A pegolsihematid biztonságossága és farmakokinetikája myelodysplasiás szindrómában szenvedő betegek vérszegénységének kezelésére

Bevételi kritériumok:

1. Férfiak vagy 18 év feletti nők, a premenopauzában lévő nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük.
2. Myelodysplasiás szindrómák (MDS) dokumentált diagnózisa az Egészségügyi Világszervezet (WHO) kritériumai szerint, beleértve a refrakter anémiát (RA), a refrakter anémiát gyűrűs sideroblasztokkal (RARS), a refrakter cytopeniát többvonalas diszpláziával (RCMD), MDS-U, 5q-.
3. Megfelel az alacsony vagy közepes kockázatú betegségek nemzetközi prognosztikus pontozási rendszere (IPSS) besorolásának, amelyet a szűrés során a csontvelő mikroszkópos és standard citogenetikai analízise határoz meg.
4. Soha ne végezzen eritropoetin kezelést a felvétel előtt.
5. Keleti kooperatív onkológiai csoport (ECOG) teljesítménye 0 vagy 1 a szűrés során.
6. Hemoglobin ≥7g/dl és ≤10g/dl, legalább két kimutatás a szűrés során.
7. Megfelelő transzferrin telítettség (≥15%), ferritin (≥12ng/ml), folát (≥ a normál alsó határa), B12-vitamin (≥ a normál alsó határa)
8. A betegek megértik és képesek írásos beleegyező nyilatkozatot adni.

Kizárási kritériumok:

1. Terhes vagy szoptató nők, illetve pozitív terhes teszttel rendelkező nők, olyan nők vagy férfiak, akiknek házastársa a kezelés befejezése után 4 héttel tervez teherbe esni.
2. Terápiával kapcsolatos vagy másodlagos MDS.
3. Korábban közepes 2-es vagy magas kockázatú MDS-szel diagnosztizáltak nemzetközi prognosztikus pontozási rendszer (IPSS) szerint.
4. Súlyos allergiás vagy anafilaxiás reakciók, illetve eritropoézist stimuláló szerekkel vagy polietilénglikollal szembeni túlérzékenység a kórtörténetben.
5. Vörösvértestek vagy vérátömlesztés a kórelőzményében a felvételt megelőző 4 hét során.
6. Egyéb ismert betegség, amely vérszegénységhez vezethet (beleértve a hemolitikus betegséget és az emésztőrendszeri vérzést).
7. Nem kontrollált magas vérnyomás 2 héttel a felvétel előtt, definíció szerint szisztolés vérnyomás ≥160 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás ≥ 95 Hgmm.
8. Klinikailag jelentős szisztémás fertőzés vagy nem kontrollált krónikus gyulladásos betegség (pl. rheumatoid arthritis, gyulladásos bélbetegség), a vizsgáló által a szűrés során megállapítottak szerint.
9. A csontvelő kollagén fibrózisának bizonyítéka, biopsziás argentaffin festés ≥＋＋ retikuláris rostokat mutatott.
10. Mélyvénás trombózis vagy artériás embólia a kórelőzményében a felvételt megelőző 12 hónapon belül.
11. Az anamnézisben szereplő cardiocerebrovascularis események a felvételt megelőző 6 hónapon belül, beleértve a helyi ischaemiát, embóliát, agyvérzést, átmeneti ischaemiás rohamot, szívizom iszkémiát vagy egyéb artériás trombózist.
12. Bármilyen súlyos egészségügyi állapot, laboratóriumi rendellenesség vagy pszichiátriai betegség a beiratkozást megelőző 6 hónapon belül.
13. Az anamnézisben szereplő rosszindulatú daganatok, kivéve a gyógyítólag kezelt, nem melanómás bőrt vagy az in situ karcinómát.
14. Becsült túlélési idő < 6 hónap.
15. Tervezze meg egy nagy műtétet, amely súlyos vérzést okoz a vizsgálat során.
16. Bármilyen más vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés a beiratkozást megelőző 6 héten belül, vagy a vizsgálat során bármely más vizsgálati gyógyszerben való részvételt tervez.
17. Bármilyen más, fent nem említett körülmény, amely a vizsgáló megítélése szerint kizárná a pácienst a vizsgálatban való részvételből.