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Um estudo de fitusiran (ALN-AT3SC) em pacientes com hemofilia grave A e B sem inibidores

15 de março de 2022 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-A/B: Um estudo de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do fitusiran em pacientes com hemofilia A ou B, sem anticorpos inibidores do fator VIII ou IX

Objetivo primário:

-Avaliar a eficácia do fitusiran em comparação com o tratamento sob demanda com concentrados de fator, conforme determinado pela frequência dos episódios hemorrágicos.

Objetivos Secundários:

  • Avaliar a eficácia do fitusiran em comparação com o tratamento sob demanda com concentrados de fator, conforme determinado por:

    • A frequência de episódios de sangramento espontâneo.
    • A frequência de episódios de sangramento articular.
    • Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em participantes >=17 anos de idade.
  • Determinar a frequência dos episódios hemorrágicos durante o período de início.
  • Determinar a segurança e tolerabilidade do fitusiran.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A duração do tratamento com fitusiran foi de 9 meses. O tempo total estimado no estudo, incluindo triagem, foi de até 11 meses para todos os participantes no braço do fator sob demanda e para os participantes no braço fitusiran que se inscreveram no estudo de extensão (LTE15174). O tempo total estimado no estudo foi de até 17 meses para os participantes no braço de tratamento com fitusiran que não se inscreveram no estudo de extensão devido à necessidade de até 6 meses adicionais de monitoramento de acompanhamento dos níveis de antitrombina.

Os participantes que concluíram o estudo serão elegíveis para um estudo de extensão aberto LTE15174 (NCT03754790).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

120

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10249
        • Investigational Site Number 4904
      • Frankfurt Am Main, Alemanha, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Alemanha, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Austrália
      • Camperdown, Austrália, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Murdoch, Austrália, 6961
        • Investigational Site Number 6103
      • Prahran, Austrália, 3181
        • Investigational Site Number 6104
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, China, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, China, 89147
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, China, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, China, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Investigational Site Number 4501
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Investigational Site Number 0140
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Investigational Site Number 128
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Investigational Site Number 103
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-3833
        • Investigational Site Number 102
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Investigational Site Number 119
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Investigational Site Number 125
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Investigational Site Number 111
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Investigational Site Number 110
  • França
      • Lyon, França, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Paris, França, 75015
        • Investigational Site Number 3305
      • Rouen, França, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1134
        • Investigational Site Number 3602
  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Investigational Site Number 9701
  • Itália
      • Padova, Itália, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japão
      • Isehara, Japão
        • Investigational Site Number 8105
      • Saitama, Japão
        • Investigational Site Number 8104
  • Malásia
      • Ampang, Malásia, 68000
        • Investigational Site Number 6004
      • Johor Bahru, Malásia, 80100
        • Investigational Site Number 6002
      • Kota Kinabalu, Malásia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
  • Peru
      • Adana, Peru, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Antalya, Peru, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Gaziantep, Peru, 27100
        • Investigational Site Number 9008
      • Istanbul, Peru, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Peru, TR-35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Kayseri, Peru, 38039
        • Investigational Site Number 9009
      • Samsun, Peru, 55200
        • Investigational Site Number 9006
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
        • Investigational Site Number 4402
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Investigational Site Number 4401
  • Republica da Coréia
      • Busan, Republica da Coréia, 602-739
        • Investigational Site Number 8201
      • Daejeon, Republica da Coréia, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Republica da Coréia, 3722
        • Investigational Site Number 8204
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Investigational Site Number 8807
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Investigational Site Number 8805
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Investigational Site Number 8804
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Investigational Site Number 8808
  • Ucrânia
      • Kyiv, Ucrânia, ?01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ucrânia, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ucrânia, 79044
        • Investigational Site Number 8002
      • Mykolaiv, Ucrânia, 54058
        • Investigational Site Number 8005
  • África do Sul
      • Parktown, África do Sul, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Port Elizabeth, África do Sul, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Índia
      • Bangalore, Índia, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • Jaipur, Índia, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Índia, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Mumbai, Índia, 400012
        • Investigational Site Number 9109
      • Mumbai, Índia, 400022
        • Investigational Site Number 9108
      • Mumbai, Índia
        • Investigational Site Number 9111
      • Pune, Índia, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Vellore, Índia, 632004
        • Investigational Site Number 9105

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens, >=12 anos de idade.

  • Hemofilia grave A ou B sem inibidores.

    • Gravidade confirmada por um laboratório central onde o nível de FVIII era inferior a (<) 1 por cento (%) ou o nível de Fator IX (FIX) era inferior ou igual a (<=) 2% na triagem.

    • Uso sob demanda de concentrado de fator para controlar episódios hemorrágicos por pelo menos 6 meses antes da triagem e atender a cada um dos seguintes critérios:

      • Nijmegen modificou o título de inibidor do ensaio Bethesda de <0,6 unidades Bethesda por mililitro (BU/mL) na triagem.
      • Nenhum uso de agentes de bypass para tratar episódios de sangramento por pelo menos 6 meses antes da triagem.
      • Sem histórico de terapia de indução de tolerância imunológica nos últimos 3 anos antes da triagem.
  • Um mínimo de 6 episódios hemorrágicos que requerem tratamento com concentrado de fator nos últimos 6 meses antes da triagem.
  • Disposto e cumprido com os requisitos do estudo e para fornecer consentimento informado por escrito e consentimento.

Critério de exclusão:

  • Distúrbios hemorrágicos coexistentes conhecidos, exceto hemofilia A ou B, ou seja, doença de Von Willebrand, deficiências de fatores adicionais ou distúrbios plaquetários.
  • Atividade de antitrombina (AT) <60% na triagem.
  • Distúrbio trombofílico coexistente.
  • Doença hepática clinicamente significativa.
  • Infecção ativa pelo vírus da hepatite C.
  • HIV positivo com um cluster de contagem de diferenciação-4 de <200 células/microlitro.
  • História de tromboembolismo arterial ou venoso.
  • Função renal inadequada.
  • História de múltiplas alergias a medicamentos ou história de reação alérgica a um oligonucleotídeo ou N-Acetilgalactosamina (GalNAc).
  • História de intolerância à(s) injeção(ões) SC.
  • Quaisquer outras condições ou comorbidades que tornem o participante inadequado para inscrição ou possam interferir na participação ou conclusão do estudo, de acordo com o julgamento do investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fator sob demanda
Os participantes receberam concentrados de fator sob demanda (conforme necessário, para episódios hemorrágicos episódicos, e não em um regime regular destinado a prevenir sangramento espontâneo) de acordo com o critério do investigador para o tratamento de episódios hemorrágicos desde o dia 1 até um total de 9 meses.
Medicamento: concentrados de fator
por injeção intravenosa (IV)
Experimental: Fitusiran 80 mg Profilaxia
Os participantes receberam fitusiran 80 miligramas (mg) de rótulo aberto administrado por via subcutânea (SC) como profilaxia uma vez por mês desde o dia 1 até um total de 9 meses. Os participantes receberam concentrados de fator sob demanda (a critério do investigador e dentro das diretrizes de dosagem de sangramento) para o tratamento de episódios de sangramento.
Medicamento: concentrados de fator
por injeção intravenosa (IV)
Medicamento: fitusiran
por injeção SC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada estimada (ABR) para sangramentos tratados durante o período de eficácia
Prazo: Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
ABR para um participante durante o período de eficácia (EP) foi definido como o número anualizado de episódios de sangramento durante o EP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. Episódio de sangramento tratado: qualquer ocorrência de hemorragia que exigisse a administração de agentes de by-pass (BPA) ou fator. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções menores ou iguais a (<=) 72 horas de intervalo foram considerados o mesmo episódio de sangramento . O EP foi definido como a duração do tempo a partir do Dia 29, quando a capacidade de redução da antitrombina (AT) do fitusiran atingiu a faixa alvo terapêutica até o Dia 246 ou o último dia de acompanhamento do sangramento (duração máxima do EP: do Dia 29 ao Dia 246) . Esta medida de resultado (OM) apresenta resultados estimados (ou seja, resultados recebidos pela aplicação do modelo de regressão binomial negativo [NB] em dados coletados durante o EP).
Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Taxa de sangramento anualizada observada (ABR) para sangramentos tratados durante o período de eficácia
Prazo: Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
ABR para um participante durante o EP foi definido como o número anualizado de episódios de sangramento durante o EP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. PEATE= número de episódios hemorrágicos durante PE dividido pelo número total de dias durante EP*365,25. Um episódio de sangramento foi definido como qualquer ocorrência de hemorragia que exigisse a administração de BPA ou fator. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções <= 72 horas de intervalo foram considerados o mesmo episódio de sangramento. A EP foi definida como a duração do tempo a partir do dia 29, quando a capacidade de redução do AT do fitusiran atingiu a faixa alvo terapêutica até o dia 246 ou o último dia de acompanhamento do sangramento (duração máxima da EP: do dia 29 ao dia 246). Este OM apresenta resultados observados (ou seja, valores estatísticos descritivos com base nos dados coletados durante o PE).
Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada estimada (ABR) para sangramentos tratados durante o período de tratamento
Prazo: Do dia 1 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
ABR para um participante durante o período de tratamento (TP) foi definido como o número anualizado de episódios de sangramento durante o TP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. Episódio hemorrágico: qualquer ocorrência de hemorragia que exija administração de BPA ou fator. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções <= 72 horas de intervalo foram considerados o mesmo episódio de sangramento. TP foi a soma do período de início (primeiros 28 dias após a primeira dose de fitusiran) e EP (começando no dia 29, quando a capacidade de redução de AT do fitusiran atingiu a meta terapêutica até o dia 246 ou o último dia de acompanhamento do sangramento (duração máxima de TP: do Dia 1 ao Dia 246). Este OM apresenta resultados estimados (ou seja, resultados recebidos pela aplicação do modelo de regressão NB nos dados coletados durante o TP).
Do dia 1 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Taxa de sangramento anualizada observada (ABR) para sangramentos tratados durante o período de tratamento
Prazo: Do dia 1 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
ABR para um participante durante TP foi definido como o número anualizado de episódios de sangramento durante TP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. PEATE= número de episódios hemorrágicos durante TP dividido pelo número total de dias durante TP*365,25. Episódio hemorrágico: qualquer ocorrência de hemorragia que exija administração de BPA ou fator. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções <= 72 horas de intervalo foram considerados o mesmo episódio de sangramento. TP foi a soma do período de início (primeiros 28 dias após a primeira dose de fitusiran) e EP (começando no dia 29, quando a capacidade de redução de AT do fitusiran atingiu a faixa alvo terapêutica até o dia 246 ou o último dia de acompanhamento do sangramento ( duração máxima do TP: do dia 1 ao dia 246). Este OM apresenta resultados observados (ou seja, valores estatísticos descritivos com base nos dados coletados durante o TP).
Do dia 1 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Taxa Anualizada Estimada de Sangramento Espontâneo para Sangramentos Tratados Durante o Período de Eficácia
Prazo: Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
A taxa de sangramento espontâneo anualizado para um participante durante o EP foi definida como o número anualizado de episódios de sangramento espontâneo durante o EP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. Episódio de sangramento espontâneo foi um evento hemorrágico que ocorreu sem motivo aparente ou conhecido, particularmente nas articulações, músculos e tecidos moles. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções <= 72 horas de intervalo foram considerados o mesmo episódio de sangramento. O EP foi definido como a duração do tempo a partir do Dia 29, quando a capacidade de redução do AT do fitusiran atingiu a faixa alvo terapêutica até o Dia 246 ou o último dia de acompanhamento do sangramento (duração máxima do EP: do Dia 29 ao Dia 246). Este OM apresenta resultados estimados (ou seja, resultados recebidos pela aplicação do modelo de regressão NB em dados coletados durante o PE).
Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Taxa de sangramento espontâneo anualizada observada para sangramentos tratados durante o período de eficácia
Prazo: Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
ABR para o participante durante o EP foi definido como o número anualizado de episódios de sangramento espontâneo durante o EP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. ABR=número de episódios de sangramento espontâneo tratados durante EP dividido pelo número total de dias durante EP*365,25. Episódio de sangramento espontâneo foi um evento hemorrágico que ocorreu sem motivo aparente ou conhecido, nas articulações, músculos e tecidos moles. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções <= 72 horas de intervalo foram considerados o mesmo episódio de sangramento. EP: duração do tempo a partir do dia 29, quando a capacidade de redução de AT do fitusiran atingiu a faixa alvo terapêutica até o dia 246 ou o último dia de acompanhamento do sangramento (duração máxima do EP: do dia 29 ao dia 246). Este OM apresenta resultados observados (ou seja, valores estatísticos descritivos com base nos dados coletados durante o EP).
Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Taxa anualizada estimada de sangramento articular para sangramentos tratados durante o período de eficácia
Prazo: Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
A taxa de sangramento articular anualizada para um participante durante o EP foi definida como o número anualizado de episódios de sangramento durante o EP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. O episódio de sangramento articular foi caracterizado por uma sensação incomum na articulação ("aura") em combinação com 1) aumento de inchaço ou calor sobre a pele, articulação, 2) aumento da dor ou 3) perda progressiva da amplitude de movimento ou dificuldade em usar o membro em comparação com a linha de base. Começou no primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para o sangramento. A EP foi definida como a duração do tempo a partir do dia 29, quando a capacidade de redução do AT do fitusiran atingiu a faixa alvo terapêutica até o dia 246 ou o último dia de acompanhamento do sangramento (duração máxima da EP: do dia 29 ao dia 246). Este OM apresenta resultados estimados (ou seja, resultados recebidos pela aplicação do modelo de regressão NB em dados coletados durante o PE).
Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Taxa de sangramento articular anualizada observada para sangramentos tratados durante o período de eficácia
Prazo: Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
A taxa de sangramento articular anualizada para o participante durante o EP foi definida como o número anualizado de episódios de sangramento articular durante o EP anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. ABR= número de episódios de sangramento articular tratados durante EP dividido pelo número total de dias durante EP*365,25. Um episódio de sangramento articular foi caracterizado por uma sensação incomum na articulação ("aura") em combinação com 1) aumento de inchaço ou calor sobre a pele, articulação, 2) aumento da dor ou 3) perda progressiva da amplitude de movimento ou dificuldade em usar o membro em comparação com a linha de base. Começou no primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para o sangramento. EP: duração do tempo a partir do dia 29, quando a capacidade de redução de AT do fitusiran atingiu a faixa alvo terapêutica até o dia 246 ou último dia de acompanhamento do sangramento (duração máxima do EP: do dia 29 ao dia 246). Este OM apresenta os resultados observados (ou seja, valores estatísticos descritivos com base nos dados coletados durante o PE).
Do dia 29 até o dia 246 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 246), o que ocorrer primeiro
Qualidade de vida relacionada à saúde (HRQOL): alteração da linha de base no questionário de qualidade de vida para hemofilia para adultos (Haem-A-QOL) Pontuação de saúde física no mês 9
Prazo: Linha de base (dia 1), mês 9
Haem-A-QoL: questionário relatado pelo participante elaborado para participantes adultos (>=17 anos de idade) com hemofilia; e consistiu de 46 itens compreendendo 10 domínios (saúde física, sentimentos, visão de si, esportes e lazer, trabalho e escola, tratando de hemofilia, tratamento, futuro, planejamento familiar, parceria e sexualidade). A pontuação para cada item foi baseada em uma escala Likert de 5 pontos (1= nunca, 2= raramente, 3= às vezes, 4= frequentemente e 5= sempre), e pontuações mais altas representavam maior comprometimento. Mudança da linha de base na pontuação do domínio da saúde física foi relatada nesta medida de resultado. A pontuação bruta para o domínio da saúde física foi transformada em uma escala de 0 (melhor resultado de saúde) a 100 (pior resultado de saúde), em que pontuações mais baixas denotavam melhor saúde física.
Linha de base (dia 1), mês 9
Qualidade de vida relacionada à saúde (HRQOL): mudança desde a linha de base na pontuação total do Haem-A-QOL no mês 9
Prazo: Linha de base (dia 1), mês 9
Haem-A-QoL: questionário relatado pelo participante elaborado para participantes adultos (>=17 anos de idade) com hemofilia; e consistiu de 46 itens compreendendo 10 domínios (saúde física, sentimentos, visão de si, esportes e lazer, trabalho e escola, tratando de hemofilia, tratamento, futuro, planejamento familiar, parceria e sexualidade). A pontuação de cada item foi baseada em uma escala Likert de 5 pontos (1= nunca, 2= raramente, 3= às vezes, 4= frequentemente e 5= sempre), e pontuações mais altas representam maior comprometimento. A pontuação bruta de cada domínio foi transformada em uma escala de 0 a 100, em que pontuações mais baixas denotavam melhor saúde. O escore total do Haem-A-QoL foi a média de todos os escores de domínio e variou de 0 (melhor resultado de saúde) a 100 (pior resultado de saúde), onde escores mais baixos denotavam melhor saúde física.
Linha de base (dia 1), mês 9
Taxa Anual de Sangramento Estimada (ABR) para Sangramentos Tratados Durante o Período de Início
Prazo: Do dia 1 ao dia 28 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 28), o que ocorrer primeiro
ABR foi o número anualizado de episódios de sangramento durante o período de início por participante anualizado para um intervalo de tempo de 1 ano. Um episódio de sangramento tratado foi definido como qualquer ocorrência de hemorragia que exigisse a administração de BPA ou fator. Começou a partir do primeiro sinal de sangramento e terminou não mais que 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções <= 72 horas de intervalo foram considerados o mesmo episódio de sangramento. O período de início foi definido como o intervalo de tempo do Dia 1 até o Dia 28 anterior ou o último dia de acompanhamento do sangramento. Este OM apresenta resultados estimados (ou seja, resultados recebidos pela aplicação do modelo de regressão NB em dados coletados durante o período inicial).
Do dia 1 ao dia 28 ou até o último dia de acompanhamento do sangramento (qualquer dia até o dia 28), o que ocorrer primeiro
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: Desde a linha de base (Dia 1) até 15 meses (ou seja, 9 meses de período de tratamento + 6 meses de acompanhamento)
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo que não tinha necessariamente uma relação causal com o tratamento. Os EAs emergentes do tratamento foram definidos como qualquer EA com data de início após a primeira dose de fitusiran no braço de profilaxia com fitusiran ou após a visita do Dia 1 no braço de fator sob demanda. Um EA grave (SAE) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resultou em morte, representou risco de vida, exigiu internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resultou em incapacidade ou incapacidade persistente ou significativa, foi uma anomalia congênita ou defeito congênito ou foi um evento clinicamente importante.
Desde a linha de base (Dia 1) até 15 meses (ou seja, 9 meses de período de tratamento + 6 meses de acompanhamento)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de março de 2018

Conclusão Primária (Real)

26 de janeiro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

14 de julho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

31 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de março de 2022

Última verificação

1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EFC14769
  • ALN-AT3SC-004 (Outro identificador: Alnylam)
  • 2016-001464-11 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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