Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En pragmatisk prövning av kortikosteroidoptimering vid svår astma

24 juni 2020 uppdaterad av: Liam Heaney, Belfast Health and Social Care Trust

En randomiserad pragmatisk prövning av kortikosteroidoptimering vid svår astma med hjälp av en sammansatt biomarköralgoritm för att justera kortikosteroiddos kontra standardvård

Denna studie undersöker om en sammansatt biomarkörstrategi förutsäger exacerbationsrisk hos patienter med astma på högdosbehandling med inhalerad kortikosteroid (+/-långverkande beta-agonist) och för att utvärdera användbarheten av denna sammansatta poäng för att underlätta personlig biomarkörspecifik titrering av kortikosteroidbehandling i denna befolkning.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Detaljerad beskrivning

Astma drabbar uppskattningsvis 300 miljoner människor världen över med en befolkningsprevalens på ca 15 % i Storbritannien. WHO har uppskattat Storbritanniens funktionsnedsättningsjusterade levnadsår per 100 000 invånare för astma att vara större än diabetes och bröstcancer. Mycket av denna överdrivna funktionsnedsättning finns hos 10-20 % av patienterna med astma som är svår att kontrollera trots för närvarande tillgängliga terapier. Denna höga sjuklighet och oproportionerliga användning av hälso- och sjukvårdsresurser speglar det stora otillfredsställda behovet i denna patientgrupp och deras betydelse för vårdgivare.

Astma har traditionellt "stratifierats" på basis av svar på "stegvis" inkrementell behandling med inhalerad kortikosteroidbehandling (ICS) som utgör hörnstenen i detta tillvägagångssätt. Men på senare tid har astma stratifierats på basis av inflammatorisk fenotyp för att bättre förstå sjukdomens heterogenitet i syfte att utveckla biomarkörer för terapeutiskt svar och för bättre inriktning på både nya och befintliga behandlingar.

Utredare har nyligen undersökt det prediktiva värdet av en sammansatt biomarkörstrategi som använder FeNO, blodeosinofiler och serumperiostin tillsammans för att förutsäga exacerbationsrisk i placeboarmarna i kliniska prövningar. Utredarna föreslår att undersöka om denna sammansatta biomarkörstrategi förutsäger exacerbationsrisk hos patienter med astma på högdos ICS-behandling (+/-långverkande beta-agonist) och att utvärdera användbarheten av denna sammansatta poäng för att underlätta personlig biomarkörspecifik titrering av kortikosteroidbehandling i denna befolkning. Denna studie kommer att undersöka försökspersoner med FeNO <45 ppb och poängsystemet kommer potentiellt att möjliggöra identifiering av en "lågrisk"-grupp som säkert kan minska kortikosteroiddosen. Denna studie kommer att behandla en andra viktig fråga om att uppskatta andelen patienter med allvarlig sjukdom som utvecklar typisk (T2)-driven eosinofil inflammation vid progressivt kortikosteroidabstinens.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

300

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

      • Birmingham, Storbritannien
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Storbritannien
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • Leicester, Storbritannien
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Storbritannien
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Hospital
      • London, Storbritannien
        • University College London Hospitals NHS Foundation
      • Manchester, Storbritannien
        • University Hospitals of South Manchester NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Storbritannien
        • Nottingham University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Oxford, Storbritannien
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
      • Southampton, Storbritannien
        • University Hospital of Southampton NHS Foundation Trust
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Storbritannien, BT9 7AB
        • Belfast Health And Social Care Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥ 18 och ≤ 80 år vid screeningbesök
  2. Kan och vill ge skriftligt informerat samtycke och följa studieprotokollet
  3. Baslinje FeNO< 45 ppb vid screening
  4. Svår astma bekräftad efter bedömning av en astmaspecialist. Diagnostiserats med astma minst 12 månader före screening
  5. Aktuell astmabehandling med LABA plus höga doser av inhalerade kortikosteroider (≥1000 µg FP dagligen eller motsvarande)
  6. Patienter som använder en ICS/LABA singelinhalatorstrategi måste bytas till ICS/LABA med fast dosering i 4 veckor före screening
  7. Dokumenterad historia av reversibilitet av ≥12 % förändring i FEV1 under de senaste 24 månaderna eller under screeningsperioden, vilket visas av:

    • Dokumenterad luftflödesobstruktion (tvingad utandningsvolym på 1 sekund/tvingad vitalkapacitet (FEV1/FVC) <70 %), där FEV1 har varierat med ≥12 % antingen spontant eller som svar på oral kortikosteroidbehandling (OCS) eller luftrörsvidgare antingen mellan eller under klinikbesök Or
    • En 20 % minskning av FEV1 (PC20) till metakolin <8 mg/ml eller en 15 % minskning av FEV1 (PD15) efter inhalering av en kumulativ dos av mannitol på ≤635 mg, vilket indikerar närvaron av luftvägsöverkänslighet. Om platser vanligtvis använder histamin för att utföra tester av luftvägskänslighet, kan detta användas i stället för metakolin.

Exklusions kriterier:

  1. Akut exacerbation som kräver orala kortikosteroider under de senaste 4 veckorna före screening.
  2. Känd allvarlig eller kliniskt signifikant immunbrist, inklusive, men inte begränsat till, infektion med humant immunbristvirus (HIV).
  3. Får för närvarande eller har historiskt fått intravenöst immunglobulin för behandling av immunbrist.
  4. Om nyligen påbörjats med en leukotrienreceptorantagonist eller teofyllin, stabil på behandling i 4 veckor före screening
  5. Känd aktuell malignitet eller aktuell utvärdering för en potentiell malignitet eller historia av malignitet inom 5 år före baslinjen. Med undantag för basalcells- och skivepitelcancer i huden och karcinom in situ i livmoderhalsen som har skurits ut och botats.
  6. Annan kliniskt signifikant medicinsk sjukdom eller okontrollerad samtidig sjukdom trots behandling som enligt utredaren sannolikt kommer att kräva en förändring av behandlingen eller påverka förmågan att delta i studien
  7. Historik om aktuellt missbruk av alkohol, droger eller kemikalier eller tidigare missbruk som skulle försämra eller riskera försökspersonens fullständiga deltagande i studien, enligt utredarens uppfattning
  8. Aktuell självrapporterad historia av rökning (inklusive elektroniska inhalerade nikotinprodukter) eller före detta rökare med en rökhistoria på >15 pack-år

    • En nuvarande rökare definieras som någon som har rökt en eller flera cigaretter per dag (eller marijuana eller pipa eller cigarr) i ≥ 30 dagar under de 24 månaderna före screeningbesöket (dag -14) och/eller kotininpositiv vid screening
    • Varje individ som röker (cigaretter, marijuana, pipa eller cigarr) ibland, även om det är under < 30 dagar inom de 24 månaderna före screeningbesöket (Dag -14), måste gå med på att avstå från all rökning från tidpunkten för samtycke t.o.m. avslutad studie
    • En före detta rökare definieras som någon som har rökt en eller flera cigaretter per dag (eller marijuana eller pipa eller cigarr) i ≥ 30 dagar under sin livstid (så länge som totalt 30 dagar inte inkluderade de 24 månaderna före screeningbesöket [Dag -14]).
    • Ett förpackningsår definieras som det genomsnittliga antalet förpackningar per dag gånger antalet år av rökning.
  9. Nuvarande användning av en immunmodulerande/immunsuppressiv terapi eller tidigare användning inom 3 månader eller fem läkemedelshalveringstider (beroende på vilket som är längre) före screeningbesöket
  10. Användning av biologisk behandling inklusive Omalizumab när som helst under de 6 månaderna före screeningbesöket.
  11. Bronkial termoplastik inom föregående 6 månader efter screeningbesöket
  12. Initiering av eller förändring av allergenimmunterapi inom 3 månader före screeningbesöket.
  13. Behandling med ett prövningsmedel inom 30 dagar efter screeningbesöket (eller fem halveringstider för prövningsmedlet, beroende på vilket som är längre).
  14. Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar.

    -

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Biomarkörarm
Biomarkörbaserad justering av kortikosteroiddos.
Patientens kortikosteroiddos kommer att justeras baserat på biomarkörresultat (FeNO, eosinofiler och periostin)
Inget ingripande: Standardvård
Patientens kortikosteroiddos kommer att justeras baserat på astmasymtomkontroll och lungfunktion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter med någon minskning av kortikosteroiddosen
Tidsram: 48 veckor
Andel patienter med någon minskning av oral eller inhalerad kortikosteroiddos vid någon tidpunkt under studiens 48 veckor
48 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens av protokolldefinierade allvarliga exacerbationer per patient och år
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
Dags till första allvarliga exacerbation från randomisering
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
Dos av inhalerad steroid i slutet av studien
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Kumulativ dos av inhalerad kortikosteroid under studien
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
Andel patienter på orala kortikosteroider i slutet av studien
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Andel patienter som vägrar gå vidare till orala kortikosteroider trots sammansatt biomarkörpoäng på 2
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
Frekvens av sjukhusinläggning för astma
Tidsram: 48 veckor
48 veckor
Ändring i astmakontroll frågeformulär (ACQ-7)
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Förändring i FEV1 (volym)
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Förändring i kväveoxidnivån i utandningsluften
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Förändring av antalet eosinofiler i blodet
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Förändring i serumperiostinnivåer
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Frågeformulär för förändring i livskvalitet för astma (AQLQ)
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Exploratorisk biomarköranalys med hjälp av helblodsgenuttryck
Tidsram: 48 veckor
Blod kommer att tas för uttryck av helblodsgen
48 veckor
Exploratorisk serumbiomarköranalys
Tidsram: 48 veckor
Blod kommer att tas för utforskande serumbiomarkörer
48 veckor
Exploratorisk plasmabiomarköranalys
Tidsram: 48 veckor
Blod kommer att tas för explorativa plasmabiomarkörer
48 veckor
Exploratorisk urinbiomarköranalys
Tidsram: 48 veckor
Urin kommer att tas för utforskande urinbiomarkörer
48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Liam Heaney, MBBCh MRCP, Queen's University, Belfast

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

19 juni 2019

Avslutad studie (Faktisk)

19 juni 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 mars 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 mars 2016

Första postat (Uppskatta)

24 mars 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 juni 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 juni 2020

Senast verifierad

1 juni 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera