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Une étude clinique visant à confirmer les doses de sélexipag chez les enfants atteints d'hypertension artérielle pulmonaire

4 juin 2026 mis à jour par: Actelion

Une étude prospective, multicentrique, ouverte, à un seul bras, de phase 2 pour étudier l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du sélexipag chez les enfants atteints d'hypertension artérielle pulmonaire

Le but de cette étude est de confirmer la ou les doses initiales de sélexipag, sélectionnées sur la base d'une extrapolation pharmacocinétique (PK) à partir d'adultes, qui conduisent à une exposition similaire à celle des adultes chez les enfants à des doses supérieures ou égales à (>=) 2 à inférieures à (˂) 18 ans souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), en étudiant la pharmacocinétique du sélexipag et de son métabolite actif ACT-333679 dans cette population.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La sélection de la dose initiale pour les participants pédiatriques est basée sur l'extrapolation PK des adultes, en tenant compte de la catégorie de poids corporel des enfants, afin de conduire à une exposition similaire à celle des participants adultes à l'HTAP à une dose initiale de 200 microgrammes (mcg ). Comme chez l'adulte, le sélexipag sera augmenté jusqu'à la dose maximale tolérée individuelle (DMTi) au cours des 12 premières semaines. Environ 60 participants seront inscrits dans 3 cohortes d'âge différentes pour obtenir au moins 45 participants avec des profils PK évaluables : Cohorte 1 : >= 12 à < 18 ans, Cohorte 2 : >= 6 à < 12 ans, Cohorte 3 : >= 2 à < 6 ans. Dans chaque tranche d'âge, la dose initiale dépendra du poids corporel. L'inscription commencera à la fois avec la cohorte 1 et la cohorte 2. Après avoir terminé les évaluations PK d'au moins 15 participants de la cohorte 1 à la semaine 12, une première analyse intermédiaire sera effectuée pour établir la relation dose-exposition à l'aide d'un modèle PK de population. Les données PK de tous les participants de la cohorte 2 qui ont terminé leurs évaluations PK à ce moment-là seront incluses dans cette première analyse intermédiaire. Les résultats de cette analyse basée sur un modèle seront utilisés pour confirmer ou ajuster les doses de sélexipag initialement sélectionnées. Le recrutement de la cohorte 3 (enfants >= 2 à < 6 ans) commencera une fois que les doses appropriées auront été confirmées dans une deuxième analyse intermédiaire des données pharmacocinétiques des cohortes 1 et 2, et s'il n'y a pas de problème de sécurité basé sur l'examen par un Comité Indépendant de Surveillance des Données (IDMC).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

63

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Freiburg im Breisgau, Allemagne, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
        • UZ Gent
  • Biélorussie
      • Minsk, Biélorussie, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Biélorussie, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C4
        • Centre Hospitalier Sainte Justine
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, Chine, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
  • France
      • Montpellier, France, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, France, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1096
        • Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet, Felnott kardiologiai osztaly
  • Israël
      • Petach Tikvah, Israël
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Malaisie
      • Kota Samarahan, Malaisie, 94300
        • Sarawak Heart Center
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50400
        • Institut Jantung Negara (National Heart Institute)
  • Pologne
      • Wroclaw, Pologne, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Russie
      • Kazan', Russie, 420059
        • Kazan State Medical University
      • Kemerovo, Russie, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Russie, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute For Pediatrics And Childrens Surgery Of Rosmedtechnologies
      • Saint Petersburg, Russie, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Saint Petersburg, Russie, 197341
        • Almazov National Medical Research Center Of The Ministry Of Health Of The Russian Federation
      • Samara, Russie, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
      • Belgrade, Serbie, 11070
        • Institut Za Zdravstvenu Zastitu Majke I Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
  • Taïwan
      • Tainan, Taïwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taïwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine, 49070
        • Municipal Enterprise Of The Dnipropetrovsk Regional Council
      • Kiev, Ukraine, 04050
        • State Institution Of The Ministry Of Health Of Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79010
        • Lviv Regional Clinical Hospital
      • Zaporizhzhya, Ukraine, 69063
        • Municipal Institution Of The Zaporizhzhya Regional Council
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children'S Hospital Cardiac Care Center University Of Colorado
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé signé et daté par le(s) parent(s) ou le(s) représentant(s) légalement autorisé(s) ET consentement des enfants capables de développement
  • Hommes ou femmes entre supérieur ou égal à (>=) 2 et inférieur à (<) 18 ans et pesant >= 9 kilogrammes (kg)
  • Diagnostic d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) confirmé par un cathétérisme cardiaque droit (RHC) historique documenté effectué à tout moment avant l'inscription du participant

  • HTAP avec l'une des étiologies suivantes :

    • idiopathique (iPAH),
    • héréditaire (hPAH),
    • associée à une cardiopathie congénitale (CHD) : ​​HTAP avec coronaropathie concomitante ; HTAP postopératoire (persistante/ récurrente/ en développement >= 6 mois après la réparation d'une maladie coronarienne)
    • Induit par un médicament ou une toxine
    • HTAP associée au VIH
    • HTAP associée à une maladie du tissu conjonctif
  • Classe fonctionnelle de l'Organisation mondiale de la santé (WHO FC) II à III
  • Les participants traités avec un antagoniste des récepteurs de l'endothéline (ERA) et/ou un inhibiteur de la phosphodiestérase de type 5 (PDE-5) à condition que la ou les doses de traitement aient été stables pendant au moins 3 mois avant l'inscription, ou les participants qui ne sont pas candidats à ces thérapies
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la sélection et de l'inscription, et doivent accepter d'entreprendre des tests de grossesse mensuels et d'utiliser une méthode de contraception fiable (si sexuellement active) depuis le dépistage jusqu'à l'arrêt du médicament à l'étude plus 30 jours (EOS )

Critères d'exclusion clés :

  • Participants atteints d'HTAP due à une hypertension portale, une schistosomiase, une maladie veino-occlusive pulmonaire (PVOD) et/ou une hémangiomatose capillaire pulmonaire
  • Participants atteints d'HTAP associée au syndrome d'Eisenmenger
  • Participants avec des shunts gauche-droite modérés à importants
  • Participants présentant des lésions cardiaques congénitales cyanotiques telles que la transposition des grandes artères, le tronc artériel, le cœur univentriculaire ou l'atrésie pulmonaire avec communication interventriculaire, ainsi que les participants avec Fontan-palliation
  • Participants souffrant d'hypertension pulmonaire due à une maladie pulmonaire
  • Traitement antérieur avec Uptravi (selexipag) dans les 2 semaines précédant l'inscription
  • Participants ayant reçu de la prostacycline (époprosténol) ou des analogues de la prostacycline (c'est-à-dire tréprostinil, iloprost, béraprost) dans les 2 mois précédant l'inscription ou devant recevoir l'un de ces composés pendant l'essai
  • Traitement avec un autre médicament expérimental dans les 4 semaines précédant l'inscription
  • Antécédents ou suspicion actuelle d'intussusception ou d'iléus ou d'obstruction gastro-intestinale selon le jugement de l'investigateur
  • Maladie thyroïdienne non contrôlée selon le jugement de l'investigateur
  • Hémoglobine ou hématocrite < 75 pourcentage (%) de la limite inférieure de la plage normale
  • Insuffisance hépatique sévère ou modérée connue
  • Signes cliniques d'hypotension qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient l'initiation d'un traitement spécifique à l'HTAP
  • Participants souffrant d'insuffisance rénale sévère
  • Hypersensibilité connue au traitement expérimental ou à l'un des excipients des formulations médicamenteuses

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: étiquette ouverte sélexipag
La première dose de sélexipag (Uptravi) sera administrée le soir du jour 1 et sera basée sur le poids corporel. Par la suite, le sélexipag sera administré deux fois par jour (matin et soir). Le sélexipag sera titré au cours des 12 premières semaines, avec des augmentations hebdomadaires égales à la dose initiale jusqu'à ce que les participants atteignent leur dose maximale tolérée individuelle (iMTD) ou jusqu'à ce qu'une dose maximale correspondant à leur catégorie de poids de base soit atteinte (qui sera de 8 -pli de la dose initiale correspondante). L'augmentation de la dose est suivie d'une période de traitement d'entretien stable de la Semaine 12 à la Semaine 16, à la dose maximale tolérée. Par la suite, les participants seront traités avec du sélexipag tant que le traitement est bénéfique pour les participants, selon la décision de l'investigateur.
Médicament: sélexipag (Uptravi)
Comprimés pelliculés pour administration orale
Autres noms:
  • JNJ-67896049
  • ACT-293987

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps sur un intervalle de dose à l'état d'équilibre du sélexipag et de son métabolite ACT-333679 combinés (ASCτ, ss, combinés)
Délai: Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
L'ASCτ, ss, combinée a été définie comme l'aire sous la courbe concentration plasmatique-temps sur un intervalle de dosage à l'état d'équilibre. AUCτ,ss,combiné a été calculé comme 1/38 AUCτ,ss,selexipag plus 37/38 AUCτ,ss,ACT-333679.
Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps sur un intervalle de doses de sélexipag à l'état d'équilibre (ASCτ, ss)
Délai: Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps sur un intervalle de dose d'ACT-333679 à l'état d'équilibre (ASCτ, ss)
Délai: Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Concentration plasmatique maximale observée de sélexipag à l'état d'équilibre (Cmax, ss)
Délai: Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Concentration plasmatique maximale observée d'ACT-333679 à l'état d'équilibre (Cmax, ss)
Délai: Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée de sélexipag à l'état d'équilibre (Tmax, ss)
Délai: Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée d'ACT-333679 à l'état d'équilibre (Tmax, ss)
Délai: Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Concentration minimale de sélexipag à l'état d'équilibre (Ctrough,ss)
Délai: Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Concentration minimale d'ACT-333679 à l'état d'équilibre (Ctrough,ss)
Délai: Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Semaine 1, semaine 12 : pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 et 12 h après la dose du matin. Semaine 2, 4 et 6 : pré-dose (jusqu'à la semaine 12)
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) (fin de traitement [EOT] + 3 jours)
Délai: EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
Nombre de participants avec des événements indésirables graves survenus sous traitement (TESAE) (EOT + 3 jours)
Délai: EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) entraînant l'arrêt définitif du médicament à l'étude
Délai: Jusqu'à 7 ans
Jusqu'à 7 ans
Nombre de participants avec décès liés au traitement (EOT + 3 jours)
Délai: EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire marquées apparues sous traitement (EOT + 3 jours)
Délai: EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
Changement par rapport à la ligne de base des paramètres hématologiques (EOT + 3 jours)
Délai: EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
Changement par rapport à la ligne de base dans les paramètres chimiques (EOT + 3 jours)
Délai: EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
Nombre de participants présentant des anomalies de l'électrocardiogramme (ECG) apparues sous traitement (EOT + 3 jours)
Délai: EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
Changement de la ligne de base dans l'hormone stimulant la thyroïde (TSH) jusqu'à EOT + 3 jours
Délai: EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
Changement par rapport à la ligne de base de la tension artérielle
Délai: Jusqu'à 7 ans
Jusqu'à 7 ans
Changement de fréquence cardiaque par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à 7 ans
Jusqu'à 7 ans
Changement de la ligne de base au fil du temps en taille jusqu'à EOT + 3 jours
Délai: EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
EOT+3 jours (jusqu'à la semaine 17)
Changement de la ligne de base au fil du temps dans l'indice de masse corporelle (IMC) jusqu'à EOT + 3 jours
Délai: EOT+ 3 jours (jusqu'à la semaine 17)
EOT+ 3 jours (jusqu'à la semaine 17)
Changement de la ligne de base de la maturation sexuelle (stade de Tanner) jusqu'à la fin du traitement (EOT + 3 jours)
Délai: EOT+ 3 jours (jusqu'à la semaine 17)
EOT+ 3 jours (jusqu'à la semaine 17)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Actelion

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Catherine Boisson, Actelion

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 juillet 2018

Achèvement primaire (Réel)

28 mars 2022

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 avril 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2018

Première publication (Réel)

10 avril 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AC-065A203 (Autre identifiant: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-503042-42-00 (Identificateur de registre: EUCT number)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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