Segurança e farmacocinética da pegolsihematide para tratamento de pacientes com anemia e síndromes mielodisplásicas

Critério de inclusão:

1. Homens ou mulheres ≥18 anos, mulheres na pré-menopausa devem ter teste de gravidez negativo.
2. Diagnóstico documentado de síndromes mielodisplásicas (SMD) de acordo com os critérios da Organização Mundial da Saúde (OMS), incluindo anemia refratária (AR), anemia refratária com sideroblastos em anel (RARS), citopenia refratária com displasia multilinhagem (RCMD), MDS-U, 5q-.
3. Atende à classificação do Sistema Internacional de Pontuação de Prognóstico (IPSS) de doença de risco baixo ou intermediário-1, conforme determinado pela análise citogenética microscópica e padrão da medula óssea durante a triagem.
4. Nunca com tratamento com agentes de eritropoetina antes da inscrição.
5. Status de desempenho do grupo oriental de oncologia cooperativa (ECOG) de 0 ou 1 durante a triagem.
6. Hemoglobina ≥7g/dL e ≤10g/dL, pelo menos duas detecções durante a triagem.
7. Saturação adequada de transferrina (≥15%), ferritina (≥12ng/mL), folato (≥ limites inferiores do normal), vitamina B12 (≥ limites inferiores do normal)
8. Os pacientes entendem e são capazes de fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

1. Mulheres grávidas ou amamentando ou com teste de gravidez positivo, mulheres ou homens cujo cônjuge planeja engravidar 4 semanas após o término do tratamento.
2. MDS secundária ou relacionada à terapia.
3. Previamente diagnosticado com SMD de risco intermediário-2 ou alto pelo Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS).
4. História de reações alérgicas ou anafiláticas graves ou hipersensibilidade a agentes estimulantes da eritropoiese ou polietilenoglicol.
5. História de glóbulos vermelhos ou transfusão de sangue durante 4 semanas antes da inscrição.
6. Outras doenças conhecidas que podem levar à anemia (incluindo doença hemolítica e hemorragia do trato digestivo).
7. Hipertensão não controlada 2 semanas antes da inscrição, definida como pressão arterial sistólica ≥160 mmHg ou pressão arterial diastólica ≥ 95 mmHg.
8. Infecção sistêmica clinicamente significativa ou doença inflamatória crônica não controlada (ou seja, artrite reumatóide, doença inflamatória intestinal) conforme determinado pelo investigador na triagem.
9. Evidência de fibrose de colágeno da medula óssea, biópsia com coloração de argentafina mostrou fibra reticular ≥＋＋.
10. História de trombose venosa profunda ou embolia arterial nos 12 meses anteriores à inscrição.
11. História de eventos cardiocerebrovasculares dentro de 6 meses antes da inscrição, incluindo isquemia local, embolia, hemorragia cerebral, ataque isquêmico transitório, isquemia miocárdica ou outra trombose arterial.
12. Qualquer condição médica séria, anormalidade laboratorial ou doença psiquiátrica dentro de 6 meses antes da inscrição.
13. História de malignidades que não sejam pele não melanoma tratada curativamente ou carcinoma in situ.
14. Tempo estimado de sobrevida < 6 meses.
15. Planeje fazer uma cirurgia de grande porte que levará a um sangramento maciço durante o estudo.
16. Tratamento com qualquer outro medicamento experimental dentro de 6 semanas antes da inscrição, ou planejar participar de qualquer outro medicamento experimental durante o estudo.
17. Qualquer outra condição não especificamente mencionada acima que, no julgamento do investigador, impeça o paciente de participar do estudo.