Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Fitusiranu (ALN-AT3SC) u pacientů s těžkou hemofilií A a B bez inhibitorů

15. března 2022 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-A/B: Studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Fitusiran u pacientů s hemofilií A nebo B, bez inhibičních protilátek proti faktoru VIII nebo IX

Primární cíl:

-Vyhodnotit účinnost fitusiranu ve srovnání s léčbou na vyžádání koncentráty faktoru, jak je určena četností krvácivých epizod.

Sekundární cíle:

  • Vyhodnotit účinnost fitusiranu ve srovnání s léčbou na vyžádání koncentráty faktorů, jak je stanoveno:

    • Četnost epizod spontánního krvácení.
    • Četnost epizod krvácení do kloubů.
    • Kvalita života související se zdravím (HRQOL) u účastníků ve věku >=17 let.
  • K určení frekvence epizod krvácení během období nástupu.
  • Stanovit bezpečnost a snášenlivost fitusiranu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Délka léčby fitusiranem byla 9 měsíců. Odhadovaná celková doba studie, včetně screeningu, byla až 11 měsíců pro všechny účastníky v rameni s faktorem na vyžádání a pro účastníky v rameni s fitusiranem, kteří se zapsali do rozšířené studie (LTE15174). Odhadovaná celková doba studie byla až 17 měsíců pro účastníky ve větvi s léčbou fitusiranem, kteří se nezapsali do prodloužené studie kvůli požadavku na dalších až 6 měsíců následného sledování hladin antitrombinu.

Účastníci, kteří dokončili studii, budou způsobilí pro otevřenou rozšířenou studii LTE15174 (NCT03754790).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

120

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Camperdown, Austrálie, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Murdoch, Austrálie, 6961
        • Investigational Site Number 6103
      • Prahran, Austrálie, 3181
        • Investigational Site Number 6104
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Investigational Site Number 4501
  • Francie
      • Lyon, Francie, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Paris, Francie, 75015
        • Investigational Site Number 3305
      • Rouen, Francie, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • Jaipur, Indie, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Indie, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Mumbai, Indie, 400012
        • Investigational Site Number 9109
      • Mumbai, Indie, 400022
        • Investigational Site Number 9108
      • Mumbai, Indie
        • Investigational Site Number 9111
      • Pune, Indie, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Vellore, Indie, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Itálie
      • Padova, Itálie, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Izrael
      • Ramat-Gan, Izrael, 52621
        • Investigational Site Number 9701
  • Japonsko
      • Isehara, Japonsko
        • Investigational Site Number 8105
      • Saitama, Japonsko
        • Investigational Site Number 8104
  • Jižní Afrika
      • Parktown, Jižní Afrika, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Port Elizabeth, Jižní Afrika, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Korejská republika
      • Busan, Korejská republika, 602-739
        • Investigational Site Number 8201
      • Daejeon, Korejská republika, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Korejská republika, 3722
        • Investigational Site Number 8204
  • Krocan
      • Adana, Krocan, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Antalya, Krocan, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Gaziantep, Krocan, 27100
        • Investigational Site Number 9008
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Krocan, TR-35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Kayseri, Krocan, 38039
        • Investigational Site Number 9009
      • Samsun, Krocan, 55200
        • Investigational Site Number 9006
  • Malajsie
      • Ampang, Malajsie, 68000
        • Investigational Site Number 6004
      • Johor Bahru, Malajsie, 80100
        • Investigational Site Number 6002
      • Kota Kinabalu, Malajsie, 88586
        • Investigational Site Number 6003
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1134
        • Investigational Site Number 3602
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Investigational Site Number 4904
      • Frankfurt Am Main, Německo, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Německo, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G4 0SF
        • Investigational Site Number 4402
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Investigational Site Number 4401
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Investigational Site Number 0140
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Investigational Site Number 128
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Investigational Site Number 103
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612-3833
        • Investigational Site Number 102
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Investigational Site Number 119
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Investigational Site Number 125
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Investigational Site Number 111
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Investigational Site Number 110
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • Investigational Site Number 8807
      • Taichung, Tchaj-wan, 40705
        • Investigational Site Number 8805
      • Taipei, Tchaj-wan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Investigational Site Number 8804
      • Taoyuan, Tchaj-wan, 33305
        • Investigational Site Number 8808
  • Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina, ?01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukrajina, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukrajina, 79044
        • Investigational Site Number 8002
      • Mykolaiv, Ukrajina, 54058
        • Investigational Site Number 8005
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Čína, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Čína, 89147
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Čína, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Čína, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Investigational Site Number 3402

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži, >=12 let.

  • Těžká hemofilie A nebo B bez inhibitorů.

    • Závažnost potvrzená centrální laboratoří, kde hladina FVIII byla nižší než (<) 1 procento (%) nebo hladina faktoru IX (FIX) byla nižší nebo rovna (<=) 2% při screeningu.

    • Použití koncentrátu faktoru na vyžádání ke zvládání krvácivých příhod alespoň posledních 6 měsíců před screeningem a splnění každého z následujících kritérií:

      • Titr inhibitoru testu Bethesda modifikovaný Nijmegenem <0,6 jednotek Bethesda na mililitr (BU/ml) při screeningu.
      • Nejméně posledních 6 měsíců před screeningem se nepoužívají bypassující látky k léčbě epizod krvácení.
      • Žádná anamnéza indukční terapie imunitní tolerance během posledních 3 let před screeningem.
  • Minimálně 6 krvácivých epizod vyžadujících léčbu koncentrátem faktoru během posledních 6 měsíců před screeningem.
  • Ochotný a dodržel požadavky studie a poskytnout písemný informovaný souhlas a souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Známé koexistující krvácivé poruchy jiné než hemofilie A nebo B, tj. Von Willebrandova choroba, deficity dalších faktorů nebo poruchy krevních destiček.
  • Aktivita antitrombinu (AT) <60 % při screeningu.
  • Současná trombofilní porucha.
  • Klinicky významné onemocnění jater.
  • Aktivní infekce virem hepatitidy C.
  • HIV pozitivní se shlukem diferenciace-4 počtu <200 buněk/mikrolitr.
  • Arteriální nebo žilní tromboembolismus v anamnéze.
  • Nedostatečná funkce ledvin.
  • Anamnéza alergií na více léků nebo historie alergické reakce na oligonukleotid nebo N-acetylgalaktosamin (GalNAc).
  • Anamnéza nesnášenlivosti SC injekcí (injekcí).
  • Jakékoli další stavy nebo komorbidity, které by způsobily, že by účastník nebyl vhodný pro zápis nebo by mohly narušovat účast ve studii nebo dokončení studie, podle posouzení zkoušejícího.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Faktor na vyžádání
Účastníci dostávali koncentráty faktoru na vyžádání (podle potřeby, pro epizodické epizody krvácení, a nikoli v pravidelném režimu určeném k prevenci spontánního krvácení) podle uvážení zkoušejícího pro léčbu epizod krvácení z průniku od 1. dne až do celkové doby 9 měsíců.
Lék: koncentráty faktorů
intravenózní (IV) injekcí
Experimentální: Fitusiran 80 mg profylaxe
Účastníci dostávali otevřený fitusiran 80 miligramů (mg) podávaný subkutánně (SC) jako profylaxi jednou měsíčně od 1. dne až do celkem 9 měsíců. Účastníci dostávali koncentráty faktorů na vyžádání (podle uvážení zkoušejícího a v rámci pokynů pro dávkování krvácení) pro léčbu epizod krvácení z průniku.
Lék: koncentráty faktorů
intravenózní (IV) injekcí
Lék: fitusiran
SC injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadovaná anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení během období účinnosti
Časové okno: Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
ABR pro účastníka během období účinnosti (EP) byla definována jako anualizovaný počet krvácivých epizod během EP anualizovaný na 1letý časový interval. Léčená epizoda krvácení: jakýkoli výskyt krvácení, který vyžadoval podání by-passingových látek (BPA) nebo faktoru. Začalo to od prvních příznaků krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce menší nebo rovné (<=) 72 hodin od sebe byly považovány za stejnou krvácivou epizodu . EP byla definována jako doba trvání od 29. dne, kdy antitrombinová (AT) kapacita snižující kapacitu fitusiranu dosáhla terapeutického cílového rozmezí do prvního dne 246. nebo posledního dne sledování krvácení (maximální trvání EP: od 29. dne do 246. dne) . Toto měření výsledku (OM) představuje odhadované výsledky (tj. výsledky získané aplikací negativního binomického [NB] regresního modelu na data shromážděná během EP).
Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Pozorovaná anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení během období účinnosti
Časové okno: Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
ABR pro účastníka během EP byla definována jako anualizovaný počet krvácivých epizod během EP anualizovaný na 1letý časový interval. ABR= počet epizod krvácení během EP dělený celkovým počtem dní během EP*365,25. Krvácavá epizoda byla definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžadoval podání BPA nebo faktoru. Začalo to od prvního příznaku krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po posledním ošetření krvácení, během kterého byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce <=72 hodin od sebe považovány za stejnou krvácivou epizodu. EP byla definována jako doba trvání počínaje dnem 29, kdy kapacita snížení AT fitusiranu dosáhla terapeutického cílového rozmezí do prvního dne 246. dne nebo posledního dne sledování krvácení (maximální trvání EP: od 29. dne do dne 246). Tento OM představuje pozorované výsledky (tj. hodnoty deskriptivní statistiky založené na datech shromážděných během EP).
Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadovaná anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení během léčebného období
Časové okno: Ode dne 1 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
ABR pro účastníka během léčebného období (TP) byla definována jako anualizovaný počet krvácivých epizod během TP anualizovaný na 1letý časový interval. Epizody krvácení: jakýkoli výskyt krvácení, který vyžadoval podání BPA nebo faktoru. Začalo to od prvního příznaku krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce <=72 hodin od sebe považovány za stejnou krvácivou epizodu. TP byla součtem období nástupu (prvních 28 dnů po první dávce fitusiranu) a EP (počínaje dnem 29, kdy kapacita snižující AT u fitusiranu dosáhla terapeutického cílového rozmezí do nejdříve 246. dne nebo do posledního dne sledování krvácení (maximální trvání TP: ode dne 1 do dne 246). Tento OM představuje odhadované výsledky (tj. výsledky získané aplikací NB regresního modelu na data shromážděná během TP).
Ode dne 1 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Pozorovaná anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení během léčebného období
Časové okno: Ode dne 1 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
ABR pro účastníka během TP byla definována jako anualizovaný počet krvácivých epizod během TP anualizovaný na 1letý časový interval. ABR= počet krvácivých epizod během TP dělený celkovým počtem dnů během TP*365,25. Epizody krvácení: jakýkoli výskyt krvácení, který vyžadoval podání BPA nebo faktoru. Začalo to od prvního příznaku krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během kterých byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce <=72 hodin od sebe považovány za stejnou krvácivou epizodu. TP byla součtem období nástupu (prvních 28 dnů po první dávce fitusiranu) a EP (počínaje dnem 29, kdy kapacita fitusiranu snižující AT dosáhla terapeutického cílového rozmezí do nejdříve dne 246 nebo posledního dne sledování krvácení ( maximální doba trvání TP: od 1. dne do 246. dne). Tento OM představuje pozorované výsledky (tj. hodnoty popisné statistiky založené na datech shromážděných během TP).
Ode dne 1 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Odhadovaná anualizovaná míra spontánního krvácení pro léčená krvácení během období účinnosti
Časové okno: Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Anualizovaná frekvence spontánního krvácení u účastníka během EP byla definována jako anualizovaný počet epizod spontánního krvácení během EP anualizovaný na 1letý časový interval. Epizody spontánního krvácení byly krvácivé příhody, které se objevily bez zjevného nebo známého důvodu, zejména do kloubů, svalů a měkkých tkání. Začalo to od prvních příznaků krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po poslední léčbě krvácení, během níž byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce <= 72 hodin od sebe považovány za stejnou krvácivou epizodu. EP byla definována jako doba trvání počínaje dnem 29, kdy kapacita snížení AT fitusiranu dosáhla terapeutického cílového rozmezí do prvního dne 246. dne nebo posledního dne sledování krvácení (maximální trvání EP: od 29. dne do dne 246). Tento OM představuje odhadované výsledky (tj. výsledky získané aplikací NB regresního modelu na data shromážděná během EP).
Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Pozorovaná anualizovaná míra spontánního krvácení u léčených krvácení během období účinnosti
Časové okno: Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
ABR pro účastníka během EP byla definována jako anualizovaný počet epizod spontánního krvácení během EP anualizovaný na 1letý časový interval. ABR = počet léčených epizod spontánního krvácení během EP dělený celkovým počtem dnů během EP*365,25. Epizody spontánního krvácení byly krvácivé příhody, které se objevily bez zjevného nebo známého důvodu do kloubů, svalů a měkkých tkání. Začalo to od prvního příznaku krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po posledním ošetření krvácení, během kterého byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce <=72 hodin od sebe považovány za stejnou krvácivou epizodu. EP: doba trvání počínaje dnem 29, kdy kapacita snižující AT u fitusiranu dosáhla terapeutického cílového rozmezí do nejdříve dne 246 nebo posledního dne sledování krvácení (maximální trvání EP: od dne 29 do dne 246). Tento OM představuje pozorované výsledky (tj. hodnoty deskriptivní statistiky založené na datech shromážděných během EP).
Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Odhadovaná anualizovaná míra krvácení do kloubu pro léčená krvácení během období účinnosti
Časové okno: Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Anualizovaná frekvence kloubního krvácení u účastníka během EP byla definována jako anualizovaný počet krvácivých epizod během EP anualizovaný na 1letý časový interval. Epizoda krvácení z kloubu byla charakterizována neobvyklým pocitem v kloubu („aura“) v kombinaci s 1) rostoucím otokem nebo teplem na kůži, kloubu, 2) rostoucí bolestí nebo 3) progresivní ztrátou rozsahu pohybu nebo obtížemi při používání končetiny ve srovnání se základní linií. Začalo to první známkou krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po posledním ošetření krvácení. EP byla definována jako doba trvání počínaje dnem 29, kdy kapacita snížení AT fitusiranu dosáhla terapeutického cílového rozmezí do prvního dne 246. dne nebo posledního dne sledování krvácení (maximální trvání EP: od 29. dne do dne 246). Tento OM představuje odhadované výsledky (tj. výsledky získané aplikací NB regresního modelu na data shromážděná během EP).
Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Pozorovaná anualizovaná míra krvácení z kloubu pro léčená krvácení během období účinnosti
Časové okno: Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Anualizovaná frekvence kloubního krvácení pro účastníka během EP byla definována jako anualizovaný počet epizod krvácení do kloubu během EP anualizovaný na 1letý časový interval. ABR= počet léčených epizod krvácení do kloubů během EP dělený celkovým počtem dnů během EP*365,25. Epizoda krvácení do kloubu byla charakterizována neobvyklým pocitem v kloubu („aura“) v kombinaci s 1) rostoucím otokem nebo teplem na kůži, kloubu, 2) rostoucí bolestí nebo 3) progresivní ztrátou rozsahu pohybu nebo potížemi při používání končetiny ve srovnání se základní linií. Začalo to první známkou krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po posledním ošetření krvácení. EP: doba trvání počínaje dnem 29, kdy kapacita snížení AT fitusiranu dosáhla terapeutického cílového rozmezí, do prvního dne 246. dne nebo posledního dne sledování krvácení (maximální trvání EP: od 29. dne do dne 246). Tento OM představuje pozorované výsledky (tj. hodnoty deskriptivní statistiky založené na datech shromážděných během EP).
Ode dne 29 do dne 246 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 246), podle toho, co nastane dříve
Kvalita života související se zdravím (HRQOL): Změna od výchozí hodnoty v dotazníku kvality života hemofilie pro dospělé (Haem-A-QOL) Skóre fyzického zdraví v 9. měsíci
Časové okno: Výchozí stav (1. den), 9. měsíc
Haem-A-QoL: dotazník hlášený účastníky určený pro dospělé účastníky (>=17 let) s hemofilií; a sestával ze 46 položek zahrnujících 10 domén (fyzické zdraví, pocity, pohled na sebe, sport a volný čas, práce a škola, řešení hemofilie, léčba, budoucnost, plánování rodiny, partnerství a sexualita). Bodování pro každou položku bylo založeno na 5bodové Likertově škále (1= nikdy, 2= zřídka, 3= někdy, 4= často a 5=po celou dobu) a vyšší skóre představovalo větší poškození. V tomto výstupním měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty ve skóre domény fyzického zdraví. Nezpracované skóre pro doménu fyzického zdraví bylo transformováno na stupnici v rozsahu od 0 (lepší zdravotní výsledek) do 100 (nejhorší zdravotní výsledek), kde nižší skóre označovalo lepší fyzické zdraví.
Výchozí stav (1. den), 9. měsíc
Kvalita života související se zdravím (HRQOL): Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre Haem-A-QOL v 9. měsíci
Časové okno: Výchozí stav (1. den), 9. měsíc
Haem-A-QoL: dotazník hlášený účastníky určený pro dospělé účastníky (>=17 let) s hemofilií; a sestával ze 46 položek zahrnujících 10 domén (fyzické zdraví, pocity, pohled na sebe, sport a volný čas, práce a škola, řešení hemofilie, léčba, budoucnost, plánování rodiny, partnerství a sexualita). Skóre pro každou položku bylo založeno na 5bodové Likertově škále (1= nikdy, 2= zřídka, 3= někdy, 4= často a 5=vždy) a vyšší skóre představuje větší poškození. Nezpracované skóre pro každou doménu bylo transformováno na stupnici v rozmezí od 0 do 100, kde nižší skóre označovalo lepší zdraví. Celkové skóre Haem-A-QoL bylo průměrem skóre všech domén a pohybovalo se od 0 (lepší zdravotní výsledek) do 100 (nejhorší zdravotní výsledek), kde nižší skóre označovalo lepší fyzické zdraví.
Výchozí stav (1. den), 9. měsíc
Odhadovaná anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení během období nástupu
Časové okno: Ode dne 1 do dne 28 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 28), podle toho, co nastane dříve
ABR byl anualizovaný počet krvácivých epizod během období nástupu na účastníka v ročním intervalu 1 roku. Léčená krvácivá epizoda byla definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžadoval podání BPA nebo faktoru. Začalo to od prvního příznaku krvácení a skončilo ne více než 72 hodin po posledním ošetření krvácení, během kterého byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce <=72 hodin od sebe považovány za stejnou krvácivou epizodu. Období nástupu bylo definováno jako časový interval od 1. dne do 28. dne nebo posledního dne sledování krvácení, který nastane dříve. Tento OM představuje odhadované výsledky (tj. výsledky získané aplikací NB regresního modelu na data shromážděná během období nástupu).
Ode dne 1 do dne 28 nebo do posledního dne sledování krvácení (kterýkoli den do dne 28), podle toho, co nastane dříve
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TESAE)
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 15 měsíců (tj. 9měsíční období léčby + 6měsíční sledování)
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék, který nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. Nežádoucí účinky související s léčbou byly definovány jako jakékoli AE s datem nástupu po první dávce fitusiranu v rameni profylaxe fitusiranem nebo po návštěvě 1. dne v rameni s faktorem on-demand. Závažná AE (SAE) byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která v jakékoli dávce: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalému nebo významnému postižení nebo neschopnosti, byla vrozenou anomálií nebo vrozená vada nebo šlo o lékařsky významnou událost.
Od výchozího stavu (1. den) do 15 měsíců (tj. 9měsíční období léčby + 6měsíční sledování)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

26. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

14. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

31. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC14769
  • ALN-AT3SC-004 (Jiný identifikátor: Alnylam)
  • 2016-001464-11 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na koncentráty faktorů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit