Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk studie för att bekräfta doserna av Selexipag hos barn med pulmonell arteriell hypertoni

27 augusti 2026 uppdaterad av: Actelion

En prospektiv, multicenter, öppen etikett, enarm, fas 2-studie för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för Selexipag hos barn med pulmonell arteriell hypertoni

Syftet med denna studie att bekräfta selexipag startdos(er), valda baserat på farmakokinetisk (PK) extrapolering från vuxna, som leder till liknande exponering som vuxna doser hos barn från större än eller lika med (>=) 2 till mindre än (˂) 18 års ålder med pulmonell arteriell hypertension (PAH), genom att undersöka PK för selexipag och dess aktiva metabolit ACT-333679 i denna population.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Valet av startdos för pediatriska deltagare baseras på PK-extrapoleringen från vuxna, med hänsyn till barnens kroppsviktskategori, för att leda till en exponering liknande den hos vuxna PAH-deltagare vid en startdos på 200 mikrogram (mcg) ). Liksom hos vuxna kommer selexipag att titreras upp till den individuella maximala tolererade dosen (iMTD) under de första 12 veckorna. Cirka 60 deltagare kommer att registreras i 3 olika ålderskohorter för att få minst 45 deltagare med utvärderbara PK-profiler: Kohort 1: >= 12 till < 18 år, Kohort 2: >= 6 till < 12 år, Kohort 3 : >= 2 till < 6 år. I varje ålderskohort kommer startdosen att bero på kroppsvikten. Registreringen kommer att börja med både kohort 1 och kohort 2. Efter slutförandet av PK-bedömningar hos minst 15 deltagare från kohort 1 vid vecka 12 kommer en första interimsanalys att utföras för att fastställa dos-exponeringssambandet med hjälp av en populations PK-modell. PK-data från alla deltagare i kohort 2 som har slutfört sina PK-bedömningar vid denna tidpunkt kommer att inkluderas i denna första interimsanalys. Resultaten av denna modellbaserade analys kommer att användas för att bekräfta eller justera de initialt valda selexipagdoserna. Registrering av kohort 3 (barn >= 2 till < 6 år) kommer att påbörjas när de lämpliga doserna har bekräftats i en andra interimsanalys av PK-data från kohorter 1 och 2, och om det inte finns några säkerhetsproblem baserat på granskning av en oberoende dataövervakningskommitté (IDMC).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

63

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belarus
      • Minsk, Belarus, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Belarus, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children'S Hospital Cardiac Care Center University Of Colorado
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba medical center
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C4
        • Centre Hospitalier Sainte Justine
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
  • Malaysia
      • Kota Samarahan, Malaysia, 94300
        • Sarawak Heart Center
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Institut Jantung Negara (National Heart Institute)
  • Polen
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Ryssland
      • Kazan', Ryssland, 420059
        • Kazan State Medical University
      • Kemerovo, Ryssland, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Ryssland, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute For Pediatrics And Childrens Surgery Of Rosmedtechnologies
      • Saint Petersburg, Ryssland, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Saint Petersburg, Ryssland, 197341
        • Almazov National Medical Research Center Of The Ministry Of Health Of The Russian Federation
      • Samara, Ryssland, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
  • Ukraina
      • Dnipro, Ukraina, 49070
        • Municipal Enterprise Of The Dnipropetrovsk Regional Council
      • Kiev, Ukraina, 04050
        • State Institution Of The Ministry Of Health Of Ukraine
      • Lviv, Ukraina, 79010
        • Lviv Regional Clinical Hospital
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
        • Municipal Institution Of The Zaporizhzhya Regional Council
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1096
        • Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet, Felnott kardiologiai osztaly

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Undertecknat och daterat informerat samtycke av föräldrarna eller juridiskt auktoriserade representanter OCH samtycke från utvecklingsförmåga
  • Hanar eller honor mellan större än eller lika med (>=) 2 och yngre än (<) 18 år med vikt >= 9 kg (kg)
  • Diagnos av pulmonell arteriell hypertension (PAH) bekräftad av dokumenterad historisk högerhjärtkateterisering (RHC) utförd när som helst före deltagarens inskrivning

  • PAH med en av följande etiologier:

    • idiopatisk (iPAH),
    • ärftlig (hPAH),
    • associerad med medfödd hjärtsjukdom (CHD): PAH med samtidig CHD; postoperativ PAH (kvarstående/återkommande/framkallande >= 6 månader efter reparation av CHD)
    • Läkemedel eller toxin-inducerad
    • PAH associerad med HIV
    • PAH associerad med bindvävssjukdom
  • Word Health Organization funktionsklass (WHO FC) II till III
  • Deltagare som behandlats med en endotelinreceptorantagonist (ERA) och/eller en fosfodiesteras typ 5 (PDE-5)-hämmare förutsatt att behandlingsdosen/doserna har varit stabila i minst 3 månader före inskrivningen, eller deltagare som inte är kandidater för dessa terapier
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och vid inskrivning, och måste gå med på att utföra månatliga graviditetstest och att använda en pålitlig preventivmetod (om sexuellt aktiv) från screening till studiens utsättning av läkemedel plus 30 dagar (EOS )

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Deltagare med PAH på grund av portal hypertoni, schistosomiasis, pulmonell veno-ocklusiv sjukdom (PVOD) och/eller pulmonell kapillär hemangiomatos
  • Deltagare med PAH i samband med Eisenmengers syndrom
  • Deltagare med måttliga till stora shuntar från vänster till höger
  • Deltagare med cyanotiska medfödda hjärtskador såsom transposition av de stora artärerna, truncus arteriosus, univentrikulär hjärta eller pulmonell atresi med ventrikulär septumdefekt, samt deltagare med Fontan-palliation
  • Deltagare med pulmonell hypertoni på grund av lungsjukdom
  • Tidigare behandling med Uptravi (selexipag) inom 2 veckor före inskrivning
  • Deltagare som har fått prostacyklin (epoprostenol) eller prostacyklinanaloger (det vill säga treprostinil, iloprost, beraprost) inom 2 månader före inskrivningen eller är planerade att få någon av dessa föreningar under prövningen
  • Behandling med annat prövningsläkemedel inom 4 veckor före inskrivning
  • Historik, eller aktuell misstanke om intussusception eller ileus eller gastrointestinala obstruktion enligt utredarens bedömning
  • Okontrollerad sköldkörtelsjukdom enligt utredarens bedömning
  • Hemoglobin eller hematokrit < 75 procent (%) av den nedre normalgränsen
  • Känd allvarlig eller måttlig leverfunktionsnedsättning
  • Kliniska tecken på hypotoni som enligt utredarens bedömning skulle utesluta initiering av en PAH-specifik behandling
  • Deltagare med grav njurinsufficiens
  • Känd överkänslighet mot undersökningsbehandlingen eller mot något av hjälpämnena i läkemedelsberedningarna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: öppen etikett selexipag
Den första dosen av selexipag (Uptravi) kommer att ges på kvällen dag 1 och baseras på kroppsvikten. Därefter kommer selexipag att administreras två gånger dagligen (morgon och kväll). Selexipag kommer att titreras upp under de första 12 veckorna, med veckovisa ökningar lika med startdosen tills deltagarna når sin individuella maximalt tolererade dos (iMTD) eller tills en maximal dos som motsvarar deras baslinjeviktkategori uppnås (vilket kommer att vara 8 -faldig av motsvarande startdos). Upptitrering följs av en stabil underhållsbehandlingsperiod från vecka 12 till vecka 16, vid den maximalt tolererade dosen. Därefter kommer deltagarna att behandlas med selexipag så länge som behandlingen är till nytta för deltagarna, enligt utredarens beslut.
Läkemedel: selexipag (Uptravi)
Filmdragerade tabletter för oral administrering
Andra namn:
  • JNJ-67896049
  • ACT-293987

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Area under plasmakoncentration-tidskurvan över ett dosintervall vid stabilt tillstånd för Selexipag och dess metabolit ACT-333679 kombinerat (AUCτ, ss, kombinerat)
Tidsram: Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
AUCτ, ss, kombinerat definierades som arean under plasmakoncentration-tidkurvan över ett doseringsintervall vid steady state. AUCτ,ss,combined beräknades som 1/38 AUCτ,ss,selexipag plus 37/38 AUCτ,ss,ACT-333679.
Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Area under plasmakoncentration-tidskurvan över ett dosintervall av Selexipag vid stabilt tillstånd (AUCτ,ss)
Tidsram: Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Area under plasmakoncentration-tidskurvan över ett dosintervall av ACT-333679 vid stabilt tillstånd (AUCτ,ss)
Tidsram: Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Maximal observerad plasmakoncentration av Selexipag vid stabilt tillstånd (Cmax,ss)
Tidsram: Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Maximal observerad plasmakoncentration av ACT-333679 vid stabilt tillstånd (Cmax,ss)
Tidsram: Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Dags att nå den maximala observerade plasmakoncentrationen av Selexipag vid stabilt tillstånd (Tmax,ss)
Tidsram: Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Dags att nå den maximala observerade plasmakoncentrationen av ACT-333679 vid stabilt tillstånd (Tmax,ss)
Tidsram: Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Trough Concentration of Selexipag at Steady State (Ctrough,ss)
Tidsram: Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Trough Concentration of ACT-333679 at Steady State (Ctrough,ss)
Tidsram: Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Vecka 1, Vecka 12: före dos, 1, 2, 4, 6, 8 och 12 timmar efter morgondos. Vecka 2, 4 och 6: fördos (upp till vecka 12)
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) (slut på behandling [EOT] + 3 dagar)
Tidsram: EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (TESAE) (EOT + 3 dagar)
Tidsram: EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
Antal deltagare med biverkningar (AE) som leder till permanent avbrytande av studieläkemedlet
Tidsram: Upp till 7 år
Upp till 7 år
Antal deltagare med behandlingsuppkomna dödsfall (EOT + 3 dagar)
Tidsram: EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
Antal deltagare med behandlingsuppkommande markerade laboratorieavvikelser (EOT + 3 dagar)
Tidsram: EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
Ändring från baslinjen i hematologiska parametrar (EOT + 3 dagar)
Tidsram: EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
Ändring från baslinjen i kemiparametrar (EOT + 3 dagar)
Tidsram: EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
Antal deltagare med behandlingsavvikelser med elektrokardiogram (EKG) (EOT + 3 dagar)
Tidsram: EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
Förändring från baslinjen i sköldkörtelstimulerande hormon (TSH) upp till EOT + 3 dagar
Tidsram: EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
Förändring från baslinjen i blodtryck
Tidsram: Upp till 7 år
Upp till 7 år
Ändra från baslinjen i hjärtfrekvens
Tidsram: Upp till 7 år
Upp till 7 år
Ändra från baslinje över tid i höjd upp till EOT+3 dagar
Tidsram: EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
EOT+3 dagar (upp till vecka 17)
Ändring från baslinje över tid i Body Mass Index (BMI) upp till EOT + 3 dagar
Tidsram: EOT+ 3 dagar (upp till vecka 17)
EOT+ 3 dagar (upp till vecka 17)
Förändring från baslinjen i sexuell mognad (garvningsstadiet) till slutet av behandlingen (EOT + 3 dagar)
Tidsram: EOT+ 3 dagar (upp till vecka 17)
EOT+ 3 dagar (upp till vecka 17)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Actelion

Utredare

  • Studierektor: Catherine Boisson, Actelion

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 juli 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

28 mars 2022

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 april 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2018

Första postat (Faktisk)

10 april 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AC-065A203 (Annan identifierare: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-503042-42-00 (Registeridentifierare: EUCT number)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera