inskrivning, definierad som systoliskt blodtryck ≥160 mmHg eller diastoliskt blodtryck ≥ 95 mmHg.
8. Kliniskt signifikant systemisk infektion eller okontrollerad kronisk inflammatorisk sjukdom (dvs. reumatoid artrit, inflammatorisk tarmsjukdom) som fastställts av utredaren vid screening.
9. Bevis på benmärgskollagenfibros, biopsiargentaffinfärgning visade retikulär fiber ≥＋＋.
10. Anamnes med djup ventrombos eller arteriell emboli inom 12 månader före inskrivning.
11. Kardiocerebrovaskulära händelser i anamnesen inom 6 månader före inskrivningen inkluderar lokal ischemi, emboli, hjärnblödning, övergående ischemisk attack, myokardischemi eller annan arteriell trombos.
12. Alla allvarliga medicinska tillstånd, laboratorieavvikelser eller psykiatrisk sjukdom inom 6 månader före inskrivningen.
13. Historik av andra maligniteter än kurativt behandlad icke-melanom hud eller in situ karcinom.
14. Beräknad överlevnadstid < 6 månader.
15. Planerar att genomgå en större operation som kommer att leda till massiva blödningar under studien.
16. Behandling med något annat prövningsläkemedel inom 6 veckor före registreringen, eller planerar att delta i något annat prövningsläkemedel under studien.
17. Alla andra tillstånd som inte specifikt noterats ovan som, enligt utredarens bedömning, skulle hindra patienten från att delta i studien.