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Eine Studie mit Fitusiran (ALN-AT3SC) bei Patienten mit schwerer Hämophilie A und B ohne Inhibitoren

15. März 2022 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-A/B: Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Fitusiran bei Patienten mit Hämophilie A oder B, ohne inhibitorische Antikörper gegen Faktor VIII oder IX

Primäres Ziel:

-Bewertung der Wirksamkeit von Fitusiran im Vergleich zur Bedarfsbehandlung mit Faktorkonzentraten, bestimmt durch die Häufigkeit von Blutungsepisoden.

Sekundäre Ziele:

  • Bewertung der Wirksamkeit von Fitusiran im Vergleich zur Bedarfsbehandlung mit Faktorkonzentraten, bestimmt durch:

    • Die Häufigkeit spontaner Blutungsepisoden.
    • Die Häufigkeit von Gelenkblutungen.
    • Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL) bei Teilnehmern >=17 Jahre.
  • Bestimmung der Häufigkeit von Blutungsepisoden während der Beginnphase.
  • Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Fitusiran.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Behandlungsdauer mit Fitusiran betrug 9 Monate. Die geschätzte Gesamtdauer der Studie, einschließlich Screening, betrug bis zu 11 Monate für alle Teilnehmer des Faktor-on-Demand-Arms und für Teilnehmer des Fitusiran-Arms, die sich in die Verlängerungsstudie (LTE15174) einschrieben. Die geschätzte Gesamtdauer der Studie betrug bis zu 17 Monate für Teilnehmer des Fitusiran-Behandlungsarms, die nicht in die Verlängerungsstudie aufgenommen wurden, da bis zu weitere 6 Monate Nachbeobachtung der Antithrombinspiegel erforderlich waren.

Teilnehmer, die die Studie abgeschlossen haben, sind für eine Open-Label-Verlängerungsstudie LTE15174 (NCT03754790) geeignet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

120

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Murdoch, Australien, 6961
        • Investigational Site Number 6103
      • Prahran, Australien, 3181
        • Investigational Site Number 6104
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, China, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, China, 89147
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, China, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, China, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Investigational Site Number 4904
      • Frankfurt Am Main, Deutschland, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Deutschland, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Investigational Site Number 4501
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Investigational Site Number 3305
      • Rouen, Frankreich, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • Jaipur, Indien, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Indien, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Mumbai, Indien, 400012
        • Investigational Site Number 9109
      • Mumbai, Indien, 400022
        • Investigational Site Number 9108
      • Mumbai, Indien
        • Investigational Site Number 9111
      • Pune, Indien, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Vellore, Indien, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Investigational Site Number 9701
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japan
      • Isehara, Japan
        • Investigational Site Number 8105
      • Saitama, Japan
        • Investigational Site Number 8104
  • Korea, Republik von
      • Busan, Korea, Republik von, 602-739
        • Investigational Site Number 8201
      • Daejeon, Korea, Republik von, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Korea, Republik von, 3722
        • Investigational Site Number 8204
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Investigational Site Number 6004
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Investigational Site Number 6002
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Südafrika
      • Parktown, Südafrika, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Port Elizabeth, Südafrika, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Investigational Site Number 8807
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Investigational Site Number 8805
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Investigational Site Number 8804
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Investigational Site Number 8808
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Antalya, Truthahn, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Gaziantep, Truthahn, 27100
        • Investigational Site Number 9008
      • Istanbul, Truthahn, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Truthahn, TR-35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Kayseri, Truthahn, 38039
        • Investigational Site Number 9009
      • Samsun, Truthahn, 55200
        • Investigational Site Number 9006
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, ?01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukraine, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Investigational Site Number 8002
      • Mykolaiv, Ukraine, 54058
        • Investigational Site Number 8005
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Investigational Site Number 3602
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Investigational Site Number 0140
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Investigational Site Number 128
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • Investigational Site Number 103
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612-3833
        • Investigational Site Number 102
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Investigational Site Number 119
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Investigational Site Number 125
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89135
        • Investigational Site Number 111
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Investigational Site Number 110
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G4 0SF
        • Investigational Site Number 4402
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Investigational Site Number 4401

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer, >=12 Jahre alt.

  • Schwere Hämophilie A oder B ohne Inhibitoren.

    • Der Schweregrad wurde von einem Zentrallabor bestätigt, wenn der FVIII-Spiegel weniger als (<) 1 Prozent (%) oder der Faktor IX (FIX)-Spiegel weniger als oder gleich (<=) 2 % beim Screening war.

    • On-Demand-Verwendung von Faktorkonzentrat zur Behandlung von Blutungsepisoden für mindestens die letzten 6 Monate vor dem Screening und Erfüllung jedes der folgenden Kriterien:

      • Nijmegen modifizierter Bethesda-Assay-Inhibitortiter von <0,6 Bethesda-Einheiten pro Milliliter (BU/ml) beim Screening.
      • Keine Verwendung von Bypassing-Mitteln zur Behandlung von Blutungsepisoden für mindestens die letzten 6 Monate vor dem Screening.
      • Keine Vorgeschichte einer Immuntoleranzinduktionstherapie innerhalb der letzten 3 Jahre vor dem Screening.
  • Mindestens 6 Blutungsepisoden, die eine Faktorkonzentratbehandlung innerhalb der letzten 6 Monate vor dem Screening erforderten.
  • Bereitschaft und Einhaltung der Studienanforderungen und zur Abgabe einer schriftlichen Einverständniserklärung und Zustimmung.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte gleichzeitig bestehende Blutungsstörungen außer Hämophilie A oder B, d. h. Von-Willebrand-Krankheit, Mangel an zusätzlichen Faktoren oder Thrombozytenstörungen.
  • Antithrombin (AT)-Aktivität < 60 % beim Screening.
  • Gleichzeitig bestehende thrombophile Störung.
  • Klinisch signifikante Lebererkrankung.
  • Aktive Infektion mit dem Hepatitis-C-Virus.
  • HIV-positiv mit einer Cluster-Differenzierung-4-Zählung von <200 Zellen/Mikroliter.
  • Vorgeschichte einer arteriellen oder venösen Thromboembolie.
  • Unzureichende Nierenfunktion.
  • Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf ein Oligonukleotid oder N-Acetylgalactosamin (GalNAc).
  • Anamnestische Intoleranz gegenüber SC-Injektion(en).
  • Alle anderen Bedingungen oder Komorbiditäten, die den Teilnehmer für die Einschreibung ungeeignet machen oder die Teilnahme an oder den Abschluss der Studie nach Ermessen des Prüfarztes beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Faktor On-Demand
Die Teilnehmer erhielten nach Bedarf Faktorkonzentrate (nach Bedarf, für episodische Blutungsepisoden und nicht im Rahmen eines regelmäßigen Regimes zur Verhinderung spontaner Blutungen) nach Ermessen des Prüfarztes zur Behandlung von Durchbruchblutungsepisoden von Tag 1 bis zu insgesamt 9 Monaten.
Arzneimittel: Faktor konzentriert
durch intravenöse (IV) Injektion
Experimental: Fitusiran 80 mg Prophylaxe
Die Teilnehmer erhielten Fitusiran 80 Milligramm (mg) unverblindet subkutan (sc) als Prophylaxe einmal monatlich ab Tag 1 bis zu insgesamt 9 Monaten. Die Teilnehmer erhielten Faktorkonzentrate nach Bedarf (nach Ermessen des Prüfarztes und innerhalb der Dosierungsrichtlinien für Blutungen) zur Behandlung von Durchbruchblutungen.
Arzneimittel: Faktor konzentriert
durch intravenöse (IV) Injektion
Arzneimittel: fitusiran
durch SC-Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Geschätzte annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums
Zeitfenster: Von Tag 29 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
ABR für einen Teilnehmer während des Wirksamkeitszeitraums (EP) wurde definiert als die jährliche Anzahl von Blutungsepisoden während des EP, annualisiert auf ein 1-Jahres-Intervall. Behandelte Blutungsepisode: jedes Auftreten einer Blutung, die die Verabreichung von Bypassmitteln (BPA) oder Faktoren erforderte. Sie begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete nicht später als 72 Stunden nach der letzten Blutungsbehandlung, wobei alle Symptome einer Blutung an derselben Stelle oder Injektionen mit einem Abstand von weniger als oder gleich (<=) 72 Stunden als dieselbe Blutungsepisode angesehen wurden . EP war definiert als Zeitdauer ab Tag 29, wenn die Antithrombin (AT)-senkende Kapazität von Fitusiran den therapeutischen Zielbereich erreicht hatte, bis zum frühesten Tag 246 oder dem letzten Tag der Blutungsnachsorge (maximale Dauer von EP: von Tag 29 bis Tag 246). . Dieses Ergebnismaß (OM) stellt geschätzte Ergebnisse dar (d. h. Ergebnisse, die durch Anwendung des negativen binomialen [NB]-Regressionsmodells auf während des EP gesammelte Daten erhalten wurden).
Von Tag 29 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Beobachtete annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums
Zeitfenster: Von Tag 29 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Die ABR für einen Teilnehmer während der EP wurde als annualisierte Anzahl von Blutungsepisoden während der EP definiert, annualisiert auf ein 1-Jahres-Intervall. ABR = Anzahl der Blutungsepisoden während der EP dividiert durch die Gesamtzahl der Tage während der EP*365,25. Eine Blutungsepisode wurde als jedes Auftreten einer Blutung definiert, die die Verabreichung von BPA oder Faktor erforderte. Sie begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete nicht später als 72 Stunden nach der letzten Behandlung der Blutung, innerhalb derer alle Symptome einer Blutung an derselben Stelle oder Injektionen <= 72 Stunden im Abstand von derselben Blutungsepisode betrachtet wurden. EP wurde definiert als die Zeitdauer ab Tag 29, wenn die AT-senkende Kapazität von Fitusiran den therapeutischen Zielbereich erreicht hatte, bis zum frühesten Tag 246 oder dem letzten Tag der Blutungsnachsorge (maximale Dauer von EP: von Tag 29 bis Tag 246). Dieses OM präsentiert beobachtete Ergebnisse (d. h. deskriptive Statistikwerte basierend auf den während des EP gesammelten Daten).
Von Tag 29 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Geschätzte annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungen während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Die ABR für einen Teilnehmer während der Behandlungsphase (TP) wurde als annualisierte Anzahl von Blutungsepisoden während der TP definiert, annualisiert auf ein 1-Jahres-Intervall. Blutungsepisode: jedes Auftreten einer Blutung, die die Verabreichung von BPA oder Faktor erforderte. Sie begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete nicht später als 72 Stunden nach der letzten Blutungsbehandlung, innerhalb derer alle Symptome einer Blutung an derselben Stelle oder Injektionen im Abstand von <= 72 Stunden als dieselbe Blutungsepisode angesehen wurden. TP war die Summe aus Beginn der Periode (erste 28 Tage nach der ersten Dosis von Fitusiran) und EP (beginnend an Tag 29, wenn die AT-Senkungskapazität von Fitusiran den therapeutischen Zielbereich erreicht hatte, bis frühestens an Tag 246 oder am letzten Tag der Blutungsnachsorge (maximale Dauer von TP: von Tag 1 bis Tag 246). Dieses OM präsentiert geschätzte Ergebnisse (d. h. Ergebnisse, die durch Anwendung des NB-Regressionsmodells auf während TP gesammelte Daten erhalten wurden).
Von Tag 1 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Beobachtete annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungen während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
ABR für einen Teilnehmer während TP wurde als jährliche Anzahl von Blutungsepisoden während TP definiert, die auf ein 1-Jahres-Zeitintervall annualisiert wurden. ABR = Anzahl der Blutungsepisoden während TP dividiert durch die Gesamtzahl der Tage während TP * 365,25. Blutungsepisode: jedes Auftreten einer Blutung, die die Verabreichung von BPA oder Faktor erforderte. Sie begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete nicht später als 72 Stunden nach der letzten Behandlung der Blutung, innerhalb derer alle Symptome einer Blutung an derselben Stelle oder Injektionen <= 72 Stunden auseinander als dieselbe Blutungsepisode betrachtet wurden. TP war die Summe der Beginnperiode (erste 28 Tage nach der ersten Dosis von Fitusiran) und EP (beginnend an Tag 29, wenn die AT-senkende Kapazität von Fitusiran den therapeutischen Zielbereich bis zum frühesten Tag 246 oder dem letzten Tag der Blutungsnachsorge erreicht hatte ( maximale Dauer von TP: von Tag 1 bis Tag 246). Dieses OM präsentiert beobachtete Ergebnisse (d. h. deskriptive Statistikwerte basierend auf Daten, die während TP gesammelt wurden).
Von Tag 1 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Geschätzte annualisierte Spontanblutungsrate für behandelte Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums
Zeitfenster: Von Tag 29 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Die annualisierte Spontanblutungsrate für einen Teilnehmer während der EP wurde definiert als die jährliche Anzahl spontaner Blutungsepisoden während der EP, annualisiert auf ein 1-Jahres-Intervall. Eine spontane Blutungsepisode war ein Blutungsereignis, das ohne ersichtlichen oder bekannten Grund auftrat, insbesondere in Gelenken, Muskeln und Weichteilen. Sie begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete nicht später als 72 Stunden nach der letzten Behandlung der Blutung, innerhalb derer alle Blutungssymptome an derselben Stelle oder Injektionen im Abstand von <= 72 Stunden als dieselbe Blutungsepisode angesehen wurden. EP wurde definiert als die Zeitdauer ab Tag 29, wenn die AT-senkende Kapazität von Fitusiran den therapeutischen Zielbereich erreicht hatte, bis zum frühesten Tag 246 oder dem letzten Tag der Blutungsnachsorge (maximale Dauer von EP: von Tag 29 bis Tag 246). Dieses OM präsentiert geschätzte Ergebnisse (d. h. Ergebnisse, die durch Anwendung des NB-Regressionsmodells auf Daten erhalten wurden, die während des EP gesammelt wurden).
Von Tag 29 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Beobachtete annualisierte Spontanblutungsrate für behandelte Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums
Zeitfenster: Von Tag 29 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Die ABR für den Teilnehmer während der EP wurde als annualisierte Anzahl spontaner Blutungsepisoden während der EP definiert, annualisiert auf ein 1-Jahres-Intervall. ABR = Anzahl der behandelten Spontanblutungsepisoden während der EP geteilt durch die Gesamtzahl der Tage während der EP * 365,25. Eine spontane Blutungsepisode war ein Blutungsereignis, das ohne ersichtlichen oder bekannten Grund in Gelenke, Muskeln und Weichteile eintrat. Sie begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete nicht später als 72 Stunden nach der letzten Behandlung der Blutung, innerhalb derer alle Symptome einer Blutung an derselben Stelle oder Injektionen <= 72 Stunden im Abstand von derselben Blutungsepisode betrachtet wurden. EP: Zeitdauer ab Tag 29, wenn die AT-senkende Kapazität von Fitusiran den therapeutischen Zielbereich erreicht hat, bis frühestens an Tag 246 oder dem letzten Tag der Blutungsnachsorge (maximale Dauer von EP: von Tag 29 bis Tag 246). beobachtete Ergebnisse (d. h. deskriptive Statistikwerte basierend auf Daten, die während des EP gesammelt wurden).
Von Tag 29 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Geschätzte annualisierte Gelenkblutungsrate für behandelte Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums
Zeitfenster: Von Tag 29 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Die annualisierte Gelenkblutungsrate für einen Teilnehmer während der EP wurde definiert als die jährliche Anzahl von Blutungsepisoden während der EP, annualisiert auf ein 1-Jahres-Intervall. Eine Gelenkblutungsepisode war gekennzeichnet durch ein ungewöhnliches Gefühl im Gelenk („Aura“) in Kombination mit 1) zunehmender Schwellung oder Wärme über der Haut, dem Gelenk, 2) zunehmendem Schmerz oder 3) fortschreitendem Verlust der Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Verwendung die Extremität im Vergleich zu Baseline. Sie begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete nicht später als 72 Stunden nach der letzten Behandlung der Blutung. EP wurde definiert als die Zeitdauer ab Tag 29, wenn die AT-senkende Kapazität von Fitusiran den therapeutischen Zielbereich erreicht hatte, bis zum frühesten Tag 246 oder dem letzten Tag der Blutungsnachsorge (maximale Dauer von EP: von Tag 29 bis Tag 246). Dieses OM präsentiert geschätzte Ergebnisse (d. h. Ergebnisse, die durch Anwendung des NB-Regressionsmodells auf Daten erhalten wurden, die während des EP gesammelt wurden).
Von Tag 29 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Beobachtete annualisierte Gelenkblutungsrate für behandelte Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums
Zeitfenster: Von Tag 29 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Die annualisierte Gelenkblutungsrate für den Teilnehmer während der EP wurde als jährliche Anzahl von Gelenkblutungsepisoden während der EP definiert, annualisiert auf ein 1-Jahres-Zeitintervall. ABR = Anzahl der behandelten Gelenkblutungsepisoden während der EP dividiert durch die Gesamtzahl der Tage während der EP*365,25. Eine Gelenkblutungsepisode war gekennzeichnet durch ein ungewöhnliches Gefühl im Gelenk ("Aura") in Kombination mit 1) zunehmender Schwellung oder Wärme über Haut, Gelenk, 2) zunehmendem Schmerz oder 3) fortschreitendem Verlust des Bewegungsbereichs oder Schwierigkeiten bei der Verwendung von Gliedmaßen im Vergleich zu Baseline. Sie begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete nicht später als 72 Stunden nach der letzten Behandlung der Blutung. EP: Zeitdauer ab Tag 29, wenn die AT-senkende Kapazität von Fitusiran den therapeutischen Zielbereich erreicht hat, bis zum frühesten Tag 246 oder dem letzten Tag der Blutungsnachsorge (maximale Dauer von EP: von Tag 29 bis Tag 246). Dieses OM präsentiert beobachtete Ergebnisse (d. h. deskriptive Statistikwerte basierend auf Daten, die während des EP gesammelt wurden).
Von Tag 29 bis Tag 246 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (beliebiger Tag bis Tag 246), je nachdem, was zuerst eintritt
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL): Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hämophilie-Quality-of-Life-Fragebogen für Erwachsene (Haem-A-QOL) Physical Health Score in Monat 9
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Monat 9
Haem-A-QoL: Von Teilnehmern berichteter Fragebogen für erwachsene Teilnehmer (>=17 Jahre) mit Hämophilie; und bestand aus 46 Items zu 10 Bereichen (körperliche Gesundheit, Gefühle, Selbstbild, Sport und Freizeit, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Behandlung, Zukunft, Familienplanung, Partnerschaft und Sexualität). Die Bewertung für jedes Item basierte auf einer 5-Punkte-Likert-Skala (1 = nie, 2 = selten, 3 = manchmal, 4 = oft und 5 = immer), und höhere Werte repräsentierten eine größere Beeinträchtigung. In dieser Ergebnismessung wurde eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Bereichs-Score der körperlichen Gesundheit berichtet. Die Rohwerte für den Bereich körperliche Gesundheit wurden in eine Skala von 0 (besseres Gesundheitsergebnis) bis 100 (schlechtestes Gesundheitsergebnis) transformiert, wobei niedrigere Werte eine bessere körperliche Gesundheit bedeuteten.
Baseline (Tag 1), Monat 9
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL): Veränderung des Haem-A-QOL-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Monat 9
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Monat 9
Haem-A-QoL: Von Teilnehmern berichteter Fragebogen für erwachsene Teilnehmer (>=17 Jahre) mit Hämophilie; und bestand aus 46 Items zu 10 Bereichen (körperliche Gesundheit, Gefühle, Selbstbild, Sport und Freizeit, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Behandlung, Zukunft, Familienplanung, Partnerschaft und Sexualität). Die Bewertung für jedes Item basierte auf einer 5-Punkte-Likert-Skala (1 = nie, 2 = selten, 3 = manchmal, 4 = oft und 5 = immer), und höhere Werte bedeuten eine größere Beeinträchtigung. Der Rohwert für jeden Bereich wurde auf eine Skala zwischen 0 und 100 transformiert, wobei niedrigere Werte eine bessere Gesundheit bedeuten. Der Haem-A-QoL-Gesamtwert war der Durchschnitt aller Domänenwerte und reichte von 0 (bessere Gesundheitsergebnisse) bis 100 (schlechteste Gesundheitsergebnisse), wobei niedrigere Werte eine bessere körperliche Gesundheit anzeigten.
Baseline (Tag 1), Monat 9
Geschätzte annualisierte Blutungsrate (ABR) für behandelte Blutungen während des Beginns
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 28 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (an jedem Tag bis Tag 28), je nachdem, was zuerst eintritt
ABR war die annualisierte Anzahl von Blutungsepisoden während der Einsetzphase pro Teilnehmer, annualisiert auf ein 1-Jahres-Intervall. Eine behandelte Blutungsepisode wurde als jedes Auftreten einer Blutung definiert, die die Verabreichung von BPA oder Faktor erforderte. Sie begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete nicht später als 72 Stunden nach der letzten Behandlung der Blutung, innerhalb derer alle Symptome einer Blutung an derselben Stelle oder Injektionen <= 72 Stunden im Abstand von derselben Blutungsepisode betrachtet wurden. Die Periode des Einsetzens wurde als Zeitintervall von Tag 1 bis Tag 28 oder dem letzten Tag der Nachsorge der Blutung definiert. Dieses OM stellt geschätzte Ergebnisse dar (d. h. Ergebnisse, die durch Anwendung des NB-Regressionsmodells auf Daten erhalten wurden, die während der Beginnperiode gesammelt wurden).
Von Tag 1 bis Tag 28 oder bis zum letzten Tag der Nachsorge der Blutung (an jedem Tag bis Tag 28), je nachdem, was zuerst eintritt
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: Von Baseline (Tag 1) bis zu 15 Monate (d. h. 9 Monate Behandlungszeitraum + 6 Monate Follow-up)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer definiert, der das Studienmedikament erhielt, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stand. Behandlungsbedingte UE wurden als alle UE definiert, die nach der ersten Fitusiran-Dosis im Fitusiran-Prophylaxe-Arm oder nach Tag-1-Besuch im Factor-on-Demand-Arm auftraten. Ein schwerwiegendes AE (SAE) wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung oder Invalidität führte, eine angeborene Anomalie war oder Geburtsfehler oder war ein medizinisch wichtiges Ereignis.
Von Baseline (Tag 1) bis zu 15 Monate (d. h. 9 Monate Behandlungszeitraum + 6 Monate Follow-up)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC14769
  • ALN-AT3SC-004 (Andere Kennung: Alnylam)
  • 2016-001464-11 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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