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Un estudio de Fitusiran (ALN-AT3SC) en pacientes con hemofilia A y B severa sin inhibidores

15 de marzo de 2022 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-A/B: Estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de Fitusiran en pacientes con hemofilia A o B, sin anticuerpos inhibidores del factor VIII o IX

Objetivo primario:

-Evaluar la eficacia de fitusiran frente al tratamiento a demanda con concentrados de factor, determinada por la frecuencia de episodios hemorrágicos.

Objetivos secundarios:

  • Evaluar la eficacia de fitusirán en comparación con el tratamiento a demanda con concentrados de factor, determinada por:

    • La frecuencia de los episodios de sangrado espontáneo.
    • La frecuencia de los episodios de sangrado articular.
    • Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en participantes >=17 años.
  • Determinar la frecuencia de los episodios hemorrágicos durante el período de aparición.
  • Determinar la seguridad y tolerabilidad de fitusiran.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La duración del tratamiento con fitusiran fue de 9 meses. El tiempo total estimado en el estudio, incluido el cribado, fue de hasta 11 meses para todos los participantes en el brazo de factor on-demand y para los participantes en el brazo de fitusiran que se inscribieron en el estudio de extensión (LTE15174). El tiempo total estimado en el estudio fue de hasta 17 meses para los participantes en el brazo de tratamiento con fitusirán que no se inscribieron en el estudio de extensión debido al requisito de hasta 6 meses adicionales de control de seguimiento de los niveles de antitrombina.

Los participantes que completaron el estudio serán elegibles para un estudio de extensión de etiqueta abierta LTE15174 (NCT03754790).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

120

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10249
        • Investigational Site Number 4904
      • Frankfurt Am Main, Alemania, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Alemania, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Murdoch, Australia, 6961
        • Investigational Site Number 6103
      • Prahran, Australia, 3181
        • Investigational Site Number 6104
  • Corea, república de
      • Busan, Corea, república de, 602-739
        • Investigational Site Number 8201
      • Daejeon, Corea, república de, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Corea, república de, 3722
        • Investigational Site Number 8204
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Investigational Site Number 4501
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Investigational Site Number 0140
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Investigational Site Number 128
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Investigational Site Number 103
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-3833
        • Investigational Site Number 102
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Investigational Site Number 119
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Investigational Site Number 125
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Investigational Site Number 111
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Investigational Site Number 110
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Paris, Francia, 75015
        • Investigational Site Number 3305
      • Rouen, Francia, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1134
        • Investigational Site Number 3602
  • India
      • Bangalore, India, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • Jaipur, India, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, India, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Mumbai, India, 400012
        • Investigational Site Number 9109
      • Mumbai, India, 400022
        • Investigational Site Number 9108
      • Mumbai, India
        • Investigational Site Number 9111
      • Pune, India, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Vellore, India, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Investigational Site Number 9701
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japón
      • Isehara, Japón
        • Investigational Site Number 8105
      • Saitama, Japón
        • Investigational Site Number 8104
  • Malasia
      • Ampang, Malasia, 68000
        • Investigational Site Number 6004
      • Johor Bahru, Malasia, 80100
        • Investigational Site Number 6002
      • Kota Kinabalu, Malasia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
  • Pavo
      • Adana, Pavo, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Antalya, Pavo, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Gaziantep, Pavo, 27100
        • Investigational Site Number 9008
      • Istanbul, Pavo, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Pavo, TR-35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Kayseri, Pavo, 38039
        • Investigational Site Number 9009
      • Samsun, Pavo, 55200
        • Investigational Site Number 9006
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Porcelana, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Porcelana, 89147
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Porcelana, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Porcelana, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
        • Investigational Site Number 4402
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Investigational Site Number 4401
  • Sudáfrica
      • Parktown, Sudáfrica, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Port Elizabeth, Sudáfrica, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán, 40447
        • Investigational Site Number 8807
      • Taichung, Taiwán, 40705
        • Investigational Site Number 8805
      • Taipei, Taiwán, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taipei, Taiwán, 100
        • Investigational Site Number 8804
      • Taoyuan, Taiwán, 33305
        • Investigational Site Number 8808
  • Ucrania
      • Kyiv, Ucrania, ?01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ucrania, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ucrania, 79044
        • Investigational Site Number 8002
      • Mykolaiv, Ucrania, 54058
        • Investigational Site Number 8005

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varones, >=12 años de edad.

  • Hemofilia A o B severa sin inhibidores.

    • Gravedad confirmada por un laboratorio central donde el nivel de FVIII fue inferior al (<) 1 por ciento (%) o el nivel del factor IX (FIX) fue inferior o igual al (<=) 2 % en la selección.

    • Uso a demanda de concentrado de factor para controlar los episodios hemorrágicos durante al menos los últimos 6 meses antes de la selección y cumplir con cada uno de los siguientes criterios:

      • Nijmegen modificó el título del inhibidor del ensayo Bethesda de <0,6 unidades Bethesda por mililitro (BU/mL) en la selección.
      • No uso de agentes de derivación para tratar episodios de sangrado durante al menos los últimos 6 meses antes de la selección.
      • Sin antecedentes de terapia de inducción de inmunotolerancia en los últimos 3 años antes de la selección.
  • Un mínimo de 6 episodios hemorrágicos que requieran tratamiento con concentrado de factor en los últimos 6 meses antes de la selección.
  • Dispuesto y cumplió con los requisitos del estudio y para proporcionar consentimiento informado por escrito y asentimiento.

Criterio de exclusión:

  • Trastornos hemorrágicos coexistentes conocidos distintos de la hemofilia A o B, es decir, enfermedad de Von Willebrand, deficiencias de factores adicionales o trastornos plaquetarios.
  • Actividad de antitrombina (AT) <60 % en la selección.
  • Trastorno trombofílico coexistente.
  • Enfermedad hepática clínicamente significativa.
  • Infección activa por el virus de la hepatitis C.
  • VIH positivo con un grupo de recuento de diferenciación-4 de <200 células/microlitro.
  • Antecedentes de tromboembolismo arterial o venoso.
  • Función renal inadecuada.
  • Antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o antecedentes de reacción alérgica a un oligonucleótido o N-acetilgalactosamina (GalNAc).
  • Antecedentes de intolerancia a las inyecciones SC.
  • Cualquier otra afección o comorbilidad que haga que el participante no sea apto para la inscripción o que pueda interferir con la participación o la finalización del estudio, según el criterio del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Factorización bajo demanda
Los participantes recibieron concentrados de factor a demanda (según necesidad, para episodios de hemorragia episódica y no en un régimen regular destinado a prevenir la hemorragia espontánea) según el criterio del investigador para el tratamiento de episodios de hemorragia intermenstrual desde el Día 1 hasta un total de 9 meses.
Droga: concentrados de factor
por inyección intravenosa (IV)
Experimental: Fitusiran 80 mg Profilaxis
Los participantes recibieron 80 miligramos (mg) de fitusiran de etiqueta abierta administrados por vía subcutánea (SC) como profilaxis una vez al mes desde el día 1 hasta un total de 9 meses. Los participantes recibieron concentrados de factor a demanda (según el criterio del investigador y dentro de las pautas de dosificación de sangrado) para el tratamiento de episodios de sangrado intermenstrual.
Droga: concentrados de factor
por inyección intravenosa (IV)
Droga: fitusirán
por inyección SC

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizada estimada (ABR) para sangrados tratados durante el período de eficacia
Periodo de tiempo: Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
El ABR para un participante durante el período de eficacia (EP) se definió como el número anualizado de episodios de sangrado durante el EP anualizado en un intervalo de tiempo de 1 año. Episodio de sangrado tratado: cualquier ocurrencia de hemorragia que requirió la administración de agentes de derivación (BPA) o factor. Comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con menos o igual a (<=) 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado. . La EP se definió como la duración del tiempo a partir del día 29 cuando la capacidad reductora de la antitrombina (AT) de fitusiran había alcanzado el rango objetivo terapéutico hasta el día 246 o el último día de seguimiento del sangrado, lo que ocurra primero (duración máxima de la EP: del día 29 al día 246) . Esta medida de resultado (OM) presenta resultados estimados (es decir, resultados recibidos al aplicar el modelo de regresión binomial negativo [NB] en los datos recopilados durante el EP).
Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
Tasa de sangrado anualizada observada (ABR) para sangrados tratados durante el período de eficacia
Periodo de tiempo: Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
La ABR para un participante durante la EP se definió como el número anualizado de episodios hemorrágicos durante la EP anualizados en un intervalo de tiempo de 1 año. ABR= número de episodios de sangrado durante la EP dividido por el número total de días durante la EP*365,25. Un episodio de sangrado se definió como cualquier ocurrencia de hemorragia que requirió la administración de BPA o factor. Comenzó desde el primer signo de sangrado y finalizó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con <= 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado. EP se definió como la duración del tiempo a partir del día 29 cuando la capacidad de reducción de AT de fitusiran había alcanzado el rango objetivo terapéutico hasta el día 246 o el último día de seguimiento del sangrado, lo que ocurra primero (duración máxima de EP: desde el día 29 hasta el día 246). Este OM presenta resultados observados (es decir, valores estadísticos descriptivos basados ​​en los datos recopilados durante EP).
Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizada estimada (ABR) para sangrados tratados durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
La ABR para un participante durante el período de tratamiento (TP) se definió como el número anualizado de episodios de sangrado durante el TP anualizado en un intervalo de tiempo de 1 año. Episodio de sangrado: cualquier ocurrencia de hemorragia que requirió la administración de BPA o factor. Comenzó desde el primer signo de sangrado y finalizó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con menos de 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado. TP fue la suma del período de inicio (primeros 28 días después de la primera dosis de fitusiran) y EP (a partir del día 29 cuando la capacidad de reducción de AT de fitusiran había alcanzado el rango objetivo terapéutico hasta el día 246 o el último día de seguimiento de sangrado (duración máxima de TP: del Día 1 al Día 246). Este OM presenta los resultados estimados (es decir, los resultados recibidos al aplicar el modelo de regresión NB sobre los datos recopilados durante el TP).
Desde el día 1 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
Tasa de sangrado anualizada observada (ABR) para sangrados tratados durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
La ABR para un participante durante TP se definió como el número anualizado de episodios hemorrágicos durante TP anualizados en un intervalo de tiempo de 1 año. ABR= número de episodios de sangrado durante TP dividido por el número total de días durante TP*365,25. Episodio de sangrado: cualquier ocurrencia de hemorragia que requirió la administración de BPA o factor. Comenzó desde el primer signo de sangrado y finalizó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro de lo cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con <=72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado. TP fue la suma del período de inicio (primeros 28 días después de la primera dosis de fitusiran) y EP (comenzando el día 29 cuando la capacidad de reducción de AT de fitusiran había alcanzado el rango objetivo terapéutico hasta el primer día 246 o el último día de seguimiento de sangrado ( duración máxima de TP: del día 1 al día 246). Este OM presenta resultados observados (es decir, valores estadísticos descriptivos basados ​​en datos recopilados durante TP).
Desde el día 1 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
Tasa estimada de hemorragia espontánea anualizada para hemorragias tratadas durante el período de eficacia
Periodo de tiempo: Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
La tasa anualizada de sangrado espontáneo para un participante durante la EP se definió como el número anualizado de episodios de sangrado espontáneo durante la EP anualizados en un intervalo de tiempo de 1 año. El episodio de sangrado espontáneo fue un evento de sangrado que ocurrió sin motivo aparente o conocido, particularmente en las articulaciones, los músculos y los tejidos blandos. Comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con <= 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado. EP se definió como la duración del tiempo a partir del día 29 cuando la capacidad de reducción de AT de fitusiran había alcanzado el rango objetivo terapéutico hasta el día 246 o el último día de seguimiento del sangrado, lo que ocurra primero (duración máxima de EP: desde el día 29 hasta el día 246). Este OM presenta los resultados estimados (es decir, los resultados recibidos al aplicar el modelo de regresión NB sobre los datos recopilados durante el EP).
Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
Tasa de hemorragia espontánea anualizada observada para hemorragias tratadas durante el período de eficacia
Periodo de tiempo: Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
La ABR para el participante durante la EP se definió como el número anualizado de episodios de sangrado espontáneo durante la EP anualizados en un intervalo de tiempo de 1 año. ABR=número de episodios de sangrado espontáneo tratados durante EP dividido por el número total de días durante EP*365,25. El episodio de sangrado espontáneo fue un evento de sangrado que ocurrió sin razón aparente o conocida, en las articulaciones, los músculos y los tejidos blandos. Comenzó desde el primer signo de sangrado y finalizó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con <= 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado. EP: tiempo de duración desde el día 29 cuando la capacidad reductora de AT de fitusiran alcanzó el rango objetivo terapéutico hasta el día 246 o el último día de seguimiento del sangrado (duración máxima de EP: desde el día 29 hasta el día 246). Este OM presenta resultados observados (es decir, valores estadísticos descriptivos basados ​​en datos recopilados durante EP).
Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
Tasa anualizada estimada de hemorragia articular para hemorragias tratadas durante el período de eficacia
Periodo de tiempo: Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
La tasa de hemorragia articular anualizada para un participante durante la EP se definió como el número anualizado de episodios de hemorragia durante la EP anualizados en un intervalo de tiempo de 1 año. El episodio de sangrado articular se caracterizó por una sensación inusual en la articulación ("aura") en combinación con 1) aumento de la hinchazón o calor sobre la piel, la articulación, 2) aumento del dolor o 3) pérdida progresiva del rango de movimiento o dificultad para usar la extremidad en comparación con la línea de base. Comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado. EP se definió como la duración del tiempo a partir del día 29 cuando la capacidad de reducción de AT de fitusiran había alcanzado el rango objetivo terapéutico hasta el día 246 o el último día de seguimiento del sangrado, lo que ocurra primero (duración máxima de EP: desde el día 29 hasta el día 246). Este OM presenta los resultados estimados (es decir, los resultados recibidos al aplicar el modelo de regresión NB sobre los datos recopilados durante el EP).
Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
Tasa de hemorragia articular anualizada observada para hemorragias tratadas durante el período de eficacia
Periodo de tiempo: Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
La tasa de hemorragia articular anualizada para el participante durante la EP se definió como el número anualizado de episodios de hemorragia articular durante la EP anualizados en un intervalo de tiempo de 1 año. ABR= número de episodios de sangrado articular tratados durante EP dividido por el número total de días durante EP*365,25. Un episodio de sangrado articular se caracterizó por una sensación inusual en la articulación ("aura") en combinación con 1) aumento de la hinchazón o calor sobre la piel, la articulación, 2) aumento del dolor o 3) pérdida progresiva del rango de movimiento o dificultad para usar la extremidad. en comparación con la línea de base. Comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado. EP: tiempo de duración desde el día 29 cuando la capacidad reductora de AT de fitusiran alcanzó el rango objetivo terapéutico hasta el día 246 o el último día de seguimiento del sangrado, lo que ocurra primero (duración máxima de EP: desde el día 29 hasta el día 246). Este OM presenta resultados observados (es decir, valores estadísticos descriptivos basados ​​en datos recopilados durante EP).
Desde el día 29 hasta el día 246 o hasta el último día de seguimiento de sangrado (cualquier día hasta el día 246), lo que ocurra primero
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL): cambio desde el inicio en el Cuestionario de calidad de vida de hemofilia para adultos (Haem-A-QOL) Puntuación de salud física en el mes 9
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1), Mes 9
Haem-A-QoL: cuestionario informado por los participantes diseñado para participantes adultos (>=17 años de edad) con hemofilia; y constaba de 46 ítems que comprendían 10 dominios (salud física, sentimientos, visión de sí mismo, deporte y ocio, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, tratamiento, futuro, planificación familiar, pareja y sexualidad). La puntuación de cada elemento se basó en una escala de Likert de 5 puntos (1 = nunca, 2 = rara vez, 3 = a veces, 4 = a menudo y 5 = todo el tiempo), y las puntuaciones más altas representaban un mayor deterioro. En esta medida de resultado se informó el cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de salud física. La puntuación bruta para el dominio de la salud física se transformó en una escala que varió de 0 (mejor resultado de salud) a 100 (peor resultado de salud), donde las puntuaciones más bajas denotaron una mejor salud física.
Línea base (Día 1), Mes 9
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL): cambio desde el inicio en la puntuación total de Haem-A-QOL en el mes 9
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1), Mes 9
Haem-A-QoL: cuestionario informado por los participantes diseñado para participantes adultos (>=17 años de edad) con hemofilia; y constaba de 46 ítems que comprendían 10 dominios (salud física, sentimientos, visión de sí mismo, deporte y ocio, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, tratamiento, futuro, planificación familiar, pareja y sexualidad). La puntuación de cada elemento se basó en una escala de Likert de 5 puntos (1 = nunca, 2 = rara vez, 3 = a veces, 4 = a menudo y 5 = todo el tiempo), y las puntuaciones más altas representan un mayor deterioro. La puntuación bruta de cada dominio se transformó en una escala que osciló entre 0 y 100, donde las puntuaciones más bajas denotaban una mejor salud. La puntuación total de Haem-A-QoL fue la media de todas las puntuaciones de los dominios y varió de 0 (mejor resultado de salud) a 100 (peor resultado de salud), donde las puntuaciones más bajas denotaron una mejor salud física.
Línea base (Día 1), Mes 9
Tasa de sangrado anualizada estimada (ABR) para sangrados tratados durante el período de inicio
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 28 o hasta el último día de seguimiento del sangrado (cualquier día hasta el día 28), lo que ocurra primero
ABR fue el número anualizado de episodios de sangrado durante el período de inicio por participante anualizado en un intervalo de tiempo de 1 año. Un episodio de sangrado tratado se definió como cualquier ocurrencia de hemorragia que requirió la administración de BPA o factor. Comenzó desde el primer signo de sangrado y finalizó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con <= 72 horas de diferencia se consideraron el mismo episodio de sangrado. El período de inicio se definió como el intervalo de tiempo desde el Día 1 hasta el Día 28 o el último día de seguimiento del sangrado, lo que ocurra primero. Este OM presenta los resultados estimados (es decir, los resultados recibidos al aplicar el modelo de regresión NB sobre los datos recopilados durante el período de inicio).
Desde el día 1 hasta el día 28 o hasta el último día de seguimiento del sangrado (cualquier día hasta el día 28), lo que ocurra primero
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta 15 meses (es decir, 9 meses de tratamiento + 6 meses de seguimiento)
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio que no necesariamente tenía una relación causal con el tratamiento. Los EA emergentes del tratamiento se definieron como cualquier EA con fecha de inicio después de la primera dosis de fitusirán en el brazo de profilaxis con fitusirán o después de la visita del día 1 en el brazo de factor a demanda. Un AA grave (SAE) se definió como cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o la prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad o incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita o defecto de nacimiento, o fue un evento médicamente importante.
Desde el inicio (día 1) hasta 15 meses (es decir, 9 meses de tratamiento + 6 meses de seguimiento)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de marzo de 2018

Finalización primaria (Actual)

26 de enero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

14 de julio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

31 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EFC14769
  • ALN-AT3SC-004 (Otro identificador: Alnylam)
  • 2016-001464-11 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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