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Une étude sur le fitusiran (ALN-AT3SC) chez des patients atteints d'hémophilie sévère A et B sans inhibiteurs

15 mars 2022 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-A/B : Une étude de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du fitusiran chez les patients atteints d'hémophilie A ou B, sans anticorps inhibiteurs du facteur VIII ou IX

Objectif principal:

-Évaluer l'efficacité du fitusiran par rapport à un traitement à la demande avec des concentrés de facteur, tel que déterminé par la fréquence des épisodes hémorragiques.

Objectifs secondaires :

  • Évaluer l'efficacité du fitusiran par rapport à un traitement à la demande avec des concentrés de facteur, tel que déterminé par :

    • La fréquence des épisodes hémorragiques spontanés.
    • La fréquence des épisodes hémorragiques articulaires.
    • Qualité de vie liée à la santé (HRQOL) chez les participants >=17 ans.
  • Déterminer la fréquence des épisodes hémorragiques au cours de la période d'apparition.
  • Déterminer l'innocuité et la tolérabilité du fitusiran.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée du traitement par le fitusiran a été de 9 mois. La durée totale estimée de l'étude, y compris le dépistage, était de 11 mois maximum pour tous les participants du bras facteur à la demande et pour les participants du bras fitusiran qui se sont inscrits à l'étude d'extension (LTE15174). La durée totale estimée de l'étude était de 17 mois pour les participants du bras de traitement du fitusiran qui ne se sont pas inscrits à l'étude de prolongation en raison de l'exigence d'une surveillance de suivi pouvant aller jusqu'à 6 mois supplémentaires pour les taux d'antithrombine.

Les participants qui ont terminé l'étude seront éligibles pour une étude d'extension en ouvert LTE15174 (NCT03754790).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

120

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Parktown, Afrique du Sud, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Port Elizabeth, Afrique du Sud, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Investigational Site Number 4904
      • Frankfurt Am Main, Allemagne, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Allemagne, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Australie
      • Camperdown, Australie, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Murdoch, Australie, 6961
        • Investigational Site Number 6103
      • Prahran, Australie, 3181
        • Investigational Site Number 6104
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Chine, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Chine, 89147
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Chine, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Chine, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Corée, République de
      • Busan, Corée, République de, 602-739
        • Investigational Site Number 8201
      • Daejeon, Corée, République de, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Corée, République de, 3722
        • Investigational Site Number 8204
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Investigational Site Number 4501
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • France
      • Lyon, France, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Paris, France, 75015
        • Investigational Site Number 3305
      • Rouen, France, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1134
        • Investigational Site Number 3602
  • Inde
      • Bangalore, Inde, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • Jaipur, Inde, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Inde, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Mumbai, Inde, 400012
        • Investigational Site Number 9109
      • Mumbai, Inde, 400022
        • Investigational Site Number 9108
      • Mumbai, Inde
        • Investigational Site Number 9111
      • Pune, Inde, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Vellore, Inde, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Israël
      • Ramat-Gan, Israël, 52621
        • Investigational Site Number 9701
  • Italie
      • Padova, Italie, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japon
      • Isehara, Japon
        • Investigational Site Number 8105
      • Saitama, Japon
        • Investigational Site Number 8104
  • Malaisie
      • Ampang, Malaisie, 68000
        • Investigational Site Number 6004
      • Johor Bahru, Malaisie, 80100
        • Investigational Site Number 6002
      • Kota Kinabalu, Malaisie, 88586
        • Investigational Site Number 6003
  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni, G4 0SF
        • Investigational Site Number 4402
      • London, Royaume-Uni, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
      • London, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Investigational Site Number 4401
  • Taïwan
      • Taichung, Taïwan, 40447
        • Investigational Site Number 8807
      • Taichung, Taïwan, 40705
        • Investigational Site Number 8805
      • Taipei, Taïwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taipei, Taïwan, 100
        • Investigational Site Number 8804
      • Taoyuan, Taïwan, 33305
        • Investigational Site Number 8808
  • Turquie
      • Adana, Turquie, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Antalya, Turquie, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Gaziantep, Turquie, 27100
        • Investigational Site Number 9008
      • Istanbul, Turquie, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Turquie, TR-35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Kayseri, Turquie, 38039
        • Investigational Site Number 9009
      • Samsun, Turquie, 55200
        • Investigational Site Number 9006
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, ?01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukraine, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Investigational Site Number 8002
      • Mykolaiv, Ukraine, 54058
        • Investigational Site Number 8005
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Investigational Site Number 0140
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Investigational Site Number 128
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • Investigational Site Number 103
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612-3833
        • Investigational Site Number 102
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Investigational Site Number 119
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Investigational Site Number 125
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89135
        • Investigational Site Number 111
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Investigational Site Number 110

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes, >=12 ans.

  • Hémophilie sévère A ou B sans inhibiteurs.

    • Gravité confirmée par un laboratoire central où le niveau de FVIII était inférieur à (<) 1 % (%) ou le niveau de facteur IX (FIX) était inférieur ou égal à (<=) 2 % lors du dépistage.

    • Utilisation sur demande de concentré de facteur pour gérer les épisodes hémorragiques pendant au moins les 6 derniers mois précédant le dépistage, et répondre à chacun des critères suivants :

      • Nimègue a modifié le titre d'inhibiteur du dosage Bethesda de <0,6 unités Bethesda par millilitre (BU/mL) lors du dépistage.
      • Aucune utilisation d'agents de dérivation pour traiter les épisodes hémorragiques pendant au moins les 6 derniers mois précédant le dépistage.
      • Aucun antécédent de traitement d'induction de tolérance immunitaire au cours des 3 dernières années précédant le dépistage.
  • Au moins 6 épisodes hémorragiques nécessitant un traitement par concentré de facteur au cours des 6 derniers mois précédant le dépistage.
  • Volonté et s'est conformé aux exigences de l'étude et à fournir un consentement éclairé et un assentiment écrits.

Critère d'exclusion:

  • Troubles hémorragiques coexistants connus autres que l'hémophilie A ou B, c'est-à-dire la maladie de von Willebrand, des déficits en facteurs supplémentaires ou des troubles plaquettaires.
  • Activité antithrombine (AT) < 60 % au dépistage.
  • Trouble thrombophilique coexistant.
  • Maladie hépatique cliniquement significative.
  • Infection active par le virus de l'hépatite C.
  • VIH positif avec un cluster de différenciation-4 compte de <200 cellules/microlitre.
  • Antécédents de thromboembolie artérielle ou veineuse.
  • Fonction rénale inadéquate.
  • Antécédents d'allergies médicamenteuses multiples ou antécédents de réaction allergique à un oligonucléotide ou à la N-acétylgalactosamine (GalNAc).
  • Antécédents d'intolérance aux injections SC.
  • Toute autre condition ou comorbidité qui rendrait le participant inapte à l'inscription ou pourrait interférer avec la participation ou l'achèvement de l'étude, selon le jugement de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Facteur à la demande
Les participants ont reçu des concentrés de facteur à la demande (au besoin, pour les épisodes de saignements épisodiques, et non selon un régime régulier destiné à prévenir les saignements spontanés) à la discrétion de l'investigateur pour le traitement des épisodes de saignements intermenstruels du jour 1 jusqu'à un total de 9 mois.
Médicament: concentrés de facteurs
par injection intraveineuse (IV)
Expérimental: Fitusiran 80 mg Prophylaxie
Les participants ont reçu du fitusiran en ouvert 80 milligrammes (mg) administrés par voie sous-cutanée (SC) en prophylaxie une fois par mois du jour 1 jusqu'à un total de 9 mois. Les participants ont reçu des concentrés de facteur à la demande (à la discrétion de l'investigateur et conformément aux directives de dosage des saignements) pour le traitement des épisodes de saignements intermenstruels.
Médicament: concentrés de facteurs
par injection intraveineuse (IV)
Médicament: fitusiran
par injection SC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Estimation du taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements traités pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
L'ABR pour un participant pendant la période d'efficacité (EP) a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques pendant l'EP annualisé à un intervalle de temps d'un an. Épisode hémorragique traité : toute occurrence d'hémorragie nécessitant l'administration d'agents de dérivation (BPA) ou de facteur. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé pas plus de 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins ou égales à (<=) 72 heures d'intervalle ont été considérés comme le même épisode hémorragique . La PE a été définie comme la durée à partir du jour 29 lorsque la capacité de réduction de l'antithrombine (AT) du fitusiran a atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au jour 246 ou au dernier jour du suivi des saignements (durée maximale de la PE : du jour 29 au jour 246) . Cette mesure de résultat (MO) présente les résultats estimés (c'est-à-dire les résultats obtenus en appliquant le modèle de régression binomiale négative [NB] sur les données recueillies pendant la PE).
Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Taux de saignement annualisé (ABR) observé pour les saignements traités pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
L'ABR pour un participant pendant l'EP a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques pendant l'EP annualisé à un intervalle de temps d'un an. ABR = nombre d'épisodes hémorragiques pendant l'EP divisé par le nombre total de jours pendant l'EP*365,25. Un épisode hémorragique a été défini comme toute occurrence d'hémorragie nécessitant l'administration de BPA ou de facteur. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou à des injections à moins de 72 heures d'intervalle était considéré comme le même épisode hémorragique. La PE a été définie comme la durée à partir du jour 29 lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran a atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au jour 246 ou au dernier jour du suivi des saignements (durée maximale de la PE : du jour 29 au jour 246). Ce modèle d'exploitation présente les résultats observés (c'est-à-dire des valeurs statistiques descriptives basées sur les données recueillies au cours de la PE).
Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Estimation du taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements traités pendant la période de traitement
Délai: Du jour 1 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
L'ABR pour un participant pendant la période de traitement (TP) a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques pendant la TP annualisé à un intervalle de temps d'un an. Épisode hémorragique : toute occurrence d'hémorragie ayant nécessité l'administration de BPA ou de facteur. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement pour saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de 72 heures d'intervalle ont été considérés comme le même épisode hémorragique. TP était la somme de la période d'apparition (28 premiers jours après la première dose de fitusiran) et de la PE (à partir du jour 29, lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran avait atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au premier jour du 246e jour ou au dernier jour du suivi des saignements (durée maximale de TP : du jour 1 au jour 246). Ce modèle d'exploitation présente des résultats estimés (c'est-à-dire les résultats obtenus en appliquant le modèle de régression NB sur les données recueillies pendant le TP).
Du jour 1 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Taux de saignement annualisé (ABR) observé pour les saignements traités pendant la période de traitement
Délai: Du jour 1 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
L'ABR pour un participant pendant le TP a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques pendant le TP annualisé à un intervalle de temps d'un an. ABR = nombre d'épisodes hémorragiques pendant TP divisé par le nombre total de jours pendant TP*365,25. Épisode hémorragique : toute occurrence d'hémorragie ayant nécessité l'administration de BPA ou de facteur. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement pour saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de 72 heures d'intervalle ont été considérés comme le même épisode hémorragique. TP était la somme de la période d'apparition (les 28 premiers jours après la première dose de fitusiran) et de la PE (à partir du jour 29, lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran avait atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au jour 246 ou au dernier jour du suivi des saignements ( durée maximale de TP : du Jour 1 au Jour 246). Ce modèle d'exploitation présente les résultats observés (c'est-à-dire les valeurs statistiques descriptives basées sur les données recueillies pendant le TP).
Du jour 1 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Estimation du taux annualisé de saignements spontanés pour les saignements traités pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Le taux annualisé de saignements spontanés pour un participant pendant la PE a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes de saignements spontanés pendant la PE annualisé à un intervalle de temps d'un an. Un épisode de saignement spontané était un événement hémorragique qui s'est produit sans raison apparente ou connue, en particulier dans les articulations, les muscles et les tissus mous. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de 72 heures d'intervalle ont été considérés comme le même épisode hémorragique. La PE a été définie comme la durée commençant au jour 29 lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran avait atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au jour 246 ou au dernier jour du suivi des saignements le plus précoce (durée maximale de la PE : du jour 29 au jour 246). Ce modèle d'exploitation présente des résultats estimés (c'est-à-dire les résultats obtenus en appliquant le modèle de régression NB sur les données recueillies pendant la PE).
Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Taux de saignement spontané annualisé observé pour les saignements traités pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
L'ABR pour le participant pendant l'EP a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques spontanés pendant l'EP annualisé à un intervalle de temps d'un an. ABR = nombre d'épisodes hémorragiques spontanés traités pendant l'EP divisé par le nombre total de jours pendant l'EP * 365,25. Un épisode de saignement spontané était un événement hémorragique qui s'est produit sans raison apparente ou connue, dans les articulations, les muscles et les tissus mous. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou à des injections à moins de 72 heures d'intervalle était considéré comme le même épisode hémorragique. EP : durée commençant à partir du jour 29 lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran a atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au plus tôt du jour 246 ou du dernier jour du suivi des saignements (durée maximale de l'EP : du jour 29 au jour 246). les résultats observés (c'est-à-dire les valeurs statistiques descriptives basées sur les données recueillies au cours de la PE).
Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Estimation du taux annualisé de saignements articulaires pour les saignements traités pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Le taux annualisé de saignements articulaires pour un participant pendant la PE a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques pendant la PE annualisé à un intervalle de temps d'un an. L'épisode de saignement articulaire était caractérisé par une sensation inhabituelle dans l'articulation ("aura") associée à 1) un gonflement ou une chaleur croissants sur la peau, l'articulation, 2) une augmentation de la douleur ou 3) une perte progressive d'amplitude de mouvement ou une difficulté à utiliser le membre par rapport à la ligne de base. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé pas plus de 72 heures après le dernier traitement pour le saignement. La PE a été définie comme la durée à partir du jour 29 lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran a atteint la plage cible thérapeutique jusqu'au jour 246 ou au dernier jour du suivi des saignements (durée maximale de la PE : du jour 29 au jour 246). Ce modèle d'exploitation présente des résultats estimés (c'est-à-dire les résultats obtenus en appliquant le modèle de régression NB sur les données recueillies pendant la PE).
Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Taux de saignements articulaires annualisé observé pour les saignements traités pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Le taux annualisé de saignements articulaires pour le participant pendant la PE a été défini comme le nombre annualisé d'épisodes de saignement articulaire pendant la PE annualisé à un intervalle de temps d'un an. ABR = nombre d'épisodes hémorragiques articulaires traités pendant l'EP divisé par le nombre total de jours pendant l'EP*365,25. Un épisode de saignement articulaire était caractérisé par une sensation inhabituelle dans l'articulation ("aura") en combinaison avec 1) un gonflement ou une chaleur croissante sur la peau, l'articulation, 2) une augmentation de la douleur ou 3) une perte progressive d'amplitude de mouvement ou une difficulté à utiliser un membre par rapport à la ligne de base. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé pas plus de 72 heures après le dernier traitement pour le saignement. PE : durée à partir du jour 29, lorsque la capacité d'abaissement de l'AT du fitusiran a atteint la plage cible thérapeutique, jusqu'au jour le plus précoce entre le jour 246 ou le dernier jour du suivi des saignements (durée maximale de la PE : du jour 29 au jour 246). Ce modèle d'exploitation présente les résultats observés (c'est-à-dire des valeurs statistiques descriptives basées sur les données recueillies au cours de la PE).
Du jour 29 au jour 246 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 246), selon la première éventualité
Qualité de vie liée à la santé (HRQOL) : changement par rapport à la valeur initiale dans le questionnaire sur la qualité de vie de l'hémophilie pour les adultes (Haem-A-QOL) Score de santé physique au mois 9
Délai: Ligne de base (Jour 1), Mois 9
Haem-A-QoL : questionnaire déclaré par les participants conçu pour les participants adultes (>=17 ans) atteints d'hémophilie ; et consistait en 46 items regroupant 10 domaines (santé physique, sentiments, image de soi, sports et loisirs, travail et école, face à l'hémophilie, traitement, avenir, planification familiale, couple et sexualité). La notation de chaque élément était basée sur une échelle de Likert à 5 points (1 = jamais, 2 = rarement, 3 = parfois, 4 = souvent et 5 = tout le temps), et des scores plus élevés représentaient une plus grande déficience. Le changement par rapport au départ dans le score du domaine de la santé physique a été rapporté dans cette mesure de résultat. Les scores bruts pour le domaine de la santé physique ont été transformés en une échelle allant de 0 (meilleur état de santé) à 100 (pire état de santé), où les scores les plus faibles dénotaient une meilleure santé physique.
Ligne de base (Jour 1), Mois 9
Qualité de vie liée à la santé (HRQOL) : variation par rapport au départ du score total Haem-A-QOL au mois 9
Délai: Ligne de base (Jour 1), Mois 9
Haem-A-QoL : questionnaire déclaré par les participants conçu pour les participants adultes (>=17 ans) atteints d'hémophilie ; et consistait en 46 items regroupant 10 domaines (santé physique, sentiments, image de soi, sports et loisirs, travail et école, face à l'hémophilie, traitement, avenir, planification familiale, couple et sexualité). La notation de chaque élément était basée sur une échelle de Likert à 5 points (1 = jamais, 2 = rarement, 3 = parfois, 4 = souvent et 5 = tout le temps), et des scores plus élevés représentent une plus grande déficience. Les scores bruts pour chaque domaine ont été transformés en une échelle comprise entre 0 et 100, où les scores les plus faibles dénotaient une meilleure santé. Le score total Haem-A-QoL était la moyenne de tous les scores de domaine et variait de 0 (meilleur état de santé) à 100 (pire état de santé), les scores les plus faibles indiquant une meilleure santé physique.
Ligne de base (Jour 1), Mois 9
Estimation du taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements traités pendant la période d'apparition
Délai: Du jour 1 au jour 28 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 28), selon la première éventualité
L'ABR était le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques au cours de la période d'apparition par participant annualisé à un intervalle de temps d'un an. Un épisode hémorragique traité était défini comme toute occurrence d'hémorragie nécessitant l'administration de BPA ou de facteur. Il a commencé dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement du saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou à des injections à moins de 72 heures d'intervalle était considéré comme le même épisode hémorragique. La période d'apparition a été définie comme l'intervalle de temps entre le jour 1 et le jour 28 ou le dernier jour du suivi des saignements. Ce MO présente des résultats estimés (c.-à-d. les résultats obtenus en appliquant le modèle de régression du Nouveau-Brunswick sur les données recueillies au cours de la période d'apparition).
Du jour 1 au jour 28 ou jusqu'au dernier jour du suivi des saignements (n'importe quel jour jusqu'au jour 28), selon la première éventualité
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus sous traitement (TEAE) et des événements indésirables graves survenus sous traitement (TESAE)
Délai: De la ligne de base (jour 1) jusqu'à 15 mois (c'est-à-dire une période de traitement de 9 mois + un suivi de 6 mois)
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude qui n'avait pas nécessairement de relation causale avec le traitement. Les EI apparus sous traitement ont été définis comme tout EI apparu après la première dose de fitusiran dans le bras prophylaxie par fitusiran ou après la visite du jour 1 dans le bras facteur à la demande. Un EI grave (EIG) a été défini comme tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose : a entraîné la mort, a mis la vie en danger, a nécessité une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, a entraîné une invalidité ou une incapacité persistante ou importante, était une anomalie congénitale ou malformation congénitale, ou était un événement médicalement important.
De la ligne de base (jour 1) jusqu'à 15 mois (c'est-à-dire une période de traitement de 9 mois + un suivi de 6 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mars 2018

Achèvement primaire (Réel)

26 janvier 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

14 juillet 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2018

Première publication (Réel)

31 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EFC14769
  • ALN-AT3SC-004 (Autre identifiant: Alnylam)
  • 2016-001464-11 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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