Bezpieczeństwo i farmakokinetyka pegolsihematydu w leczeniu pacjentów z niedokrwistością i zespołami mielodysplastycznymi

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyźni lub kobiety ≥18 lat, kobiety przed menopauzą muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego.
2. Udokumentowane rozpoznanie zespołów mielodysplastycznych (MDS) według kryteriów Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), w tym niedokrwistości opornej na leczenie (RA), niedokrwistości opornej na leczenie syderoblastami pierścieniowatymi (RARS), cytopenii opornej na leczenie z dysplazją wieloliniową (RCMD), MDS-U, 5q-.
3. Spełnia wymagania klasyfikacji International Prognostic Scoring System (IPSS) dla chorób o niskim lub pośrednim ryzyku 1, co określono na podstawie mikroskopowej i standardowej analizy cytogenetycznej szpiku kostnego podczas badań przesiewowych.
4. Nigdy przed włączeniem do leczenia środkami erytropoetynowymi.
5. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 lub 1 podczas badań przesiewowych.
6. Hemoglobina ≥7g/dl i ≤10g/dl, co najmniej dwa wykrycia podczas badania przesiewowego.
7. Odpowiednie wysycenie transferyny (≥15%), ferrytyna (≥12 ng/ml), kwas foliowy (≥ dolna granica normy), witamina B12 (≥ dolna granica normy)
8. Pacjenci rozumieją i są w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub mające pozytywny test ciążowy, kobiety lub mężczyźni, których współmałżonek planuje zajść w ciążę 4 tygodnie po zakończeniu leczenia.
2. MDS związany z terapią lub wtórny.
3. Wcześniej zdiagnozowano MDS średniego ryzyka 2 lub wysokiego ryzyka zgodnie z Międzynarodowym Systemem Oceny Prognostycznej (IPSS).
4. Ciężkie reakcje alergiczne lub anafilaktyczne w wywiadzie lub nadwrażliwość na czynniki stymulujące erytropoezę lub glikol polietylenowy.
5. Historia krwinek czerwonych lub transfuzji krwi w ciągu 4 tygodni przed włączeniem.
6. Znana inna choroba, która może prowadzić do niedokrwistości (w tym choroba hemolityczna i krwotok z przewodu pokarmowego).
7. Niekontrolowane nadciśnienie 2 tygodnie przed włączeniem, zdefiniowane jako skurczowe ciśnienie krwi ≥160 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≥ 95 mmHg.
8. Klinicznie istotna infekcja ogólnoustrojowa lub niekontrolowana przewlekła choroba zapalna (tj. reumatoidalne zapalenie stawów, nieswoiste zapalenie jelit) zgodnie z ustaleniami badacza podczas badania przesiewowego.
9. Dowody na zwłóknienie kolagenu szpiku kostnego, barwienie argentafinowe z biopsji wykazało włókno siatkowate ≥＋＋.
10. Historia zakrzepicy żył głębokich lub zatorowości tętniczej w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem.
11. Historia incydentów sercowo-naczyniowych w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania obejmowała miejscowe niedokrwienie, zator, krwotok mózgowy, przejściowy atak niedokrwienny, niedokrwienie mięśnia sercowego lub inną zakrzepicę tętniczą.
12. Wszelkie poważne schorzenia, nieprawidłowości laboratoryjne lub choroby psychiczne w ciągu 6 miesięcy przed rejestracją.
13. Historia nowotworów złośliwych innych niż leczona leczona skóra inna niż czerniak lub rak in situ.
14. Szacowany czas przeżycia < 6 miesięcy.
15. Zaplanuj poważną operację, która doprowadzi do masywnego krwawienia podczas badania.
16. Leczenie jakimkolwiek innym badanym lekiem w ciągu 6 tygodni przed włączeniem do badania lub planować udział w jakimkolwiek innym badanym leku podczas badania.
17. Wszelkie inne warunki, które nie zostały wyraźnie wymienione powyżej, a które w ocenie badacza wykluczyłyby pacjenta z udziału w badaniu.