Bezpečnost a farmakokinetika pegolsihematidu pro léčbu pacientů s anémií s myelodysplastickými syndromy

Kritéria pro zařazení:

1. Muži nebo ženy ≥18 let, premenopauzální ženy musí mít negativní těhotenský test.
2. Dokumentovaná diagnóza myelodysplastických syndromů (MDS) podle kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO), včetně refrakterní anémie (RA), refrakterní anémie s prstencovými sideroblasty (RARS), refrakterní cytopenie s multilineární dysplazií (RCMD), MDS-U, 5q-.
3. Splňuje klasifikaci podle mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS) pro onemocnění s nízkým nebo středním rizikem 1, jak je stanoveno mikroskopickou a standardní cytogenetickou analýzou kostní dřeně během screeningu.
4. Nikdy s léčbou erytropoetinem před zařazením.
5. Stav výkonnosti východní kooperativní onkologické skupiny (ECOG) 0 nebo 1 během screeningu.
6. Hemoglobin ≥7 g/dl a ≤10 g/dl, alespoň dvě detekce během screeningu.
7. Přiměřená saturace transferinu (≥ 15 %), feritin (≥ 12 ng/ml), folát (≥ spodní hranice normálu), vitamín B12 (≥ spodní hranice normálu)
8. Pacienti rozumí a jsou schopni poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy s pozitivním těhotenským testem, ženy nebo muži, jejichž manželský partner plánuje otěhotnět do 4 týdnů po ukončení léčby.
2. S terapií související nebo sekundární MDS.
3. Dříve diagnostikovaný MDS se středním-2 nebo vysokým rizikem podle mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS).
4. Závažné alergické nebo anafylaktické reakce nebo přecitlivělost na látky stimulující erytropoézu nebo polyethylenglykol v anamnéze.
5. Historie červených krvinek nebo krevní transfuze během 4 týdnů před zařazením.
6. Známé jiné onemocnění, které může vést k anémii (včetně hemolytického onemocnění a krvácení do trávicího traktu).
7. Nekontrolovaná hypertenze 2 týdny před zařazením do studie, definovaná jako systolický krevní tlak ≥160 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≥ 95 mmHg.
8. Klinicky významná systémová infekce nebo nekontrolované chronické zánětlivé onemocnění (tj. revmatoidní artritida, zánětlivé onemocnění střev), jak bylo stanoveno výzkumným pracovníkem při screeningu.
9. Důkaz kolagenové fibrózy kostní dřeně, bioptické barvení argentafinem ukázalo retikulární vlákno ≥＋＋.
10. Historie hluboké žilní trombózy nebo arteriální embolie během 12 měsíců před zařazením do studie.
11. Kardiocerebrovaskulární příhody v anamnéze během 6 měsíců před zařazením do studie zahrnují lokální ischemii, embolii, mozkové krvácení, tranzitorní ischemickou ataku, ischemii myokardu nebo jinou arteriální trombózu.
12. Jakýkoli vážný zdravotní stav, laboratorní abnormality nebo psychiatrické onemocnění během 6 měsíců před zápisem.
13. Anamnéza malignit jiných než kurativní nemelanomová kůže nebo in situ karcinom.
14. Odhadovaná doba přežití < 6 měsíců.
15. Naplánujte si velký chirurgický zákrok, který během studie povede k masivnímu krvácení.
16. Léčba jakýmkoli jiným hodnoceným lékem během 6 týdnů před zařazením nebo plánovaná účast na jakémkoli jiném testovaném léku během studie.
17. Jakýkoli jiný stav, který není konkrétně uveden výše, který by podle úsudku zkoušejícího bránil pacientovi v účasti ve studii.