Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование Фитусирана (ALN-AT3SC) у пациентов с тяжелой формой гемофилии А и В без ингибиторов

15 марта 2022 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-A/B: исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности фитузирана у пациентов с гемофилией A или B без ингибирующих антител к фактору VIII или IX

Основная цель:

-Для оценки эффективности фитусирана по сравнению с терапией по требованию концентратами фактора, определяемой по частоте эпизодов кровотечения.

Второстепенные цели:

  • Оценить эффективность фитусирана по сравнению с терапией по требованию концентратами факторов, определяемую по:

    • Частота эпизодов спонтанных кровотечений.
    • Частота эпизодов суставных кровотечений.
    • Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL), у участников старше 17 лет.
  • Определить частоту эпизодов кровотечения в дебютном периоде.
  • Определить безопасность и переносимость фитусирана.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность лечения фитусираном составила 9 мес. Предполагаемое общее время участия в исследовании, включая скрининг, составляло до 11 месяцев для всех участников группы, получавшей фактор по требованию, и для участников, получавших фитусиран, которые участвовали в расширенном исследовании (LTE15174). Предполагаемое общее время участия в исследовании составляло до 17 месяцев для участников группы лечения фитусираном, которые не были включены в расширенное исследование из-за необходимости дополнительного наблюдения за уровнем антитромбина в течение 6 месяцев.

Участники, завершившие исследование, будут иметь право на участие в открытом расширенном исследовании LTE15174 (NCT03754790).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

120

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Camperdown, Австралия, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Murdoch, Австралия, 6961
        • Investigational Site Number 6103
      • Prahran, Австралия, 3181
        • Investigational Site Number 6104
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1134
        • Investigational Site Number 3602
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10249
        • Investigational Site Number 4904
      • Frankfurt Am Main, Германия, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Германия, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Investigational Site Number 4501
  • Израиль
      • Ramat-Gan, Израиль, 52621
        • Investigational Site Number 9701
  • Индия
      • Bangalore, Индия, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • Jaipur, Индия, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Индия, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Mumbai, Индия, 400012
        • Investigational Site Number 9109
      • Mumbai, Индия, 400022
        • Investigational Site Number 9108
      • Mumbai, Индия
        • Investigational Site Number 9111
      • Pune, Индия, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Vellore, Индия, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Италия
      • Padova, Италия, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Китай, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Китай, 89147
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Китай, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Китай, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Корея, Республика
      • Busan, Корея, Республика, 602-739
        • Investigational Site Number 8201
      • Daejeon, Корея, Республика, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Корея, Республика, 3722
        • Investigational Site Number 8204
  • Малайзия
      • Ampang, Малайзия, 68000
        • Investigational Site Number 6004
      • Johor Bahru, Малайзия, 80100
        • Investigational Site Number 6002
      • Kota Kinabalu, Малайзия, 88586
        • Investigational Site Number 6003
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G4 0SF
        • Investigational Site Number 4402
      • London, Соединенное Королевство, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
      • London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Investigational Site Number 4401
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Investigational Site Number 0140
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Investigational Site Number 128
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
        • Investigational Site Number 103
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612-3833
        • Investigational Site Number 102
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Investigational Site Number 119
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Investigational Site Number 125
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135
        • Investigational Site Number 111
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Investigational Site Number 110
  • Тайвань
      • Taichung, Тайвань, 40447
        • Investigational Site Number 8807
      • Taichung, Тайвань, 40705
        • Investigational Site Number 8805
      • Taipei, Тайвань, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taipei, Тайвань, 100
        • Investigational Site Number 8804
      • Taoyuan, Тайвань, 33305
        • Investigational Site Number 8808
  • Турция
      • Adana, Турция, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Antalya, Турция, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Gaziantep, Турция, 27100
        • Investigational Site Number 9008
      • Istanbul, Турция, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Турция, TR-35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Kayseri, Турция, 38039
        • Investigational Site Number 9009
      • Samsun, Турция, 55200
        • Investigational Site Number 9006
  • Украина
      • Kyiv, Украина, ?01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Украина, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Украина, 79044
        • Investigational Site Number 8002
      • Mykolaiv, Украина, 54058
        • Investigational Site Number 8005
  • Франция
      • Lyon, Франция, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Paris, Франция, 75015
        • Investigational Site Number 3305
      • Rouen, Франция, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Южная Африка
      • Parktown, Южная Африка, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Port Elizabeth, Южная Африка, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Япония
      • Isehara, Япония
        • Investigational Site Number 8105
      • Saitama, Япония
        • Investigational Site Number 8104

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины, >=12 лет.

  • Тяжелая гемофилия А или В без ингибиторов.

    • Тяжесть заболевания, подтвержденная центральной лабораторией, если уровень FVIII был ниже (<) 1 процента (%) или уровень фактора IX (FIX) был меньше или равен (<=) 2% при скрининге.

    • Использование по требованию концентрата фактора для лечения эпизодов кровотечения в течение как минимум последних 6 месяцев до скрининга и при соблюдении каждого из следующих критериев:

      • Модифицированный Неймегеном титр ингибитора анализа Bethesda <0,6 единиц Bethesda на миллилитр (BU/мл) при скрининге.
      • Не использовать шунтирующие агенты для лечения эпизодов кровотечения по крайней мере в течение последних 6 месяцев до скрининга.
      • Отсутствие в анамнезе терапии для индукции иммунологической толерантности в течение последних 3 лет до скрининга.
  • Минимум 6 эпизодов кровотечения, требующих лечения концентратом фактора, в течение последних 6 месяцев до скрининга.
  • Желание и соблюдение требований исследования, а также предоставление письменного информированного согласия и согласия.

Критерий исключения:

  • Известные сопутствующие нарушения свертываемости крови, отличные от гемофилии А или В, т. е. болезнь фон Виллебранда, дефицит дополнительных факторов или нарушения тромбоцитов.
  • Активность антитромбина (АТ) <60% при скрининге.
  • Сопутствующее тромбофилическое заболевание.
  • Клинически значимое заболевание печени.
  • Активная инфекция вируса гепатита С.
  • ВИЧ-положительный с кластером дифференцировки-4 <200 клеток/мкл.
  • Артериальная или венозная тромбоэмболия в анамнезе.
  • Неадекватная функция почек.
  • История множественной лекарственной аллергии или история аллергической реакции на олигонуклеотид или N-ацетилгалактозамин (GalNAc).
  • Непереносимость подкожных инъекций в анамнезе.
  • Любые другие состояния или сопутствующие заболевания, которые могут сделать участника непригодным для включения или могут помешать участию или завершению исследования, по мнению исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фактор по запросу
Участники получали концентраты факторов по требованию (по мере необходимости, при эпизодических эпизодах кровотечения, а не по регулярному режиму, предназначенному для предотвращения спонтанных кровотечений) по усмотрению исследователя для лечения эпизодов прорывных кровотечений с 1-го дня до в общей сложности 9 месяцев.
Лекарство: факторные концентраты
путем внутривенной (IV) инъекции
Экспериментальный: Фитусиран 80 мг Профилактика
Участники получали открытый фитусиран в дозе 80 мг подкожно (п/к) в качестве профилактики один раз в месяц с 1-го дня до 9 месяцев. Участники получали по требованию концентраты фактора (по усмотрению исследователя и в соответствии с рекомендациями по дозировке кровотечения) для лечения эпизодов внезапного кровотечения.
Лекарство: факторные концентраты
путем внутривенной (IV) инъекции
Лекарство: фитусиран
путем подкожной инъекции

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Расчетная годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений в течение периода эффективности
Временное ограничение: С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
ABR для участника в течение периода эффективности (EP) определяли как годовое количество эпизодов кровотечения во время EP, отнесенное к годовому интервалу времени. Пролеченный эпизод кровотечения: любой случай кровотечения, требующий введения обходных агентов (BPA) или фактора. Он начинался с первых признаков кровотечения и заканчивался не более чем через 72 часа после последнего лечения кровотечения, в течение которого любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции менее или равные (<=) 72 часам друг от друга считались одним и тем же эпизодом кровотечения. . ЭП определяли как продолжительность времени, начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать антитромбин (АТ) достигала терапевтического целевого диапазона, до 246-го дня или последнего дня наблюдения за кровотечением (максимальная продолжительность ЭП: с 29-го дня до 246-го дня). . Эта мера результата (OM) представляет оценочные результаты (т. е. результаты, полученные путем применения модели отрицательной биномиальной [NB] регрессии к данным, собранным во время EP).
С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Наблюдаемая годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений в течение периода эффективности
Временное ограничение: С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
ABR для участника во время ВП определяли как годовое количество эпизодов кровотечения во время ВП, отнесенное к годовому интервалу времени. ABR = количество эпизодов кровотечения во время EP, деленное на общее количество дней во время EP * 365,25. Эпизод кровотечения определяли как любой случай кровотечения, требующий введения BPA или фактора. Оно начиналось с первых признаков кровотечения и заканчивалось не более чем через 72 часа после последней обработки по поводу кровотечения, в течение которой любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом <=72 часов считались одним и тем же эпизодом кровотечения. ЭП определяли как продолжительность времени, начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать АТ достигала терапевтического целевого диапазона, до самого раннего из дней 246 или последнего дня наблюдения за кровотечением (максимальная продолжительность ЭП: с 29-го дня до 246-го дня). В этом OM представлены наблюдаемые результаты (т. е. значения описательной статистики, основанные на данных, собранных во время EP).
С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Расчетная годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений в течение периода лечения
Временное ограничение: С 1-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
ABR для участника в течение периода лечения (TP) определяли как годовое количество эпизодов кровотечения во время TP, приведенное к годовому интервалу времени. Эпизод кровотечения: любое кровотечение, требующее введения BPA или фактора. Он начинался с первых признаков кровотечения и заканчивался не более чем через 72 часа после последнего лечения кровотечения, в течение которого любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом <=72 часов считались одним и тем же эпизодом кровотечения. TP представлял собой сумму периода начала (первые 28 дней после первой дозы фитузирана) и EP (начиная с 29-го дня, когда АТ снижала способность фитусирана к терапевтическому целевому диапазону, до самого раннего дня 246 или последнего дня наблюдения за кровотечением (максимальная продолжительность ТП: с 1-го по 246-й день). В этом OM представлены оценочные результаты (т. е. результаты, полученные путем применения регрессионной модели NB к данным, собранным во время TP).
С 1-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Наблюдаемая годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений в течение периода лечения
Временное ограничение: С 1-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
ABR для участника во время TP определяли как годовое количество эпизодов кровотечения во время TP, приведенное к годовому интервалу времени. ABR = количество эпизодов кровотечения во время TP, разделенное на общее количество дней во время TP * 365,25. Эпизод кровотечения: любое кровотечение, требующее введения BPA или фактора. Оно начиналось с первых признаков кровотечения и заканчивалось не более чем через 72 часа после последнего лечения кровотечения, в течение которого любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом <=72 часов считались одним и тем же эпизодом кровотечения. TP представлял собой сумму периода начала (первые 28 дней после введения первой дозы фитусирана) и EP (начиная с 29-го дня, когда AT-снижающая способность фитусирана достигла терапевтического целевого диапазона, до 246-го дня или последнего дня последующего наблюдения за кровотечением). максимальная продолжительность ТП: с 1-го по 246-й день). В этом OM представлены наблюдаемые результаты (т. е. значения описательной статистики, основанные на данных, собранных во время TP).
С 1-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Расчетная годовая частота спонтанных кровотечений для пролеченных кровотечений в течение периода эффективности
Временное ограничение: С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Годовая частота спонтанных кровотечений у участника во время ВП определялась как годовое количество эпизодов спонтанных кровотечений во время ВП, отнесенное к годовому интервалу времени. Эпизод спонтанного кровотечения — это кровотечение, возникшее без видимой или известной причины, особенно в суставы, мышцы и мягкие ткани. Он начинался с первых признаков кровотечения и заканчивался не более чем через 72 часа после последней обработки по поводу кровотечения, в течение которой любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом <=72 часов считались одним и тем же эпизодом кровотечения. ЭП определяли как продолжительность времени, начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать АТ достигала терапевтического целевого диапазона, до самого раннего из дней 246 или последнего дня наблюдения за кровотечением (максимальная продолжительность ЭП: с 29-го дня до 246-го дня). В этом OM представлены оценочные результаты (т. е. результаты, полученные путем применения регрессионной модели NB к данным, собранным во время EP).
С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Наблюдаемая годовая частота спонтанных кровотечений для пролеченных кровотечений в течение периода эффективности
Временное ограничение: С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
ABR для участника во время ВП определяли как годовое количество эпизодов спонтанных кровотечений во время ВП, отнесенное к годовому интервалу времени. ABR = число пролеченных эпизодов спонтанных кровотечений во время EP, деленное на общее количество дней во время EP * 365,25. Эпизод спонтанного кровотечения — это событие кровотечения, которое произошло без видимой или известной причины, в суставы, мышцы и мягкие ткани. Оно начиналось с первых признаков кровотечения и заканчивалось не более чем через 72 часа после последней обработки по поводу кровотечения, в течение которой любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом <=72 часов считались одним и тем же эпизодом кровотечения. EP: продолжительность времени, начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать АТ достигла терапевтического целевого диапазона, до самого раннего из 246-го дня или последнего дня последующего наблюдения за кровотечением (максимальная продолжительность EP: с 29-го дня до 246-го дня). наблюдаемые результаты (т. е. значения описательной статистики, основанные на данных, собранных во время EP).
С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Расчетная годовая частота суставных кровотечений для пролеченных кровотечений в течение периода эффективности
Временное ограничение: С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Годовая частота суставных кровотечений у участника во время ВП определялась как годовое количество эпизодов кровотечения во время ВП, отнесенное к годовому интервалу времени. Эпизод суставного кровотечения характеризовался необычным ощущением в суставе («аурой») в сочетании с 1) нарастающим отеком или повышением температуры кожи, сустава, 2) усилением боли или 3) прогрессирующей потерей диапазона движений или трудностями при использовании конечности по сравнению с исходным состоянием. Она начиналась с первых признаков кровотечения и заканчивалась не более чем через 72 часа после последней обработки по поводу кровотечения. ЭП определяли как продолжительность времени, начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать АТ достигала терапевтического целевого диапазона, до самого раннего из дней 246 или последнего дня наблюдения за кровотечением (максимальная продолжительность ЭП: с 29-го дня до 246-го дня). В этом OM представлены оценочные результаты (т. е. результаты, полученные путем применения регрессионной модели NB к данным, собранным во время EP).
С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Наблюдаемая частота суставных кровотечений в годовом исчислении для пролеченных кровотечений в течение периода эффективности
Временное ограничение: С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Годовая частота суставных кровотечений у участников во время ЭП определялась как годовое количество эпизодов суставных кровотечений во время ЭП, отнесенное к годовому интервалу времени. ABR = количество эпизодов кровоизлияния в суставы, пролеченные во время EP, деленное на общее количество дней во время EP * 365,25. Эпизод суставного кровотечения характеризовался необычным ощущением в суставе («аурой») в сочетании с 1) нарастающим отеком или повышением температуры кожи, сустава, 2) усилением боли или 3) прогрессирующей потерей диапазона движений или трудностями в использовании конечностей. по сравнению с Базовым. Она начиналась с первых признаков кровотечения и заканчивалась не более чем через 72 часа после последней обработки кровотечения. EP: продолжительность времени, начиная с 29-го дня, когда способность фитусирана снижать AT достигла терапевтического целевого диапазона, до самого раннего дня 246 или последнего дня наблюдения за кровотечением (максимальная продолжительность EP: с 29-го дня до 246-го дня). В этом OM представлены наблюдаемые результаты (т. е. значения описательной статистики, основанные на данных, собранных во время EP).
С 29-го по 246-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (любой день до 246-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL): изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике качества жизни для взрослых с гемофилией (Haem-A-QOL) Оценка физического здоровья на 9-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), месяц 9
Haem-A-QoL: опросник, разработанный для взрослых участников (старше 17 лет) с гемофилией; и состоял из 46 пунктов, включающих 10 доменов (физическое здоровье, чувства, представление о себе, спорт и отдых, работа и школа, борьба с гемофилией, лечение, будущее, планирование семьи, партнерство и сексуальность). Баллы по каждому пункту были основаны на 5-балльной шкале Лайкерта (1 = никогда, 2 = редко, 3 = иногда, 4 = часто и 5 = постоянно), а более высокие баллы соответствовали большему ухудшению. В этом показателе исхода сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем оценки домена физического здоровья. Необработанные баллы для домена физического здоровья были преобразованы в шкалу от 0 (лучший результат для здоровья) до 100 (худший результат для здоровья), где более низкие баллы обозначали лучшее физическое здоровье.
Исходный уровень (день 1), месяц 9
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL): изменение общего балла Haem-A-QOL по сравнению с исходным уровнем на 9-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), месяц 9
Haem-A-QoL: опросник, разработанный для взрослых участников (старше 17 лет) с гемофилией; и состоял из 46 пунктов, включающих 10 доменов (физическое здоровье, чувства, представление о себе, спорт и отдых, работа и школа, борьба с гемофилией, лечение, будущее, планирование семьи, партнерство и сексуальность). Оценка по каждому пункту основывалась на 5-балльной шкале Лайкерта (1 = никогда, 2 = редко, 3 = иногда, 4 = часто и 5 = постоянно), а более высокие баллы представляют большее ухудшение. Необработанные баллы для каждого домена были преобразованы в шкалу от 0 до 100, где более низкие баллы означали лучшее здоровье. Общий балл Haem-A-QoL был средним по всем доменным баллам и варьировался от 0 (лучший результат для здоровья) до 100 (худший результат для здоровья), где более низкие баллы обозначали лучшее физическое здоровье.
Исходный уровень (день 1), месяц 9
Расчетная годовая частота кровотечений (ABR) для пролеченных кровотечений в течение периода начала
Временное ограничение: С 1-го по 28-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (в любой день до 28-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
ABR представлял собой годовое количество эпизодов кровотечения в начале периода на одного участника, пересчитанное на годовой интервал времени. Эпизод кровотечения, который лечили, определяли как любое кровотечение, требующее введения BPA или фактора. Оно начиналось с первых признаков кровотечения и заканчивалось не более чем через 72 часа после последней обработки по поводу кровотечения, в течение которой любые симптомы кровотечения в том же месте или инъекции с интервалом <=72 часов считались одним и тем же эпизодом кровотечения. Период начала определяли как временной интервал от 1-го дня до 28-го дня или последнего дня наблюдения за кровотечением, что может быть раньше. В этом OM представлены оценочные результаты (т. е. результаты, полученные путем применения регрессионной модели NB к данным, собранным в период начала заболевания).
С 1-го по 28-й день или до последнего дня наблюдения за кровотечением (в любой день до 28-го дня), в зависимости от того, что наступит раньше.
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TESAE)
Временное ограничение: От исходного уровня (день 1) до 15 месяцев (т. е. 9 месяцев лечения + 6 месяцев последующего наблюдения)
Нежелательное явление (НЯ) определяли как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, получавшего исследуемый препарат, которое не обязательно имело причинно-следственную связь с лечением. НЯ, возникшие во время лечения, определяли как любое НЯ с датой начала после первой дозы фитузирана в группе профилактики фитусираном или после визита в день 1 в группе фактора по требованию. Серьезное НЯ (СНЯ) определяли как любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: приводило к смерти, представляло угрозу для жизни, требовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводило к стойкой или значительной инвалидности или нетрудоспособности, являлось врожденной аномалией или врожденный порок или было важным с медицинской точки зрения событием.
От исходного уровня (день 1) до 15 месяцев (т. е. 9 месяцев лечения + 6 месяцев последующего наблюдения)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 января 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

14 июля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 марта 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 марта 2022 г.

Последняя проверка

1 марта 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EFC14769
  • ALN-AT3SC-004 (Другой идентификатор: Alnylam)
  • 2016-001464-11 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования факторные концентраты

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Argentina

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться