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억제제가 없는 중증 혈우병 A형 및 B형 환자에서 Fitusiran(ALN-AT3SC)에 대한 연구

2022년 3월 15일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-A/B: 인자 VIII 또는 IX에 대한 억제 항체 없이 혈우병 A 또는 B 환자를 대상으로 피투시란의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 연구

주요 목표:

- 출혈 에피소드의 빈도에 따라 결정되는 인자 농축물을 사용한 주문형 치료와 비교하여 피투시란의 효능을 평가합니다.

보조 목표:

  • 다음에 의해 결정된 바와 같이 인자 농축물을 사용한 주문형 치료와 비교하여 피투시란의 효능을 평가하기 위해:

    • 자발적인 출혈 에피소드의 빈도.
    • 관절 출혈 에피소드의 빈도.
    • 참가자의 건강 관련 삶의 질(HRQOL) >=17세.
  • 발병 기간 동안 출혈 에피소드의 빈도를 결정합니다.
  • 피투시란의 안전성과 내약성을 결정하기 위해.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

피투시란 치료 기간은 9개월이었다. 스크리닝을 포함한 예상 총 연구 시간은 팩터 온디맨드 부문의 모든 참가자와 확장 연구(LTE15174)에 등록한 피투시란 부문 참가자의 경우 최대 11개월이었습니다. 항트롬빈 수치에 대한 후속 모니터링을 최대 6개월까지 추가해야 하기 때문에 연장 연구에 등록하지 않은 피투시란 치료군 참가자의 경우 연구에 예상되는 총 시간은 최대 17개월이었습니다.

연구를 완료한 참가자는 공개 연장 연구 LTE15174(NCT03754790)에 참여할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

120

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 남아프리카
      • Parktown, 남아프리카, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Port Elizabeth, 남아프리카, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • 대만
      • Taichung, 대만, 40447
        • Investigational Site Number 8807
      • Taichung, 대만, 40705
        • Investigational Site Number 8805
      • Taipei, 대만, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taipei, 대만, 100
        • Investigational Site Number 8804
      • Taoyuan, 대만, 33305
        • Investigational Site Number 8808
  • 대한민국
      • Busan, 대한민국, 602-739
        • Investigational Site Number 8201
      • Daejeon, 대한민국, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, 대한민국, 3722
        • Investigational Site Number 8204
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
        • Investigational Site Number 4501
  • 독일
      • Berlin, 독일, 10249
        • Investigational Site Number 4904
      • Frankfurt Am Main, 독일, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, 독일, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • 말레이시아
      • Ampang, 말레이시아, 68000
        • Investigational Site Number 6004
      • Johor Bahru, 말레이시아, 80100
        • Investigational Site Number 6002
      • Kota Kinabalu, 말레이시아, 88586
        • Investigational Site Number 6003
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Investigational Site Number 0140
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • Investigational Site Number 128
      • Tampa, Florida, 미국, 33607
        • Investigational Site Number 103
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612-3833
        • Investigational Site Number 102
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Investigational Site Number 119
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • Investigational Site Number 125
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89135
        • Investigational Site Number 111
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44308
        • Investigational Site Number 110
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • 영국
      • Glasgow, 영국, G4 0SF
        • Investigational Site Number 4402
      • London, 영국, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
      • London, 영국, SE1 9RT
        • Investigational Site Number 4401
  • 우크라이나
      • Kyiv, 우크라이나, ?01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, 우크라이나, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, 우크라이나, 79044
        • Investigational Site Number 8002
      • Mykolaiv, 우크라이나, 54058
        • Investigational Site Number 8005
  • 이스라엘
      • Ramat-Gan, 이스라엘, 52621
        • Investigational Site Number 9701
  • 이탈리아
      • Padova, 이탈리아, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • 인도
      • Bangalore, 인도, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • Jaipur, 인도, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, 인도, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Mumbai, 인도, 400012
        • Investigational Site Number 9109
      • Mumbai, 인도, 400022
        • Investigational Site Number 9108
      • Mumbai, 인도
        • Investigational Site Number 9111
      • Pune, 인도, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Vellore, 인도, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • 일본
      • Isehara, 일본
        • Investigational Site Number 8105
      • Saitama, 일본
        • Investigational Site Number 8104
  • 중국
      • Beijing, 중국, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, 중국, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, 중국, 89147
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, 중국, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, 중국, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • 칠면조
      • Adana, 칠면조, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Antalya, 칠면조, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Gaziantep, 칠면조, 27100
        • Investigational Site Number 9008
      • Istanbul, 칠면조, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, 칠면조, TR-35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Kayseri, 칠면조, 38039
        • Investigational Site Number 9009
      • Samsun, 칠면조, 55200
        • Investigational Site Number 9006
  • 프랑스
      • Lyon, 프랑스, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Investigational Site Number 3305
      • Rouen, 프랑스, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1134
        • Investigational Site Number 3602
  • 호주
      • Camperdown, 호주, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Murdoch, 호주, 6961
        • Investigational Site Number 6103
      • Prahran, 호주, 3181
        • Investigational Site Number 6104

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 남성, >=12세.

  • 억제제가 없는 중증 혈우병 A 또는 B.

    • 선별 시 FVIII 수준이 1%(%) 미만(<)이거나 인자 IX(FIX) 수준이 2% 이하(<=) 2%인 중앙 실험실에서 확인된 중증도.

    • 스크리닝 전 적어도 지난 6개월 동안 출혈 에피소드를 관리하기 위한 인자 농축물의 온디맨드 사용 및 다음의 각각의 기준을 충족:

      • 스크리닝 시 <0.6 베데스다 단위/밀리리터(BU/mL)의 Nijmegen 변형 베데스다 검정 억제제 역가.
      • 스크리닝 전 적어도 마지막 6개월 동안 출혈 에피소드를 치료하기 위해 우회제를 사용하지 않음.
      • 스크리닝 전 지난 3년 이내에 면역 관용 유도 요법의 이력이 없습니다.
  • 스크리닝 전 마지막 6개월 이내에 인자 집중 치료를 필요로 하는 최소 6번의 출혈 에피소드.
  • 연구 요구 사항을 준수하고 서면 동의서를 제공합니다.

제외 기준:

  • 혈우병 A 또는 B 이외의 공지된 공존 출혈 장애, 즉 폰 빌레브란트병, 추가 인자 결핍 또는 혈소판 장애.
  • 스크리닝 시 항트롬빈(AT) 활성 <60%.
  • 공존하는 혈전성 장애.
  • 임상적으로 중요한 간 질환.
  • 활동성 C형 간염 바이러스 감염.
  • 200개 세포/마이크로리터 미만의 분화-4 군집이 있는 HIV 양성.
  • 동맥 또는 정맥 혈전색전증의 병력.
  • 부적절한 신장 기능.
  • 다중 약물 알레르기 병력 또는 올리고뉴클레오티드 또는 N-아세틸갈락토사민(GalNAc)에 대한 알레르기 반응 병력.
  • 피하 주사에 대한 불내증의 병력.
  • 연구자의 판단에 따라 참가자를 등록에 부적합하게 만들거나 연구 참여 또는 연구 완료를 방해할 수 있는 기타 조건 또는 합병증.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팩터 온디맨드
참가자는 1일부터 총 9개월까지 돌발 출혈 에피소드의 치료를 위해 조사자의 재량에 따라 온디맨드 인자 농축물(필요에 따라 일시적 출혈 에피소드에 대해, 자연 출혈을 예방하기 위한 정규 요법이 아님)을 받았습니다.
의약품: 요인 집중
정맥 주사(IV)
실험적: Fitusiran 80 mg 예방
참가자들은 1일부터 최대 총 9개월까지 한 달에 한 번 예방 조치로 공개 라벨 피투시란 80mg(mg)을 피하(SC)로 투여 받았습니다. 참가자는 돌발성 출혈 에피소드의 치료를 위해 주문형 인자 농축물(조사자의 재량에 따라 출혈 용량 가이드라인 내에서)을 받았습니다.
의약품: 요인 집중
정맥 주사(IV)
의약품: 피투시란
SC 주입으로

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
효능 기간 동안 치료된 출혈에 대한 예상 연간 출혈률(ABR)
기간: 29일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
효능 기간(EP) 동안 참가자에 대한 ABR은 1년 간격으로 연간화된 EP 동안의 연간 출혈 에피소드 수로 정의되었습니다. 치료된 출혈 에피소드: 우회제(BPA) 또는 인자의 투여가 필요한 모든 출혈 발생. 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 출혈 증상이 있거나 72시간 이하(<=) 간격으로 주사한 경우 동일한 출혈 에피소드로 간주했습니다. . EP는 피투시란의 항트롬빈(AT) 저하 능력이 치료 목표 범위에 도달한 29일부터 시작하여 246일 또는 출혈 추적 마지막 날까지의 기간으로 정의되었습니다(EP의 최대 기간: 29일부터 246일까지). . 이 결과 측정(OM)은 추정 결과(즉, EP 동안 수집된 데이터에 음이항[NB] 회귀 모델을 적용하여 얻은 결과)를 나타냅니다.
29일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
효능 기간 동안 치료된 출혈에 대해 관찰된 연간 출혈률(ABR)
기간: 29일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
EP 동안 참가자에 대한 ABR은 1년 간격으로 연간화한 EP 동안의 연간 출혈 에피소드 수로 정의되었습니다. ABR = EP 동안 총 일수로 나눈 EP 동안의 출혈 에피소드 수 * 365.25. 출혈 에피소드는 BPA 또는 인자의 투여가 필요한 모든 출혈 발생으로 정의되었습니다. 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 출혈 증상이 있거나 <= 72시간 간격으로 주사한 경우 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. EP는 피투시란의 AT 저하 용량이 치료 목표 범위를 달성한 29일부터 시작하여 246일 또는 출혈 추적 마지막 날까지의 기간으로 정의되었습니다(EP의 최대 기간: 29일부터 246일까지). 이 OM은 관찰된 결과(즉, EP 동안 수집된 데이터를 기반으로 하는 설명적 통계 값)를 제공합니다.
29일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 기간 동안 치료된 출혈에 대한 예상 연간 출혈률(ABR)
기간: 1일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
치료 기간(TP) 동안 참가자에 대한 ABR은 1년 간격으로 연간화된 TP 동안의 연간 출혈 에피소드 수로 정의되었습니다. 출혈 에피소드: BPA 또는 인자의 투여가 필요한 모든 출혈 발생. 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 출혈 증상이 있거나 <= 72시간 간격으로 주사한 경우 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. TP는 발병 기간(첫 번째 피투시란 투여 후 첫 28일)과 EP(피투시란의 AT 저하 능력이 치료 목표 범위에 도달한 29일부터 시작하여 246일 중 가장 빠른 날 또는 출혈 추적 마지막 날(최대 기간 TP: 1일부터 246일까지). 이 OM은 추정 결과(즉, TP 동안 수집된 데이터에 NB 회귀 모델을 적용하여 얻은 결과)를 제시합니다.
1일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
치료 기간 동안 치료된 출혈에 대해 관찰된 연간 출혈률(ABR)
기간: 1일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
TP 동안 참가자에 대한 ABR은 1년 간격으로 연간화된 TP 동안 출혈 에피소드의 연간 수로 정의되었습니다. ABR= TP 동안 총 일수로 나눈 TP 동안의 출혈 에피소드 수 * 365.25. 출혈 에피소드: BPA 또는 인자의 투여가 필요한 모든 출혈 발생. 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 출혈 증상이 있거나 <= 72시간 간격으로 주사한 경우 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. TP는 발병 기간(첫 번째 피투시란 투여 후 첫 28일)과 EP(피투시란의 AT 저하 능력이 치료 목표 범위에 도달한 29일부터 시작하여 246일 또는 출혈 추적 마지막 날 중 가장 빠른 날까지의 합계였습니다. TP의 최대 기간: 1일부터 246일까지). 이 OM은 관찰된 결과(즉, TP 중에 수집된 데이터를 기반으로 하는 기술 통계 값)를 제공합니다.
1일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
효능 기간 동안 치료된 출혈에 대한 예상 연간 자연 출혈률
기간: 29일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
EP 동안 참가자의 연간 자발 출혈률은 EP 동안 자발 출혈의 연간 횟수를 1년 간격으로 연간으로 정의했습니다. 자발 출혈은 명백하거나 알려진 이유 없이 특히 관절, 근육 및 연조직에 발생한 출혈 사건이었습니다. 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 출혈 증상이 있거나 <= 72시간 간격으로 주사한 경우 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. EP는 피투시란의 AT 저하 용량이 치료 목표 범위를 달성한 29일부터 시작하여 246일 또는 출혈 추적 마지막 날까지의 기간으로 정의되었습니다(EP의 최대 기간: 29일부터 246일까지). 이 OM은 추정 결과(즉, EP 동안 수집된 데이터에 NB 회귀 모델을 적용하여 얻은 결과)를 제시합니다.
29일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
효능 기간 동안 치료된 출혈에 대해 관찰된 연간 자연 출혈률
기간: 29일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
EP 동안 참가자에 대한 ABR은 1년 간격으로 연간화된 EP 동안 자연 출혈 에피소드의 연간 수로 정의되었습니다. ABR = EP 동안 치료된 자연 출혈 에피소드 수를 EP 동안의 총 일수로 나눈 값 * 365.25. 자연출혈 에피소드는 명백하거나 알려진 이유 없이 관절, 근육 및 연조직으로 발생한 출혈 사건이었습니다. 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 출혈 증상이 있거나 <= 72시간 간격으로 주사한 경우 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. EP: 피투시란의 AT 저하 능력이 치료 목표 범위를 달성한 29일부터 시작하여 246일 또는 출혈 추적 마지막 날까지의 기간(최대 EP 기간: 29일부터 246일까지). 이 OM은 관찰 결과(즉, EP 동안 수집된 데이터를 기반으로 한 기술 통계 값).
29일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
효능 기간 동안 치료된 출혈에 대한 예상 연간 관절 출혈률
기간: 29일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
EP 동안 참가자에 대한 연간 관절 출혈률은 EP 동안 연간 출혈 에피소드 수를 1년 간격으로 연간화한 것으로 정의되었습니다. 관절 출혈 에피소드는 1) 피부, 관절 위의 팽창 또는 온기 증가, 2) 통증 증가, 또는 3) 운동 범위의 점진적 손실 또는 사용 어려움과 함께 관절의 비정상적인 감각("조짐")을 특징으로 했습니다. 베이스라인과 비교한 사지. 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었습니다. EP는 피투시란의 AT 저하 용량이 치료 목표 범위를 달성한 29일부터 시작하여 246일 또는 출혈 추적 마지막 날까지의 기간으로 정의되었습니다(EP의 최대 기간: 29일부터 246일까지). 이 OM은 추정 결과(즉, EP 동안 수집된 데이터에 NB 회귀 모델을 적용하여 얻은 결과)를 제시합니다.
29일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
효능 기간 동안 치료된 출혈에 대해 관찰된 연간 관절 출혈률
기간: 29일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
EP 동안 참여자의 연간 관절 출혈률은 EP 동안 연간 관절 출혈 에피소드 수를 1년 간격으로 연간화한 것으로 정의되었습니다. ABR = EP 동안 치료된 관절 출혈 에피소드 수를 EP 동안의 총 일수로 나눈 값 * 365.25. 관절 출혈 에피소드는 1) 피부, 관절에 부기 또는 온기 증가, 2) 통증 증가, 또는 3) 운동 범위의 점진적인 상실 또는 사지 사용의 어려움과 함께 관절의 비정상적인 감각("전조")을 특징으로 했습니다. 기준선과 비교하여. 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었습니다. EP: 피투시란의 AT 저하 능력이 치료 목표 범위를 달성한 29일부터 시작하여 246일 또는 출혈 추적 마지막 날까지의 기간(최대 EP 기간: 29일부터 246일까지). 이 OM은 관찰된 결과(즉, EP 동안 수집된 데이터를 기반으로 하는 설명적 통계 값)를 제공합니다.
29일부터 246일까지 또는 마지막 출혈 추적일(246일까지 임의의 날짜) 중 가장 빠른 날짜
건강 관련 삶의 질(HRQOL): 9개월째 성인을 위한 혈우병 삶의 질 설문지(Haem-A-QOL) 신체 건강 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1일), 9개월
Haem-A-QoL: 혈우병이 있는 성인 참가자(>=17세)를 위해 설계된 참가자 보고 설문지; 10개 영역(신체 건강, 감정, 자아관, 스포츠와 여가, 일과 학교, 혈우병 대처, 치료, 미래, 가족 계획, 파트너십, 성)으로 구성된 46개 항목으로 구성되었습니다. 각 항목에 대한 점수는 5점 Likert 척도(1=전혀 없음, 2=드물게, 3=가끔, 4=자주, 5=항상)로 점수가 높을수록 손상이 심한 것을 의미한다. 신체 건강 영역 점수의 기준선으로부터의 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. 신체 건강 영역에 대한 원시 점수는 0(더 나은 건강 결과)에서 100(최악의 건강 결과) 범위의 척도로 변환되었으며, 여기서 점수가 낮을수록 더 나은 신체 건강을 나타냅니다.
기준선(1일), 9개월
건강 관련 삶의 질(HRQOL): 9개월째 Haem-A-QOL 총점의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1일), 9개월
Haem-A-QoL: 혈우병이 있는 성인 참가자(>=17세)를 위해 설계된 참가자 보고 설문지; 10개 영역(신체 건강, 감정, 자아관, 스포츠와 여가, 일과 학교, 혈우병 대처, 치료, 미래, 가족 계획, 파트너십, 성)으로 구성된 46개 항목으로 구성되었습니다. 각 항목에 대한 점수는 5점 Likert 척도(1=전혀 없음, 2=드물게, 3=가끔, 4=자주, 5=항상)로 점수가 높을수록 손상이 심한 것을 의미합니다. 각 영역의 원시 점수는 0에서 100 사이의 범위로 변환되었으며, 점수가 낮을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다. Haem-A-QoL 총 점수는 모든 영역 점수의 평균이며 0(더 나은 건강 결과)에서 100(최악의 건강 결과) 범위이며, 점수가 낮을수록 더 나은 신체 건강을 나타냅니다.
기준선(1일), 9개월
발병 기간 동안 치료된 출혈에 대한 예상 연간 출혈률(ABR)
기간: 1일부터 28일까지 또는 마지막 출혈 추적일(28일까지 임의의 날짜) 중 가장 이른 날짜
ABR은 발병 기간 동안 참가자당 연간 출혈 에피소드 수를 1년 간격으로 연간화했습니다. 치료된 출혈 에피소드는 BPA 또는 인자의 투여가 필요한 모든 출혈 발생으로 정의되었습니다. 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 출혈 증상이 있거나 <= 72시간 간격으로 주사한 경우 동일한 출혈 에피소드로 간주되었습니다. 발병 기간은 1일째부터 28일째 또는 출혈 추적 마지막 날까지의 시간 간격으로 정의되었습니다. 이 OM은 추정 결과(즉, 발병 기간 동안 수집된 데이터에 NB 회귀 모델을 적용하여 받은 결과)를 제시합니다.
1일부터 28일까지 또는 마지막 출혈 추적일(28일까지 임의의 날짜) 중 가장 이른 날짜
치료 관련 부작용(TEAE) 및 치료 관련 심각한 부작용(TESAE)이 있는 참여자 수
기간: 기준선(1일차)부터 최대 15개월(즉, 9개월 치료 기간 + 6개월 후속 조치)
유해 사례(AE)는 연구 약물을 투여받은 참가자에서 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 임의의 비정상적인 의학적 발생으로 정의되었습니다. 치료 긴급 AE는 피투시란 예방 치료군에서 첫 번째 피투시란 투여 후 또는 주문형 인자 치료군에서 1일차 방문 후 발병일이 있는 임의의 AE로 정의되었습니다. 심각한 AE(SAE)는 임의의 투여량에서 다음과 같은 비정상적인 의학적 발생으로 정의되었습니다. 사망을 초래했거나, 생명을 위협했거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장이 필요했거나, 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력을 초래했거나, 선천적 기형이거나, 또는 선천적 결함이거나 의학적으로 중요한 사건이었습니다.
기준선(1일차)부터 최대 15개월(즉, 9개월 치료 기간 + 6개월 후속 조치)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2021년 1월 26일

연구 완료 (실제)

2021년 7월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 1월 30일

처음 게시됨 (실제)

2018년 1월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 3월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 3월 15일

마지막으로 확인됨

2022년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EFC14769
  • ALN-AT3SC-004 (기타 식별자: Alnylam)
  • 2016-001464-11 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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