Fitusiran (ALN-AT3SC) vizsgálata súlyos hemofíliás A és B betegekben gátlók nélkül
2022. március 15. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-A/B: 3. fázisú vizsgálat a Fitusiran hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére A- vagy B-hemofíliában szenvedő betegeknél, VIII-as vagy IX-es faktort gátló antitestek nélkül
Elsődleges feladat:
- A fitusiran hatékonyságának értékelése a faktorkoncentrátumokkal végzett igény szerinti kezeléshez képest, a vérzéses epizódok gyakorisága alapján.
Másodlagos célok:
A fitusiran hatékonyságának értékelése a faktorkoncentrátumokkal végzett igény szerinti kezeléssel összehasonlítva, az alábbiak szerint:
- A spontán vérzéses epizódok gyakorisága.
- Az ízületi vérzéses epizódok gyakorisága.
- Egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQOL) a 17 év feletti résztvevőknél.
- A vérzéses epizódok gyakoriságának meghatározása a kezdeti időszakban.
- A fitusiran biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározása.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A fitusiran-kezelés időtartama 9 hónap volt. A vizsgálaton eltöltött teljes becsült idő, beleértve a szűrést is, legfeljebb 11 hónap volt az igény szerinti faktor kar minden résztvevője és a fitusiran karon, a kiterjesztett vizsgálatba (LTE15174) bevont résztvevők esetében. A vizsgálat becsült teljes időtartama legfeljebb 17 hónap volt a fitusiran-kezelési ág azon résztvevőinél, akik nem vettek részt a kiterjesztett vizsgálatban, mivel az antitrombinszintek további 6 hónapig tartó nyomon követésére volt szükség.
A vizsgálatot befejező résztvevők jogosultak lesznek az LTE15174 (NCT03754790) nyílt kiterjesztett vizsgálatra.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
120
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Camperdown, Ausztrália, 2050
- Investigational Site Number 6101
-
Murdoch, Ausztrália, 6961
- Investigational Site Number 6103
-
Prahran, Ausztrália, 3181
- Investigational Site Number 6104
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Investigational Site Number 4501
-
-
-
-
-
Parktown, Dél-Afrika, 2193
- Investigational Site Number 2701
-
Port Elizabeth, Dél-Afrika, 6001
- Investigational Site Number 2702
-
-
-
-
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G4 0SF
- Investigational Site Number 4402
-
London, Egyesült Királyság, E1 2ES
- Investigational Site Number 4407
-
London, Egyesült Királyság, SE1 9RT
- Investigational Site Number 4401
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Investigational Site Number 0140
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- Investigational Site Number 128
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
- Investigational Site Number 103
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612-3833
- Investigational Site Number 102
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
- Investigational Site Number 119
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Investigational Site Number 125
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
- Investigational Site Number 111
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
- Investigational Site Number 110
-
-
-
-
-
Lyon, Franciaország, 69677
- Investigational Site Number 3303
-
Paris, Franciaország, 75015
- Investigational Site Number 3305
-
Rouen, Franciaország, 76038
- Investigational Site Number 3301
-
-
-
-
-
Bangalore, India, 560034
- Investigational Site Number 9102
-
Jaipur, India, 302017
- Investigational Site Number 9104
-
Lucknow, India, 226003
- Investigational Site Number 9106
-
Mumbai, India, 400012
- Investigational Site Number 9109
-
Mumbai, India, 400022
- Investigational Site Number 9108
-
Mumbai, India
- Investigational Site Number 9111
-
Pune, India, 411001
- Investigational Site Number 9103
-
Vellore, India, 632004
- Investigational Site Number 9105
-
-
-
-
-
Ramat-Gan, Izrael, 52621
- Investigational Site Number 9701
-
-
-
-
-
Isehara, Japán
- Investigational Site Number 8105
-
Saitama, Japán
- Investigational Site Number 8104
-
-
-
-
-
Busan, Koreai Köztársaság, 602-739
- Investigational Site Number 8201
-
Daejeon, Koreai Köztársaság, 35233
- Investigational Site Number 8202
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 3722
- Investigational Site Number 8204
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100045
- Investigational Site Number 8604
-
Guangzhou, Kína, 510515
- Investigational Site Number 8602
-
Hangzhou, Kína, 89147
- Investigational Site Number 8605
-
Shanghai, Kína, 200025
- Investigational Site Number 8603
-
Tianjin, Kína, 300020
- Investigational Site Number 8601
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1134
- Investigational Site Number 3602
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Investigational Site Number 6004
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Investigational Site Number 6002
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Investigational Site Number 6003
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10249
- Investigational Site Number 4904
-
Frankfurt Am Main, Németország, 60590
- Investigational Site Number 4905
-
Leipzig, Németország, 4103
- Investigational Site Number 4906
-
-
-
-
-
Padova, Olaszország, 35128
- Investigational Site Number 3904
-
-
-
-
-
Adana, Pulyka, ?01130
- Investigational Site Number 9002
-
Antalya, Pulyka, 07059
- Investigational Site Number 9004
-
Gaziantep, Pulyka, 27100
- Investigational Site Number 9008
-
Istanbul, Pulyka, 34093
- Investigational Site Number 9005
-
Izmir, Pulyka, TR-35100
- Investigational Site Number 9003
-
Kayseri, Pulyka, 38039
- Investigational Site Number 9009
-
Samsun, Pulyka, 55200
- Investigational Site Number 9006
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Investigational Site Number 3402
-
-
-
-
-
Taichung, Tajvan, 40447
- Investigational Site Number 8807
-
Taichung, Tajvan, 40705
- Investigational Site Number 8805
-
Taipei, Tajvan, 110
- Investigational Site Number 8801
-
Taipei, Tajvan, 100
- Investigational Site Number 8804
-
Taoyuan, Tajvan, 33305
- Investigational Site Number 8808
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukrajna, ?01135
- Investigational Site Number 8003
-
Kyiv, Ukrajna, 04060
- Investigational Site Number 8001
-
Lviv, Ukrajna, 79044
- Investigational Site Number 8002
-
Mykolaiv, Ukrajna, 54058
- Investigational Site Number 8005
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak, >=12 évesek.
Súlyos hemofília A vagy B gátlók nélkül.
- Központi laboratórium által megerősített súlyosság, ahol a FVIII szint kevesebb, mint (<) 1% (%) vagy a IX. faktor (FIX) szintje kisebb vagy egyenlő (<=) 2% volt a szűréskor.
A faktorkoncentrátum igény szerinti használata a vérzéses epizódok kezelésére legalább a szűrést megelőző utolsó 6 hónapban, és megfelel az alábbi kritériumok mindegyikének:
- A Nijmegen által módosított Bethesda assay inhibitor titere <0,6 Bethesda egység milliliterenként (BU/mL) a szűréskor.
- A szűrést megelőző legalább 6 hónapban tilos Bypassing szerek a vérzéses epizódok kezelésére.
- A szűrést megelőző elmúlt 3 évben nem szerepelt immuntolerancia-indukciós kezelésben.
- Legalább 6 faktorkoncentrátum kezelést igénylő vérzéses epizód a szűrést megelőző elmúlt 6 hónapban.
- Hajlandó és betartotta a tanulmányi követelményeket, valamint írásos, tájékozott hozzájárulást és hozzájárulást ad.
Kizárási kritériumok:
- Az A vagy B hemofíliától eltérő ismert, egyidejűleg fennálló vérzési rendellenességek, azaz Von Willebrand-kór, további faktorhiányok vagy vérlemezke-rendellenességek.
- Antitrombin (AT) aktivitás <60% a szűréskor.
- Egyidejűleg fennálló thrombophiliás rendellenesség.
- Klinikailag jelentős májbetegség.
- Aktív hepatitis C vírus fertőzés.
- HIV-pozitív, 200 sejt/mikroliternél kisebb differenciálódási csoporttal.
- Artériás vagy vénás thromboembolia anamnézisében.
- Nem megfelelő veseműködés.
- Több gyógyszerallergia vagy oligonukleotidra vagy N-acetil-galaktózaminra (GalNAc) való allergiás reakció anamnézisében.
- Az SC injekció(k) iránti intolerancia anamnézisében.
- Bármilyen egyéb olyan körülmény vagy kísérőbetegség, amely alkalmatlanná tenné a résztvevőt a felvételre, vagy zavarhatja a vizsgálatban való részvételt vagy annak befejezését, a vizsgáló megítélése szerint.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Factor On-demand
A résztvevők igény szerinti faktorkoncentrátumokat kaptak (szükség szerint epizódos vérzéses epizódok esetén, és nem a spontán vérzés megelőzésére szolgáló rendszeres kezelési rend szerint) a vizsgáló belátása szerint az áttöréses vérzéses epizódok kezelésére az 1. naptól összesen 9 hónapig.
|
intravénás (IV) injekcióval
|
|
Kísérleti: Fitusiran 80 mg Profilaxis
A résztvevők 80 milligramm (mg) nyílt elrendezésű fituziránt kaptak subcutan (SC) profilaxisként havonta egyszer az 1. naptól összesen 9 hónapig.
A résztvevők igény szerinti faktorkoncentrátumokat kaptak (a vizsgáló belátása szerint és a vérzéses adagolási irányelvek keretein belül) az áttöréses vérzéses epizódok kezelésére.
|
intravénás (IV) injekcióval
SC injekcióval
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Becsült éves vérzési ráta (ABR) a kezelt vérzéseknél a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a 246. napig vagy a vérzés utolsó napjáig követés (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
A résztvevők ABR-jét a hatékonysági periódusban (EP) az EP alatti vérzéses epizódok évesített számaként határozták meg, 1 éves időintervallumra évesítve.
Kezelt vérzéses epizód: minden olyan vérzés, amely by-passing ágensek (BPA) vagy faktorok beadását tette szükségessé.
A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen jelentkező vérzés vagy a legfeljebb (<=) 72 órás időközönkénti injekciók ugyanazon vérzési epizódnak minősültek. .
Az EP-t a 29. naptól kezdődő időtartamként határozták meg, amikor a fitusiran antitrombin (AT) csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a 246. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napjának legkorábbi időpontjáig (az EP maximális időtartama: 29. naptól 246. napig) .
Ez az eredménymérőszám (OM) becsült eredményeket mutat be (azaz az EP során gyűjtött adatok negatív binomiális [NB] regressziós modelljének alkalmazásával kapott eredményeket).
|
A 29. naptól a 246. napig vagy a vérzés utolsó napjáig követés (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
|
Megfigyelt éves vérzési arány (ABR) a kezelt vérzéseknél a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a 246. napig vagy a vérzés utolsó napjáig követés (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
Egy résztvevőnél az EP alatti ABR-t az EP alatti vérzéses epizódok évesített számaként határozták meg, 1 éves időintervallumra évesítve.
ABR = az EP alatti vérzéses epizódok száma osztva az EP*365,25 alatti napok teljes számával.
Vérzéses epizódnak minősül minden olyan vérzés, amely BPA vagy faktor beadását tette szükségessé.
A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen jelentkező vérzés vagy a 72 óránál kisebb injekciók beadása után ugyanaz a vérzési epizód volt.
Az EP-t a 29. naptól kezdődő időtartamként határozták meg, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a legkorábbi 246. napig vagy a vérzéskövetés utolsó napjáig (az EP maximális időtartama: a 29. naptól a 246. napig).
Ez az OM a megfigyelt eredményeket mutatja be (azaz az EP során gyűjtött adatokon alapuló leíró statisztikai értékeket).
|
A 29. naptól a 246. napig vagy a vérzés utolsó napjáig követés (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Becsült éves vérzési ráta (ABR) a kezelt vérzésekre a kezelési időszak alatt
Időkeret: Az 1. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
A résztvevő ABR-jét a kezelési időszak alatt (TP) a TP alatti vérzéses epizódok évesített számaként határozták meg, 1 éves időintervallumra évesítve.
Vérzéses epizód: minden olyan vérzés, amely BPA vagy faktor beadását tette szükségessé.
A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen jelentkező vérzés vagy a 72 óránál kisebb injekciók beadása után ugyanaz a vérzési epizód volt.
A TP a kezdeti periódus (a fitusiran első adagja utáni első 28 nap) és az EP (a 29. napon kezdődően, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a legkorábbi 246. napig vagy a vérzéskövetés utolsó napjáig (maximális időtartam) összege. TP: az 1. naptól a 246. napig).
Ez az OM becsült eredményeket mutat be (azaz az NB regressziós modell alkalmazásával kapott eredményeket a TP során gyűjtött adatokon).
|
Az 1. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
|
Megfigyelt éves vérzési arány (ABR) a kezelt vérzéseknél a kezelési időszak alatt
Időkeret: Az 1. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
A TP alatti résztvevő ABR-jét a TP alatti vérzéses epizódok évesített számaként határozták meg, 1 éves időintervallumra évesítve.
ABR = a TP alatti vérzéses epizódok száma osztva a TP alatti napok teljes számával*365,25.
Vérzéses epizód: minden olyan vérzés, amely BPA vagy faktor beadását tette szükségessé.
A vérzés első jelétől indult, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen vagy a 72 óránál kisebb injekciók között fellépő vérzéses tünetek ugyanannak a vérzési epizódnak minősültek.
A TP a kezdeti periódus (az első 28 nap a fitusiran beadása után) és az EP (a 29. naptól kezdve, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a legkorábbi 246. napig vagy a vérzéskövetés utolsó napjáig) összege. a TP maximális időtartama: az 1. naptól a 246. napig).
Ez az OM a megfigyelt eredményeket mutatja be (azaz a TP során gyűjtött adatokon alapuló leíró statisztikai értékeket).
|
Az 1. naptól a 246. napig, vagy a vérzés utolsó napjáig (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
|
Becsült éves spontán vérzési arány kezelt vérzéseknél a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a 246. napig vagy a vérzés utolsó napjáig követés (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
Az évesített spontán vérzési arány egy résztvevőnél az EP során az EP alatti spontán vérzési epizódok évesített számát jelenti, 1 éves időintervallumra évesítve.
A spontán vérzéses epizód olyan vérzéses esemény volt, amely nyilvánvaló vagy ismert ok nélkül fordult elő, különösen az ízületekben, az izmokban és a lágyszövetekben.
A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen jelentkező vérzés vagy a 72 óránál kisebb injekciók beadása után ugyanazon vérzési epizódnak minősült.
Az EP-t a 29. naptól kezdődő időtartamként határozták meg, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a 246. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napjának legkorábbi időpontjáig (az EP maximális időtartama: a 29. naptól a 246. napig).
Ez az OM becsült eredményeket mutat be (azaz az EP során gyűjtött adatokon NB regressziós modell alkalmazásával kapott eredményeket).
|
A 29. naptól a 246. napig vagy a vérzés utolsó napjáig követés (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
|
Megfigyelt éves spontán vérzési arány a kezelt vérzéseknél a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a 246. napig vagy a vérzés utolsó napjáig követés (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
Az EP során résztvevő ABR-t az EP alatti spontán vérzéses epizódok évesített számaként határoztuk meg, 1 éves időintervallumra évesítve.
ABR = az EP alatti kezelt spontán vérzéses epizódok száma osztva az EP*365.25 alatti napok teljes számával.
A spontán vérzéses epizód olyan vérzéses esemény volt, amely nyilvánvaló vagy ismert ok nélkül fordult elő ízületekben, izmokban és lágyszövetekben.
A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen jelentkező vérzés vagy a 72 óránál kisebb injekciók beadása után ugyanaz a vérzési epizód volt.
EP: a 29. naptól kezdődő időtartam, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a 246. nap vagy a vérzéskövetés legkorábbi napjáig (az EP maximális időtartama: a 29. naptól a 246. napig). Ez az OM bemutatja. megfigyelt eredmények (azaz az EP során gyűjtött adatokon alapuló leíró statisztikai értékek).
|
A 29. naptól a 246. napig vagy a vérzés utolsó napjáig követés (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
|
Becsült éves ízületi vérzési arány kezelt vérzéseknél a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a 246. napig vagy a vérzés utolsó napjáig követés (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
Egy résztvevőnél az évenkénti ízületi vérzési arányt az EP során az EP alatti vérzéses epizódok évesített számaként határozták meg, 1 éves időintervallumra évesítve.
Az ízületi vérzéses epizódot az ízületben tapasztalt szokatlan érzés ("aura") jellemezte 1) növekvő duzzanat vagy melegedés a bőrön, ízületen, 2) fokozódó fájdalom vagy 3) a mozgástartomány progresszív elvesztése vagy használat nehézségei. a végtag az alapvonalhoz képest.
A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget.
Az EP-t a 29. naptól kezdődő időtartamként határozták meg, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a legkorábbi 246. napig vagy a vérzéskövetés utolsó napjáig (az EP maximális időtartama: a 29. naptól a 246. napig).
Ez az OM becsült eredményeket mutat be (azaz az EP során gyűjtött adatokon NB regressziós modell alkalmazásával kapott eredményeket).
|
A 29. naptól a 246. napig vagy a vérzés utolsó napjáig követés (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
|
Megfigyelt éves ízületi vérzési arány kezelt vérzéseknél a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a 246. napig vagy a vérzés utolsó napjáig követés (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
Az évenkénti ízületi vérzési arányt az EP során a résztvevők esetében az EP alatti ízületi vérzési epizódok évesített számaként határoztuk meg, 1 éves időintervallumra évesített időközönként.
ABR = az EP során kezelt ízületi vérzéses epizódok száma osztva az EP*365,25 alatti napok teljes számával.
Az ízületi vérzéses epizódot szokatlan ízületi érzés ("aura") jellemezte 1) fokozódó duzzanat vagy melegedés a bőrön, ízületeken, 2) fokozódó fájdalom vagy 3) a mozgástartomány progresszív elvesztése vagy a végtaghasználat nehézségei. az alapvonalhoz képest.
A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéskezelés után ért véget.
EP: a 29. naptól kezdődő időtartam, amikor a fitusiran AT-csökkentő képessége elérte a terápiás céltartományt a 246. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napjának legkorábbi időpontjáig (az EP maximális időtartama: a 29. naptól a 246. napig).
Ez az OM a megfigyelt eredményeket mutatja be (azaz az EP során gyűjtött adatokon alapuló leíró statisztikai értékeket).
|
A 29. naptól a 246. napig vagy a vérzés utolsó napjáig követés (bármelyik naptól a 246. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
|
Az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQOL): Változás a kiindulási értékhez képest a hemofíliás életminőség kérdőívben felnőtteknek (Haem-A-QOL) Fizikai egészségi pontszám a 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 9. hónap
|
Haem-A-QoL: résztvevők által bejelentett kérdőív hemofíliában szenvedő felnőtt (>=17 éves) résztvevők számára; és 46 tételből állt, amelyek 10 területet foglalnak magukban (testi egészség, érzések, önnézet, sport és szabadidő, munka és iskola, hemofília kezelése, kezelés, jövő, családtervezés, partnerség és szexualitás).
Az egyes tételek pontozása egy 5 fokozatú Likert-skálán alapult (1 = soha, 2 = ritkán, 3 = néha, 4 = gyakran és 5 = mindig), és a magasabb pontszámok nagyobb károsodást jelentettek.
Ebben az eredménymérőben a fizikai egészségi tartomány pontszámában az alapvonalhoz képest változást jelentettek.
A fizikai egészség területére vonatkozó nyers pontszámot egy 0-tól (jobb egészségi állapot) 100-ig (legrosszabb egészségi állapot) terjedő skálára alakítottuk át, ahol az alacsonyabb pontszámok jobb fizikai egészséget jeleztek.
|
Alapállapot (1. nap), 9. hónap
|
|
Egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQOL): változás a kiindulási értékhez képest a Haem-A-QOL összpontszámban a 9. hónapban
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 9. hónap
|
Haem-A-QoL: résztvevők által bejelentett kérdőív hemofíliában szenvedő felnőtt (>=17 éves) résztvevők számára; és 46 tételből állt, amelyek 10 területet foglalnak magukban (testi egészség, érzések, önnézet, sport és szabadidő, munka és iskola, hemofília kezelése, kezelés, jövő, családtervezés, partnerség és szexualitás).
Az egyes tételek pontozása egy 5-pontos Likert-skálán alapult (1 = soha, 2 = ritkán, 3 = néha, 4 = gyakran és 5 = mindig), és a magasabb pontszámok nagyobb károsodást jelentenek.
Az egyes tartományok nyers pontszámát egy 0 és 100 közötti skálára alakítottuk át, ahol az alacsonyabb pontszámok jobb egészséget jeleztek.
A Haem-A-QoL összpontszám az összes tartomány pontszámának átlaga volt, és 0-tól (jobb egészségi eredmény) 100-ig (legrosszabb egészségi állapot) terjedt, ahol az alacsonyabb pontszámok jobb fizikai egészséget jeleztek.
|
Alapállapot (1. nap), 9. hónap
|
|
Becsült éves vérzési ráta (ABR) a kezelt vérzésekre a kezdeti időszakban
Időkeret: Az 1. naptól a 28. napig vagy a vérzés utolsó napjáig nyomon követni (bármelyik napon a 28. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
Az ABR a vérzéses epizódok éves száma a kezdeti időszakban résztvevőnként, 1 éves időintervallumra évesítve.
Kezelt vérzéses epizódnak minősül minden olyan vérzés, amely BPA vagy faktor beadását tette szükségessé.
A vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen jelentkező vérzés vagy a 72 óránál kisebb injekciók beadása után ugyanaz a vérzési epizód volt.
A kezdeti periódust az 1. naptól a 28. nap vagy a vérzéskövetés utolsó napja közül a korábbiig tartó időintervallumként határoztuk meg.
Ez az OM becsült eredményeket mutat be (azaz az NB regressziós modell alkalmazásával kapott eredményeket a kezdeti időszakban gyűjtött adatokon).
|
Az 1. naptól a 28. napig vagy a vérzés utolsó napjáig nyomon követni (bármelyik napon a 28. napig), attól függően, hogy melyik volt a legkorábbi
|
|
Kezeléssel sürgős nemkívánatos eseményekkel (TEAE) és kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekkel (TESAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási állapottól (1. nap) 15 hónapig (azaz 9 hónapos kezelési időszak + 6 hónapos követés)
|
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt értünk el, aki a vizsgálati gyógyszert kapott résztvevőnél nem volt szükségszerűen okozati összefüggésben a kezeléssel.
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket minden olyan nemkívánatos eseményként határoztuk meg, amely a fitusiran első adagja után jelentkezett a fitusiran profilaxis karon, vagy az 1. napi vizit után a faktor igény szerinti karon.
Súlyos AE-nek (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt definiáltak, amely bármely dózis esetén: halált okozott, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását tette szükségessé, tartós vagy jelentős rokkantságot vagy cselekvőképtelenséget eredményezett, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség, vagy orvosilag fontos esemény volt.
|
A kiindulási állapottól (1. nap) 15 hónapig (azaz 9 hónapos kezelési időszak + 6 hónapos követés)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. március 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. január 26.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. július 14.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. január 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. január 30.
Első közzététel (Tényleges)
2018. január 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. március 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. március 15.
Utolsó ellenőrzés
2022. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
- Hemofília B
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Véralvadási zavarok
- VIII
- RNAi terápiás
- IX. faktor
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Hemofília A
- Koagulánsok
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Alvadási fehérje zavarok
- Véralvadási zavarok, öröklöttek
- Hemofília A, súlyos
- Hemofília B, súlyos
- Fitusiran
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EFC14769
- ALN-AT3SC-004 (Egyéb azonosító: Alnylam)
- 2016-001464-11 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .