Seguridad, eficacia, DP de FE203799 en el síndrome de intestino corto con apoyo parenteral

Criterios de inclusión

1. Hombres y mujeres con SBS secundario a resección quirúrgica de intestino delgado
2. 18-80 años de edad
3. Índice de masa corporal (IMC) entre 16,0 y 32,0
4. Pacientes con yeyuno o ileostomía y una excreción de peso húmedo fecal de al menos 1500 g/día, registrada en los últimos 18 meses según la historia clínica del paciente
5. Soporte parenteral ≥ 3 veces/semana durante ≥ 12 meses según historia clínica del paciente
6. Al menos 6 meses desde la última resección intestinal quirúrgica
7. Dispuesto a adherirse a una ingesta oral definida de líquidos en ciertos días según lo requiera el protocolo (y en función del consumo diario de rutina del individuo)
8. Las mujeres en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado durante el ensayo y durante los 60 días posteriores a la visita de finalización del ensayo. Los métodos anticonceptivos adecuados incluyen el dispositivo intrauterino o la anticoncepción hormonal (píldora anticonceptiva oral, inyecciones o implantes de depósito, parche transdérmico de depósito o anillo vaginal). Para ser consideradas esterilizadas o infértiles, las mujeres deben haberse sometido a una esterilización quirúrgica (tubectomía bilateral, histerectomía u ovariectomía bilateral) o ser posmenopáusicas (definida como amenorrea de al menos 12 meses y confirmada con una prueba de hormona estimulante del folículo [FSH])

Criterio de exclusión

1. Embarazo o lactancia
2. Resultados positivos en las pruebas del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B y/o C
3. Antecedentes de adherencias intestinales clínicamente significativas y/o dolor abdominal crónico
4. Requerir narcóticos sistémicos crónicos para el tratamiento del dolor que exceda una cantidad correspondiente a 80 mg de morfina por día
5. Antecedentes de cáncer o enfermedad linfoproliferativa clínicamente significativa dentro de ≤5 años, excepto por cáncer de piel de células basales tratado adecuadamente
6. Antecedentes de cálculos biliares en los últimos 3 años. Los cálculos biliares con colecistectomía posterior para resolver los problemas son aceptables
7. Pacientes con enfermedad inflamatoria intestinal (EII) que NO han estado en un régimen de tratamiento farmacológico estable durante al menos las últimas 4 semanas
8. Evidencia de EII activa en las últimas 12 semanas
9. Sangre visible en las heces en los últimos 3 meses
10. Sepsis por catéter experimentada en los últimos 3 meses
11. Insuficiencia cardíaca descompensada (clase III-IV de la New York Heart Association [NYHA]) y/o cardiopatía coronaria conocida definida como angina de pecho inestable y/o infarto de miocardio en los últimos 6 meses antes de la selección
12. Enteritis por radiación, esclerodermia u otra afección de dismotilidad intestinal, enfermedad celíaca, esprúe refractario o tropical
13. Historial de abuso de alcohol y/o drogas en los últimos 12 meses
14. Función hepática inadecuada definida por: bilirrubina >límite superior de lo normal (ULN), alanina transaminasa (ALT) o aspartato transaminasa (AST) >2,0 × ULN; fosfatasa alcalina (ALP) >2,5 × LSN; o razón normalizada internacional (INR) >1.5 × LSN
15. Función renal inadecuada definida por creatinina sérica o nitrógeno ureico en sangre >2,5 × ULN
16. Hospitalización no planificada de más de 24 horas de duración dentro de 1 mes antes de la visita de selección
17. Corticosteroides sistémicos, metotrexato, ciclosporina, tacrolimus, sirolimus, infliximab u otra terapia biológica/modificadores inmunitarios dentro de los 30 días posteriores a la selección
18. Cualquier uso de hormona de crecimiento, glutamina o factores de crecimiento como el péptido similar al glucagón nativo 2 (GLP 2) o el análogo de GLP 2 en los últimos 3 meses
19. Cualquier uso de antibióticos en los últimos 30 días
20. Participación en otro ensayo clínico en los últimos 3 meses y durante este ensayo
21. Previamente ha sido aleatorizado en este ensayo
22. Pérdida de sangre o donación de sangre o plasma >500 ml en los 3 meses anteriores a la selección
23. El paciente no es capaz de comprender o no está dispuesto a cumplir con los horarios de visitas del ensayo y otros requisitos del protocolo.
24. Por cualquier otra razón que el investigador no considere elegible