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Sicurezza, efficacia, PD di FE203799 nella sindrome dell'intestino corto con supporto parenterale

23 ottobre 2024 aggiornato da: GlyPharma Therapeutics

Uno studio cross-over randomizzato, in doppio cieco, a dose ripetuta, una volta alla settimana, controllato con placebo, che indaga la sicurezza, l'efficacia e la farmacodinamica di FE 203799 in pazienti con sindrome dell'intestino corto con insufficienza intestinale che richiede supporto parenterale seguito da un periodo di trattamento aggiuntivo in aperto Regime.

Parte A: somministrazione una volta alla settimana per 4 settimane in pazienti con sindrome dell'intestino corto che richiedono nutrizione parenterale totale; i pazienti completeranno il periodo 1 e dopo un periodo di wash-out di 6-10 settimane, entreranno nel periodo 2 (trattamento attivo e placebo); Parte B: periodo di trattamento 3, è un'estensione in aperto della parte A e inizia dopo un periodo di sospensione di 6-10 settimane dopo l'ultima dose nel periodo di trattamento 2. I pazienti ricevono una somministrazione settimanale per 4 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo processo è diviso in 2 parti. La parte A di questo studio è uno studio randomizzato cross-over a dose ripetuta, controllato con placebo, in doppio cieco, che indaga la sicurezza, l'efficacia e la PD di FE 203799 in 8-10 pazienti con SBS. Inoltre, la concentrazione plasmatica di FE 203799 sarà valutata per la determinazione della concentrazione minima e post-dose nei pazienti con SBS. I pazienti riceveranno una dose sottocutanea (SC) di 5 mg FE 203799 o placebo una volta alla settimana per 4 settimane consecutive e, dopo un periodo di washout di 6-10 settimane, il trattamento alternativo verrà somministrato una volta alla settimana per 4 settimane consecutive. Le valutazioni di follow-up sulla sicurezza verranno eseguite 6-10 settimane dopo l'ultima dose in ciascun periodo di trattamento.

La parte B di questo studio, periodo di trattamento 3, è un'estensione in aperto della parte A che testerà una nuova dose. Dopo un periodo di sospensione di 6-10 settimane dopo l'ultima dose nel periodo di trattamento 2, la nuova dose verrà somministrata una volta alla settimana per 4 settimane. Le valutazioni di follow-up sulla sicurezza verranno eseguite 4-6 settimane dopo l'ultima dose nel periodo di trattamento 3.

Le prime due somministrazioni del farmaco sperimentale in ciascun periodo di trattamento verranno eseguite presso la clinica, mentre la terza e la quarta dose possono essere autosomministrate dal paziente o somministrate presso la clinica se il paziente preferisce recarsi presso il sito o altre considerazioni rendere preferibile una visita in loco.

Prima di ogni somministrazione del farmaco sperimentale, verranno analizzati e valutati i parametri di funzionalità epatica. Durante ciascun periodo di trattamento, i pazienti che sviluppano enzimi epatici estremamente elevati o persistentemente elevati in seguito alla somministrazione del farmaco di prova verranno interrotti dalla sperimentazione.

I pazienti completeranno un diario durante ogni periodo di trattamento con dati giornalieri sull'uso del supporto parenterale (PS), l'assunzione di liquidi per via orale in periodi specifici, le somministrazioni di farmaci di prova eseguite a casa, la tollerabilità locale e gli eventi avversi (AE).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Rigshospitalet

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Maschi e femmine con SBS secondaria a resezione chirurgica dell'intestino tenue
  2. 18-80 anni
  3. Indice di massa corporea (BMI) tra 16,0 e 32,0
  4. Pazienti con digiunostomia o ileostomia e un'escrezione fecale di peso umido di almeno 1500 g/giorno, come registrato negli ultimi 18 mesi in base alla cartella clinica del paziente
  5. Supporto parenterale ≥3 volte/settimana per ≥12 mesi secondo la cartella clinica del paziente
  6. Almeno 6 mesi dall'ultima resezione intestinale chirurgica
  7. Disponibilità ad aderire a un'assunzione orale definita di liquidi in determinati giorni come richiesto dal protocollo (e in base al consumo quotidiano di routine dell'individuo)
  8. Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo adeguato durante la sperimentazione e per 60 giorni dopo la visita di fine sperimentazione. Metodi contraccettivi adeguati includono dispositivi intrauterini o contraccettivi ormonali (pillola contraccettiva orale, iniezioni o impianto depot, cerotto transdermico depot o anello vaginale). Per essere considerate sterilizzate o sterili, le donne devono essere state sottoposte a sterilizzazione chirurgica (tubectomia bilaterale, isterectomia o ovariectomia bilaterale) o essere in post-menopausa (definita come amenorrea di almeno 12 mesi e confermata con test dell'ormone follicolo-stimolante [FSH])

Criteri di esclusione

  1. Gravidanza o allattamento
  2. Risultati positivi sui test del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), dell'epatite B e/o C
  3. Una storia di aderenze intestinali clinicamente significative e/o dolore addominale cronico
  4. Richiede narcotici sistemici cronici per il trattamento del dolore che supera una quantità corrispondente a 80 mg di morfina al giorno
  5. Storia di cancro o malattia linfoproliferativa clinicamente significativa entro ≤5 anni, ad eccezione del carcinoma cutaneo basocellulare adeguatamente trattato
  6. Storia di calcoli biliari negli ultimi 3 anni. I calcoli biliari con successiva colecistectomia per risolvere i problemi sono accettabili
  7. Pazienti con malattia infiammatoria intestinale (IBD) che NON hanno seguito un regime di trattamento farmacologico stabile per almeno le ultime 4 settimane
  8. Evidenza di IBD attiva nelle ultime 12 settimane
  9. Sangue visibile nelle feci negli ultimi 3 mesi
  10. Sepsi da catetere sperimentata negli ultimi 3 mesi
  11. Insufficienza cardiaca scompensata (classe III-IV della New York Heart Association [NYHA]) e/o malattia coronarica nota definita come angina pectoris instabile e/o infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi prima dello screening
  12. Enterite da radiazioni, sclerodermia o altra condizione di dismotilità intestinale, celiachia, sprue refrattaria o tropicale
  13. Storia di abuso di alcol e/o droghe negli ultimi 12 mesi
  14. Funzione epatica inadeguata come definita da: bilirubina > limite superiore della norma (ULN), alanina transaminasi (ALT) o aspartato transaminasi (AST) > 2,0 × ULN; fosfatasi alcalina (ALP) >2,5 × ULN; o rapporto normalizzato internazionale (INR) > 1,5 × ULN
  15. Funzionalità renale inadeguata come definita dalla creatinina sierica o dall'azoto ureico nel sangue > 2,5 × ULN
  16. Ricovero non programmato di durata >24 ore entro 1 mese prima della visita di screening
  17. Corticosteroidi sistemici, metotrexato, ciclosporina, tacrolimus, sirolimus, infliximab o altra terapia biologica/modificatori immunitari entro 30 giorni dallo screening
  18. Qualsiasi uso di ormone della crescita, glutammina o fattori di crescita come il peptide 2 simile al glucagone nativo (GLP 2) o un analogo del GLP 2 negli ultimi 3 mesi
  19. Qualsiasi uso di antibiotici negli ultimi 30 giorni
  20. Partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 3 mesi e durante questo studio
  21. Precedentemente stato randomizzato in questo studio
  22. Perdita di sangue o donazione di sangue o plasma >500 ml entro 3 mesi prima dello screening
  23. Paziente non in grado di comprendere o non disposto ad aderire agli orari delle visite di prova e ad altri requisiti del protocollo
  24. Per qualsiasi altro motivo giudicato non ammissibile dall'investigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: FE203799 5 mg
FE203799 Analogo del GLP-2, una volta alla settimana, somministrazione sottocutanea
Droga: FE203799 Analogo GLP-2
FE203799 5 mg subQ una volta alla settimana
Droga: FE203799 Analogo GLP-2
FE203799 10 mg subQ una volta alla settimana
Comparatore placebo: Placebo
Placebo FE203799 Analogo del GLP-2, una volta alla settimana, somministrazione sottocutanea
Droga: FE203799 Placebo GLP-2 analogo
Placebo subQ una volta alla settimana
Altro: FE203799 10 mg
FE203799 Analogo del GLP-2, una volta alla settimana, somministrazione sottocutanea
Droga: FE203799 Analogo GLP-2
FE203799 5 mg subQ una volta alla settimana
Droga: FE203799 Analogo GLP-2
FE203799 10 mg subQ una volta alla settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno -28 al giorno 29
Eventi avversi (EA) valutati da CTCAE v4.03
Dal giorno -28 al giorno 29

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'insufficienza intestinale e dell'assorbimento intestinale
Lasso di tempo: Giorno -3 - Giorno 28
Misurazione della diuresi (ml)
Giorno -3 - Giorno 28
Valutazione dell'insufficienza intestinale e dell'assorbimento intestinale
Lasso di tempo: Giorno -3 - Giorno 28
Misurazione del sodio urinario (mmol/d)
Giorno -3 - Giorno 28
Valutazione dell'insufficienza intestinale e dell'assorbimento intestinale
Lasso di tempo: Giorno -3 - Giorno 29
Misurazione del supporto parenterale (L)
Giorno -3 - Giorno 29
Valutazione dell'insufficienza intestinale e dell'assorbimento intestinale
Lasso di tempo: Giorno -3 - Giorno 28
Misurazione dell'assunzione di fluidi orali (L)
Giorno -3 - Giorno 28
Valutazione dell'insufficienza intestinale e dell'assorbimento intestinale
Lasso di tempo: Giorno -3 e Giorno 29
Variazioni rispetto al basale della massa corporea magra mediante scansione DEXA
Giorno -3 e Giorno 29
Valutazione dell'insufficienza intestinale e dell'assorbimento intestinale
Lasso di tempo: Giorno -3 e Giorno 29
Cambiamenti rispetto al basale nella massa grassa mediante scansione DEXA
Giorno -3 e Giorno 29
Valutazione dell'insufficienza intestinale e dell'assorbimento intestinale
Lasso di tempo: Giorno -3 e Giorno 29
Variazioni rispetto al basale nel contenuto minerale osseo mediante scansione DEXA
Giorno -3 e Giorno 29
Valutazione della rigenerazione intestinale
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 29
Misurazioni della citrullina plasmatica (ng/ml)
Giorno 1 - Giorno 29
Concentrazione plasmatica minima (Ctrough) del farmaco oggetto dello studio
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 29
Ctrough
Giorno 1 - Giorno 29
Concentrazione plasmatica dopo 72 ore (C72) del farmaco oggetto dello studio
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 29
C72
Giorno 1 - Giorno 29

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GlyPharma Therapeutics

Collaboratori

VectivBio AG

Investigatori

  • Direttore dello studio: Tomasz Masior, VectivBio AG

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 maggio 2018

Completamento primario (Effettivo)

21 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

21 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

30 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GLY-311-2017

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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