Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Fitusiran (ALN-AT3SC) hos alvorlig hemofili A- og B-pasienter uten inhibitorer

15. mars 2022 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-A/B: En fase 3-studie for å evaluere effekten og sikkerheten til Fitusiran hos pasienter med hemofili A eller B, uten hemmende antistoffer mot faktor VIII eller IX

Hovedmål:

-For å evaluere effekten av fitusiran sammenlignet med behandling etter behov med faktorkonsentrater, bestemt av hyppigheten av blødningsepisoder.

Sekundære mål:

  • For å evaluere effekten av fitusiran sammenlignet med behandling etter behov med faktorkonsentrater, bestemt av:

    • Hyppigheten av spontane blødningsepisoder.
    • Hyppigheten av leddblødningsepisoder.
    • Helserelatert livskvalitet (HRQOL) hos deltakere >=17 år.
  • For å bestemme hyppigheten av blødningsepisoder i startperioden.
  • For å bestemme sikkerheten og toleransen til fitusiran.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Behandlingsvarigheten med fitusiran var 9 måneder. Den estimerte totale tiden på studien, inklusive screening, var opptil 11 måneder for alle deltakerne i faktor-on-demand-armen og for deltakere i fitusiran-armen som meldte seg på forlengelsesstudien (LTE15174). Den estimerte totale tiden på studien var opptil 17 måneder for deltakere i fitusiran-behandlingsarmen som ikke meldte seg inn i forlengelsesstudien på grunn av kravet om opptil ytterligere 6 måneders oppfølgingsovervåking for antitrombinnivåer.

Deltakere som fullførte studien vil være kvalifisert for en åpen utvidelsesstudie LTE15174 (NCT03754790).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

120

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Murdoch, Australia, 6961
        • Investigational Site Number 6103
      • Prahran, Australia, 3181
        • Investigational Site Number 6104
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Investigational Site Number 4501
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Investigational Site Number 0140
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Investigational Site Number 128
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Investigational Site Number 103
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612-3833
        • Investigational Site Number 102
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Investigational Site Number 119
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Investigational Site Number 125
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
        • Investigational Site Number 111
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Investigational Site Number 110
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Investigational Site Number 3305
      • Rouen, Frankrike, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • India
      • Bangalore, India, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • Jaipur, India, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, India, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Mumbai, India, 400012
        • Investigational Site Number 9109
      • Mumbai, India, 400022
        • Investigational Site Number 9108
      • Mumbai, India
        • Investigational Site Number 9111
      • Pune, India, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Vellore, India, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Investigational Site Number 9701
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japan
      • Isehara, Japan
        • Investigational Site Number 8105
      • Saitama, Japan
        • Investigational Site Number 8104
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Kina, 89147
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 602-739
        • Investigational Site Number 8201
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Korea, Republikken, 3722
        • Investigational Site Number 8204
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Investigational Site Number 6004
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Investigational Site Number 6002
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G4 0SF
        • Investigational Site Number 4402
      • London, Storbritannia, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Investigational Site Number 4401
  • Sør-Afrika
      • Parktown, Sør-Afrika, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Port Elizabeth, Sør-Afrika, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Investigational Site Number 8807
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Investigational Site Number 8805
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Investigational Site Number 8804
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Investigational Site Number 8808
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Antalya, Tyrkia, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Gaziantep, Tyrkia, 27100
        • Investigational Site Number 9008
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Tyrkia, TR-35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Kayseri, Tyrkia, 38039
        • Investigational Site Number 9009
      • Samsun, Tyrkia, 55200
        • Investigational Site Number 9006
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Investigational Site Number 4904
      • Frankfurt Am Main, Tyskland, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Tyskland, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, ?01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukraina, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Investigational Site Number 8002
      • Mykolaiv, Ukraina, 54058
        • Investigational Site Number 8005
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Investigational Site Number 3602

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn, >=12 år.

  • Alvorlig hemofili A eller B uten inhibitorer.

    • Alvorlighet bekreftet av et sentralt laboratorium der FVIII-nivået var mindre enn (<) 1 prosent (%) eller faktor IX (FIX)-nivået var mindre enn eller lik (<=) 2 % ved screening.

    • On-demand bruk av faktorkonsentrat for å håndtere blødningsepisoder i minst de siste 6 månedene før screening, og oppfylle hvert av følgende kriterium:

      • Nijmegen modifisert Bethesda assay inhibitor titer på <0,6 Bethesda enheter per milliliter (BU/ml) ved screening.
      • Ingen bruk av bypassmidler for å behandle blødningsepisoder i minst de siste 6 månedene før screening.
      • Ingen historie med immuntoleranse induksjonsterapi i løpet av de siste 3 årene før screening.
  • Minimum 6 blødningsepisoder som krever faktorkonsentratbehandling i løpet av de siste 6 månedene før screening.
  • Villig og overholdt studiekravene og gi skriftlig informert samtykke og samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjente samtidige blødningsforstyrrelser andre enn hemofili A eller B, dvs. Von Willebrands sykdom, tilleggsfaktormangler eller blodplateforstyrrelser.
  • Antitrombin (AT) aktivitet <60 % ved screening.
  • Sameksisterende trombofil lidelse.
  • Klinisk signifikant leversykdom.
  • Aktiv hepatitt C-virusinfeksjon.
  • HIV-positiv med en klynge av differensiering-4 antall <200 celler/mikroliter.
  • Anamnese med arteriell eller venøs tromboembolisme.
  • Utilstrekkelig nyrefunksjon.
  • Historie med flere medikamentallergier eller historie med allergisk reaksjon på et oligonukleotid eller N-acetylgalaktosamin (GalNAc).
  • Anamnese med intoleranse mot SC-injeksjon(er).
  • Eventuelle andre forhold eller komorbiditeter som ville gjøre deltakeren uegnet for registrering eller kan forstyrre deltakelse i eller fullføring av studien, i henhold til etterforskerens vurdering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Faktor On-demand
Deltakerne mottok faktorkonsentrater etter behov (etter behov, for episodiske blødningsepisoder, og ikke på et vanlig regime beregnet på å forhindre spontan blødning) i henhold til etterforskers skjønn for behandling av gjennombruddsblødningsepisoder fra dag 1 til totalt 9 måneder.
Legemiddel: faktorkonsentrater
ved intravenøs (IV) injeksjon
Eksperimentell: Fitusiran 80 mg profylakse
Deltakerne fikk åpent fitusiran 80 milligram (mg) administrert subkutant (SC) som profylakse én gang i måneden fra dag 1 til totalt 9 måneder. Deltakerne mottok faktorkonsentrater på forespørsel (etter etterforskerens skjønn og innenfor blødningsdoseringsretningslinjene) for behandling av gjennombruddsblødningsepisoder.
Legemiddel: faktorkonsentrater
ved intravenøs (IV) injeksjon
Legemiddel: fitusiran
ved SC-injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Estimert årlig blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger i løpet av effektperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
ABR for en deltaker under effektperioden (EP) ble definert som årlig antall blødningsepisoder under EP årlig til et 1-års tidsintervall. Behandlet blødningsepisode: enhver forekomst av blødning som krevde administrering av bypass-midler (BPA) eller faktor. Den startet fra første tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødning, der alle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med mindre enn eller lik (<=) 72 timers mellomrom ble ansett som den samme blødningsepisoden . EP ble definert som varighet fra dag 29 når antitrombin (AT) senkende kapasitet for fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til den tidligste av dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging (maksimal varighet av EP: fra dag 29 til dag 246) . Dette utfallsmålet (OM) presenterer estimerte resultater (dvs. resultater mottatt ved å bruke negativ binomial [NB] regresjonsmodell på data samlet inn under EP).
Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Observert årlig blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger i løpet av effektperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
ABR for en deltaker under EP ble definert som årlig antall blødningsepisoder under EP årlig til et 1-års tidsintervall. ABR= antall blødningsepisoder under EP delt på totalt antall dager under EP*365,25. En blødningsepisode ble definert som enhver forekomst av blødning som krevde administrering av BPA eller faktor. Den startet fra det første tegn på en blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødningen, der eventuelle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med <=72 timers mellomrom ble ansett som den samme blødningsepisoden. EP ble definert som varighet fra dag 29 når den AT-senkende kapasiteten til fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til det tidligste av dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging (maksimal varighet av EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM presenterer observerte resultater (dvs. beskrivende statistikkverdier basert på dataene samlet inn under EP).
Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Estimert årlig blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
ABR for en deltaker under behandlingsperioden (TP) ble definert som årlig antall blødningsepisoder under TP årlig til et 1-års tidsintervall. Blødningsepisode: enhver forekomst av blødning som krevde administrering av BPA eller faktor. Den startet fra første tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødning, der eventuelle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med <=72 timers mellomrom ble ansett som den samme blødningsepisoden. TP var summen av startperioden (første 28 dager etter første dose av fitusiran) og EP (startet på dag 29 når AT-senkende kapasitet for fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til tidligst på dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging (maksimal varighet på TP: fra dag 1 til dag 246). Denne OM presenterer estimerte resultater (dvs. resultater mottatt ved å bruke NB-regresjonsmodell på data samlet inn under TP).
Fra dag 1 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Observert årlig blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
ABR for en deltaker under TP ble definert som årlig antall blødningsepisoder under TP årlig til et 1-års tidsintervall. ABR= antall blødningsepisoder under TP delt på totalt antall dager under TP*365,25. Blødningsepisode: enhver forekomst av blødning som krevde administrering av BPA eller faktor. Den startet fra det første tegn på en blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødning, hvor eventuelle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med <=72 timers mellomrom ble ansett som den samme blødningsepisoden. TP var summen av startperioden (første 28 dager etter den første dosen av fitusiran) og EP (startet på dag 29 når AT-senkende kapasitet for fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til tidligst på dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging ( maksimal varighet av TP: fra dag 1 til dag 246). Denne OM presenterer observerte resultater (dvs. beskrivende statistikkverdier basert på data samlet inn under TP).
Fra dag 1 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Estimert årlig spontan blødningsrate for behandlede blødninger i løpet av effektperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Annualisert spontan blødningsrate for en deltaker under EP ble definert som årlig antall spontane blødningsepisoder under EP annualisert til et 1-års tidsintervall. Spontan blødningsepisode var blødningshendelse som skjedde uten noen åpenbar eller kjent årsak, spesielt i ledd, muskler og bløtvev. Den startet fra første tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødningen, der eventuelle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med <=72 timers mellomrom ble ansett som den samme blødningsepisoden. EP ble definert som varighet fra dag 29 når AT-senkende kapasitet for fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til det tidligste av dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging (maksimal varighet av EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM presenterer estimerte resultater (dvs. resultater mottatt ved å bruke NB-regresjonsmodell på data samlet inn under EP).
Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Observert årlig spontan blødningsrate for behandlede blødninger i løpet av effektperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
ABR for deltaker under EP ble definert som årlig antall spontane blødningsepisoder under EP årlig til et 1-års tidsintervall. ABR=antall behandlede spontane blødningsepisoder under EP delt på totalt antall dager under EP*365,25. Spontan blødningsepisode var blødningshendelse som skjedde uten åpenbar eller kjent grunn, i ledd, muskler og bløtvev. Den startet fra det første tegn på en blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødningen, der eventuelle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med <=72 timers mellomrom ble ansett som den samme blødningsepisoden. EP: tidsvarighet fra dag 29 når AT-senkende kapasitet til fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til tidligst på dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging (maksimal varighet av EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM presenterer observerte resultater (dvs. beskrivende statistikkverdier basert på data samlet inn under EP).
Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Estimert årlig leddblødningsrate for behandlede blødninger i løpet av effektperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Annualisert leddblødningsrate for en deltaker under EP ble definert som årlig antall blødningsepisoder under EP annualisert til et 1-års tidsintervall. Leddblødningsepisoden var preget av en uvanlig følelse i leddet ("aura") i kombinasjon med 1) økende hevelse eller varme over huden, leddet, 2) økende smerte eller 3) progressivt tap av bevegelsesområde eller vanskeligheter med å bruke lemmen sammenlignet med baseline. Den startet fra første tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødningen. EP ble definert som varighet fra dag 29 når den AT-senkende kapasiteten til fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til det tidligste av dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging (maksimal varighet av EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM presenterer estimerte resultater (dvs. resultater mottatt ved å bruke NB-regresjonsmodell på data samlet inn under EP).
Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Observert årlig leddblødningsrate for behandlede blødninger i løpet av effektperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Annualisert leddblødningsrate for deltaker under EP ble definert som årlig antall leddblødningsepisoder under EP annualisert til 1-års tidsintervall. ABR= antall behandlede leddblødningsepisoder under EP delt på totalt antall dager under EP*365,25. En leddblødningsepisode var preget av en uvanlig følelse i ledd ("aura") i kombinasjon med 1) økende hevelse eller varme over hud, ledd, 2) økende smerte eller 3) progressivt tap av bevegelsesområde eller vanskeligheter med å bruke lem. sammenlignet med baseline. Den startet fra første tegn på blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødningen. EP: varighet fra dag 29 når den AT-senkende kapasiteten til fitusiran hadde oppnådd terapeutisk målområde til det tidligste av dag 246 eller siste dag med blødningsoppfølging (maksimal varighet av EP: fra dag 29 til dag 246). Denne OM presenterer observerte resultater (dvs. beskrivende statistikkverdier basert på data samlet inn under EP).
Fra dag 29 til dag 246 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 246), avhengig av hva som var tidligst
Helserelatert livskvalitet (HRQOL): Endring fra baseline i hemofili livskvalitetsspørreskjema for voksne (Haem-A-QOL) Fysisk helsepoeng ved 9. måned
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1), måned 9
Haem-A-QoL: deltakerrapportert spørreskjema designet for voksne deltakere (>=17 år) med hemofili; og besto av 46 elementer bestående av 10 domener (fysisk helse, følelser, syn på deg selv, sport og fritid, arbeid og skole, håndtering av hemofili, behandling, fremtid, familieplanlegging, partnerskap og seksualitet). Poengsummen for hvert element var basert på en 5-punkts Likert-skala (1= aldri, 2= sjelden, 3= noen ganger, 4= ofte og 5=hele tiden), og høyere skårer representerte større svekkelse. Endring fra baseline i poengsum for fysisk helsedomene ble rapportert i dette utfallsmålet. Rå poengsum for fysisk helsedomene ble transformert til en skala som varierte fra 0 (bedre helseutfall) til 100 (dårligst helseutfall), der lavere poengsum angir bedre fysisk helse.
Grunnlinje (dag 1), måned 9
Helserelatert livskvalitet (HRQOL): Endring fra baseline i Haem-A-QOL total poengsum ved 9. måned
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1), måned 9
Haem-A-QoL: deltakerrapportert spørreskjema designet for voksne deltakere (>=17 år) med hemofili; og besto av 46 elementer bestående av 10 domener (fysisk helse, følelser, syn på deg selv, sport og fritid, arbeid og skole, håndtering av hemofili, behandling, fremtid, familieplanlegging, partnerskap og seksualitet). Poengsummen for hvert element var basert på en 5-punkts Likert-skala (1= aldri, 2= sjelden, 3= noen ganger, 4= ofte og 5=hele tiden), og høyere score representerer større svekkelse. Rå poengsum for hvert domene ble transformert til en skala som varierte mellom 0 og 100, der lavere poengsum angir bedre helse. Haem-A-QoL totalskåre var gjennomsnittet av alle domenepoeng og varierte fra 0 (bedre helseutfall) til 100 (dårligst helseutfall), der lavere poengsum angir bedre fysisk helse.
Grunnlinje (dag 1), måned 9
Estimert årlig blødningsfrekvens (ABR) for behandlede blødninger i løpet av oppstartsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 28 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 28), avhengig av hva som var tidligst
ABR var annualisert antall blødningsepisoder i løpet av debutperioden per deltaker annualisert til et 1-års tidsintervall. En behandlet blødningsepisode ble definert som enhver forekomst av blødning som krevde administrering av BPA eller faktor. Den startet fra det første tegn på en blødning og sluttet ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødningen, der eventuelle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med <=72 timers mellomrom ble ansett som den samme blødningsepisoden. Startperioden ble definert som tidsintervall fra dag 1 til den tidligere av dag 28 eller siste dag med blødningsoppfølging. Denne OM presenterer estimerte resultater (dvs. resultater mottatt ved å bruke NB-regresjonsmodell på data samlet inn i startperioden).
Fra dag 1 til dag 28 eller opp til siste dag med blødningsoppfølging (hvilken som helst dag frem til dag 28), avhengig av hva som var tidligst
Antall deltakere med behandlingsopptredende bivirkninger (TEAEs) og behandlingsfremmede alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) opp til 15 måneder (dvs. 9 måneders behandlingsperiode + 6 måneders oppfølging)
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som mottok studiemedisin som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med behandlingen. Behandlingsoppståtte bivirkninger ble definert som enhver bivirkning med startdato etter første dose av fitusiran i fitusiran-profylaksearmen eller etter besøk på dag 1 i faktor-on-demand-armen. En alvorlig AE (SAE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterte i død, var livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, var en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller var en medisinsk viktig hendelse.
Fra baseline (dag 1) opp til 15 måneder (dvs. 9 måneders behandlingsperiode + 6 måneders oppfølging)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

26. januar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

14. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

31. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EFC14769
  • ALN-AT3SC-004 (Annen identifikator: Alnylam)
  • 2016-001464-11 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på faktorkonsentrater

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Argentina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere