Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Fitusiran (ALN-AT3SC) hos patienter med svår hemofili A och B utan inhibitorer

15 mars 2022 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-A/B: En fas 3-studie för att utvärdera effekten och säkerheten av Fitusiran hos patienter med hemofili A eller B, utan hämmande antikroppar mot faktor VIII eller IX

Huvudmål:

-Att utvärdera effekten av fitusiran jämfört med on-demand-behandling med faktorkoncentrat, bestämt av frekvensen av blödningsepisoder.

Sekundära mål:

  • För att utvärdera effekten av fitusiran jämfört med behandling på begäran med faktorkoncentrat, som bestäms av:

    • Frekvensen av spontana blödningsepisoder.
    • Frekvensen av ledblödningsepisoder.
    • Hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) hos deltagare >=17 år.
  • För att bestämma frekvensen av blödningsepisoder under debutperioden.
  • För att bestämma säkerheten och toleransen för fitusiran.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Behandlingstiden med fitusiran var 9 månader. Den uppskattade totala tiden på studien, inklusive screening, var upp till 11 månader för alla deltagare i faktor-on-demand-armen och för deltagare i fitusiran-armen som registrerade sig i förlängningsstudien (LTE15174). Den beräknade totala tiden för studien var upp till 17 månader för deltagare i behandlingsarmen för fitusiran som inte registrerade sig i förlängningsstudien på grund av kravet på upp till ytterligare 6 månaders uppföljning av antitrombinnivåer.

Deltagare som genomförde studien kommer att vara berättigade till en öppen förlängningsstudie LTE15174 (NCT03754790).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

120

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Murdoch, Australien, 6961
        • Investigational Site Number 6103
      • Prahran, Australien, 3181
        • Investigational Site Number 6104
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Investigational Site Number 4501
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Investigational Site Number 3305
      • Rouen, Frankrike, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Investigational Site Number 0140
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Investigational Site Number 128
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • Investigational Site Number 103
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612-3833
        • Investigational Site Number 102
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Investigational Site Number 119
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Investigational Site Number 125
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
        • Investigational Site Number 111
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Investigational Site Number 110
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • Jaipur, Indien, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Indien, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Mumbai, Indien, 400012
        • Investigational Site Number 9109
      • Mumbai, Indien, 400022
        • Investigational Site Number 9108
      • Mumbai, Indien
        • Investigational Site Number 9111
      • Pune, Indien, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Vellore, Indien, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Investigational Site Number 9701
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japan
      • Isehara, Japan
        • Investigational Site Number 8105
      • Saitama, Japan
        • Investigational Site Number 8104
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Antalya, Kalkon, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Gaziantep, Kalkon, 27100
        • Investigational Site Number 9008
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Kalkon, TR-35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Kayseri, Kalkon, 38039
        • Investigational Site Number 9009
      • Samsun, Kalkon, 55200
        • Investigational Site Number 9006
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Kina, 89147
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Korea, Republiken av
      • Busan, Korea, Republiken av, 602-739
        • Investigational Site Number 8201
      • Daejeon, Korea, Republiken av, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Korea, Republiken av, 3722
        • Investigational Site Number 8204
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Investigational Site Number 6004
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Investigational Site Number 6002
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien, G4 0SF
        • Investigational Site Number 4402
      • London, Storbritannien, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • Investigational Site Number 4401
  • Sydafrika
      • Parktown, Sydafrika, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Port Elizabeth, Sydafrika, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Investigational Site Number 8807
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Investigational Site Number 8805
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Investigational Site Number 8804
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Investigational Site Number 8808
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Investigational Site Number 4904
      • Frankfurt Am Main, Tyskland, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Tyskland, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, ?01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukraina, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Investigational Site Number 8002
      • Mykolaiv, Ukraina, 54058
        • Investigational Site Number 8005
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1134
        • Investigational Site Number 3602

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar, >=12 år.

  • Svår hemofili A eller B utan inhibitorer.

    • Allvarlighet bekräftad av ett centralt laboratorium där FVIII-nivån var mindre än (<) 1 procent (%) eller faktor IX (FIX)-nivån var mindre än eller lika med (<=) 2 % vid screening.

    • Användning på begäran av faktorkoncentrat för att hantera blödningsepisoder under minst de senaste 6 månaderna före screening, och uppfylla vart och ett av följande kriterium:

      • Nijmegen modifierade Bethesda-analysinhibitortiter på <0,6 Bethesda-enheter per milliliter (BU/ml) vid screening.
      • Ingen användning av bypassmedel för att behandla blödningsepisoder under åtminstone de senaste 6 månaderna före screening.
      • Ingen historia av immuntoleransinduktionsterapi under de senaste 3 åren före screening.
  • Minst 6 blödningsepisoder som kräver faktorkoncentratbehandling under de senaste 6 månaderna före screening.
  • Villig och efterlevde studiekraven och att ge skriftligt informerat samtycke och samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Kända samexisterande blödningsrubbningar andra än hemofili A eller B, d.v.s. Von Willebrands sjukdom, ytterligare faktorbrister eller blodplättsrubbningar.
  • Antitrombin (AT) aktivitet <60 % vid screening.
  • Samexisterande trombofil sjukdom.
  • Kliniskt signifikant leversjukdom.
  • Aktiv hepatit C-virusinfektion.
  • HIV-positiv med ett kluster av differentiering-4 antal <200 celler/mikroliter.
  • Historik av arteriell eller venös tromboembolism.
  • Otillräcklig njurfunktion.
  • Historik med flera läkemedelsallergier eller historia av allergisk reaktion mot en oligonukleotid eller N-acetylgalaktosamin (GalNAc).
  • Historik med intolerans mot SC-injektion(er).
  • Alla andra tillstånd eller samsjukligheter som skulle göra deltagaren olämplig för registrering eller som kan störa deltagande i eller slutförande av studien, enligt utredarens bedömning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Faktor On-demand
Deltagarna fick faktorkoncentrat på begäran (efter behov, för episodiska blödningsepisoder, och inte på en vanlig regim avsedd att förhindra spontan blödning) enligt utredarens bedömning för behandling av genombrottsblödningsepisoder från dag 1 upp till totalt 9 månader.
Läkemedel: faktorkoncentrat
genom intravenös (IV) injektion
Experimentell: Fitusiran 80 mg profylax
Deltagarna fick open-label fitusiran 80 milligram (mg) administrerat subkutant (SC) som profylax en gång i månaden från dag 1 upp till totalt 9 månader. Deltagarna fick faktorkoncentrat på begäran (enligt utredarens bedömning och inom blödningsdoseringsriktlinjerna) för behandling av genombrottsblödningsepisoder.
Läkemedel: faktorkoncentrat
genom intravenös (IV) injektion
Läkemedel: fitusiran
genom SC-injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Uppskattad årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar under effektperioden
Tidsram: Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
ABR för en deltagare under effektperioden (EP) definierades som ett årligt antal blödningsepisoder under EP årligen till ett 1-års tidsintervall. Behandlad blödningsepisod: varje förekomst av blödning som krävde administrering av bypass-medel (BPA) eller faktor. Det började från första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den senaste behandlingen för blödning, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med mindre än eller lika med (<=) 72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod . EP definierades som tidslängd från dag 29 när antitrombin (AT) sänkande kapacitet hos fitusiran hade uppnått terapeutiskt målområde till tidigast dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning (maximal varaktighet av EP: från dag 29 till dag 246) . Detta resultatmått (OM) presenterar uppskattade resultat (d.v.s. resultat som erhållits genom att tillämpa negativ binomial [NB] regressionsmodell på data som samlats in under EP).
Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Observerad årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar under effektperioden
Tidsram: Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
ABR för en deltagare under EP definierades som ett årligt antal blödningsepisoder under EP årligen till ett 1-års tidsintervall. ABR= antal blödningsepisoder under EP dividerat med totalt antal dagar under EP*365,25. En blödningsepisod definierades som varje förekomst av blödning som krävde administrering av BPA eller faktor. Den började från det första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med <=72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod. EP definierades som tidslängd från dag 29 när den AT-sänkande kapaciteten för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till tidigast dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning (maximal varaktighet av EP: från dag 29 till dag 246). Denna OM presenterar observerade resultat (d.v.s. beskrivande statistikvärden baserade på data som samlats in under EP).
Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Uppskattad årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar under behandlingsperioden
Tidsram: Från dag 1 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
ABR för en deltagare under behandlingsperioden (TP) definierades som ett årligt antal blödningsepisoder under TP årligen till ett 1-års tidsintervall. Blödningsepisod: varje förekomst av blödning som krävde administrering av BPA eller faktor. Den började från första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den senaste behandlingen för blödning, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med <=72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod. TP var summan av debutperioden (första 28 dagarna efter första dosen av fitusiran) och EP (med början på dag 29 när AT-sänkande kapacitet för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till tidigast dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning (maximal varaktighet av TP: från dag 1 till dag 246). Denna OM presenterar uppskattade resultat (d.v.s. resultat som erhållits genom att tillämpa NB-regressionsmodell på data som samlats in under TP).
Från dag 1 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Observerad årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar under behandlingsperioden
Tidsram: Från dag 1 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
ABR för en deltagare under TP definierades som ett årligt antal blödningsepisoder under TP årligen till ett 1-års tidsintervall. ABR= antal blödningsepisoder under TP dividerat med totalt antal dagar under TP*365,25. Blödningsepisod: varje förekomst av blödning som krävde administrering av BPA eller faktor. Den började från det första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den senaste behandlingen för blödning, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med <=72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod. TP var summan av debutperioden (första 28 dagarna efter den första dosen av fitusiran) och EP (med början på dag 29 när AT-sänkande kapacitet för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till tidigast dag 246 eller den sista dagen av blödningsuppföljning ( maximal varaktighet för TP: från dag 1 till dag 246). Denna OM presenterar observerade resultat (dvs. beskrivande statistikvärden baserade på data som samlats in under TP).
Från dag 1 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Uppskattad årlig spontan blödningsfrekvens för behandlade blödningar under effektperioden
Tidsram: Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Annualiserad spontan blödningsfrekvens för en deltagare under EP definierades som ett årligt antal spontana blödningsepisoder under EP årligen till ett 1-årsintervall. Spontan blödningsepisod var en blödningshändelse som inträffade utan någon uppenbar eller känd anledning, särskilt i leder, muskler och mjuka vävnader. Den började från första tecken på blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den senaste behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med <=72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod. EP definierades som tidslängd från dag 29 när AT-sänkande kapacitet för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till tidigast dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning (maximal varaktighet av EP: från dag 29 till dag 246). Denna OM presenterar uppskattade resultat (d.v.s. resultat som erhållits genom att tillämpa NB-regressionsmodell på data som samlats in under EP).
Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Observerad årlig spontan blödningsfrekvens för behandlade blödningar under effektperioden
Tidsram: Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
ABR för deltagare under EP definierades som ett årligt antal spontana blödningsepisoder under EP årligen till ett 1-års tidsintervall. ABR=antal behandlade spontana blödningsepisoder under EP dividerat med totalt antal dagar under EP*365,25. Spontan blödningsepisod var en blödningshändelse som inträffade utan uppenbar eller känd anledning, i leder, muskler och mjuka vävnader. Den började från det första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med <=72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod. EP: tidslängd från dag 29 när den AT-sänkande kapaciteten för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till tidigast på dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning (maximal varaktighet av EP: från dag 29 till dag 246). Detta OM presenterar observerade resultat (d.v.s. beskrivande statistikvärden baserade på data som samlats in under EP).
Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Uppskattad årlig ledblödningsfrekvens för behandlade blödningar under effektperioden
Tidsram: Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Årlig ledblödningsfrekvens för en deltagare under EP definierades som ett årligt antal blödningsepisoder under EP årligen till ett 1-års tidsintervall. Ledblödningsepisoden kännetecknades av en ovanlig känsla i leden ("aura") i kombination med 1) ökande svullnad eller värme över huden, leden, 2) ökande smärta eller 3) progressiv förlust av rörelseomfång eller svårigheter att använda lemmen jämfört med Baseline. Det började från första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den senaste behandlingen för blödningen. EP definierades som tidslängd från dag 29 när den AT-sänkande kapaciteten för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till tidigast dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning (maximal varaktighet av EP: från dag 29 till dag 246). Denna OM presenterar uppskattade resultat (d.v.s. resultat som erhållits genom att tillämpa NB-regressionsmodell på data som samlats in under EP).
Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Observerad årlig ledblödningsfrekvens för behandlade blödningar under effektperioden
Tidsram: Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Årlig ledblödningsfrekvens för deltagare under EP definierades som ett årligt antal ledblödningsepisoder under EP årligen till ett års tidsintervall. ABR= antal behandlade ledblödningsepisoder under EP dividerat med totalt antal dagar under EP*365,25. En ledblödningsepisod kännetecknades av en ovanlig känsla i leden ("aura") i kombination med 1) ökande svullnad eller värme över hud, led, 2) ökande smärta eller 3) progressiv förlust av rörelseomfång eller svårighet att använda extremiteter jämfört med Baseline. Det började från första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen. EP: tidslängd från dag 29 när den AT-sänkande kapaciteten för fitusiran hade uppnått terapeutiskt målintervall till tidigast dag 246 eller sista dagen av blödningsuppföljning (maximal varaktighet av EP: från dag 29 till dag 246). Denna OM presenterar observerade resultat (d.v.s. beskrivande statistikvärden baserade på data som samlats in under EP).
Från dag 29 upp till dag 246 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 246), beroende på vilket som var tidigast
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL): Förändring från baslinjen i hemofili Quality of Life Questionnaire för vuxna (Haem-A-QOL) Fysiskt hälsoresultat vid månad 9
Tidsram: Baslinje (dag 1), månad 9
Haem-A-QoL: deltagarrapporterat frågeformulär utformat för vuxna deltagare (>=17 år) med hemofili; och bestod av 46 poster omfattande 10 domäner (fysisk hälsa, känslor, syn på dig själv, sport och fritid, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, behandling, framtid, familjeplanering, partnerskap och sexualitet). Poängsättningen för varje objekt baserades på en 5-punkts Likert-skala (1= aldrig, 2= sällan, 3= ibland, 4= ofta och 5=hela tiden), och högre poäng representerade större funktionsnedsättning. Förändring från baslinjen i poäng för fysisk hälsodomän rapporterades i detta resultatmått. Råpoäng för fysisk hälsodomän omvandlades till en skala från 0 (bättre hälsoresultat) till 100 (sämsta hälsoresultat), där lägre poäng betecknade bättre fysisk hälsa.
Baslinje (dag 1), månad 9
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL): förändring från baslinjen i Haem-A-QOL totalresultat vid månad 9
Tidsram: Baslinje (dag 1), månad 9
Haem-A-QoL: deltagarrapporterat frågeformulär utformat för vuxna deltagare (>=17 år) med hemofili; och bestod av 46 poster omfattande 10 domäner (fysisk hälsa, känslor, syn på dig själv, sport och fritid, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, behandling, framtid, familjeplanering, partnerskap och sexualitet). Poängsättningen för varje objekt baserades på en 5-punkts Likert-skala (1= aldrig, 2= sällan, 3= ibland, 4= ofta och 5=hela tiden), och högre poäng representerar större funktionsnedsättning. Råpoäng för varje domän omvandlades till en skala mellan 0 och 100, där lägre poäng betecknade bättre hälsa. Haem-A-QoL totalpoäng var genomsnittet av alla domänpoäng och varierade från 0 (bättre hälsoresultat) till 100 (sämsta hälsoresultat), där lägre poäng betecknade bättre fysisk hälsa.
Baslinje (dag 1), månad 9
Uppskattad årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar under debutperioden
Tidsram: Från dag 1 upp till dag 28 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 28), beroende på vilket som var tidigast
ABR var ett årligt antal blödningsepisoder under debutperioden per deltagare årligen till ett 1-årsintervall. En behandlad blödningsepisod definierades som varje förekomst av blödning som krävde administrering av BPA eller faktor. Den började från det första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med <=72 timmars mellanrum ansågs vara samma blödningsepisod. Debutperioden definierades som tidsintervall från dag 1 till det tidigare på dag 28 eller den sista dagen av blödningsuppföljning. Denna OM presenterar uppskattade resultat (dvs. resultat som erhållits genom att tillämpa NB-regressionsmodell på data som samlats in under startperioden).
Från dag 1 upp till dag 28 eller upp till den sista dagen av blödningsuppföljning (valfri dag fram till dag 28), beroende på vilket som var tidigast
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) och behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (TESAEs)
Tidsram: Från baslinjen (dag 1) upp till 15 månader (dvs 9 månaders behandlingsperiod + 6 månaders uppföljning)
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med behandlingen. Behandlingsuppkommande biverkningar definierades som alla biverkningar med startdatum efter första dosen av fitusiran i fitusiran-profylaxarmen eller efter dag 1-besök i faktor-on-demand-armen. En allvarlig AE (SAE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst: ledde till döden, var livshotande, krävde sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i ihållande eller betydande funktionsnedsättning eller funktionsnedsättning, var en medfödd anomali eller fosterskada, eller var en medicinskt viktig händelse.
Från baslinjen (dag 1) upp till 15 månader (dvs 9 månaders behandlingsperiod + 6 månaders uppföljning)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

26 januari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

14 juli 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2018

Första postat (Faktisk)

31 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EFC14769
  • ALN-AT3SC-004 (Annan identifierare: Alnylam)
  • 2016-001464-11 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera