Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse for at bekræfte doserne af Selexipag hos børn med pulmonal arteriel hypertension

7. maj 2026 opdateret af: Actelion

Et prospektivt, multicenter, åbent, enkeltarms, fase 2-studie for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​Selexipag hos børn med pulmonal arteriel hypertension

Formålet med denne undersøgelse at bekræfte selexipag-startdosis(er), udvalgt baseret på farmakokinetisk (PK) ekstrapolation fra voksne, der fører til lignende eksponering som voksne doser hos børn fra større end eller lig med (>=) 2 til mindre end (˂) 18 år med pulmonal arteriel hypertension (PAH), ved at undersøge PK af selexipag og dets aktive metabolit ACT-333679 i denne population.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Udvælgelsen af ​​startdosis for pædiatriske deltagere er baseret på PK ekstrapolation fra voksne, under hensyntagen til børns kropsvægtkategori, for at føre til en eksponering svarende til den hos voksne PAH-deltagere ved en startdosis på 200 mikrogram (mcg) ). Som hos voksne vil selexipag blive optitreret til den individuelle maksimalt tolererede dosis (iMTD) i løbet af de første 12 uger. Ca. 60 deltagere vil blive tilmeldt 3 forskellige alderskohorter for at opnå mindst 45 deltagere med evaluerbare PK-profiler: Kohorte 1: >= 12 til < 18 år, kohorte 2: >= 6 til < 12 år, kohorte 3 : >= 2 til < 6 år. I hver alderskohorte vil startdosis afhænge af kropsvægten. Tilmelding vil starte med både kohorte 1 og kohorte 2. Efter afslutning af PK-vurderinger hos mindst 15 deltagere fra kohorte 1 i uge 12, vil en første interimsanalyse blive udført for at fastslå dosis-eksponeringsforholdet ved hjælp af en populations-PK-model. PK-data fra alle deltagere i kohorte 2, der har afsluttet deres PK-vurderinger på dette tidspunkt, vil blive inkluderet i denne første interimsanalyse. Resultaterne af denne modelbaserede analyse vil blive brugt til at bekræfte eller justere de oprindeligt valgte selexipag-doser. Tilmelding af kohorte 3 (børn >= 2 til < 6 år) vil begynde, når de passende doser er blevet bekræftet i en anden interimanalyse af farmakokinetiske data fra kohorte 1 og 2, og hvis der ikke er nogen sikkerhedsproblemer baseret på gennemgang af kohorte 3. en uafhængig dataovervågningskomité (IDMC).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

63

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C4
        • Centre Hospitalier Sainte Justine
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children'S Hospital Cardiac Care Center University Of Colorado
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Hviderusland, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
  • Malaysia
      • Kota Samarahan, Malaysia, 94300
        • Sarawak Heart Center
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Institut Jantung Negara (National Heart Institute)
  • Polen
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Rusland
      • Kazan', Rusland, 420059
        • Kazan State Medical University
      • Kemerovo, Rusland, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Rusland, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute For Pediatrics And Childrens Surgery Of Rosmedtechnologies
      • Saint Petersburg, Rusland, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Saint Petersburg, Rusland, 197341
        • Almazov National Medical Research Center Of The Ministry Of Health Of The Russian Federation
      • Samara, Rusland, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Institut Za Zdravstvenu Zastitu Majke I Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine, 49070
        • Municipal Enterprise Of The Dnipropetrovsk Regional Council
      • Kiev, Ukraine, 04050
        • State Institution Of The Ministry Of Health Of Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79010
        • Lviv Regional Clinical Hospital
      • Zaporizhzhya, Ukraine, 69063
        • Municipal Institution Of The Zaporizhzhya Regional Council
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1096
        • Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet, Felnott kardiologiai osztaly

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet og dateret informeret samtykke fra forældrene eller juridisk autoriserede repræsentanter OG samtykke fra udviklingsdygtige børn
  • Hanner eller hunner mellem større end eller lig med (>=) 2 og under (<) 18 år med vægt >= 9 kg (kg)
  • Pulmonal arteriel hypertension (PAH) diagnose bekræftet af dokumenteret historisk højre hjertekateterisering (RHC) udført på et hvilket som helst tidspunkt før deltagerens tilmelding

  • PAH med en af ​​følgende ætiologier:

    • idiopatisk (iPAH),
    • arvelig (hPAH),
    • forbundet med medfødt hjertesygdom (CHD): PAH med samtidig CHD; postoperativ PAH (vedvarende/tilbagevendende/udvikling >= 6 måneder efter reparation af CHD)
    • Lægemiddel- eller toksin-induceret
    • PAH forbundet med HIV
    • PAH forbundet med bindevævssygdom
  • Word Health Organization funktionsklasse (WHO FC) II til III
  • Deltagere behandlet med en endotelinreceptorantagonist (ERA) og/eller en phosphodiesterase type 5 (PDE-5) hæmmer, forudsat at behandlingsdosis(-erne) har været stabile i mindst 3 måneder før tilmelding, eller deltagere, der ikke er kandidater til disse terapier
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og ved tilmelding og skal acceptere at tage månedlige graviditetstests og bruge en pålidelig præventionsmetode (hvis seksuelt aktiv) fra screening til seponering af studiemedicin plus 30 dage (EOS )

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltagere med PAH på grund af portal hypertension, schistosomiasis, pulmonal veno-okklusiv sygdom (PVOD) og/eller pulmonal kapillær hæmangiomatose
  • Deltagere med PAH forbundet med Eisenmenger syndrom
  • Deltagere med moderate til store venstre-til-højre-shunts
  • Deltagere med cyanotiske medfødte hjertelæsioner såsom transposition af de store arterier, truncus arteriosus, univentrikulær hjerte- eller pulmonal atresi med ventrikulær septumdefekt, samt deltagere med Fontan-palliation
  • Deltagere med pulmonal hypertension på grund af lungesygdom
  • Tidligere behandling med Uptravi (selexipag) inden for 2 uger før tilmelding
  • Deltagere, der har modtaget prostacyclin (epoprostenol) eller prostacyclinanaloger (det vil sige treprostinil, iloprost, beraprost) inden for 2 måneder før tilmelding eller er planlagt til at modtage nogen af ​​disse forbindelser under forsøget
  • Behandling med et andet forsøgslægemiddel inden for 4 uger før indskrivning
  • Anamnese eller aktuel mistanke om intussusception eller ileus eller gastrointestinal obstruktion ifølge efterforskerens vurdering
  • Ukontrolleret skjoldbruskkirtelsygdom i henhold til efterforskerens vurdering
  • Hæmoglobin eller hæmatokrit < 75 procent (%) af den nedre grænse for normalområdet
  • Kendt alvorlig eller moderat nedsat leverfunktion
  • Kliniske tegn på hypotension, som efter investigators vurdering ville udelukke påbegyndelse af en PAH-specifik behandling
  • Deltagere med alvorlig nyreinsufficiens
  • Kendt overfølsomhed over for undersøgelsesbehandlingen eller over for et hvilket som helst af hjælpestofferne i lægemiddelformuleringerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: åben etiket selexipag
Den første dosis selexipag (Uptravi) vil blive indgivet om aftenen på dag 1 og vil være baseret på kropsvægten. Derefter vil selexipag blive administreret to gange dagligt (morgen og aften). Selexipag vil blive optitreret i løbet af de første 12 uger, med ugentlige trin svarende til startdosis, indtil deltagerne når deres individuelle maksimalt tolererede dosis (iMTD) eller indtil en maksimal dosis svarende til deres baseline vægtkategori er opnået (som vil være 8 -fold af den tilsvarende startdosis). Optitrering efterfølges af en stabil vedligeholdelsesbehandlingsperiode fra uge 12 til uge 16 ved den maksimalt tolererede dosis. Derefter vil deltagerne blive behandlet med selexipag, så længe behandlingen er til gavn for deltagerne, efter investigators beslutning.
Medicin: selexipag (Uptravi)
Filmovertrukne tabletter til oral administration
Andre navne:
  • JNJ-67896049
  • ACT-293987

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under plasmakoncentration-tidskurven over et dosisinterval ved stabil tilstand af Selexipag og dets metabolit ACT-333679 kombineret (AUCτ, ss, kombineret)
Tidsramme: Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
AUCτ, ss, kombineret blev defineret som arealet under plasmakoncentration-tid-kurven over et doseringsinterval ved steady state. AUCτ,ss,kombineret blev beregnet som 1/38 AUCτ,ss,selexipag plus 37/38 AUCτ,ss,ACT-333679.
Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Areal under plasmakoncentration-tidskurven over et dosisinterval af Selexipag ved Steady State (AUCτ,ss)
Tidsramme: Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Areal under plasmakoncentration-tidskurven over et dosisinterval på ACT-333679 ved stabil tilstand (AUCτ,ss)
Tidsramme: Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Maksimal observeret plasmakoncentration af Selexipag ved stabil tilstand (Cmax,ss)
Tidsramme: Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Maksimal observeret plasmakoncentration af ACT-333679 ved stabil tilstand (Cmax,ss)
Tidsramme: Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Tid til at nå den maksimale observerede plasmakoncentration af Selexipag ved stabil tilstand (Tmax,ss)
Tidsramme: Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Tid til at nå den maksimale observerede plasmakoncentration af ACT-333679 ved stabil tilstand (Tmax,ss)
Tidsramme: Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Trog koncentration af Selexipag ved Steady State (Ctrough,ss)
Tidsramme: Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Trog koncentration af ACT-333679 ved Steady State (Ctrough,ss)
Tidsramme: Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Uge 1, uge ​​12: før-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer efter morgendosis. Uge 2, 4 og 6: før dosis (op til uge 12)
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) (afslutning på behandling [EOT] + 3 dage)
Tidsramme: EOT+3 dage (op til uge 17)
EOT+3 dage (op til uge 17)
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (TESAE) (EOT + 3 dage)
Tidsramme: EOT+3 dage (op til uge 17)
EOT+3 dage (op til uge 17)
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er), der fører til permanent afbrydelse af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Op til 7 år
Op til 7 år
Antal deltagere med dødsfald i forbindelse med behandling (EOT + 3 dage)
Tidsramme: EOT+3 dage (op til uge 17)
EOT+3 dage (op til uge 17)
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte markerede laboratorieabnormaliteter (EOT + 3 dage)
Tidsramme: EOT+3 dage (op til uge 17)
EOT+3 dage (op til uge 17)
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre (EOT + 3 dage)
Tidsramme: EOT+3 dage (op til uge 17)
EOT+3 dage (op til uge 17)
Ændring fra baseline i kemiparametre (EOT + 3 dage)
Tidsramme: EOT+3 dage (op til uge 17)
EOT+3 dage (op til uge 17)
Antal deltagere med behandlingsudløste elektrokardiogram (EKG) abnormiteter (EOT + 3 dage)
Tidsramme: EOT+3 dage (op til uge 17)
EOT+3 dage (op til uge 17)
Ændring fra baseline i thyreoideastimulerende hormon (TSH) op til EOT + 3 dage
Tidsramme: EOT+3 dage (op til uge 17)
EOT+3 dage (op til uge 17)
Ændring fra baseline i blodtryk
Tidsramme: Op til 7 år
Op til 7 år
Ændring fra baseline i hjertefrekvens
Tidsramme: Op til 7 år
Op til 7 år
Skift fra baseline over tid i højden op til EOT+3 dage
Tidsramme: EOT+3 dage (op til uge 17)
EOT+3 dage (op til uge 17)
Ændring fra baseline over tid i Body Mass Index (BMI) op til EOT + 3 dage
Tidsramme: EOT+ 3 dage (op til uge 17)
EOT+ 3 dage (op til uge 17)
Ændring fra baseline i seksuel modning (garvningsstadiet) til slutningen af ​​behandlingen (EOT + 3 dage)
Tidsramme: EOT+ 3 dage (op til uge 17)
EOT+ 3 dage (op til uge 17)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Actelion

Efterforskere

  • Studieleder: Catherine Boisson, Actelion

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. marts 2022

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2018

Først opslået (Faktiske)

10. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AC-065A203 (Anden identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-503042-42-00 (Registry Identifier: EUCT number)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension

Kliniske forsøg med selexipag (Uptravi)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner