Badanie mające na celu znalezienie bezpiecznej dawki wolasertybu podawanego jako uzupełnienie standardowej chemioterapii ratunkowej u dzieci (w wieku od 3 miesięcy do poniżej 18 lat) z ostrą białaczką szpikową, u których chemioterapia pierwszego rzutu okazała się nieskuteczna
26 stycznia 2017 zaktualizowane przez: Boehringer Ingelheim
Otwarte badanie zwiększające dawkę w celu oceny tolerancji, toksyczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki, farmakodynamiki i aktywności wolasertybu dodanego do standardowego schematu intensywnej chemioterapii ratunkowej z liposomalną daunorubicyną, fludarabiną i cytarabiną (DNX-FLA), a następnie fludarabiną i cytarabiną ( FLA) u dzieci w wieku od 3 miesięcy do mniej niż 18 lat z ostrą białaczką szpikową po niepowodzeniu terapii pierwszego rzutu
Jest to badanie otwarte, z eskalacją dawki, mające na celu ocenę MTD i/lub dawki, która ma być stosowana do dalszego rozwoju poprzez ocenę DLT w kursie 1 oraz bezpieczeństwa wolasertybu dodanego do standardowej intensywnej chemioterapii ratunkowej z DNX-FLA w pediatrii pacjentów z AML po niepowodzeniu terapii pierwszego rzutu.
Ponadto zostaną zebrane dane dotyczące skuteczności i właściwości farmakokinetycznych/farmaceutycznych wolasertybu u pacjentów pediatrycznych z AML po dodaniu go do standardowej intensywnej chemioterapii ratunkowej.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Gent, Belgia
- Boehringer Ingelheim Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 miesiące do 17 lat (DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku od 3 miesięcy do <18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Pacjenci z AML po niepowodzeniu intensywnej terapii pierwszego rzutu AML
- Wynik Lansky'ego w badaniu przesiewowym >=50 dla pacjentów w wieku od 3 miesięcy do <12 lat
- Wynik Karnofsky'ego w badaniu przesiewowym >=50 dla pacjentów w wieku od 12 do <18 lat
- Stosowanie wysoce skutecznych metod kontroli urodzeń, jeśli są aktywne seksualnie
- Rodzice/opiekunowie prawni i pacjenci wyrazili pisemną świadomą zgodę i świadomą zgodę odpowiednią dla odpowiedniej grupy wiekowej
Kryteria wyłączenia:
- Zespół Downa
- Ostra białaczka promielocytowa i związana z leczeniem AML
- wydłużenie odstępu QTc
- LVSF <30%
- Choroba serca i/lub dysfunkcja
- Aktywna niekontrolowana infekcja
- Zakażenie wirusem HIV, ostre lub przewlekłe zapalenie wątroby
- Nieodpowiednie parametry laboratoryjne
- Zaburzenia czynności nerek
- Ciąża lub karmienie piersią
- Obowiązują dalsze kryteria wykluczenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Wolasertyb
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Określenie maksymalnej tolerowanej dawki wolasertybu lub dawki zalecanej do dalszych badań w skojarzeniu ze standardową terapią ratunkową u dzieci i młodzieży z AML po niepowodzeniu intensywnej chemioterapii pierwszego rzutu
Ramy czasowe: 4 tygodnie
|
4 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: do 5 lat
|
do 5 lat
|
|
Działanie przeciwbiałaczkowe wolasertybu w połączeniu ze standardową terapią ratunkową
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
8 tygodni
|
|
Przeżycie bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: do 5 lat
|
do 5 lat
|
|
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami wartości laboratoryjnych wapnia (hiper- i (lub) hipokalcemia) ocenionymi przez badacza i zgłoszonymi jako zdarzenia niepożądane (Common Terminology Criteria for Adverse Events, CTCAE) stopień 3 lub wyższy)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
8 tygodni
|
|
Liczba pacjentów ze zmianami czynności serca (wydłużony odstęp QTc) zgłoszonymi jako istotne klinicznie obserwacje (tj. zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
8 tygodni
|
|
Stężenie przed podaniem wolasertybu przed podaniem drugiej dawki
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
8 tygodni
|
|
Powierzchnia pod krzywą zależności stężenia wolasertybu od czasu
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
8 tygodni
|
|
Końcowy okres półtrwania wolasertybu w osoczu
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
8 tygodni
|
|
Maksymalne stężenie wolasertybu
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
8 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2016
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
1 maja 2018
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
1 września 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 marca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 marca 2016
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
29 marca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
27 stycznia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 stycznia 2017
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1230.28
- 2015-004625-14 (EUDRACT_NUMBER: EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .