Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Takrolimus/Everolimus vs. Takrolimus/MMF hos pediatriske hjertetransplantasjonsmottakere som bruker MATE-score (TEAMMATE)

7. juli 2026 oppdatert av: Kevin Daly, Boston Children's Hospital

Fase III multisenter åpent randomisert klinisk forsøk som sammenligner Everolimus og lavdose takrolimus med takrolimus og mykofenolatmofetil 6 måneder etter transplantasjon for å forhindre langsiktige komplikasjoner etter pediatrisk hjertetransplantasjon

TEAMMATE Trial vil registrere 210 pediatriske hjertetransplantasjonspasienter fra 25 sentre 6 måneder etter transplantasjon og følge hver pasient i 2,5 år. Halvparten av deltakerne vil få everolimus og lavdose takrolimus og den andre halvparten vil få takrolimus og mykofenolatmofetil. Forsøket vil avgjøre hvilken behandling som er bedre til å redusere den kumulative risikoen for koronar vaskulopati, kronisk nyresykdom og biopsi påvist akutt cellulær avvisning uten en økning i transplantattap på grunn av alle årsaker (f. infeksjon, PTLD, antistoffmediert avvisning).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Median overlevelse etter pediatrisk hjertetransplantasjon (HT) er 15 år i nåværende tidsalder. Dette betyr at en betydelig brøkdel av pasienter transplantert i barndommen ikke klarer å overleve til voksen alder, eller krever hjertetransplantasjon på grunn av komplikasjoner relatert til hjertetransplantasjon. Disse komplikasjonene inkluderer hjertetransplantasjonsavvisning, infeksjon, koronarsykdom, lymfoproliferativ lidelse etter transplantasjon (PTLD; en form for lymfom sett hos transplanterte) og nyresvikt. De fleste komplikasjoner stammer ikke fra selve hjertetransplantasjonen, men fra medisinene som vanligvis brukes til å undertrykke immunsystemet for å forhindre avstøting. I USA har takrolimus (TAC) og mykofenolatmofetil (MMF) dukket opp i løpet av det siste tiåret som standardbehandling for pediatrisk hjertetransplantasjonsimmunsuppresjon. Mens pediatrisk overlevelse har forbedret seg betydelig i tiden med TAC og MMF, er post-HT-komplikasjoner fortsatt et stort problem som begrenser median overlevelse til 15 år. Nylig har everolimus (EVL) dukket opp som et potensielt alternativt immunsuppressivt middel som kan forhindre avstøtning, koronarsykdom og nyresvikt mer effektivt enn TAC/MMF når det administreres i kombinasjon med lavdose takrolimus (LDTAC). Foreløpige studier tyder på at EVL, og dens første generasjons analoge sirolimus, tolereres godt hos barn etter HT, uavhengig av om den startes som respons på koronararteriesykdom, som respons på kronisk nyresykdom eller empirisk 4-6 måneder etter transplantasjon i et forsøk på å forhindre utviklingen av disse komplikasjonene1. Imidlertid er studier generelt begrenset til enkeltsenteropplevelser ved bruk av historiske kontroller og har utilstrekkelig statistisk kraft til å demonstrere behandlingsforskjeller. Dette vil være den første randomiserte multisenterstudien av vedlikeholdsimmunsuppresjon ved pediatrisk hjertetransplantasjon for systematisk å evaluere sikkerheten og effekten av EVL med LDTAC vs. TAC/MMF for å forhindre langsiktige komplikasjoner som fører til død/tap av transplantat. Score for store uønskede transplantasjonshendelser (MATE) vil tjene som det primære endepunktet for å drive forsøket. Fordi det for tiden ikke finnes noen Food & Drug Administration (FDA)-godkjente immunsuppressiva for barn etter hjertetransplantasjon (alle resepter er off-label) og markedsinsentiver for å støtte en prøve er begrenset, har etterforskerne finansiert forsøket gjennom et regnskapsår 2016 fagfellevurdert Medical Research Program Clinical Trial Award sponset av Department of Defense-kontoret til de kongressstyrte medisinske forskningsprogrammene. Det er verdt å merke seg at i motsetning til voksne har barn en betydelig lengre potensiell forventet levealder dersom post-transplantasjonskomplikasjoner kan minimeres, noe som gjør forebygging av senkomplikasjoner til en presserende prioritet for det pediatriske hjertetransplantasjonsmiljøet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

211

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Loma Linda University
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610-0297
        • University of Florida Congenital Heart Center
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta Emory
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Children's Hospital of New York
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10803
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Children's Health Dallas University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Forente stater, 77027
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Ortotopisk hjertetransplantasjon
  2. Alder < 21 år ved transplantasjonstidspunktet
  3. Stabil immunsuppresjon på tidspunktet for randomisering uten kontraindikasjon mot everolimus, takrolimus eller mykofenolatmofetil
  4. Planlagt oppfølging på et studiested i 30 måneders varighet av studien.
  5. Subjekt eller juridisk voksenrepresentant som er i stand til å gi informert samtykke (generelt vil det søkes om samtykke for barn i alderen 12 år eller eldre).

Ekskluderingskriterier:

  1. Multiorgantransplantasjon (f.eks. hjerte-lunge eller hjerte-lever).
  2. Kjent overfølsomhet overfor everolimus, sirolimus, takrolimus eller mykofenolatmofetil (MMF), eller overfor komponenter i legemiddelproduktene.
  3. Pasienter på vedlikeholdskortikosteroidbehandling som overstiger en doseekvivalent av prednison 0,1 mg/kg/dag ved randomisering.
  4. Høy risiko for avvisning definert som aktiv avvisning, tilbakevendende (≥ 2 episoder med grad 2R avvisning) cellulær avvisning, tilbakevendende avvisning (≥ 2 episoder av hvilken som helst grad) med hemodynamisk kompromittering, steroid-resistent avvisning eller uløst antistoff-mediert avvisning under den første 6 måneder etter hjertetransplantasjon
  5. Graftdysfunksjon (LVEF <40 % eller kiletrykk >22 mmHg eller hjerteindeks <2,2 L/min/m2)
  6. Stadium 4 eller 5 CKD (eGFR <30 ml/min/1,73 m2)
  7. Moderat eller alvorlig proteinuri
  8. Aktiv infeksjon som krever sykehusinnleggelse eller behandlingsdose medisinsk terapi.
  9. Pasienter med pågående sårhelingsproblemer, klinisk signifikant sårinfeksjon som krever fortsatt terapi eller andre alvorlige kirurgiske komplikasjoner etter vurderingen av stedets hovedetterforsker.
  10. Fastende serumkolesterol ≥300 mg/dL ELLER større enn eller lik 7,75 mmol/L, OG fastende triglyserider ≥2,5x øvre normalgrense (ULN). Merk: I tilfelle én eller begge av disse tersklene overskrides, kan pasienten bare inkluderes etter oppstart av passende lipidsenkende medisiner, og reduksjon av serumkolesterol- og triglyseridnivåer til under eksklusjonsområder er bekreftet.
  11. Ukontrollert diabetes mellitus.
  12. Diagnose av post-transplantasjon lymfoproliferativ lidelse (PTLD) i løpet av de første 6 månedene etter hjertetransplantasjon.
  13. Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer.
  14. Pasienter som behandles med legemidler som er sterke induktorer eller hemmere av cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) og som ikke kan avbryte behandlingen
  15. Pasienter som er gravide eller ammer eller har tenkt å bli gravide i løpet av studieperioden.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Everolimus/Lavdose Takrolimus

Everolimus ca. 0,6 mg/m2/dose tatt gjennom munnen hver 12. time i 30 måneder. Everolimus-dosen vil bli justert for å oppnå en bunnkonsentrasjon på 3-8 ng/ml.

Takrolimus 0,0125 mg/kg/dose gjennom munnen hver 12. time i 30 måneder. (Takrolimusdosen vil bli justert for å oppnå en bunnkonsentrasjon på 3-5 ng/ml inntil forsøkspersonene er 1 år etter hjertetransplantasjon. Etter 1 år etter hjertetransplantasjon vil takrolimusdosen bli justert for å oppnå en bunnkonsentrasjon på 2,5-4,5 ng/ml.)
Legemiddel: Everolimus
Everolimus tablett
Andre navn:
  • Zorttress
Legemiddel: Takrolimus
Takrolimus kapsel eller flytende suspensjon
Andre navn:
  • Prograf
Aktiv komparator: Takrolimus/mykofenolatmofetil

Takrolimus 0,05 mg/kg/dose gjennom munnen hver 12. time i 30 måneder. (Takrolimusdosen vil bli justert for å oppnå en bunnkonsentrasjon på 7-10 ng/ml inntil forsøkspersonene er 1 år etter hjertetransplantasjon. Etter 1 år etter hjertetransplantasjon vil takrolimusdosen bli justert for å oppnå en bunnkonsentrasjon på 5-8 ng/ml.)

Mykofenolatmofetil 600 mg/m2/dose gjennom munnen hver 12. time i 30 måneder.
Legemiddel: Takrolimus
Takrolimus kapsel eller flytende suspensjon
Andre navn:
  • Prograf
Legemiddel: Mykofenolatmofetil
Mykofenolatmofetil kapsel eller flytende suspensjon
Andre navn:
  • Cellcept

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
EFFICACY: MATE-3 Score
Tidsramme: 30 months post-randomization
MATE-3 is a validated score ranging from 0 to 12. The score adds together each subscore so that it represents the cumulative burden of three major adverse transplant events: Cardiac Allograft Vasculopathy (CAV), Chronic Kidney Disease (CKD), and Biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR). Complete details of the score can be found in the study protocol. A higher score represents a worse outcome.
30 months post-randomization
SAFETY: MATE-6 Score
Tidsramme: 30 months post-randomization
MATE-6 is a validated score ranging from 0 to 24. The score adds together each subscore so that it represents the cumulative burden of all six major adverse transplant events: Coronary Artery Vasculopathy (CAV), Chronic Kidney Disease (CKD), Biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR), pathologic diagnosis of Antibody-Mediated Rejection (AMR), Infection, and Post-Transplant Lymphoproliferative Disorder (PTLD). Complete details of the score can be found in the study protocol. A higher score represents a worse outcome.
30 months post-randomization

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Efficacy: Overall Patient Survival
Tidsramme: Up to 30 months post-randomization
Number of participants who experienced death from any cause
Up to 30 months post-randomization
Efficacy: Overall Allograft Survival
Tidsramme: Up to 30 months post-randomization
Number of participants who experienced death or heart re-transplantation
Up to 30 months post-randomization
Efficacy: Change in Kidney Function
Tidsramme: 0 to 6 months, 0 to 12 months, 0 to 30 months post-randomization
Change in estimated glomerular filtration rate (eGFR) using the modified Schwartz equation. A positive number indicates improved kidney function, a negative number indicates worsened kidney function.
0 to 6 months, 0 to 12 months, 0 to 30 months post-randomization
Efficacy: Freedom From CKD Event
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a chronic kidney disease MATE. A chronic kidney disease MATE was defined as an eGFR < 60 ml/min/1.73 m^2 during follow-up or worsening by at least one MATE score if < 60 ml/min/1.73 m^2 at baseline. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Efficacy: Freedom From CAV Event
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) cardiac allograft vasculopathy (CAV) during follow up as graded by the angiography core laboratory. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Efficacy: Freedom From BP-ACR Event
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR) MATE event during follow-up. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Efficacy: Freedom From Composite Failure
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) the composite of death, graft loss, 2R/3R acute cellular rejection or rejection with hemodynamic compromise. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Efficacy: EuroQOL EQ-5D Y (Youth Version)
Tidsramme: 30 months post-randomization
The EuroQOL EQ-5D Y uses a visual-analog scale and asks the participant to mark an X on the line to show how good or bad your is health TODAY. The scale ranges from 0 to 100.
30 months post-randomization
Safety: Freedom From AMR
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a pathologic diagnosis of Antibody-Mediated Rejection (AMR) MATE Event. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Infection
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a serious infection MATE during follow-up. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From PTLD
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a Post-Transplant Lymphoproliferative Disorder (PTLD) MATE event during follow-up. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Number of Participants Experiencing Adverse Events
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Adverse events reported throughout the study. Adverse events are classified by CTCAE classification. Serious adverse events include CTCAE classes 3, 4, and 5.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Major Transplant Events (Composite)
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) any MATE event, this includes chronic kidney disease, cardiac allograft vasculopathy, acute cellular rejection, antibody mediated rejection, serious infection, and post-transplant lymphoproliferative disease. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Grade 2 or Greater Severity CKD Event
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a chronic kidney disease MATE of Grade 2 or greater (eGFR <45 ml/min/1.73 m^2 or on dialysis) or death due to chronic kidney disease. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Grade 2 or Greater Severity CAV Event
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a cardiac allograft vasculopathy MATE of Grade 2 or greater. Grade 2 or greater is the same as having International Society of Heart and Lung Transplantation cardiac allograft vasculopathy Grade 2 or 3 or death due to cardiac allograft vasculopathy. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Grade 2 or Greater Severity ACR Event
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) an acute cellular rejection MATE of Grade 2 or greater. Grade 2 or greater is the equivalent of treated rejection with an assigned International Society of Heart & Lung Transplantation acute cellular rejection grade 2 or grade 3 or rejection with hemodynamic compromise (decreased ejection fraction, need for IV medicine to support heart, need for mechanical circulatory support) or death due to acute cellular rejection. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Grade 2 or Greater Severity AMR Event
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) an antibody mediated rejection MATE of Grade 2 or greater. Grade 2 or greater is the equivalent of treated rejection with an assigned International Society of Heart & Lung Transplantation antibody mediated rejection grade 2 or grade 3 or antibody mediated rejection with hemodynamic compromise (decreased ejection fraction, need for IV medicine to support heart, need for mechanical circulatory support) or death due to antibody mediated rejection. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Grade 2 or Greater Severity Infection Event
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a serious infection MATE of Grade 2 or greater. Grade 2 infections require treatment with intravenous antibiotics or antivirals for 5 or more days. Grade 3 includes treatment of sepsis, endocarditis, invasive infection, or infection leading to respiratory failure. Grade 4 is death due to infection. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Safety: Freedom From Grade 2 or Greater Severity PTLD Event
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) a post-transplant lymphoproliferative disease MATE of Grade 2 or greater. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Efficacy: Freedom From Composite of CAV, CKD, BP-ACR, or Any CMV Infection
Tidsramme: From enrollment to 30 months after enrollment
Number of participants who are "free from" (have NOT experienced) at least one of cardiac allograft vasculopathy, chronic kidney disease with estimated glomerular filtration rate less than or equal to 60 ml/min/1.73m2, treated acute cellular rejection, or any cytomegalovirus infection. A higher number of participants on this measure indicates a better outcome.
From enrollment to 30 months after enrollment
Efficacy: Change in CKD Stage
Tidsramme: Baseline visit through 30 months post-randomization
Change in chronic kidney disease stage where improvements in CKD stage can take on a negative value.
Baseline visit through 30 months post-randomization
Efficacy: MATE-3 Score Where CKD Score is Calculated by Change From Baseline Visit
Tidsramme: Baseline visit through 30 months post-randomization
MATE-3 is a validated score ranging from 0 to 12. The score adds together each subscore so that it represents the cumulative burden of three major adverse transplant events: Cardiac Allograft Vasculopathy (CAV), Chronic Kidney Disease (CKD), and Biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR). For this version of the score, the chronic kidney disease score is replaced by the change in MATE-CKD score from baseline visit through 30 months post-randomization. CKD change score can assume a negative value. This modified score can range from -2 to 12. A higher score represents a worse outcome.
Baseline visit through 30 months post-randomization
Efficacy: MATE-3 Score Where CKD Score is Replaced by Change in CKD Stage
Tidsramme: Baseline visit through 30 months post-randomization
MATE-3 is a validated score ranging from 0 to 12. The score adds together each subscore so that it represents the cumulative burden of three major adverse transplant events: Cardiac Allograft Vasculopathy (CAV), Chronic Kidney Disease (CKD), and Biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR). For this version of the score, the chronic kidney disease score is replaced by the change in chronic kidney disease stage from the baseline visit through 30 months post-randomization. Chronic kidney disease stage change score can assume a negative value. This modified score can range from -2 to 12. A higher score represents a worse outcome.
Baseline visit through 30 months post-randomization
Efficacy: Composite Score Consisting of MATE CAV, MATE BP-ACR, MATE CKD Score, and Any CMV Infection.
Tidsramme: Baseline visit through 30 months post-randomization
Composite score ranging from 0 to 16. The score adds each subscore to represent the cumulative burden of three major adverse transplant events plus CMV infection. The three major adverse transplant events are Cardiac Allograft Vasculopathy (CAV), Chronic Kidney Disease (CKD), and Biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR). Any CMV infection is assigned a score of 1 with additional points using the MATE infection scoring criteria. Full details of the score can be found in the protocol. A higher score represents a worse outcome.
Baseline visit through 30 months post-randomization
Efficacy: Composite Score Consisting of MATE CAV, MATE BP-ACR, Change in CKD Stage, and Any CMV Infection.
Tidsramme: Baseline visit through 30 months post-randomization
Composite score ranging from -2 to 16. The score adds each subscore to represent the cumulative burden of Cardiac Allograft Vasculopathy (CAV), chronic kidney disease, and Biopsy-proven Acute Cellular Rejection (ACR). Any CMV infection is assigned a score of 1 with additional points using the MATE infection scoring criteria. The chronic kidney disease MATE score is replaced by change in CKD stage. A higher score represents a worse outcome.
Baseline visit through 30 months post-randomization
Efficacy: Lansky Scores
Tidsramme: Baseline
Validated functional performance score, assigned by clinician assessment: Lansky score is assigned if < 16 years old at randomization. Each score is on a 10-100 point scale and is assigned in 10-point increments (i.e. 10, 20, 30, etc.). A higher score represents a better outcome.
Baseline
Efficacy: Lansky Scores
Tidsramme: 18 months post-randomization
Validated functional performance score, assigned by clinician assessment: Lansky score is assigned if < 16 years old at randomization. Each score is on a 10-100 point scale and is assigned in 10-point increments (i.e. 10, 20, 30, etc.). A higher score represents a better outcome.
18 months post-randomization
Efficacy: Lansky Scores
Tidsramme: 30 months post-randomization
Validated functional performance score, assigned by clinician assessment: Lansky score is assigned if < 16 years old at randomization. Each score is on a 10-100 point scale and is assigned in 10-point increments (i.e. 10, 20, 30, etc.). A higher score represents a better outcome.
30 months post-randomization
Efficacy: Karnofsky Scores
Tidsramme: Baseline
Validated functional performance score, assigned by clinician assessment: Karnofsky score is assigned if >=16 years at randomization. Each score is on a 10-100 point scale and is assigned in 10-point increments (i.e. 10, 20, 30, etc.). A higher score represents a better outcome.
Baseline
Efficacy: Karnofsky Scores
Tidsramme: 18 months post-randomization
Validated functional performance score, assigned by clinician assessment: Karnofsky score is assigned if >=16 years at randomization. Each score is on a 10-100 point scale and is assigned in 10-point increments (i.e. 10, 20, 30, etc.). A higher score represents a better outcome.
18 months post-randomization
Efficacy: Karnofsky Scores
Tidsramme: 30 months post-randomization
Validated functional performance score, assigned by clinician assessment: Karnofsky score is assigned if >=16 years at randomization. Each score is on a 10-100 point scale and is assigned in 10-point increments (i.e. 10, 20, 30, etc.). A higher score represents a better outcome.
30 months post-randomization

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbeidspartnere

United States Department of Defense
Stanford University

Etterforskere

  • Studiestol: Christopher S Almond, MD, MPH, Stanford University
  • Studiestol: Kevin P Daly, MD, Boston Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: Lynn A Sleeper, ScD, Boston Children's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

17. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

17. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

29. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P00025970
  • PR160574 (Annet stipend/finansieringsnummer: U.S. Department of Defense)
  • IND 127980 (Annen identifikator: Food and Drug Administration)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere