En studie som utvärderar effektivitet och säkerhet vid profylaktisk administrering av Concizumab hos patienter med svår hemofili A utan inhibitorer (explorer™5)
15 november 2021 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S
En multicenterförsök som utvärderar effektivitet och säkerhet vid profylaktisk administrering av Concizumab hos patienter med svår hemofili A utan inhibitorer
Denna studie genomförs i Asien, Europa och USA (USA).
Syftet med prövningen är att bedöma effekten av concizumab administrerat s.c.
(subkutant, under huden) en gång dagligen för att förhindra blödningsepisoder hos patienter med svår hemofili A utan inhibitorer.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
36
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brest, Frankrike, 29609
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Caen, Frankrike, 14033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nantes Cedex 1, Frankrike, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Italien, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rome, Italien, 00168
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aichi, Japan, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Japan, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkon, 06100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Kalkon, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Edirne, Kalkon, 22030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
İstanbul, Kalkon, 34098
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Spanien, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Valencia, Spanien, 46026
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannien, BT9 7AB
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Malmö, Sverige, 205 02
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Solna, Sverige, 171 64
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Tyskland, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier: - Informerat samtycke erhållits före alla försöksrelaterade aktiviteter.
Försöksrelaterade aktiviteter är alla förfaranden som utförs som en del av försöket, inklusive aktiviteter för att fastställa lämpligheten för försöket - Manliga patienter som är 18 år eller äldre vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke, diagnostiserade med svår hemofili A (FVIII-aktivitet) under 1 %), baserat på medicinska journaler eller resultat vid screening Uteslutningskriterier: - Känd eller misstänkt överkänslighet mot prövningsprodukter eller relaterade produkter - Känd ärftlig eller förvärvad blödningsstörning annan än hemofili A - Förekomst av hämmare (neutraliserande antikroppar) mot Faktor VIII (lika med eller över 0,6 Bethesda-enheter) vid screening mätt med Nijmegen-metoden
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Concizumab
Daglig administrering av concizumab till både on-demand och profylaxpatienter
|
0,15 mg/kg (med potentiell stegvis dosadministration till 0,25 mg/kg) administrerat dagligen subkutant (subkutant, under huden).
Behandlingstiden är 24 veckor i huvudfasen och 52 veckor i förlängningsfasen
Genombrottsblödningsepisoder kommer att behandlas av patienterna hemma med turoctocog alfa efter bedömning av studieläkaren, som också kommer att välja dosnivåer
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antalet blödningsepisoder under minst 24 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 24 veckor från behandlingsstart
|
Antalet blödningsepisoder som behandlades under minst 24 veckor från behandlingsstart visas.
Uppgifterna presenteras vid sista dosnivån när blödningen inträffade.
|
Under minst 24 veckor från behandlingsstart
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antalet blödningsepisoder under minst 76 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 76 veckor från behandlingsstart
|
Antalet blödningsepisoder som behandlades under minst 76 veckor från behandlingsstart visas.
Uppgifterna presenteras vid sista dosnivån när blödningen inträffade.
|
Under minst 76 veckor från behandlingsstart
|
|
Antalet spontana blödningsepisoder under minst 24 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 24 veckor från behandlingsstart
|
Blödningar som inte var kopplade till en specifik, känd åtgärd eller händelse kallas spontana blödningsepisoder.
Antalet spontana blödningsepisoder som behandlades under minst 24 veckor från behandlingsstart visas.
Uppgifterna presenteras vid sista dosnivån när blödningen inträffade.
|
Under minst 24 veckor från behandlingsstart
|
|
Antalet spontana blödningsepisoder under minst 76 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 76 veckor från behandlingsstart
|
Blödningar som inte var kopplade till en specifik, känd åtgärd eller händelse kallas spontana blödningsepisoder.
Antalet spontana blödningsepisoder som behandlades under minst 76 veckor från behandlingsstart visas.
Uppgifterna presenteras vid sista dosnivån när blödningen inträffade.
|
Under minst 76 veckor från behandlingsstart
|
|
Antal behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) under minst 24 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerade ett läkemedel och som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med denna behandling.
En TEAE definierades som en händelse som hade debut från den första exponeringen för behandling till det sista besöket i prövningen.
Antalet TEAE som inträffade under minst 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0) visas.
Uppgifterna presenteras per dosnivå som deltagarna var på vid tidpunkten för uppkomsten av biverkningen.
|
Under minst 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Antal behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) under minst 76 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerade ett läkemedel och som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med denna behandling.
En TEAE definierades som en händelse som hade debut från den första exponeringen för behandling till det sista besöket i prövningen.
Antalet TEAE som inträffade under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0) visas.
Uppgifterna presenteras per dosnivå som deltagarna var på vid tidpunkten för uppkomsten av biverkningen.
|
Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förekomst av anti-concizumab-antikroppar under minst 24 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förekomst av anti-concizumab-antikroppar under minst 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0) visas.
I de rapporterade uppgifterna sluter "Ja" antalet deltagare som visade positiva anti-concizumab-antikroppstester medan "Nej" sluter sig till antalet deltagare som visade negativa anti-concizumab-antikroppstester.
|
Under minst 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förekomst av anti-concizumab-antikroppar under minst 76 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förekomst av anti-concizumab-antikroppar under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0) visas.
I de rapporterade uppgifterna sluter "Ja" antalet deltagare som visade positiva anti-concizumab-antikroppstester medan "Nej" sluter sig till antalet deltagare som visade negativa anti-concizumab-antikroppstester.
|
Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förändring av fibrinogen under 24 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förändring av fibrinogen under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0) presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förändring av fibrinogen under minst 76 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förändring i fibrinogen under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0) presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förändring i D-dimer under 24 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förändring i D-dimer under minst 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0) presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förändring i D-dimer under minst 76 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förändring i D-dimer under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0) presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förändring i protrombinfragment 1 + 2 (F1 + F2) under 24 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förändring i F1 + F2 under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0) presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förändring i protrombinfragment 1 + 2 (F1 + F2) under minst 76 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förändring i F1 + F2 under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0) presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förändring i protrombintid (PT) under 24 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förändring i PT under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0) presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förändring i protrombintid (PT) under minst 76 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förändring i PT under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0) presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förändring i aktiverad partiell tromboplastintid (APTT) under 24 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förändring i APTT under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0) presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förändring i aktiverad partiell tromboplastintid (APTT) under minst 76 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förändring i APTT under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0) presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förändring i antitrombin (AT) under 24 veckor från behandlingsstart
Tidsram: Under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förändring i AT under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0) presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Under 24 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Förändring i antitrombin (AT) efter minst 76 veckor från behandling
Tidsram: Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
Förändring i AT efter minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0) presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Under minst 76 veckor från behandlingsstart (vecka 0)
|
|
Koncentration av Concizumab före den sista dosen vid 24 veckor
Tidsram: Före den sista dosen administrering vid 24 veckor
|
Koncentrationen av concizumab före den sista dosen efter 24 veckor presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Före den sista dosen administrering vid 24 veckor
|
|
Koncentration av Concizumab före den sista dosen efter minst 76 veckor
Tidsram: Innan den sista dosen administreras efter minst 76 veckor
|
Koncentrationen av concizumab före den sista dosen efter minst 76 veckor presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Innan den sista dosen administreras efter minst 76 veckor
|
|
Free Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) Koncentrationsvärde före den sista dosen vid 24 veckor
Tidsram: Före den sista dosen administrering vid 24 veckor
|
Koncentrationsvärdet för fritt TFPI (TFPI ej bundet till concizumab) före den sista dosen efter 24 veckor visas.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Före den sista dosen administrering vid 24 veckor
|
|
Free Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) Koncentrationsvärde före den sista dosen efter minst 76 veckor
Tidsram: Innan den sista dosen administreras efter minst 76 veckor
|
Koncentrationsvärdet för fritt TFPI före den sista dosen efter minst 76 veckor visas.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Innan den sista dosen administreras efter minst 76 veckor
|
|
Maximal generering av trombin före den sista dosen vid 24 veckor
Tidsram: Före den sista dosen administrering vid 24 veckor
|
Högsta trombingenerering är den maximala koncentrationen av trombin som bildas vid en given tidpunkt.
Maximal trombingenerering före den sista dosen efter 24 veckor presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Före den sista dosen administrering vid 24 veckor
|
|
Toppgenerering av trombin före den sista dosen efter minst 76 veckor
Tidsram: Innan den sista dosen administreras efter minst 76 veckor
|
Högsta trombingenerering är den maximala koncentrationen av trombin som bildas vid en given tidpunkt.
Maximal trombingenerering före den sista dosen efter minst 76 veckor visas.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Innan den sista dosen administreras efter minst 76 veckor
|
|
Endogen trombinpotential före den sista dosen efter 24 veckor
Tidsram: Före den sista dosen administrering vid 24 veckor
|
Den endogena trombinpotentialen (ETP), definierad som mängden trombin som kan genereras efter in vitro-aktivering av koagulation med vävnadsfaktor som trigger och fosfolipider som trombocytersättning.
Endogen trombinpotential före den sista dosen efter 24 veckor presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Före den sista dosen administrering vid 24 veckor
|
|
Endogen trombinpotential före den sista dosen efter minst 76 veckor
Tidsram: Innan den sista dosen administreras efter minst 76 veckor
|
Den endogena trombinpotentialen (ETP), definierad som mängden trombin som kan genereras efter in vitro-aktivering av koagulation med vävnadsfaktor som trigger och fosfolipider som trombocytersättning.
Endogen trombinpotential presenteras före den sista dosen efter minst 76 veckor.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Innan den sista dosen administreras efter minst 76 veckor
|
|
Trombingenereringshastighetsindex före den sista dosen vid 24 veckor
Tidsram: Före den sista dosen administrering vid 24 veckor
|
Trombingenereringshastighetsindex representerar den effektiva hastigheten för trombingenerering mellan fördröjningstid och tid till topp.
Trombingenereringshastighetsindex före den sista dosen efter 24 veckor presenteras.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Före den sista dosen administrering vid 24 veckor
|
|
Trombingenereringshastighetsindex före den sista dosen efter minst 76 veckor
Tidsram: Innan den sista dosen administreras efter minst 76 veckor
|
Trombingenereringshastighetsindex representerar den effektiva hastigheten för trombingenerering mellan fördröjningstid och tid till topp.
Trombingenereringshastighetsindex före den sista dosen efter minst 76 veckor visas.
Uppgifterna presenteras per den senaste dosnivån som deltagarna nått vid bedömningstillfället.
|
Innan den sista dosen administreras efter minst 76 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Shapiro AD, Angchaisuksiri P, Astermark J, Benson G, Castaman G, Eichler H, Jimenez-Yuste V, Kavakli K, Matsushita T, Poulsen LH, Wheeler AP, Young G, Zupancic-Salek S, Oldenburg J, Chowdary P. Long-term efficacy and safety of subcutaneous concizumab prophylaxis in hemophilia A and hemophilia A/B with inhibitors. Blood Adv. 2022 Jun 14;6(11):3422-3432. doi: 10.1182/bloodadvances.2021006403.
- Shapiro AD, Angchaisuksiri P, Astermark J, Benson G, Castaman G, Chowdary P, Eichler H, Jimenez-Yuste V, Kavakli K, Matsushita T, Poulsen LH, Wheeler AP, Young G, Zupancic-Salek S, Oldenburg J. Subcutaneous concizumab prophylaxis in hemophilia A and hemophilia A/B with inhibitors: phase 2 trial results. Blood. 2019 Nov 28;134(22):1973-1982. doi: 10.1182/blood.2019001542.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
16 augusti 2017
Primärt slutförande (FAKTISK)
22 juni 2018
Avslutad studie (FAKTISK)
3 juni 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 juni 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 juni 2017
Första postat (FAKTISK)
22 juni 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
16 november 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 november 2021
Senast verifierad
1 november 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NN7415-4255
- U1111-1179-3872 (ÖVRIG: World Health Organization (WHO))
- 2016-000614-29 (REGISTER: EudraCT)
- JapicCTI-173682 (REGISTER: JAPIC)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Enligt Novo Nordisks offentliggörande åtagande på novonordisk-trials.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .