Säkerhet, effekt, PD av FE203799 vid korttarmssyndrom på parenteralt stöd
23 oktober 2024 uppdaterad av: GlyPharma Therapeutics
En gång i veckan, upprepad dos, placebokontrollerad, dubbelblind, randomiserad cross-over-studie som undersöker säkerhet, effekt och farmakodynamik av FE 203799 hos patienter med korttarmssyndrom med tarmsvikt som kräver parenteralt stöd följt av en ytterligare behandlingsperiod i en öppen etikett Regim.
Del A:dosering en gång i veckan under 4 veckor hos patienter med korttarmssyndrom som kräver total parenteral näring; patienter kommer att slutföra period 1 och efter en 6-10 veckors tvättning går de in i period 2 (aktiv behandling och placebo); Del B: behandlingsperiod 3, är en öppen förlängning av del A och startar efter en tvättning på 6-10 veckor efter den sista dosen i behandlingsperiod 2. patienterna doseras en gång i veckan i 4 veckor.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna rättegång är uppdelad i 2 delar. Del A av denna studie är en placebokontrollerad, dubbelblind, randomiserad cross-over-studie med upprepad dos som undersöker säkerhet, effekt och PD av FE 203799 hos 8-10 patienter med SBS. Dessutom kommer plasmakoncentrationen av FE 203799 att bedömas för bestämning av dal- och efterdoskoncentrationen hos SBS-patienter. Patienterna kommer att få en subkutan (SC) dos på 5 mg FE 203799 eller placebo en gång i veckan under 4 på varandra följande veckor, och efter en tvättperiod på 6-10 veckor kommer den alternativa behandlingen att ges en gång i veckan under 4 på varandra följande veckor. Säkerhetsuppföljningsbedömningar kommer att utföras 6-10 veckor efter den sista dosen i varje behandlingsperiod.
Del B av denna studie, behandlingsperiod 3, är en öppen förlängning av del A som kommer att testa en ny dos. Efter en tvättperiod på 6-10 veckor efter den sista dosen i behandlingsperiod 2, kommer den nya dosen att ges en gång i veckan i 4 veckor. Säkerhetsuppföljningsbedömningar kommer att utföras 4-6 veckor efter den sista dosen i behandlingsperiod 3.
De två första administreringarna av prövningsläkemedlet i varje behandlingsperiod kommer att utföras på kliniken, medan den tredje och fjärde dosen kan antingen administreras själv av patienten eller administreras på kliniken om patienten föredrar att resa till platsen eller andra hänsyn gör ett besök på webbplatsen att föredra.
Före varje administrering av testläkemedlet kommer leverfunktionsparametrar att analyseras och utvärderas. Under varje behandlingsperiod kommer patienter som utvecklar extremt höga eller ihållande förhöjda leverenzymer efter administrering av läkemedlet att avbrytas från prövningen.
Patienterna kommer att fylla i en dagbok under varje behandlingsperiod med dagliga data om användning av parenteralt stöd (PS), oralt vätskeintag vid specifika perioder, administrering av läkemedel i hemmet, lokal tolerabilitet och biverkningar (AE).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
8
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Rigshospitalet
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier
- Hanar och kvinnor med SBS sekundärt till kirurgisk resektion av tunntarmen
- 18-80 år
- Body Mass Index (BMI) mellan 16,0 och 32,0
- Patienter med jejuno- eller ileostomi och en fekal våtviktsutsöndring på minst 1500 g/dag, som registrerats inom de senaste 18 månaderna enligt patientens journal
- Parenteralt stöd ≥3 gånger/vecka i ≥12 månader enligt patientens journal
- Minst 6 månader sedan senaste kirurgiska tarmresektion
- Villig att följa ett definierat oralt intag av vätskor på vissa dagar som krävs av protokollet (och baserat på individens rutinmässiga dagliga konsumtion)
- Kvinnor i fertil ålder måste gå med på att använda en adekvat preventivmetod under prövningen och i 60 dagar efter prövningens slutbesök. Lämpliga preventivmetoder inkluderar intrauterin enhet eller hormonell preventivmetod (p-piller, depåinjektioner eller implantat, transdermal depåplåster eller vaginalring). För att betraktas som steriliserade eller infertila måste kvinnor ha genomgått kirurgisk sterilisering (bilateral tubektomi, hysterektomi eller bilateral ovariektomi) eller vara postmenopausala (definierad som minst 12 månaders amenorré och bekräftad med follikelstimulerande hormon [FSH]-test)
Exklusions kriterier
- Graviditet eller amning
- Positiva resultat på humant immunbristvirus (HIV), hepatit B och/eller C-test
- En historia av kliniskt signifikanta intestinala sammanväxningar och/eller kronisk buksmärta
- Kräver kroniska systemiska narkotika för behandling av smärta som överstiger en mängd motsvarande 80 mg morfin per dag
- Historik av cancer eller kliniskt signifikant lymfoproliferativ sjukdom inom ≤5 år, förutom adekvat behandlad basalcellshudcancer
- Historik av gallsten under de senaste 3 åren. Gallsten med efterföljande kolecystektomi för att lösa problemen är acceptabelt
- Patienter med inflammatorisk tarmsjukdom (IBD) som INTE har varit på en stabil läkemedelsbehandling under minst de senaste 4 veckorna
- Bevis på aktiv IBD under de senaste 12 veckorna
- Synligt blod i avföringen under de senaste 3 månaderna
- Kateter sepsis upplevt under de senaste 3 månaderna
- Dekompenserad hjärtsvikt (New York Heart Association [NYHA] klass III-IV) och/eller känd kranskärlssjukdom definierad som instabil angina pectoris och/eller hjärtinfarkt under de senaste 6 månaderna före screening
- Strålande enterit, sklerodermi eller annat tillstånd av intestinal dysmotilitet, celiaki, eldfast eller tropisk sprue
- Historik av alkohol- och/eller drogmissbruk under de senaste 12 månaderna
- Otillräcklig leverfunktion enligt definition av: bilirubin >övre normalgräns (ULN), alanintransaminas (ALT) eller aspartattransaminas (AST) >2,0 × ULN; alkaliskt fosfatas (ALP) >2,5 × ULN; eller internationellt normaliserat förhållande (INR) >1,5 × ULN
- Otillräcklig njurfunktion enligt definitionen av serumkreatinin eller ureakväve i blodet >2,5 × ULN
- Oplanerad sjukhusvistelse med >24 timmars varaktighet inom 1 månad före screeningbesöket
- Systemiska kortikosteroider, metotrexat, ciklosporin, takrolimus, sirolimus, infliximab eller andra biologiska terapier/immunmodifierare inom 30 dagar efter screening
- All användning av tillväxthormon, glutamin eller tillväxtfaktorer såsom nativ glukagonliknande peptid 2 (GLP 2) eller GLP 2-analog under de senaste 3 månaderna
- All användning av antibiotika under de senaste 30 dagarna
- Deltagande i ytterligare en klinisk prövning under de senaste 3 månaderna och under denna prövning
- Har tidigare randomiserats i denna studie
- Förlust av blod eller donation av blod eller plasma >500 ml inom 3 månader före screening
- Patienten som inte kan förstå eller inte är villig att följa schemat för provbesök och andra protokollkrav
- Av någon annan anledning som utredaren inte bedömt som kvalificerad
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: FE203799 5 mg
FE203799 GLP-2-analog, en gång i veckan, subkutan administrering
|
FE203799 5 mg subQ en gång i veckan
FE203799 10 mg subQ en gång i veckan
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo FE203799 GLP-2-analog, en gång i veckan, subkutan administrering
|
Placebo subQ en gång i veckan
|
|
Övrig: FE203799 10 mg
FE203799 GLP-2-analog, en gång i veckan, subkutan administrering
|
FE203799 5 mg subQ en gång i veckan
FE203799 10 mg subQ en gång i veckan
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Dag -28 till dag 29
|
Biverkningar (AE) enligt bedömning av CTCAE v4.03
|
Dag -28 till dag 29
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedömning av tarmsvikt och tarmabsorption
Tidsram: Dag -3 - Dag 28
|
Mätning av urinproduktion (ml)
|
Dag -3 - Dag 28
|
|
Bedömning av tarmsvikt och tarmabsorption
Tidsram: Dag -3 - Dag 28
|
Mätning av urinnatrium (mmol/d)
|
Dag -3 - Dag 28
|
|
Bedömning av tarmsvikt och tarmabsorption
Tidsram: Dag -3 - Dag 29
|
Mätning av föräldrastöd (L)
|
Dag -3 - Dag 29
|
|
Bedömning av tarmsvikt och tarmabsorption
Tidsram: Dag -3 - Dag 28
|
Mätning av oralt vätskeintag (L)
|
Dag -3 - Dag 28
|
|
Bedömning av tarmsvikt och tarmabsorption
Tidsram: Dag -3 och dag 29
|
Förändringar från baslinjen i mager kroppsmassa genom DEXA-skanning
|
Dag -3 och dag 29
|
|
Bedömning av tarmsvikt och tarmabsorption
Tidsram: Dag -3 och dag 29
|
Förändringar från baslinjen i fettmassa genom DEXA-skanning
|
Dag -3 och dag 29
|
|
Bedömning av tarmsvikt och tarmabsorption
Tidsram: Dag -3 och dag 29
|
Förändringar från baslinjen i benmineralinnehåll genom DEXA-skanning
|
Dag -3 och dag 29
|
|
Bedömning av tarmregenerering
Tidsram: Dag 1 - Dag 29
|
Mätningar av plasmacitrullin (ng/ml)
|
Dag 1 - Dag 29
|
|
Plasma Trough-koncentration (Ctrough) av studieläkemedlet
Tidsram: Dag 1 - Dag 29
|
Ctrough
|
Dag 1 - Dag 29
|
|
Plasmakoncentration efter 72 timmar (C72) av studieläkemedlet
Tidsram: Dag 1 - Dag 29
|
C72
|
Dag 1 - Dag 29
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Tomasz Masior, VectivBio AG
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 maj 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
21 november 2019
Avslutad studie (Faktisk)
21 november 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 november 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 januari 2018
Första postat (Faktisk)
30 januari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 oktober 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 oktober 2024
Senast verifierad
1 februari 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Postoperativa komplikationer
- Patologiska processer
- Tarmsjukdomar
- Sjukdom
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Gastrointestinala sjukdomar
- Malabsorptionssyndrom
- Syndrom
- Korttarmssyndrom
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Gastrointestinala medel
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitut och hormonantagonister
- Inkretiner
- Glukagon
- Glukagonliknande peptid 1
Andra studie-ID-nummer
- GLY-311-2017
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .