Seguridad y farmacocinética de pegolsihematida para el tratamiento de pacientes con anemia y síndromes mielodisplásicos

Criterios de inclusión:

1. Hombres o mujeres ≥18 años, mujeres premenopáusicas deben tener prueba de embarazo negativa.
2. Diagnóstico documentado de síndromes mielodisplásicos (MDS) según los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS), que incluyen anemia refractaria (AR), anemia refractaria con sideroblastos en anillo (RARS), citopenia refractaria con displasia multilinaje (RCMD), MDS-U, 5q-.
3. Cumple con la clasificación del Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico (IPSS) de enfermedad de riesgo bajo o intermedio-1 según lo determinado por análisis microscópico y citogenético estándar de la médula ósea durante la detección.
4. Nunca con tratamiento con agentes de eritropoyetina antes de la inscripción.
5. Estado funcional del grupo oncológico cooperativo del Este (ECOG) de 0 o 1 durante la selección.
6. Hemoglobina ≥7g/dL y ≤10g/dL, al menos dos detecciones durante el cribado.
7. Saturación adecuada de transferrina (≥15 %), ferritina (≥12 ng/mL), folato (≥ límites inferiores de lo normal), vitamina B12 (≥ límites inferiores de lo normal)
8. Los pacientes entienden y pueden dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

1. Mujeres embarazadas o en período de lactancia o mujeres con prueba de embarazo positiva, mujeres u hombres cuyo cónyuge planea quedar embarazada dentro de las 4 semanas posteriores al final del tratamiento.
2. SMD secundario o relacionado con la terapia.
3. Previamente diagnosticado con SMD de riesgo intermedio-2 o alto según el Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico (IPSS).
4. Antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves o hipersensibilidad a los agentes estimulantes de la eritropoyesis o al polietilenglicol.
5. Antecedentes de glóbulos rojos o transfusión de sangre durante las 4 semanas anteriores a la inscripción.
6. Otra enfermedad conocida que puede conducir a la anemia (incluyendo enfermedad hemolítica y hemorragia del tracto digestivo).
7. Hipertensión no controlada 2 semanas antes de la inscripción, definida como presión arterial sistólica ≥160 mmHg o presión arterial diastólica ≥ 95 mmHg.
8. Infección sistémica clínicamente significativa o enfermedad inflamatoria crónica no controlada (es decir, artritis reumatoide, enfermedad inflamatoria intestinal) según lo determine el investigador en la selección.
9. Evidencia de fibrosis de colágeno de la médula ósea, la tinción de argentafina de la biopsia mostró fibra reticular ≥＋＋.
10. Antecedentes de trombosis venosa profunda o embolia arterial en los 12 meses anteriores a la inscripción.
11. Antecedentes de eventos cardiovasculares dentro de los 6 meses previos a la inscripción, que incluyen isquemia local, embolia, hemorragia cerebral, ataque isquémico transitorio, isquemia miocárdica u otra trombosis arterial.
12. Cualquier condición médica grave, anormalidad de laboratorio o enfermedad psiquiátrica dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción.
13. Antecedentes de neoplasias malignas distintas de la piel no melanoma tratada curativamente o carcinoma in situ.
14. Tiempo de supervivencia estimado < 6 meses.
15. Planee someterse a una cirugía mayor que provocará un sangrado masivo durante el estudio.
16. Tratamiento con cualquier otro fármaco en investigación dentro de las 6 semanas anteriores a la inscripción, o plan para participar en cualquier otro fármaco en investigación durante el estudio.
17. Cualquier otra condición no mencionada específicamente anteriormente que, a juicio del investigador, impediría que el paciente participara en el estudio.