Nalfurafinhydroklorid för klåda hos patienter med primär biliär kolangit

Primär biliär kolangit (PBC, formellt känd som primär biliär cirros) är en kronisk kolestatisk leversjukdom. Genom att dra fördel av ursodeoxicholsyra (UDCA) har resultatet för patienter med PBC förbättrats, jämförbart med dem i den allmänna befolkningen. Men klåda, som ofta är ett bestående och irriterande symptom, kan minska livskvaliteten (QOL) för patienter med PBC. Även om antihistaminer administreras för detta är effekten begränsad, och inga läkemedel som tydligt visade sig vara effektiva för att undertrycka klåda har utvecklats över hela världen.

Nalfurafinhydroklorid är en selektiv kappa-opioidreceptoragonist utvecklad i Japan och godkändes i januari 2009 för klåda hos patienter med njursvikt och under hemodialys. En fas 3-studie av nalfurafinhydroklorid för klåda hos patienter med kroniska leversjukdomar slutfördes, vilket tyder på att såväl effekt som säkerhet bekräftades. Därför godkändes användningen av nalfurafinhydroklorid i maj 2015 officiellt i Japan för klåda hos patienter med kroniska leversjukdomar inklusive PBC. Men endast 59 patienter med PBC inkluderades och därför är det fortfarande oklart om nalfurafinklorid är effektivt hos alla PBC-patienter eller en del av dem, om effekten av detta läkemedel beror på samtidigt administrerade läkemedel eller andra komplikationer, eller om detta läkemedel kan förbättras QOL totalt sett hos patienter med PBC.

I den aktuella studien syftade utredarna till att utvärdera klåda och övergripande QOL före och efter administrering av nalfurafinhydroklorid hos patienter med PBC, för att svara på de kliniska frågorna som beskrivs ovan. Vidare tog utredarna serumprov från de inskrivna patienterna och undersökte sambandet mellan klåda och möjliga biomarkörer.