Sikkerhed og farmakokinetik af Pegolsihematid til behandling af anæmipatienter med myelodysplastiske syndromer

Inklusionskriterier:

1. Mænd eller kvinder ≥18 år, præmenopausale kvinder skal have negativ graviditetstest.
2. Dokumenteret diagnose af myelodysplastiske syndromer (MDS) i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier, herunder refraktær anæmi (RA), refraktær anæmi med ringede sideroblaster (RARS), refraktær cytopeni med multilineage dysplasi (RCMD), MDS-U, 5q-.
3. Opfylder International Prognostic Scoring System (IPSS) klassifikation af lav eller mellem-1 risiko sygdom som bestemt ved mikroskopisk og standard cytogenetisk analyse af knoglemarven under screening.
4. Aldrig med erythropoietin-midler behandling før indskrivning.
5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0 eller 1 under screening.
6. Hæmoglobin ≥7g/dL og ≤10g/dL, mindst to påvisninger under screening.
7. Tilstrækkelig transferrinmætning (≥15%), ferritin (≥12ng/mL), folat (≥ nedre normalgrænser), vitamin B12 (≥ nedre normalgrænser)
8. Patienterne forstår og er i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Gravide eller ammende kvinder eller kvinder med positiv graviditetstest, kvinder eller mænd, hvis ægtefælle planlægger at blive gravid med 4 uger efter endt behandling.
2. Terapi-relateret eller sekundær MDS.
3. Tidligere diagnosticeret med mellem-2 eller høj risiko MDS i henhold til International Prognostic Scoring System (IPSS).
4. Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner eller overfølsomhed over for erytropoiese-stimulerende midler eller polyethylenglycol.
5. Anamnese med røde blodlegemer eller blodtransfusion i 4 uger før tilmelding.
6. Kendt anden sygdom, som kan føre til anæmi (herunder hæmolytisk sygdom og blødning i fordøjelseskanalen).
7. Ukontrolleret hypertension 2 uger før indskrivning, defineret som systolisk blodtryk ≥160 mmHg eller diastolisk blodtryk ≥ 95 mmHg.
8. Klinisk signifikant systemisk infektion eller ukontrolleret kronisk inflammatorisk sygdom (dvs. rheumatoid arthritis, inflammatorisk tarmsygdom) som bestemt af investigator ved screening.
9. Bevis på knoglemarvskollagenfibrose, biopsi-argentaffinfarvning viste retikulær fiber ≥＋＋.
10. Anamnese med dyb venetrombose eller arteriel emboli inden for 12 måneder før indskrivning.
11. Anamnese med kardiocerebrovaskulære hændelser inden for 6 måneder før optagelse, omfatter lokal iskæmi, emboli, cerebral blødning, forbigående iskæmisk anfald, myokardieiskæmi eller anden arteriel trombose.
12. Enhver alvorlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom inden for 6 måneder før tilmelding.
13. Anamnese med andre maligniteter end kurativt behandlet ikke-melanom hud eller in situ carcinom.
14. Estimeret overlevelsestid < 6 måneder.
15. Planlæg at få en større operation, som vil føre til massiv blødning under undersøgelsen.
16. Behandling med et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for 6 uger før tilmelding, eller planlægger at deltage i et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel under undersøgelsen.
17. Enhver anden tilstand, som ikke specifikt er nævnt ovenfor, og som efter investigatorens vurdering ville udelukke patienten fra at deltage i undersøgelsen.