Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Fitusiran (ALN-AT3SC) hos patienter med svær hæmofili A og B uden inhibitorer

15. marts 2022 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-A/B: Et fase 3-studie til evaluering af Fitusirans effektivitet og sikkerhed hos patienter med hæmofili A eller B uden hæmmende antistoffer mod faktor VIII eller IX

Primært mål:

- At evaluere effekten af ​​fitusiran sammenlignet med on-demand-behandling med faktorkoncentrater, som bestemt af hyppigheden af ​​blødningsepisoder.

Sekundære mål:

  • For at evaluere effekten af ​​fitusiran sammenlignet med on-demand behandling med faktorkoncentrater, som bestemt af:

    • Hyppigheden af ​​spontane blødningsepisoder.
    • Hyppigheden af ​​ledblødningsepisoder.
    • Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos deltagere >=17 år.
  • For at bestemme hyppigheden af ​​blødningsepisoder i startperioden.
  • For at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​fitusiran.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Behandlingsvarigheden med fitusiran var 9 måneder. Den estimerede samlede tid på undersøgelsen, inklusive screening, var op til 11 måneder for alle deltagere i faktor-on-demand-armen og for deltagere i fitusiran-armen, der tilmeldte sig forlængelsesundersøgelsen (LTE15174). Den estimerede samlede tid på undersøgelsen var op til 17 måneder for deltagere i fitusiran-behandlingsarmen, som ikke tilmeldte sig forlængelsesstudiet på grund af kravet om op til yderligere 6 måneders opfølgningsovervågning for antitrombinniveauer.

Deltagere, der gennemførte undersøgelsen, vil være berettiget til et åbent forlængelsesstudie LTE15174 (NCT03754790).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

120

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Murdoch, Australien, 6961
        • Investigational Site Number 6103
      • Prahran, Australien, 3181
        • Investigational Site Number 6104
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Investigational Site Number 4501
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G4 0SF
        • Investigational Site Number 4402
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Investigational Site Number 4401
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Investigational Site Number 0140
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Investigational Site Number 128
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Investigational Site Number 103
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612-3833
        • Investigational Site Number 102
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Investigational Site Number 119
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Investigational Site Number 125
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Investigational Site Number 111
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Investigational Site Number 110
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Investigational Site Number 3305
      • Rouen, Frankrig, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • Jaipur, Indien, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Indien, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Mumbai, Indien, 400012
        • Investigational Site Number 9109
      • Mumbai, Indien, 400022
        • Investigational Site Number 9108
      • Mumbai, Indien
        • Investigational Site Number 9111
      • Pune, Indien, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Vellore, Indien, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Investigational Site Number 9701
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japan
      • Isehara, Japan
        • Investigational Site Number 8105
      • Saitama, Japan
        • Investigational Site Number 8104
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Antalya, Kalkun, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Gaziantep, Kalkun, 27100
        • Investigational Site Number 9008
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Kalkun, TR-35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Kayseri, Kalkun, 38039
        • Investigational Site Number 9009
      • Samsun, Kalkun, 55200
        • Investigational Site Number 9006
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Kina, 89147
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 602-739
        • Investigational Site Number 8201
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Korea, Republikken, 3722
        • Investigational Site Number 8204
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Investigational Site Number 6004
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Investigational Site Number 6002
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Sydafrika
      • Parktown, Sydafrika, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Port Elizabeth, Sydafrika, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Investigational Site Number 8807
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Investigational Site Number 8805
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Investigational Site Number 8804
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Investigational Site Number 8808
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Investigational Site Number 4904
      • Frankfurt Am Main, Tyskland, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Tyskland, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, ?01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukraine, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Investigational Site Number 8002
      • Mykolaiv, Ukraine, 54058
        • Investigational Site Number 8005
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Investigational Site Number 3602

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd, >=12 år.

  • Svær hæmofili A eller B uden inhibitorer.

    • Sværhedsgrad bekræftet af et centralt laboratorium, hvor FVIII-niveauet var mindre end (<) 1 procent (%) eller faktor IX (FIX)-niveauet var mindre end eller lig med (<=) 2 % ved screening.

    • On-demand brug af faktorkoncentrat til at håndtere blødningsepisoder i mindst de sidste 6 måneder forud for screening og opfylde hvert af følgende kriterium:

      • Nijmegen modificeret Bethesda assay inhibitor titer på <0,6 Bethesda enheder pr. milliliter (BU/mL) ved screening.
      • Ingen brug af bypass-midler til behandling af blødningsepisoder i mindst de sidste 6 måneder før screening.
      • Ingen historie med immuntolerance-induktionsterapi inden for de sidste 3 år forud for screening.
  • Mindst 6 blødningsepisoder, der kræver faktorkoncentratbehandling inden for de sidste 6 måneder forud for screening.
  • Villig og overholdt studiekravene og give skriftligt informeret samtykke og samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendte co-eksisterende blødningsforstyrrelser andre end hæmofili A eller B, dvs. Von Willebrands sygdom, yderligere faktormangler eller blodpladelidelser.
  • Antithrombin (AT) aktivitet <60 % ved screening.
  • Sameksisterende trombofil lidelse.
  • Klinisk signifikant leversygdom.
  • Aktiv hepatitis C-virusinfektion.
  • HIV-positiv med en klynge af differentiering-4 antal på <200 celler/mikroliter.
  • Anamnese med arteriel eller venøs tromboembolisme.
  • Utilstrækkelig nyrefunktion.
  • Anamnese med flere lægemiddelallergier eller historie med allergisk reaktion på et oligonukleotid eller N-acetylgalactosamin (GalNAc).
  • Anamnese med intolerance over for SC-injektion(er).
  • Eventuelle andre tilstande eller komorbiditeter, som ville gøre deltageren uegnet til tilmelding eller kunne forstyrre deltagelse i eller afslutning af undersøgelsen, ifølge Investigator's vurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Faktor On-demand
Deltagerne modtog on-demand faktorkoncentrater (efter behov, til episodiske blødningsepisoder og ikke på et almindeligt regime beregnet til at forhindre spontan blødning) efter Investigators skøn til behandling af gennembrudsblødningsepisoder fra dag 1 op til i alt 9 måneder.
Medicin: faktorkoncentrater
ved intravenøs (IV) injektion
Eksperimentel: Fitusiran 80 mg profylakse
Deltagerne modtog open-label fitusiran 80 milligram (mg) administreret subkutant (SC) som profylakse én gang om måneden fra dag 1 op til i alt 9 måneder. Deltagerne modtog on-demand faktorkoncentrater (efter efterforskerens skøn og inden for retningslinjerne for blødningsdosering) til behandling af gennembrudsblødningsepisoder.
Medicin: faktorkoncentrater
ved intravenøs (IV) injektion
Medicin: fitusiran
ved SC-injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Estimeret årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i løbet af virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
ABR for en deltager i effektivitetsperioden (EP) blev defineret som et årligt antal blødningsepisoder under EP årligt til et tidsinterval på 1 år. Behandlet blødningsepisode: enhver forekomst af blødning, der krævede administration af bypassagens (BPA) eller faktor. Det startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste behandling for blødning, inden for hvilket alle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med mindre end eller lig med (<=) 72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode . EP blev defineret som varighed startende fra dag 29, hvor antithrombin (AT) sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til den tidligste dag 246 eller sidste dag med blødningsopfølgning (maksimal varighed af EP: fra dag 29 til dag 246) . Dette resultatmål (OM) præsenterer estimerede resultater (dvs. resultater modtaget ved at anvende negativ binomial [NB] regressionsmodel på data indsamlet under EP).
Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Observeret årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i løbet af virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
ABR for en deltager under EP blev defineret som et årligt antal blødningsepisoder under EP årligt til et 1-årigt tidsinterval. ABR= antal blødningsepisoder under EP divideret med det samlede antal dage under EP*365,25. En blødningsepisode blev defineret som enhver forekomst af blødning, der krævede administration af BPA eller faktor. Det startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter den sidste behandling for blødningen, inden for hvilken eventuelle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med <=72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode. EP blev defineret som varighed startende fra dag 29, hvor den AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til den tidligste dag 246 eller den sidste dag med blødningsopfølgning (maksimal varighed af EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM præsenterer observerede resultater (dvs. beskrivende statistikværdier baseret på data indsamlet under EP).
Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Estimeret årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
ABR for en deltager i behandlingsperioden (TP) blev defineret som et årligt antal blødningsepisoder under TP årligt til et tidsinterval på 1 år. Blødningsepisode: enhver forekomst af blødning, der krævede administration af BPA eller faktor. Det startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste behandling for blødning, inden for hvilket eventuelle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med <=72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode. TP var summen af ​​startperioden (første 28 dage efter første dosis af fitusiran) og EP (startende på dag 29, hvor AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til tidligst på dag 246 eller sidste dag med blødningsopfølgning (maksimal varighed af TP: fra dag 1 til dag 246). Denne OM præsenterer estimerede resultater (dvs. resultater modtaget ved at anvende NB-regressionsmodel på data indsamlet under TP).
Fra dag 1 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Observeret årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
ABR for en deltager under TP blev defineret som et årligt antal blødningsepisoder under TP årligt til et 1-årigt tidsinterval. ABR= antal blødningsepisoder under TP divideret med det samlede antal dage under TP*365,25. Blødningsepisode: enhver forekomst af blødning, der krævede administration af BPA eller faktor. Det startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter sidste behandling for blødning, inden for hvilken eventuelle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med <=72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode. TP var summen af ​​startperioden (første 28 dage efter den første dosis af fitusiran) og EP (startende på dag 29, hvor AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået det terapeutiske målområde til den tidligste dag 246 eller den sidste dag med blødningsopfølgning ( maksimal varighed af TP: fra dag 1 til dag 246). Denne OM præsenterer observerede resultater (dvs. beskrivende statistikværdier baseret på data indsamlet under TP).
Fra dag 1 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Estimeret årlig spontan blødningshyppighed for behandlede blødninger i løbet af virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Annualiseret spontan blødningsrate for en deltager under EP blev defineret som et årligt antal spontane blødningsepisoder under EP annualiseret til et 1-års tidsinterval. Spontan blødningsepisode var en blødningshændelse, der opstod uden tilsyneladende eller kendt årsag, især i led, muskler og blødt væv. Det startede fra første tegn på en blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste behandling for blødningen, inden for hvilken eventuelle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med <=72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode. EP blev defineret som varighed startende fra dag 29, hvor AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til den tidligste dag 246 eller sidste dag med blødningsopfølgning (maksimal varighed af EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM præsenterer estimerede resultater (dvs. resultater modtaget ved at anvende NB-regressionsmodel på data indsamlet under EP).
Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Observeret årlig spontan blødningshyppighed for behandlede blødninger under virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
ABR for deltager under EP blev defineret som et årligt antal spontane blødningsepisoder under EP årligt til et 1-årigt tidsinterval. ABR=antal behandlede spontane blødningsepisoder under EP divideret med det samlede antal dage under EP*365,25. Spontan blødningsepisode var en blødningshændelse, der opstod uden tilsyneladende eller kendt årsag, i led, muskler og blødt væv. Det startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter den sidste behandling for blødningen, inden for hvilken eventuelle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med <=72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode. EP: tidsvarighed startende fra dag 29, hvor den AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til tidligst på dag 246 eller den sidste dag med blødningsopfølgning (maksimal varighed af EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM præsenterer observerede resultater (dvs. beskrivende statistikværdier baseret på data indsamlet under EP).
Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Estimeret årlig ledblødningshyppighed for behandlede blødninger i løbet af virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Årlig ledblødningsrate for en deltager under EP blev defineret som et årligt antal blødningsepisoder under EP årligt til et 1-årigt tidsinterval. Ledblødningsepisode var karakteriseret ved en usædvanlig fornemmelse i leddet ("aura") i kombination med 1) stigende hævelse eller varme over huden, leddet, 2) tiltagende smerte eller 3) progressivt tab af bevægelighed eller besvær med at bruge lemmen sammenlignet med baseline. Det startede fra første tegn på en blødning og sluttede højst 72 timer efter sidste behandling for blødningen. EP blev defineret som varighed startende fra dag 29, hvor den AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til den tidligste dag 246 eller den sidste dag med blødningsopfølgning (maksimal varighed af EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM præsenterer estimerede resultater (dvs. resultater modtaget ved at anvende NB-regressionsmodel på data indsamlet under EP).
Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Observeret årlig ledblødningshyppighed for behandlede blødninger i løbet af virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Årlig ledblødningshyppighed for deltager under EP blev defineret som et årligt antal ledblødningsepisoder under EP årligt til 1-års tidsinterval. ABR= antal behandlede ledblødningsepisoder under EP divideret med det samlede antal dage under EP*365,25. En ledblødningsepisode var karakteriseret ved en usædvanlig fornemmelse i leddet ("aura") i kombination med 1) stigende hævelse eller varme over hud, led, 2) tiltagende smerte eller 3) progressivt tab af bevægelighed eller besvær med at bruge lemmer sammenlignet med baseline. Det startede fra første tegn på en blødning og sluttede højst 72 timer efter den sidste behandling for blødningen. EP: tidsvarighed startende fra dag 29, hvor den AT-sænkende kapacitet af fitusiran havde opnået terapeutisk målområde til den tidligste dag 246 eller sidste dag med blødningsopfølgning (maksimal varighed af EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM præsenterer observerede resultater (dvs. beskrivende statistikværdier baseret på data indsamlet under EP).
Fra dag 29 op til dag 246 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 246), alt efter hvad der var den tidligste
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL): Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitetsspørgeskema for voksne (Haem-A-QOL) Fysisk sundhedsresultat ved 9. måned
Tidsramme: Baseline (dag 1), måned 9
Haem-A-QoL: deltagerrapporteret spørgeskema designet til voksne deltagere (>=17 år) med hæmofili; og bestod af 46 emner omfattende 10 domæner (fysisk sundhed, følelser, syn på dig selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid, familieplanlægning, partnerskab og seksualitet). Scoringen for hvert punkt var baseret på en 5-punkts Likert-skala (1= aldrig, 2= sjældent, 3= nogle gange, 4= ofte og 5=hele tiden), og højere score repræsenterede større svækkelse. Ændring fra baseline i score for det fysiske sundhedsdomæne blev rapporteret i dette resultatmål. Rå score for det fysiske sundhedsdomæne blev transformeret til en skala fra 0 (bedre sundhedsresultat) til 100 (dårligste sundhedsresultat), hvor lavere score betegnede bedre fysisk sundhed.
Baseline (dag 1), måned 9
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL): Ændring fra baseline i Haem-A-QOL totalscore ved 9. måned
Tidsramme: Baseline (dag 1), måned 9
Haem-A-QoL: deltagerrapporteret spørgeskema designet til voksne deltagere (>=17 år) med hæmofili; og bestod af 46 emner omfattende 10 domæner (fysisk sundhed, følelser, syn på dig selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid, familieplanlægning, partnerskab og seksualitet). Scoringen for hvert punkt var baseret på en 5-punkts Likert-skala (1= aldrig, 2= sjældent, 3= nogle gange, 4= ofte og 5=hele tiden), og højere score repræsenterer større svækkelse. Rå score for hvert domæne blev transformeret til en skala mellem 0 og 100, hvor lavere score betegnede bedre helbred. Haem-A-QoL totalscore var gennemsnittet af alle domænescores og varierede fra 0 (bedre helbredsresultat) til 100 (dårligste sundhedsresultat), hvor lavere score betegnede bedre fysisk sundhed.
Baseline (dag 1), måned 9
Estimeret årlig blødningshyppighed (ABR) for behandlede blødninger under indledende periode
Tidsramme: Fra dag 1 op til dag 28 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 28), alt efter hvad der var den tidligste
ABR var et årligt antal blødningsepisoder i debutperioden pr. deltager årligt til et 1-årigt tidsinterval. En behandlet blødningsepisode blev defineret som enhver forekomst af blødning, der krævede administration af BPA eller faktor. Det startede fra det første tegn på en blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter den sidste behandling for blødningen, inden for hvilken eventuelle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med <=72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode. Startperioden blev defineret som tidsinterval fra dag 1 til den tidligere dag på dag 28 eller den sidste dag med blødningsopfølgning. Denne OM præsenterer estimerede resultater (dvs. resultater modtaget ved at anvende NB-regressionsmodel på data indsamlet i startperioden).
Fra dag 1 op til dag 28 eller op til den sidste dag med blødningsopfølgning (enhver dag op til dag 28), alt efter hvad der var den tidligste
Antal deltagere med behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) og Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAE'er)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) op til 15 måneder (dvs. 9 måneders behandlingsperiode + 6 måneders opfølgning)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel, som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med behandlingen. Behandlings-emergent AE'er blev defineret som enhver AE med startdato efter første dosis af fitusiran i fitusiran profylakse-armen eller efter dag 1-besøg i faktor-on-demand-armen. En alvorlig AE (SAE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, var en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller var en medicinsk vigtig begivenhed.
Fra baseline (dag 1) op til 15 måneder (dvs. 9 måneders behandlingsperiode + 6 måneders opfølgning)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

14. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

31. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC14769
  • ALN-AT3SC-004 (Anden identifikator: Alnylam)
  • 2016-001464-11 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med faktorkoncentrater

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner