Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Takrolimus/Everolimus vs. Takrolimus/MMF hos pediatriska hjärttransplantationsmottagare som använder MATE-poängen (TEAMMATE)

7 juli 2026 uppdaterad av: Kevin Daly, Boston Children's Hospital

Fas III multicenter öppen randomiserad klinisk prövning som jämför Everolimus och lågdos takrolimus med takrolimus och mykofenolatmofetil 6 månader efter transplantation för att förhindra långtidskomplikationer efter pediatrisk hjärttransplantation

TEAMMATE-försöket kommer att registrera 210 hjärttransplanterade barn från 25 centra 6 månader efter transplantationen och följa varje patient i 2,5 år. Hälften av deltagarna kommer att få everolimus och lågdos takrolimus och den andra hälften kommer att få takrolimus och mykofenolatmofetil. Försöket kommer att avgöra vilken behandling som är bättre för att minska den kumulativa risken för kranskärlskärlsjukdom, kronisk njursjukdom och biopsi bevisad akut cellulär avstötning utan en ökning av transplantatförlust på grund av alla orsaker (t. infektion, PTLD, antikroppsmedierad avstötning).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Medianöverlevnaden efter pediatrisk hjärttransplantation (HT) är 15 år i den nuvarande eran. Detta innebär att en betydande del av patienter som transplanterats under barndomen misslyckas med att överleva till vuxen ålder, eller kräver hjärttransplantation, på grund av komplikationer relaterade till hjärttransplantation. Dessa komplikationer inkluderar avstötning av hjärttransplantationer, infektion, kranskärlssjukdom, lymfoproliferativ störning efter transplantation (PTLD; en form av lymfom som ses hos transplantationsmottagare) och njursvikt. De flesta komplikationer härrör inte från själva hjärttransplantationen, utan från de läkemedel som vanligtvis används för att dämpa immunsystemet för att förhindra avstötning. I USA har takrolimus (TAC) och mykofenolatmofetil (MMF) dykt upp under det senaste decenniet som standardvården för immunsuppression av pediatrisk hjärttransplantation. Medan pediatrisk överlevnad har förbättrats avsevärt under en tidevarv med TAC och MMF, är post-HT-komplikationer fortfarande ett stort problem som begränsar medianöverlevnaden till 15 år. På senare tid har everolimus (EVL) dykt upp som ett potentiellt alternativt immunsuppressivt medel som kan förhindra avstötning, kranskärlssjukdom och njursvikt mer effektivt än TAC/MMF när det administreras i kombination med lågdos takrolimus (LDTAC). Preliminära studier tyder på att EVL, och dess första generationens analoga sirolimus, tolereras väl av barn efter HT, oavsett om det startas som svar på kranskärlssjukdom, som svar på kronisk njursjukdom eller empiriskt 4-6 månader efter transplantation i ett försök att förhindra utvecklingen av dessa komplikationer1. Studier är dock generellt begränsade till encenterupplevelser med historiska kontroller och har otillräcklig statistisk kraft för att påvisa behandlingsskillnader. Detta kommer att vara den första multicenter randomiserade kliniska studien av underhållsimmunsuppression vid pediatrisk hjärttransplantation för att systematiskt utvärdera säkerheten och effekten av EVL med LDTAC vs. TAC/MMF för att förhindra långtidskomplikationer som leder till dödsfall/förlust av transplantat. MATE-poängen (Major Adverse Transplant Event) kommer att fungera som den primära endpointen för att driva försöket. Eftersom det för närvarande inte finns några immunsuppressiva medel som godkänts av Food & Drug Administration (FDA) för barn efter hjärttransplantation (alla recept är off-label) och marknadsincitamenten för att stödja en studie är begränsade, har utredarna finansierat studien genom ett räkenskapsår 2016 Peer Reviewed Medicinsk forskningsprogram Clinical Trial Award sponsras av försvarsdepartementets kontor för de kongressstyrda medicinska forskningsprogrammen. Det är värt att notera att i motsats till vuxna har barn en betydligt längre förväntad livslängd om komplikationer efter transplantation kan minimeras, vilket gör förebyggandet av sena komplikationer till en brådskande prioritet för den pediatriska hjärttransplantationsgruppen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

211

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Loma Linda University
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610-0297
        • University of Florida Congenital Heart Center
      • Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Emory
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Children's Hospital of New York
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10803
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Children's Health Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77027
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ortotopisk hjärttransplantation
  2. Ålder < 21 år vid tidpunkten för transplantation
  3. Stabil immunsuppression vid tidpunkten för randomisering utan kontraindikation mot everolimus, takrolimus eller mykofenolatmofetil
  4. Planerad uppföljning på en studieplats under studiens 30 månaders varaktighet.
  5. Ämne eller juridisk vuxen representant som kan ge informerat samtycke (i allmänhet kommer samtycke att sökas för barn som är 12 år eller äldre).

Exklusions kriterier:

  1. Multiorgantransplantation (t.ex. hjärt-lunga eller hjärt-lever).
  2. Känd överkänslighet mot everolimus, sirolimus, takrolimus eller mykofenolatmofetil (MMF), eller mot komponenter i läkemedelsprodukterna.
  3. Patienter på underhållsbehandling med kortikosteroider som överstiger en dosekvivalent av prednison 0,1 mg/kg/dag vid randomisering.
  4. Högrisk för avstötning definierad som aktiv avstötning, återkommande (≥ 2 episoder av grad 2R avstötning) cellulär avstötning, återkommande avstötning (≥ 2 episoder av valfri grad) med hemodynamisk kompromiss, steroidresistent avstötning eller olöst antikroppsmedierad avstötning under den första 6 månader efter hjärttransplantation
  5. Graftdysfunktion (LVEF <40 % eller kiltryck >22 mmHg eller hjärtindex <2,2 L/min/m2)
  6. Steg 4 eller 5 CKD (eGFR <30 ml/min/1,73 m2)
  7. Måttlig eller svår proteinuri
  8. Aktiv infektion som kräver sjukhusvistelse eller behandlingsdosmedicinsk behandling.
  9. Patienter med pågående sårläkningsproblem, kliniskt signifikant sårinfektion som kräver fortsatt behandling eller annan allvarlig kirurgisk komplikation enligt platsens huvudutredare.
  10. Fastande serumkolesterol ≥300 mg/dL ELLER högre än eller lika med 7,75 mmol/L, OCH fastande triglycerider ≥2,5x den övre normalgränsen (ULN). Obs: Om en eller båda av dessa tröskelvärden överskrids, kan patienten endast inkluderas efter påbörjad lämplig lipidsänkande medicin, och sänkning av serumkolesterol- och triglyceridnivåer till under uteslutningsintervallen bekräftas.
  11. Okontrollerad diabetes mellitus.
  12. Diagnos av lymfoproliferativ störning efter transplantation (PTLD) under de första 6 månaderna efter hjärttransplantation.
  13. Historik av bristande efterlevnad av medicinska regimer.
  14. Patienter som behandlas med läkemedel som är starka inducerare eller hämmare av cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) och som inte kan avbryta behandlingen
  15. Patienter som är gravida eller ammar eller avser att bli gravida under studieperioden.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Everolimus/Lågdos takrolimus

Everolimus cirka 0,6 mg/m2/dos tas via munnen var 12:e timme i 30 månader. Everolimus-dosen kommer att justeras för att uppnå en dalkoncentration på 3-8 ng/ml.

Takrolimus 0,0125 mg/kg/dos genom munnen var 12:e timme i 30 månader. (Takrolimusdosen kommer att justeras för att uppnå en dalkoncentration på 3-5 ng/ml tills försökspersonerna är 1 år efter hjärttransplantation. Efter 1 år efter hjärttransplantation kommer takrolimusdosen att justeras för att uppnå en dalkoncentration på 2,5-4,5 ng/ml.)
Läkemedel: Everolimus
Everolimus tablett
Andra namn:
  • Zorttress
Läkemedel: Takrolimus
Takrolimus kapsel eller flytande suspension
Andra namn:
  • Prograf
Aktiv komparator: Takrolimus/mykofenolatmofetil

Takrolimus 0,05 mg/kg/dos genom munnen var 12:e timme i 30 månader. (Takrolimusdosen kommer att justeras för att uppnå en dalkoncentration på 7-10 ng/ml tills försökspersonerna är 1 år efter hjärttransplantation. Efter 1 år efter hjärttransplantation kommer takrolimusdosen att justeras för att uppnå en dalkoncentration på 5-8 ng/ml.)

Mykofenolatmofetil 600 mg/m2/dos genom munnen var 12:e timme i 30 månader.
Läkemedel: Takrolimus
Takrolimus kapsel eller flytande suspension
Andra namn:
  • Prograf
Läkemedel: Mykofenolatmofetil
Mykofenolatmofetil kapsel eller flytande suspension
Andra namn:
  • Cellcept

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
EFFICACY: MATE-3 Score
Tidsram: 30 months post-randomization
MATE-3 is a validated score ranging from 0 to 12. The score adds together each subscore so that it represents the cumulative burden of three major adverse transplant events: Cardiac Allograft Vasculopathy (CAV), Chronic Kidney Disease (CKD), and Biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR). Complete details of the score can be found in the study protocol. A higher score represents a worse outcome.
30 months post-randomization
SAFETY: MATE-6 Score
Tidsram: 30 months post-randomization
MATE-6 is a validated score ranging from 0 to 24. The score adds together each subscore so that it represents the cumulative burden of all six major adverse transplant events: Coronary Artery Vasculopathy (CAV), Chronic Kidney Disease (CKD), Biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR), pathologic diagnosis of Antibody-Mediated Rejection (AMR), Infection, and Post-Transplant Lymphoproliferative Disorder (PTLD). Complete details of the score can be found in the study protocol. A higher score represents a worse outcome.
30 months post-randomization

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Efficacy: Overall Patient Survival
Tidsram: Up to 30 months post-randomization
Number of participants who experienced death from any cause
Up to 30 months post-randomization
Efficacy: Overall Allograft Survival
Tidsram: Up to 30 months post-randomization
Number of participants who experienced death or heart re-transplantation
Up to 30 months post-randomization
Efficacy: Change in Kidney Function
Tidsram: 0 to 6 months, 0 to 12 months, 0 to 30 months post-randomization
Change in estimated glomerular filtration rate (eGFR) using the modified Schwartz equation. A positive number indicates improved kidney function, a negative number indicates worsened kidney function.
0 to 6 months, 0 to 12 months, 0 to 30 months post-randomization
Efficacy: Freedom From CKD Event
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a chronic kidney disease MATE. A chronic kidney disease MATE was defined as an eGFR < 60 ml/min/1.73 m^2 during follow-up or worsening by at least one MATE score if < 60 ml/min/1.73 m^2 at baseline. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Efficacy: Freedom From CAV Event
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) cardiac allograft vasculopathy (CAV) during follow up as graded by the angiography core laboratory. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Efficacy: Freedom From BP-ACR Event
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR) MATE event during follow-up. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Efficacy: Freedom From Composite Failure
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) the composite of death, graft loss, 2R/3R acute cellular rejection or rejection with hemodynamic compromise. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Efficacy: EuroQOL EQ-5D Y (Youth Version)
Tidsram: 30 months post-randomization
The EuroQOL EQ-5D Y uses a visual-analog scale and asks the participant to mark an X on the line to show how good or bad your is health TODAY. The scale ranges from 0 to 100.
30 months post-randomization
Safety: Freedom From AMR
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a pathologic diagnosis of Antibody-Mediated Rejection (AMR) MATE Event. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Infection
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a serious infection MATE during follow-up. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From PTLD
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a Post-Transplant Lymphoproliferative Disorder (PTLD) MATE event during follow-up. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Number of Participants Experiencing Adverse Events
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Adverse events reported throughout the study. Adverse events are classified by CTCAE classification. Serious adverse events include CTCAE classes 3, 4, and 5.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Major Transplant Events (Composite)
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) any MATE event, this includes chronic kidney disease, cardiac allograft vasculopathy, acute cellular rejection, antibody mediated rejection, serious infection, and post-transplant lymphoproliferative disease. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Grade 2 or Greater Severity CKD Event
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a chronic kidney disease MATE of Grade 2 or greater (eGFR <45 ml/min/1.73 m^2 or on dialysis) or death due to chronic kidney disease. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Grade 2 or Greater Severity CAV Event
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a cardiac allograft vasculopathy MATE of Grade 2 or greater. Grade 2 or greater is the same as having International Society of Heart and Lung Transplantation cardiac allograft vasculopathy Grade 2 or 3 or death due to cardiac allograft vasculopathy. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Grade 2 or Greater Severity ACR Event
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) an acute cellular rejection MATE of Grade 2 or greater. Grade 2 or greater is the equivalent of treated rejection with an assigned International Society of Heart & Lung Transplantation acute cellular rejection grade 2 or grade 3 or rejection with hemodynamic compromise (decreased ejection fraction, need for IV medicine to support heart, need for mechanical circulatory support) or death due to acute cellular rejection. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Grade 2 or Greater Severity AMR Event
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) an antibody mediated rejection MATE of Grade 2 or greater. Grade 2 or greater is the equivalent of treated rejection with an assigned International Society of Heart & Lung Transplantation antibody mediated rejection grade 2 or grade 3 or antibody mediated rejection with hemodynamic compromise (decreased ejection fraction, need for IV medicine to support heart, need for mechanical circulatory support) or death due to antibody mediated rejection. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Grade 2 or Greater Severity Infection Event
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a serious infection MATE of Grade 2 or greater. Grade 2 infections require treatment with intravenous antibiotics or antivirals for 5 or more days. Grade 3 includes treatment of sepsis, endocarditis, invasive infection, or infection leading to respiratory failure. Grade 4 is death due to infection. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Grade 2 or Greater Severity PTLD Event
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a post-transplant lymphoproliferative disease MATE of Grade 2 or greater. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Efficacy: Freedom From Composite of CAV, CKD, BP-ACR, or Any CMV Infection
Tidsram: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) at least one of cardiac allograft vasculopathy, chronic kidney disease with estimated glomerular filtration rate less than or equal to 60 ml/min/1.73m2, treated acute cellular rejection, or any cytomegalovirus infection. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Efficacy: Change in CKD Stage
Tidsram: Baseline visit through 30 months post-randomization
Change in chronic kidney disease stage where improvements in CKD stage can take on a negative value.
Baseline visit through 30 months post-randomization
Efficacy: MATE-3 Score Where CKD Score is Calculated by Change From Baseline Visit
Tidsram: Baseline visit through 30 months post-randomization
MATE-3 is a validated score ranging from 0 to 12. The score adds together each subscore so that it represents the cumulative burden of three major adverse transplant events: Cardiac Allograft Vasculopathy (CAV), Chronic Kidney Disease (CKD), and Biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR). For this version of the score, the chronic kidney disease score is replaced by the change in MATE-CKD score from baseline visit through 30 months post-randomization. CKD change score can assume a negative value. This modified score can range from -2 to 12. A higher score represents a worse outcome.
Baseline visit through 30 months post-randomization
Efficacy: MATE-3 Score Where CKD Score is Replaced by Change in CKD Stage
Tidsram: Baseline visit through 30 months post-randomization
MATE-3 is a validated score ranging from 0 to 12. The score adds together each subscore so that it represents the cumulative burden of three major adverse transplant events: Cardiac Allograft Vasculopathy (CAV), Chronic Kidney Disease (CKD), and Biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR). For this version of the score, the chronic kidney disease score is replaced by the change in chronic kidney disease stage from the baseline visit through 30 months post-randomization. Chronic kidney disease stage change score can assume a negative value. This modified score can range from -2 to 12. A higher score represents a worse outcome.
Baseline visit through 30 months post-randomization
Efficacy: Composite Score Consisting of MATE CAV, MATE BP-ACR, MATE CKD Score, and Any CMV Infection.
Tidsram: Baseline visit through 30 months post-randomization
Composite score ranging from 0 to 16. The score adds each subscore to represent the cumulative burden of three major adverse transplant events plus CMV infection. The three major adverse transplant events are Cardiac Allograft Vasculopathy (CAV), Chronic Kidney Disease (CKD), and Biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR). Any CMV infection is assigned a score of 1 with additional points using the MATE infection scoring criteria. Full details of the score can be found in the protocol. A higher score represents a worse outcome.
Baseline visit through 30 months post-randomization
Efficacy: Composite Score Consisting of MATE CAV, MATE BP-ACR, Change in CKD Stage, and Any CMV Infection.
Tidsram: Baseline visit through 30 months post-randomization
Composite score ranging from -2 to 16. The score adds each subscore to represent the cumulative burden of Cardiac Allograft Vasculopathy (CAV), chronic kidney disease, and Biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR). Any CMV infection is assigned a score of 1 with additional points using the MATE infection scoring criteria. The chronic kidney disease MATE score is replaced by change in CKD stage. A higher score represents a worse outcome.
Baseline visit through 30 months post-randomization
Efficacy: Lansky Scores
Tidsram: Baseline
Validated functional performance score, assigned by clinician assessment: Lansky score is assigned if < 16 years old at randomization. Each score is on a 10-100 point scale and is assigned in 10-point increments (i.e. 10, 20, 30, etc.). A higher score represents a better outcome.
Baseline
Efficacy: Lansky Scores
Tidsram: 18 months post-randomization
Validated functional performance score, assigned by clinician assessment: Lansky score is assigned if < 16 years old at randomization. Each score is on a 10-100 point scale and is assigned in 10-point increments (i.e. 10, 20, 30, etc.). A higher score represents a better outcome.
18 months post-randomization
Efficacy: Lansky Scores
Tidsram: 30 months post-randomization
Validated functional performance score, assigned by clinician assessment: Lansky score is assigned if < 16 years old at randomization. Each score is on a 10-100 point scale and is assigned in 10-point increments (i.e. 10, 20, 30, etc.). A higher score represents a better outcome.
30 months post-randomization
Efficacy: Karnofsky Scores
Tidsram: Baseline
Validated functional performance score, assigned by clinician assessment: Karnofsky score is assigned if >=16 years at randomization. Each score is on a 10-100 point scale and is assigned in 10-point increments (i.e. 10, 20, 30, etc.). A higher score represents a better outcome.
Baseline
Efficacy: Karnofsky Scores
Tidsram: 18 months post-randomization
Validated functional performance score, assigned by clinician assessment: Karnofsky score is assigned if >=16 years at randomization. Each score is on a 10-100 point scale and is assigned in 10-point increments (i.e. 10, 20, 30, etc.). A higher score represents a better outcome.
18 months post-randomization
Efficacy: Karnofsky Scores
Tidsram: 30 months post-randomization
Validated functional performance score, assigned by clinician assessment: Karnofsky score is assigned if >=16 years at randomization. Each score is on a 10-100 point scale and is assigned in 10-point increments (i.e. 10, 20, 30, etc.). A higher score represents a better outcome.
30 months post-randomization

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbetspartners

United States Department of Defense
Stanford University

Utredare

  • Studiestol: Christopher S Almond, MD, MPH, Stanford University
  • Studiestol: Kevin P Daly, MD, Boston Children's Hospital
  • Huvudutredare: Lynn A Sleeper, ScD, Boston Children's Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 januari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

17 april 2023

Avslutad studie (Faktisk)

17 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 december 2017

Första postat (Faktisk)

29 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P00025970
  • PR160574 (Annat bidrag/finansieringsnummer: U.S. Department of Defense)
  • IND 127980 (Annan identifierare: Food and Drug Administration)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera