En studie för att hitta en säker dos av Volasertib givet som tillägg till standard räddningskemoterapi hos barn (ålder 3 månader till mindre än 18 år) med akut myeloid leukemi, hos vilka frontlinjekemoterapi misslyckades
26 januari 2017 uppdaterad av: Boehringer Ingelheim
Open-label, dos-eskalerande studie för att utvärdera tolerabilitet, toxicitet, säkerhet, farmakokinetik, farmakodynamik och aktivitet av Volasertib tillagd till standardbehandlingen för intensiv räddningskemoterapi med liposomalt daunorubicin, fludarabin och cytarabin (DNX-FLA) följt av cytarfluabdarabine FLA) hos barn från 3 månader till yngre än 18 år med akut myeloid leukemi efter misslyckad frontlinjeterapi
Detta är en öppen dos-eskalerande studie för att utvärdera MTD och/eller dos som ska användas för vidareutveckling genom utvärdering av DLT i kurs 1 och säkerheten av volasertib när det läggs till standardintensiv räddningskemoterapi med DNX-FLA hos barn patienter med AML efter misslyckande med förstahandsbehandling.
Vidare kommer data om effekt och farmakokinetik/PD av volasertib hos pediatriska patienter med AML när de läggs till standard intensiv räddningskemoterapi att samlas in.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Gent, Belgien
- Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 månader till 17 år (BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter 3 månader till <18 år vid tidpunkten för informerat samtycke
- Patienter med AML efter misslyckande med den intensiva AML-behandlingen i frontlinjen
- Lansky-poäng vid screening >=50 för patienter från 3 månader till <12 år
- Karnofsky-poäng vid screening >=50 för patienter från 12 till <18 år
- Användning av mycket effektiva preventivmetoder, om de är sexuellt aktiva
- Föräldrar/vårdnadshavare och patienter har lämnat skriftligt informerat samtycke och informerat samtycke lämpligt för respektive åldersgrupp
Exklusions kriterier:
- Downs syndrom
- Akut promyelocytisk leukemi och behandlingsrelaterad AML
- QTc-förlängning
- LVSF <30 %
- Hjärtsjukdom och/eller dysfunktion
- Aktiv okontrollerad infektion
- HIV-infektion, akut eller kronisk hepatit
- Otillräckliga labbparametrar
- Nedsatt njurfunktion
- Graviditet eller amning
- Ytterligare uteslutningskriterier gäller
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Volasertib
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Bestämning av den maximalt tolererade dosen volasertib eller den rekommenderade volasertibdosen för ytterligare studier i kombination med standardräddningsterapi hos pediatriska patienter med AML efter misslyckande med den intensiva kemoterapiregimen i frontlinjen
Tidsram: 4 veckor
|
4 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Total överlevnad (OS)
Tidsram: upp till 5 år
|
upp till 5 år
|
|
Antileukemisk aktivitet av volasertib i kombination med standard räddningsterapi
Tidsram: 8 veckor
|
8 veckor
|
|
Händelsefri överlevnad (EFS)
Tidsram: upp till 5 år
|
upp till 5 år
|
|
Antal patienter med kliniskt relevanta förändringar i laboratorievärden av kalcium (hyper- och/eller hypokalcemi) enligt bedömningen av utredaren och rapporterade som biverkningar (Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) grad 3 eller högre)
Tidsram: 8 veckor
|
8 veckor
|
|
Antal patienter med förändringar i hjärtaktivitet (förlängt QTc-intervall) rapporterade som kliniskt relevanta observationer (d.v.s. biverkningar)
Tidsram: 8 veckor
|
8 veckor
|
|
Koncentration av volasertib före administrering av den andra dosen
Tidsram: 8 veckor
|
8 veckor
|
|
Area under koncentration-tid-kurvan för volasertib
Tidsram: 8 veckor
|
8 veckor
|
|
Terminal halveringstid för volasertib i plasma
Tidsram: 8 veckor
|
8 veckor
|
|
Maximal koncentration av volasertib
Tidsram: 8 veckor
|
8 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2016
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
1 maj 2018
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
1 september 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 mars 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 mars 2016
Första postat (UPPSKATTA)
29 mars 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
27 januari 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 januari 2017
Senast verifierad
1 januari 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 1230.28
- 2015-004625-14 (EUDRACT_NUMBER: EudraCT)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .