Sikkerhet og farmakokinetikk av Pegolsihematid for behandling av anemipasienter med myelodysplastiske syndromer

Inklusjonskriterier:

1. Menn eller kvinner ≥18 år, premenopausale kvinner må ha negativ graviditetstest.
2. Dokumentert diagnose av myelodysplastiske syndromer (MDS) i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier, inkludert refraktær anemi (RA), refraktær anemi med ringede sideroblaster (RARS), refraktær cytopeni med multilineage dysplasi (RCMD), MDS-U, 5q-.
3. Oppfyller International Prognostic Scoring System (IPSS) klassifisering av sykdom med lav eller middels 1 risiko, bestemt ved mikroskopisk og standard cytogenetisk analyse av benmargen under screening.
4. Aldri med behandling med erytropoietinmidler før påmelding.
5. Eastern cooperative oncology group (ECOG) ytelsesstatus på 0 eller 1 under screening.
6. Hemoglobin ≥7g/dL og ≤10g/dL, minst to påvisninger under screening.
7. Tilstrekkelig transferrinmetning (≥15%), ferritin (≥12ng/ml), folat (≥ nedre normalgrense), vitamin B12 (≥ nedre normalgrense)
8. Pasienter forstår og kan gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Gravide eller ammende kvinner eller kvinner som har positiv graviditetstest, kvinner eller menn hvis ektefelle planlegger å bli gravid med 4 uker etter avsluttet behandling.
2. Terapierelatert eller sekundær MDS.
3. Tidligere diagnostisert med middels 2 eller høy risiko MDS i henhold til International Prognostic Scoring System (IPSS).
4. Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner eller overfølsomhet overfor erytropoese-stimulerende midler eller polyetylenglykol.
5. Anamnese med røde blodlegemer eller blodoverføring i løpet av 4 uker før registrering.
6. Kjent annen sykdom som kan føre til anemi (inkludert hemolytisk sykdom og blødning i fordøyelseskanalen).
7. Ukontrollert hypertensjon 2 uker før registrering, definert som systolisk blodtrykk ≥160 mmHg eller diastolisk blodtrykk ≥ 95 mmHg.
8. Klinisk signifikant systemisk infeksjon eller ukontrollert kronisk inflammatorisk sykdom (dvs. revmatoid artritt, inflammatorisk tarmsykdom) som bestemt av etterforskeren ved screening.
9. Bevis på benmargskollagenfibrose, biopsi-argentaffinfarging viste retikulær fiber ≥＋＋.
10. Anamnese med dyp venøs trombose eller arteriell emboli innen 12 måneder før registrering.
11. Anamnese med kardiocerebrovaskulære hendelser innen 6 måneder før registrering inkluderer lokal iskemi, emboli, hjerneblødning, forbigående iskemisk angrep, myokardiskemi eller annen arteriell trombose.
12. Enhver alvorlig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom innen 6 måneder før påmelding.
13. Anamnese med andre maligniteter enn kurativt behandlet ikke-melanom hud eller in situ karsinom.
14. Estimert overlevelsestid < 6 måneder.
15. Planlegger å få en større operasjon som vil føre til massiv blødning under studien.
16. Behandling med et hvilket som helst annet undersøkelseslegemiddel innen 6 uker før registrering, eller planlegger å delta i et annet undersøkelseslegemiddel under studien.
17. Enhver annen tilstand som ikke er spesifikt nevnt ovenfor, og som etter etterforskerens vurdering ville utelukke pasienten fra å delta i studien.