Un estudio para encontrar una dosis segura de volasertib administrada además de la quimioterapia estándar de rescate en niños (de 3 meses a menos de 18 años) con leucemia mieloide aguda, en quienes fracasó la quimioterapia de primera línea
26 de enero de 2017 actualizado por: Boehringer Ingelheim
Ensayo abierto de aumento de dosis para evaluar la tolerabilidad, la toxicidad, la seguridad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la actividad de volasertib agregado al régimen estándar de quimioterapia intensiva de rescate con daunorrubicina liposomal, fludarabina y citarabina (DNX-FLA) seguido de fludarabina y citarabina ( FLA) en niños de 3 meses a menos de 18 años con leucemia mieloide aguda después del fracaso de la terapia de primera línea
Este es un ensayo abierto de aumento de dosis para evaluar la MTD y/o la dosis que se usará para un mayor desarrollo mediante la evaluación de DLT en el ciclo 1 y la seguridad de volasertib cuando se agrega a la quimioterapia de rescate intensiva estándar con DNX-FLA en pacientes pediátricos. pacientes con AML después del fracaso de la terapia de primera línea.
Además, se recopilarán datos sobre la eficacia y farmacocinética y farmacocinética de volasertib en pacientes pediátricos con LMA cuando se agregue a la quimioterapia de rescate intensiva estándar.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Gent, Bélgica
- Boehringer Ingelheim Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 meses a 17 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 3 meses a <18 años de edad en el momento del consentimiento informado
- Pacientes con LMA después del fracaso de la terapia intensiva de primera línea para la LMA
- Puntuación de Lansky en la selección >=50 para pacientes de 3 meses a <12 años
- Puntuación de Karnofsky en el cribado >=50 para pacientes de 12 a <18 años
- Uso de métodos anticonceptivos altamente efectivos, si es sexualmente activo
- Los padres/tutores legales y los pacientes han dado un consentimiento informado por escrito y un asentimiento informado adecuado para el grupo de edad respectivo
Criterio de exclusión:
- Síndrome de Down
- Leucemia promielocítica aguda y LMA relacionada con el tratamiento
- Prolongación del intervalo QTc
- FEVI <30%
- Enfermedad y/o disfunción cardiaca
- Infección activa no controlada
- Infección por VIH, hepatitis aguda o crónica
- Parámetros de laboratorio inadecuados
- Insuficiencia renal
- Embarazo o lactancia
- Se aplican otros criterios de exclusión
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Volasertib
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Determinación de la dosis máxima tolerada de volasertib o la dosis de volasertib recomendada para estudios adicionales en combinación con terapia de rescate estándar en pacientes pediátricos con LMA después del fracaso del régimen de quimioterapia intensiva de primera línea
Periodo de tiempo: 4 semanas
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4 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: hasta 5 años
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hasta 5 años
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Actividad antileucémica de volasertib en combinación con terapia estándar de rescate
Periodo de tiempo: 8 semanas
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8 semanas
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Supervivencia libre de eventos (EFS)
Periodo de tiempo: hasta 5 años
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hasta 5 años
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Número de pacientes con cambios clínicamente relevantes en los valores de laboratorio de calcio (hiper y/o hipocalcemia) según lo juzgado por el investigador y notificados como eventos adversos (Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) grado 3 o superior)
Periodo de tiempo: 8 semanas
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8 semanas
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Número de pacientes con cambios en la actividad cardíaca (intervalo QTc prolongado) informados como observaciones clínicamente relevantes (es decir, eventos adversos)
Periodo de tiempo: 8 semanas
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8 semanas
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Concentración predosis de volasertib antes de la administración de la segunda dosis
Periodo de tiempo: 8 semanas
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8 semanas
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Área bajo la curva de concentración-tiempo de volasertib
Periodo de tiempo: 8 semanas
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8 semanas
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Semivida terminal de volasertib en plasma
Periodo de tiempo: 8 semanas
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8 semanas
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Concentración máxima de volasertib
Periodo de tiempo: 8 semanas
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2016
Finalización primaria (ANTICIPADO)
1 de mayo de 2018
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
1 de septiembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de marzo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2016
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
29 de marzo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
27 de enero de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de enero de 2017
Última verificación
1 de enero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1230.28
- 2015-004625-14 (EUDRACT_NUMBER: EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .