Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Fitusiranista (ALN-AT3SC) vaikeissa hemofilia A- ja B-potilaissa ilman estäjiä

tiistai 15. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-A/B: Vaiheen 3 tutkimus Fitusiranin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on hemofilia A tai B, ilman estäviä vasta-aineita tekijä VIII tai IX

Ensisijainen tavoite:

- Arvioida fitusiraanin tehoa verrattuna on-demand-hoitoon tekijäkonsentraateilla verenvuotojaksojen esiintymistiheyden perusteella.

Toissijaiset tavoitteet:

  • Arvioida fitusiraanin tehoa verrattuna on-demand-hoitoon tekijäkonsentraateilla määritettynä:

    • Spontaanien verenvuotojaksojen esiintymistiheys.
    • Nivelverenvuotojaksojen esiintymistiheys.
    • Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL) >=17-vuotiailla osallistujilla.
  • Verenvuotojaksojen esiintymistiheyden määrittämiseksi alkamisjakson aikana.
  • Määrittää fitusiranin turvallisuuden ja siedettävyyden.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Fitususiran-hoidon kesto oli 9 kuukautta. Tutkimuksen arvioitu kokonaisaika, seulonta mukaan lukien, oli enintään 11 ​​kuukautta kaikille lisätutkimukseen (LTE15174) osallistuneille tekijä on-demand -haaraan ja fitusiran-haaraan. Arvioitu kokonaisaika tutkimukseen oli enintään 17 kuukautta niille fitusiraanihoitohaaran osallistujille, jotka eivät ilmoittautuneet jatkotutkimukseen, koska antitrombiinitasojen seurantaa vaadittiin vielä 6 kuukautta.

Tutkimuksen suorittaneet osallistujat voivat osallistua avoimeen jatkotutkimukseen LTE15174 (NCT03754790).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

120

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Investigational Site Number 6101
      • Murdoch, Australia, 6961
        • Investigational Site Number 6103
      • Prahran, Australia, 3181
        • Investigational Site Number 6104
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Investigational Site Number 3402
  • Etelä-Afrikka
      • Parktown, Etelä-Afrikka, 2193
        • Investigational Site Number 2701
      • Port Elizabeth, Etelä-Afrikka, 6001
        • Investigational Site Number 2702
  • Intia
      • Bangalore, Intia, 560034
        • Investigational Site Number 9102
      • Jaipur, Intia, 302017
        • Investigational Site Number 9104
      • Lucknow, Intia, 226003
        • Investigational Site Number 9106
      • Mumbai, Intia, 400012
        • Investigational Site Number 9109
      • Mumbai, Intia, 400022
        • Investigational Site Number 9108
      • Mumbai, Intia
        • Investigational Site Number 9111
      • Pune, Intia, 411001
        • Investigational Site Number 9103
      • Vellore, Intia, 632004
        • Investigational Site Number 9105
  • Israel
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Investigational Site Number 9701
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Investigational Site Number 3904
  • Japani
      • Isehara, Japani
        • Investigational Site Number 8105
      • Saitama, Japani
        • Investigational Site Number 8104
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100045
        • Investigational Site Number 8604
      • Guangzhou, Kiina, 510515
        • Investigational Site Number 8602
      • Hangzhou, Kiina, 89147
        • Investigational Site Number 8605
      • Shanghai, Kiina, 200025
        • Investigational Site Number 8603
      • Tianjin, Kiina, 300020
        • Investigational Site Number 8601
  • Korean tasavalta
      • Busan, Korean tasavalta, 602-739
        • Investigational Site Number 8201
      • Daejeon, Korean tasavalta, 35233
        • Investigational Site Number 8202
      • Seoul, Korean tasavalta, 3722
        • Investigational Site Number 8204
  • Malesia
      • Ampang, Malesia, 68000
        • Investigational Site Number 6004
      • Johor Bahru, Malesia, 80100
        • Investigational Site Number 6002
      • Kota Kinabalu, Malesia, 88586
        • Investigational Site Number 6003
  • Ranska
      • Lyon, Ranska, 69677
        • Investigational Site Number 3303
      • Paris, Ranska, 75015
        • Investigational Site Number 3305
      • Rouen, Ranska, 76038
        • Investigational Site Number 3301
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10249
        • Investigational Site Number 4904
      • Frankfurt Am Main, Saksa, 60590
        • Investigational Site Number 4905
      • Leipzig, Saksa, 4103
        • Investigational Site Number 4906
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Investigational Site Number 8807
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Investigational Site Number 8805
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Investigational Site Number 8801
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Investigational Site Number 8804
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Investigational Site Number 8808
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Investigational Site Number 4501
  • Turkki
      • Adana, Turkki, ?01130
        • Investigational Site Number 9002
      • Antalya, Turkki, 07059
        • Investigational Site Number 9004
      • Gaziantep, Turkki, 27100
        • Investigational Site Number 9008
      • Istanbul, Turkki, 34093
        • Investigational Site Number 9005
      • Izmir, Turkki, TR-35100
        • Investigational Site Number 9003
      • Kayseri, Turkki, 38039
        • Investigational Site Number 9009
      • Samsun, Turkki, 55200
        • Investigational Site Number 9006
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, ?01135
        • Investigational Site Number 8003
      • Kyiv, Ukraina, 04060
        • Investigational Site Number 8001
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Investigational Site Number 8002
      • Mykolaiv, Ukraina, 54058
        • Investigational Site Number 8005
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1134
        • Investigational Site Number 3602
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G4 0SF
        • Investigational Site Number 4402
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
        • Investigational Site Number 4407
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Investigational Site Number 4401
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Investigational Site Number 0140
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Investigational Site Number 128
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Investigational Site Number 103
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612-3833
        • Investigational Site Number 102
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Investigational Site Number 119
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Investigational Site Number 125
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
        • Investigational Site Number 111
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Investigational Site Number 110

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet, >=12v.

  • Vaikea hemofilia A tai B ilman estäjiä.

    • Keskuslaboratorion vahvistama vakavuus, jossa FVIII-taso oli alle (<) 1 prosentti (%) tai tekijä IX (FIX) -taso oli pienempi tai yhtä suuri kuin (<=) 2 % seulonnassa.

    • Tekijäkonsentraatin tilauskäyttö verenvuotojaksojen hallintaan vähintään viimeisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa ja täyttää kaikki seuraavat kriteerit:

      • Nijmegenin modifioima Bethesda-määrityksen inhibiittoritiitteri <0,6 Bethesda-yksikköä millilitrassa (BU/ml) seulonnassa.
      • Älä käytä ohitusaineita verenvuotojaksojen hoitoon ainakaan viimeisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
      • Ei immuunitoleranssin induktiohoitoa viimeisten 3 vuoden aikana ennen seulontaa.
  • Vähintään 6 vuotojaksoa, jotka vaativat tekijäkonsentraattihoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  • Haluaa ja noudattaa opiskeluvaatimuksia ja antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnetut rinnakkaiset verenvuotohäiriöt kuin hemofilia A tai B, eli von Willebrandin tauti, lisätekijäpuutos tai verihiutalehäiriöt.
  • Antitrombiinin (AT) aktiivisuus <60 % seulonnassa.
  • Samanaikainen trombofiilinen häiriö.
  • Kliinisesti merkittävä maksasairaus.
  • Aktiivinen C-hepatiittivirusinfektio.
  • HIV-positiivinen, klusterin differentiaatio-4 lukumäärä <200 solua/mikrolitra.
  • Valtimo- tai laskimotromboembolia historiassa.
  • Riittämätön munuaisten toiminta.
  • Useiden lääkeaineallergioiden historia tai allerginen reaktio oligonukleotidille tai N-asetyyligalaktosamiinille (GalNAc).
  • Aiempi intoleranssi SC-injektioille.
  • Kaikki muut olosuhteet tai liitännäissairaudet, jotka tekisivät osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen tai voisivat häiritä osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista tutkijan arvion mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Factor On-demand
Osallistujat saivat on-demand-tekijäkonsentraatteja (tarvittaessa episodisiin verenvuotokohtauksiin, ei säännölliseen hoito-ohjelmaan, joka oli tarkoitettu spontaanin verenvuodon estämiseen) tutkijan harkinnan mukaan läpimurtoverenvuotojaksojen hoitoon päivästä 1 yhteensä 9 kuukauteen.
Lääke: tekijä keskittyy
suonensisäisellä (IV) injektiolla
Kokeellinen: Fitusiran 80 mg Ennaltaehkäisy
Osallistujat saivat avoimesti 80 milligrammaa (mg) fitusiraania annettuna ihonalaisesti (SC) ennaltaehkäisyyn kerran kuukaudessa päivästä 1 yhteensä 9 kuukauden ajan. Osallistujat saivat on-demand-tekijätiivisteitä (tutkijan harkinnan mukaan ja verenvuodon annosteluohjeiden mukaisesti) läpimurtoverenvuotojaksojen hoitoon.
Lääke: tekijä keskittyy
suonensisäisellä (IV) injektiolla
Lääke: fitusiran
SC-injektiolla

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioitu vuotuinen verenvuotoprosentti (ABR) hoidetuille verenvuodoille tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Osallistujan ABR tehokkuusjakson (EP) aikana määriteltiin vuotuiseksi vuotuiseksi määräksi verenvuotojaksot EP:n aikana vuositasolla 1 vuoden ajanjaksolle. Käsitelty verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati ohitusaineiden (BPA) tai tekijän antamista. Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi korkeintaan 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jolloin kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai alle (<=) 72 tunnin välein annetut injektiot katsottiin samaksi verenvuotojaksoksi. . EP määriteltiin ajanjaksoksi, joka alkoi päivästä 29, jolloin fitusiraanin antitrombiinia (AT) alentava kyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisimpaan päivään 246 tai viimeiseen verenvuotoseurantapäivään (EP:n enimmäiskesto: päivästä 29 päivään 246) . Tämä tulosmitta (OM) esittää arvioidut tulokset (eli tulokset, jotka on saatu soveltamalla negatiivista binomiaalista [NB] regressiomallia EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Havaittu vuotuinen verenvuotoprosentti (ABR) hoidetuille verenvuodoille tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
ABR osallistujalle EP:n aikana määriteltiin vuotuiseksi vuotuiseksi määräksi verenvuotojaksot EP:n aikana vuositasolla 1 vuoden aikavälille. ABR = verenvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana jaettuna päivien kokonaismäärällä EP*365.25:n aikana. Verenvuotojaksoksi määriteltiin mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BPA:n tai tekijän antamista. Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektioiden välillä <=72 tuntia katsottiin samana vuotojaksona. EP määriteltiin ajanjaksoksi, joka alkoi päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisimpaan päivään 246 tai viimeiseen verenvuotoseurantapäivään (EP:n enimmäiskesto: päivästä 29 päivään 246). Tämä OM esittää havaitut tulokset (eli EP:n aikana kerättyihin tietoihin perustuvat kuvaavat tilastoarvot).
Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioitu vuotuinen verenvuotoprosentti (ABR) hoidetuille verenvuodoille hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Osallistujan ABR hoitojakson aikana (TP) määriteltiin vuotuiseksi vuotuiseksi määräksi verenvuotojaksoja TP:n aikana vuositasolla 1 vuoden ajanjaksolle. Verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BPA:n tai tekijän antamista. Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektioiden välillä <=72 tuntia pidettiin samana vuotojaksona. TP oli alkamisjakson (ensimmäiset 28 päivää ensimmäisen fitusiraaniannoksen jälkeen) ja EP:n (alkaen päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisintaan päivään 246 tai viimeiseen verenvuotoseurantapäivään (maksimikesto) summa. TP: päivästä 1 päivään 246). Tämä OM esittää arvioidut tulokset (eli tulokset, jotka on saatu soveltamalla NB-regressiomallia TP:n aikana kerättyihin tietoihin).
Päivästä 1 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Havaittu vuotuinen verenvuototiheys (ABR) hoidetuille verenvuodoille hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Osallistujan ABR määriteltiin TP:n aikana vuotuisten verenvuotojaksojen vuotuiseksi määräksi 1 vuoden aikavälille. ABR = verenvuotojaksojen lukumäärä TP:n aikana jaettuna päivien kokonaismäärällä TP:n aikana*365,25. Verenvuoto: mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BPA:n tai tekijän antamista. Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektioiden välillä <=72 tuntia katsottiin samana vuotojaksona. TP oli alkamisjakson (ensimmäiset 28 päivää ensimmäisen fitusiraaniannoksen jälkeen) ja EP:n (alkaen päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisimpaan päivään 246 tai viimeiseen verenvuotoseurantapäivään) summa. TP:n enimmäiskesto: päivästä 1 päivään 246). Tämä OM esittää havaitut tulokset (eli kuvaavat tilastoarvot, jotka perustuvat TP:n aikana kerättyihin tietoihin).
Päivästä 1 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Arvioitu vuotuinen spontaanin verenvuodon määrä hoidetuille verenvuodoille tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Osallistujan vuotuinen spontaani verenvuotoaste EP:n aikana määriteltiin vuotuiseksi spontaanin verenvuotojakson lukumääräksi EP:n aikana vuositasolla 1 vuoden ajanjaksolle. Spontaani verenvuoto oli verenvuototapahtuma, joka ilmaantui ilman näkyvää tai tunnettua syytä, erityisesti nivelissä, lihaksissa ja pehmytkudoksissa. Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi korkeintaan 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jolloin kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektioiden välillä <=72 tuntia katsottiin samana verenvuotojaksona. EP määriteltiin ajanjaksoksi, joka alkoi päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisimpaan päivään 246 tai viimeiseen verenvuotoseurantapäivään (EP:n enimmäiskesto: päivästä 29 päivään 246). Tämä OM esittää arvioidut tulokset (eli tulokset, jotka on saatu soveltamalla NB-regressiomallia EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Havaittu vuotuinen spontaaninen verenvuotoaste hoidetuille verenvuodoille tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Osallistujan ABR määriteltiin EP:n aikana tapahtuneiden spontaanien verenvuotojaksojen vuosittaiseksi määräksi vuositasolla 1 vuoden ajanjaksolle. ABR = hoidettujen spontaanien verenvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana jaettuna päivien kokonaismäärällä EP*365.25:n aikana. Spontaani verenvuoto oli verenvuototapahtuma, joka ilmaantui ilman näkyvää tai tunnettua syytä niveliin, lihaksiin ja pehmytkudoksiin. Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektioiden välillä <=72 tuntia katsottiin samana vuotojaksona. EP: aika, joka alkaa päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisimpaan päivään 246 tai viimeiseen verenvuotoseurantapäivään (EP:n enimmäiskesto: päivästä 29 päivään 246). Tämä OM esittää havaitut tulokset (eli EP:n aikana kerättyihin tietoihin perustuvat kuvaavat tilastoarvot).
Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Arvioitu vuotuinen nivelverenvuotoaste hoidetuille verenvuodoille tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Osallistujan vuotuinen nivelvuotonopeus EP:n aikana määriteltiin vuotuiseksi vuotuiseksi määräksi EP:n aikana vuosittaisia ​​vuotoja yhden vuoden ajanjaksolle. Nivelverenvuotojaksolle oli ominaista epätavallinen tunne nivelessä ("aura") yhdistettynä 1) lisääntyvään turvotukseen tai lämpöön iholla, nivelellä, 2) lisääntyvällä kivulla tai 3) etenevä liikeradan menetys tai käyttövaikeus. raajaan verrattuna perustilaan. Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta. EP määriteltiin ajanjaksoksi, joka alkoi päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisimpaan päivään 246 tai viimeiseen verenvuotoseurantapäivään (EP:n enimmäiskesto: päivästä 29 päivään 246). Tämä OM esittää arvioidut tulokset (eli tulokset, jotka on saatu soveltamalla NB-regressiomallia EP:n aikana kerättyihin tietoihin).
Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Havaittu vuosittainen nivelten verenvuotoaste hoidetuille verenvuodoille tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Vuosittainen nivelvuototapaus osallistujalle EP:n aikana määriteltiin vuotuiseksi nivelvuotojaksojen lukumääräksi EP:n aikana vuositasolla 1 vuoden aikavälille. ABR = hoidettujen nivelvuotojaksojen lukumäärä EP:n aikana jaettuna päivien kokonaismäärällä EP*365.25:n aikana. Nivelverenvuotojaksolle oli ominaista epätavallinen tunne nivelessä ("aura") yhdessä 1) lisääntyvän turvotuksen tai lämmön kanssa iholla, nivelellä, 2) lisääntyvän kivun kanssa tai 3) etenevä liikeradan menetys tai raajan käyttövaikeus. verrattuna perustilaan. Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta. EP: aika, joka alkaa päivästä 29, jolloin fitusiraanin AT:n alentamiskyky oli saavuttanut terapeuttisen tavoitealueen aikaisimpaan päivään 246 tai viimeiseen verenvuotoseurantapäivään (EP:n enimmäiskesto: päivästä 29 päivään 246). Tämä OM esittää havaitut tulokset (eli EP:n aikana kerättyihin tietoihin perustuvat kuvaavat tilastoarvot).
Päivästä 29 päivään 246 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 246 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL): Muutos lähtötasosta hemofilia-elämänlaatukyselyssä aikuisille (Haem-A-QOL) fyysisen terveyden pistemäärä 9. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), kuukausi 9
Haem-A-QoL: osallistujien raportoima kyselylomake, joka on suunniteltu aikuisille osallistujille (>=17-vuotiaat), joilla on hemofilia; ja se koostui 46 kohdasta, jotka käsittivät 10 aluetta (fyysinen terveys, tunteet, näkemys itsestään, urheilu ja vapaa-aika, työ ja koulu, hemofilian käsittely, hoito, tulevaisuus, perhesuunnittelu, kumppanuus ja seksuaalisuus). Kunkin kohteen pisteytys perustui 5-pisteen Likert-asteikkoon (1 = ei koskaan, 2 = harvoin, 3 = joskus, 4 = usein ja 5 = koko ajan), ja korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vajaatoimintaa. Muutos lähtötasosta fyysisen terveyden alueen pisteissä raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Fyysisen terveyden alueen raakapisteet muutettiin asteikolle, joka vaihteli 0:sta (parempi terveystulos) 100:aan (huonoin terveystulos), jossa pienemmät pisteet osoittivat parempaa fyysistä terveyttä.
Lähtötilanne (päivä 1), kuukausi 9
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL): muutos lähtötasosta Haem-A-QOL:n kokonaispistemäärässä 9. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1), kuukausi 9
Haem-A-QoL: osallistujien raportoima kyselylomake, joka on suunniteltu aikuisille osallistujille (>=17-vuotiaat), joilla on hemofilia; ja se koostui 46 kohdasta, jotka käsittivät 10 aluetta (fyysinen terveys, tunteet, näkemys itsestään, urheilu ja vapaa-aika, työ ja koulu, hemofilian käsittely, hoito, tulevaisuus, perhesuunnittelu, kumppanuus ja seksuaalisuus). Kunkin kohteen pisteytys perustui 5-pisteen Likert-asteikkoon (1 = ei koskaan, 2 = harvoin, 3 = joskus, 4 = usein ja 5 = koko ajan), ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa heikkenemistä. Kunkin verkkotunnuksen raakapisteet muutettiin asteikolle, joka vaihteli välillä 0-100, jossa alhaisemmat pisteet osoittivat parempaa terveyttä. Haem-A-QoL-kokonaispistemäärä oli kaikkien toimialueen pisteiden keskiarvo ja vaihteli 0:sta (parempi terveystulos) 100:aan (huonoin terveystulos), jossa pienemmät pisteet osoittivat parempaa fyysistä terveyttä.
Lähtötilanne (päivä 1), kuukausi 9
Arvioitu vuotuinen verenvuotosuhde (ABR) hoidetuille verenvuodoille alkamisjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 28 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 28 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
ABR oli vuotuinen vuotojaksojen määrä alkamisjakson aikana osallistujaa kohti vuositasolla 1 vuoden ajanjaksolle. Hoidetuksi verenvuotojaksoksi määriteltiin mikä tahansa verenvuoto, joka vaati BPA:n tai tekijän antamista. Se alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektioiden välillä <=72 tuntia katsottiin samana vuotojaksona. Alkamisjakso määriteltiin ajanjaksoksi päivästä 1 aikaisempaan päivään 28 tai viimeiseen verenvuotoseurantapäivään. Tämä OM esittää arvioidut tulokset (eli tulokset, jotka on saatu soveltamalla NB-regressiomallia alkamisjakson aikana kerättyihin tietoihin).
Päivästä 1 päivään 28 tai viimeiseen verenvuotopäivään asti (mikä tahansa päivä päivään 28 asti), sen mukaan kumpi oli aikaisin
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) 15 kuukauteen asti (eli 9 kuukauden hoitojakso + 6 kuukauden seuranta)
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma tutkimuslääkettä saaneessa osallistujassa, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä hoitoon. Hoidon yhteydessä ilmenevät haittavaikutukset määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka alkoi ensimmäisen fitusiraaniannoksen jälkeen fitusiraanin ennaltaehkäisyryhmässä tai 1. päivän käynnin jälkeen tekijöitä pyydettäessä. Vakava AE (SAE) määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti pysyvään tai merkittävään vammaan tai työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen epämuodostuma tai syntymävika tai se oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Lähtötilanteesta (päivä 1) 15 kuukauteen asti (eli 9 kuukauden hoitojakso + 6 kuukauden seuranta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 26. tammikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 14. heinäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 31. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 28. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EFC14769
  • ALN-AT3SC-004 (Muu tunniste: Alnylam)
  • 2016-001464-11 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset tekijä keskittyy

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa