Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Fitusiranu (ALN-AT3SC) u pacjentów z ciężką hemofilią A i B bez inhibitorów

15 marca 2022 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-A/B: Badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, bez przeciwciał hamujących czynnik VIII lub IX

Podstawowy cel:

-Ocena skuteczności fitusiranu w porównaniu z leczeniem na żądanie koncentratami czynnika, na podstawie częstości epizodów krwawienia.

Cele drugorzędne:

  • Ocena skuteczności fitusiranu w porównaniu z leczeniem na żądanie koncentratami czynnika, na podstawie:

    • Częstość epizodów samoistnych krwawień.
    • Częstość epizodów krwawienia do stawów.
    • Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL) u uczestników >=17 lat.
  • Aby określić częstość epizodów krwawienia w okresie początkowym.
  • Aby określić bezpieczeństwo i tolerancję fitusiranu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania leczenia fitusiranem wynosił 9 miesięcy. Szacunkowy całkowity czas trwania badania, w tym badania przesiewowe, wyniósł do 11 miesięcy dla wszystkich uczestników ramienia czynnika na żądanie oraz dla uczestników ramienia fitusiran, którzy zostali włączeni do badania przedłużonego (LTE15174). Szacunkowy całkowity czas trwania badania wynosił do 17 miesięcy w przypadku uczestników ramienia leczonych fitusiranem, którzy nie zostali włączeni do badania kontynuacyjnego ze względu na wymóg dodatkowego monitorowania stężenia antytrombiny przez maksymalnie 6 miesięcy.

Uczestnicy, którzy ukończyli badanie, będą mogli wziąć udział w rozszerzonym badaniu otwartym LTE15174 (NCT03754790).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

120

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Parktown, Afryka Południowa, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Port Elizabeth, Afryka Południowa, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Murdoch, Australia, 6961
        • Investigational Site Number 6103
      • Prahran, Australia, 3181
        • Investigational Site Number 6104
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Chiny, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Chiny, 89147
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Chiny, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Investigational Site Number 4501
  • Francja
      • Lyon, Francja, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Paris, Francja, 75015
        • Investigational Site Number 3305
      • Rouen, Francja, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • Jaipur, Indie, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Indie, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Mumbai, Indie, 400012
        • Investigational Site Number 9109
      • Mumbai, Indie, 400022
        • Investigational Site Number 9108
      • Mumbai, Indie
        • Investigational Site Number 9111
      • Pune, Indie, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Vellore, Indie, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Indyk
      • Adana, Indyk, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Antalya, Indyk, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Gaziantep, Indyk, 27100
        • Investigational Site Number 9008
      • Istanbul, Indyk, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Indyk, TR-35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Kayseri, Indyk, 38039
        • Investigational Site Number 9009
      • Samsun, Indyk, 55200
        • Investigational Site Number 9006
  • Izrael
      • Ramat-Gan, Izrael, 52621
        • Investigational Site Number 9701
  • Japonia
      • Isehara, Japonia
        • Investigational Site Number 8105
      • Saitama, Japonia
        • Investigational Site Number 8104
  • Malezja
      • Ampang, Malezja, 68000
        • Investigational Site Number 6004
      • Johor Bahru, Malezja, 80100
        • Investigational Site Number 6002
      • Kota Kinabalu, Malezja, 88586
        • Investigational Site Number 6003
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10249
        • Investigational Site Number 4904
      • Frankfurt Am Main, Niemcy, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Niemcy, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Republika Korei
      • Busan, Republika Korei, 602-739
        • Investigational Site Number 8201
      • Daejeon, Republika Korei, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Republika Korei, 3722
        • Investigational Site Number 8204
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Investigational Site Number 0140
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Investigational Site Number 128
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Investigational Site Number 103
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612-3833
        • Investigational Site Number 102
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Investigational Site Number 119
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Investigational Site Number 125
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Investigational Site Number 111
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Investigational Site Number 110
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • Investigational Site Number 8807
      • Taichung, Tajwan, 40705
        • Investigational Site Number 8805
      • Taipei, Tajwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taipei, Tajwan, 100
        • Investigational Site Number 8804
      • Taoyuan, Tajwan, 33305
        • Investigational Site Number 8808
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, ?01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukraina, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Investigational Site Number 8002
      • Mykolaiv, Ukraina, 54058
        • Investigational Site Number 8005
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1134
        • Investigational Site Number 3602
  • Włochy
      • Padova, Włochy, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G4 0SF
        • Investigational Site Number 4402
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Investigational Site Number 4401

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni, >=12 lat.

  • Ciężka hemofilia A lub B bez inhibitorów.

    • Ciężkość potwierdzona przez laboratorium centralne, gdzie poziom FVIII był mniejszy niż (<) 1 procent (%) lub poziom czynnika IX (FIX) był mniejszy lub równy (<=) 2% podczas badania przesiewowego.

    • Stosowanie koncentratu czynnika na żądanie w celu opanowania epizodów krwawienia przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy przed badaniem przesiewowym i spełnienie każdego z poniższych kryteriów:

      • Nijmegen zmodyfikował miano inhibitora testu Bethesda na poziomie <0,6 jednostek Bethesda na mililitr (BU/ml) podczas badania przesiewowego.
      • Zakaz stosowania środków omijających w leczeniu epizodów krwawienia przez co najmniej ostatnie 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
      • Brak historii terapii indukującej tolerancję immunologiczną w ciągu ostatnich 3 lat przed badaniem przesiewowym.
  • Co najmniej 6 epizodów krwawienia wymagających leczenia koncentratem czynnika w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Chęć i zgodność z wymaganiami dotyczącymi badania oraz przedstawienie pisemnej świadomej zgody i zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Znane współistniejące skazy krwotoczne inne niż hemofilia A lub B, tj. choroba von Willebranda, niedobory dodatkowych czynników lub zaburzenia płytek krwi.
  • Aktywność antytrombiny (AT) <60% podczas badania przesiewowego.
  • Współistniejąca choroba zakrzepowa.
  • Klinicznie istotna choroba wątroby.
  • Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C.
  • HIV dodatni z liczbą klastrów różnicowania-4 <200 komórek/mikrolitr.
  • Historia tętniczej lub żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej.
  • Niewłaściwa czynność nerek.
  • Historia alergii na wiele leków lub historia reakcji alergicznej na oligonukleotyd lub N-acetylogalaktozaminę (GalNAc).
  • Historia nietolerancji wstrzyknięć SC.
  • Wszelkie inne schorzenia lub choroby współistniejące, które uczyniłyby uczestnika niezdolnym do włączenia do badania lub mogłyby przeszkodzić w udziale lub ukończeniu badania, zgodnie z oceną badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faktor na żądanie
Uczestnicy otrzymywali koncentraty czynnika na żądanie (w razie potrzeby, w epizodycznych epizodach krwawienia, a nie w regularnym schemacie mającym na celu zapobieganie samoistnym krwawieniom) według uznania badacza w leczeniu epizodów krwawienia międzymiesiączkowego od dnia 1 do łącznie 9 miesięcy.
Lek: koncentraty czynników
przez wstrzyknięcie dożylne (IV).
Eksperymentalny: Fitusiran 80 mg Profilaktyka
Uczestnicy otrzymywali metodą otwartej próby fitusiran w dawce 80 miligramów (mg) podawany podskórnie (SC) jako profilaktykę raz w miesiącu od dnia 1 do łącznie 9 miesięcy. Uczestnicy otrzymywali koncentraty czynnika na żądanie (według uznania badacza i zgodnie z wytycznymi dotyczącymi dawkowania krwawienia) do leczenia epizodów krwawienia międzymiesiączkowego.
Lek: koncentraty czynników
przez wstrzyknięcie dożylne (IV).
Lek: fitusiran
przez wstrzyknięcie SC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szacowany roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
ABR dla uczestnika w okresie skuteczności (EP) zdefiniowano jako roczną liczbę epizodów krwawienia podczas EP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. Leczony epizod krwawienia: każde wystąpienie krwotoku, które wymagało podania środków omijających (BPA) lub czynnika. Rozpoczęło się od pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie krótszym lub równym (<=) 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia . EP zdefiniowano jako czas trwania począwszy od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżania poziomu antytrombiny (AT) osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego dnia 246 lub ostatniego dnia obserwacji krwawienia (maksymalny czas trwania EP: od dnia 29 do dnia 246) . Ta miara wyniku (OM) przedstawia szacunkowe wyniki (tj. wyniki otrzymane przez zastosowanie modelu regresji ujemnej dwumianowej [NB] na danych zebranych podczas EP).
Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Obserwowany roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
ABR dla uczestnika podczas EP zdefiniowano jako roczną liczbę epizodów krwawienia podczas EP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. ABR= liczba epizodów krwawienia podczas EP podzielona przez całkowitą liczbę dni podczas EP*365,25. Epizod krwawienia zdefiniowano jako każde wystąpienie krwotoku, które wymagało podania BPA lub czynnika. Rozpoczęło się ono od wystąpienia pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie <= 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia. EP zdefiniowano jako czas trwania począwszy od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżania AT osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego dnia 246 lub ostatniego dnia obserwacji krwawienia (maksymalny czas trwania EP: od dnia 29 do dnia 246). Ten OM przedstawia zaobserwowane wyniki (tj. wartości statystyk opisowych na podstawie danych zebranych podczas EP).
Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szacowany roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od dnia 1. do dnia 246. lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246.), w zależności od tego, co nastąpiło najwcześniej
ABR dla uczestnika w okresie leczenia (TP) zdefiniowano jako roczną liczbę epizodów krwawienia podczas TP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. Epizod krwawienia: każde wystąpienie krwotoku, które wymagało podania BPA lub czynnika. Rozpoczęło się ono od wystąpienia pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie <= 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia. TP była sumą okresu początkowego (pierwsze 28 dni po podaniu pierwszej dawki fitusiranu) i EP (począwszy od 29. TP: od dnia 1 do dnia 246). W niniejszym OM przedstawiono szacunkowe wyniki (tj. wyniki otrzymane przy zastosowaniu modelu regresji NB na danych zebranych podczas TP).
Od dnia 1. do dnia 246. lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246.), w zależności od tego, co nastąpiło najwcześniej
Obserwowany roczny wskaźnik krwawień (ABR) dla leczonych krwawień w okresie leczenia
Ramy czasowe: Od dnia 1. do dnia 246. lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246.), w zależności od tego, co nastąpiło najwcześniej
ABR dla uczestnika podczas TP zdefiniowano jako roczną liczbę epizodów krwawienia podczas TP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. ABR= liczba epizodów krwawienia podczas TP podzielona przez całkowitą liczbę dni podczas TP*365,25. Epizod krwawienia: każde wystąpienie krwotoku, które wymagało podania BPA lub czynnika. Rozpoczęło się ono od wystąpienia pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie <= 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia. TP była sumą okresu początkowego (pierwsze 28 dni po pierwszej dawce fitusiranu) i EP (począwszy od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżania AT osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego dnia 246 lub ostatniego dnia obserwacji krwawienia ( maksymalny czas trwania TP: od dnia 1 do dnia 246). W niniejszym OM przedstawiono zaobserwowane wyniki (tj. wartości statystyk opisowych na podstawie danych zebranych podczas TP).
Od dnia 1. do dnia 246. lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246.), w zależności od tego, co nastąpiło najwcześniej
Szacunkowa roczna częstość spontanicznych krwawień dla leczonych krwawień w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Roczny odsetek samoistnych krwawień dla uczestnika podczas EP został zdefiniowany jako roczna liczba epizodów samoistnych krwawień podczas EP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. Epizod samoistnego krwawienia to krwawienie, które wystąpiło bez wyraźnego lub znanego powodu, szczególnie do stawów, mięśni i tkanek miękkich. Rozpoczęło się ono od pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie <= 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia. EP zdefiniowano jako czas trwania począwszy od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżania AT osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego dnia 246 lub ostatniego dnia obserwacji krwawienia (maksymalny czas trwania EP: od dnia 29 do dnia 246). Niniejsze OM przedstawia szacunkowe wyniki (tj. wyniki otrzymane poprzez zastosowanie modelu regresji NB na danych zebranych podczas EP).
Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Obserwowany roczny wskaźnik spontanicznych krwawień dla leczonych krwawień w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
ABR dla uczestnika podczas EP zdefiniowano jako roczną liczbę epizodów samoistnych krwawień podczas EP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. ABR = liczba leczonych epizodów samoistnego krwawienia podczas EP podzielona przez całkowitą liczbę dni podczas EP*365,25. Epizod samoistnego krwawienia to krwawienie do stawów, mięśni i tkanek miękkich, które wystąpiło bez wyraźnego lub znanego powodu. Rozpoczęło się ono od wystąpienia pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie <= 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia. EP: czas trwania począwszy od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżania AT osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego dnia 246 lub ostatniego dnia obserwacji krwawienia (maksymalny czas trwania EP: od dnia 29 do dnia 246). obserwowane wyniki (tj. wartości statystyk opisowych na podstawie danych zebranych podczas EP).
Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Szacowany roczny wskaźnik krwawień do stawów dla leczonych krwawień w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Roczna częstość krwawień do stawów u uczestnika podczas EP została zdefiniowana jako roczna liczba epizodów krwawienia podczas EP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. Epizod krwawienia do stawu charakteryzował się niezwykłym uczuciem w stawie („aura”) w połączeniu z 1) narastającym obrzękiem lub uciepleniem skóry, stawu, 2) narastającym bólem lub 3) postępującą utratą zakresu ruchu lub trudnościami w używaniu kończynie w porównaniu z linią wyjściową. Zaczęło się od pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia. EP zdefiniowano jako czas trwania począwszy od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżania AT osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego dnia 246 lub ostatniego dnia obserwacji krwawienia (maksymalny czas trwania EP: od dnia 29 do dnia 246). Niniejsze OM przedstawia szacunkowe wyniki (tj. wyniki otrzymane poprzez zastosowanie modelu regresji NB na danych zebranych podczas EP).
Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Obserwowany roczny wskaźnik krwawień do stawów dla leczonych krwawień w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Roczny wskaźnik krwawień do stawów dla uczestnika podczas EP został zdefiniowany jako roczna liczba epizodów krwawienia do stawów podczas EP w ujęciu rocznym do 1-rocznego przedziału czasu. ABR= liczba leczonych epizodów krwawienia do stawów podczas EP podzielona przez całkowitą liczbę dni podczas EP*365,25. Epizod krwawienia do stawu charakteryzował się niezwykłym uczuciem w stawie („aura”) w połączeniu z 1) narastającym obrzękiem lub uciepleniem skóry, stawu, 2) narastającym bólem lub 3) postępującą utratą zakresu ruchu lub trudnościami w używaniu kończyny w porównaniu z linią bazową. Zaczęło się od pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia. EP: czas trwania począwszy od dnia 29, kiedy zdolność fitusiranu do obniżania AT osiągnęła docelowy zakres terapeutyczny do najwcześniejszego dnia 246 lub ostatniego dnia obserwacji krwawienia (maksymalny czas trwania EP: od dnia 29 do dnia 246). Ten OM przedstawia obserwowane wyniki (tj. wartości statystyk opisowych na podstawie danych zebranych podczas EP).
Od dnia 29 do dnia 246 lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 246), w zależności od tego, który z tych terminów był wcześniejszy
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL): zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu jakości życia hemofilii dla dorosłych (Haem-A-QOL) Ocena stanu zdrowia fizycznego w 9. miesiącu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1), miesiąc 9
Haem-A-QoL: kwestionariusz zgłaszany przez uczestników przeznaczony dla dorosłych uczestników (>=17 lat) z hemofilią; i składał się z 46 pozycji obejmujących 10 domen (zdrowie fizyczne, uczucia, postrzeganie siebie, sport i wypoczynek, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, leczenie, przyszłość, planowanie rodziny, partnerstwo i seksualność). Punktacja dla każdej pozycji była oparta na 5-punktowej skali Likerta (1 = nigdy, 2 = rzadko, 3 = czasami, 4 = często i 5 = zawsze), a wyższe wyniki oznaczały większe upośledzenie. W tym pomiarze wyniku zgłoszono zmianę wyniku w dziedzinie zdrowia fizycznego w porównaniu z wartością wyjściową. Surowy wynik dla domeny zdrowia fizycznego został przekształcony w skalę od 0 (lepszy wynik zdrowotny) do 100 (najgorszy wynik zdrowotny), gdzie niższe wyniki oznaczały lepszy stan zdrowia fizycznego.
Linia bazowa (dzień 1), miesiąc 9
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL): zmiana od wartości początkowej całkowitego wyniku Haem-A-QOL w 9. miesiącu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1), miesiąc 9
Haem-A-QoL: kwestionariusz zgłaszany przez uczestników przeznaczony dla dorosłych uczestników (>=17 lat) z hemofilią; i składał się z 46 pozycji obejmujących 10 domen (zdrowie fizyczne, uczucia, postrzeganie siebie, sport i wypoczynek, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, leczenie, przyszłość, planowanie rodziny, partnerstwo i seksualność). Punktacja dla każdej pozycji została oparta na 5-punktowej skali Likerta (1 = nigdy, 2 = rzadko, 3 = czasami, 4 = często, 5 = cały czas), a wyższe wyniki oznaczają większe upośledzenie. Surowy wynik dla każdej domeny został przekształcony w skalę od 0 do 100, gdzie niższe wyniki oznaczały lepszy stan zdrowia. Całkowity wynik Haem-A-QoL był średnią ze wszystkich wyników domen i mieścił się w zakresie od 0 (lepszy wynik zdrowotny) do 100 (najgorszy wynik zdrowotny), gdzie niższy wynik oznaczał lepszy stan zdrowia fizycznego.
Linia bazowa (dzień 1), miesiąc 9
Szacunkowa roczna częstość krwawień (ABR) dla leczonych krwawień w okresie początkowym
Ramy czasowe: Od dnia 1. do dnia 28. lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 28.), w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej
ABR była roczną liczbą epizodów krwawienia w okresie wystąpienia na uczestnika w ujęciu rocznym w odstępie 1 roku. Leczony epizod krwawienia zdefiniowano jako każde wystąpienie krwotoku, które wymagało podania BPA lub czynnika. Rozpoczęło się ono od wystąpienia pierwszych oznak krwawienia i zakończyło się nie później niż 72 godziny po ostatnim leczeniu krwawienia, w ramach którego wszelkie objawy krwawienia w tym samym miejscu lub wstrzyknięcia w odstępie <= 72 godzin uznano za ten sam epizod krwawienia. Okres początku zdefiniowano jako odstęp czasu od dnia 1 do wcześniejszego dnia 28 lub ostatniego dnia obserwacji krwawienia. Ten OM przedstawia szacunkowe wyniki (tj. wyniki otrzymane przez zastosowanie modelu regresji NB na danych zebranych w okresie początkowym).
Od dnia 1. do dnia 28. lub do ostatniego dnia krwawienia (dowolny dzień do dnia 28.), w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dzień 1.) do 15 miesięcy (tj. 9 miesięcy leczenia + 6 miesięcy obserwacji)
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z leczeniem. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane, którego początek nastąpił po pierwszej dawce fitusiranu w grupie profilaktyki fitusiranem lub po wizycie w dniu 1. w grupie czynnika na żądanie. Poważne AE (SAE) zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niezależnie od dawki: spowodowało śmierć, było zagrożeniem życia, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkowało trwałą lub znaczną niepełnosprawnością lub niesprawnością, było wadą wrodzoną lub wada wrodzona lub było zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Od wartości początkowej (dzień 1.) do 15 miesięcy (tj. 9 miesięcy leczenia + 6 miesięcy obserwacji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC14769
  • ALN-AT3SC-004 (Inny identyfikator: Alnylam)
  • 2016-001464-11 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na koncentraty czynników

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj