폐동맥고혈압 소아에서 셀렉시팍 용량 확인을 위한 임상연구
2026년 5월 7일 업데이트: Actelion
폐동맥고혈압이 있는 소아에서 셀렉시팍의 안전성, 내약성 및 약동학을 조사하기 위한 전향적, 다기관, 오픈 라벨, 단일군, 제2상 연구
이 연구의 목적은 성인의 약동학(PK) 외삽법에 따라 선택된 셀렉시팍 시작 용량을 확인하는 것입니다. (˂) 폐동맥 고혈압(PAH)이 있는 18세, 이 모집단에서 셀렉시팍 및 이의 활성 대사물 ACT-333679의 PK 조사.
연구 개요
상세 설명
소아 참가자를 위한 시작 용량 선택은 200mcg의 시작 용량에서 성인 PAH 참가자와 유사한 노출을 유도하기 위해 어린이 체중 범주를 고려한 성인의 PK 외삽을 기반으로 합니다. ).
성인과 마찬가지로 셀렉시팍은 처음 12주 동안 개별 최대 내약 용량(iMTD)으로 상향 조정됩니다.
약 60명의 참가자가 평가 가능한 PK 프로파일을 갖는 최소 45명의 참가자를 얻기 위해 3개의 상이한 연령 코호트에 등록될 것이다: 코호트 1: >= 12 내지 < 18세, 코호트 2: >= 6 내지 < < 12세, 코호트 3 : >= 2세에서 < 6세.
각 연령 코호트에서 시작 용량은 체중에 따라 달라집니다.
등록은 코호트 1 및 코호트 2 둘 다로 시작할 것이다. 12주차에 코호트 1로부터의 적어도 15명의 참가자에서 PK 평가를 완료한 후, 집단 PK 모델을 사용하여 용량-노출 관계를 확립하기 위해 첫 번째 중간 분석을 수행할 것이다.
이때 PK 평가를 완료한 코호트 2 참가자의 PK 데이터가 이 첫 번째 중간 분석에 포함될 것입니다.
이 모델 기반 분석의 결과는 초기에 선택된 셀렉시팍 용량을 확인하거나 조정하는 데 사용됩니다.
코호트 3(소아 >= 2 내지 < 6세)의 등록은 코호트 1 및 2로부터의 PK 데이터의 2차 중간 분석에서 적절한 용량이 확인되고 다음의 검토를 기반으로 안전성 문제가 없는 경우 시작됩니다. 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
63
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tainan, 대만, 704
- National Cheng Kung University Hospital
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Taipei, 대만, 100
- National Taiwan University Hospital
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Freiburg im Breisgau, 독일, 70106
- Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
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Kazan', 러시아 제국, 420059
- Kazan State Medical University
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Kemerovo, 러시아 제국, 650002
- Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
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Moscow, 러시아 제국, 125412
- Moscow Scientific Research Institute For Pediatrics And Childrens Surgery Of Rosmedtechnologies
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Saint Petersburg, 러시아 제국, 194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical University
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Saint Petersburg, 러시아 제국, 197341
- Almazov National Medical Research Center Of The Ministry Of Health Of The Russian Federation
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Samara, 러시아 제국, 443070
- Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
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Kota Samarahan, 말레이시아, 94300
- Sarawak Heart Center
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50400
- Institut Jantung Negara (National Heart Institute)
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children'S Hospital Cardiac Care Center University Of Colorado
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Ghent, 벨기에, 9000
- UZ Gent
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Minsk, 벨라루스, 220013
- State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
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Minsk, 벨라루스, 220118
- Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
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Belgrade, 세르비아, 11000
- Univerzitetska Dečja Klinika
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Belgrade, 세르비아, 11070
- Institut Za Zdravstvenu Zastitu Majke I Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Dnipro, 우크라이나, 49070
- Municipal Enterprise Of The Dnipropetrovsk Regional Council
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Kiev, 우크라이나, 04050
- State Institution Of The Ministry Of Health Of Ukraine
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Lviv, 우크라이나, 79010
- Lviv Regional Clinical Hospital
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Zaporizhzhya, 우크라이나, 69063
- Municipal Institution Of The Zaporizhzhya Regional Council
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Petach Tikvah, 이스라엘
- Schneider Children's Medical Center
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Ramat Gan, 이스라엘, 52621
- Sheba Medical Center
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Beijing, 중국, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
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Shanghai, 중국, 200127
- Shanghai Childrens Medical Center
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C4
- Centre Hospitalier Sainte Justine
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Wroclaw, 폴란드, 51 124
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
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Montpellier, 프랑스, 34295
- CHU Arnaud de Villeneuve
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Chu Hopital Des Enfants
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Budapest, 헝가리, 1096
- Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet, Felnott kardiologiai osztaly
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 부모(들) 또는 법적으로 권한을 위임받은 대리인(들)의 서명 및 날짜가 기재된 동의서 및 발달 능력이 있는 아동의 동의서
- 체중이 >= 9kg(kg)인 18세 이상(>=) 2에서 미만(<) 사이의 남성 또는 여성
- 참가자 등록 전 언제든지 수행된 문서화된 과거 우심장 도관법(RHC)에 의해 확인된 폐동맥 고혈압(PAH) 진단
다음 병인 중 하나를 가진 PAH:
- 특발성(iPAH),
- 유전성(hPAH),
- 선천성 심장병(CHD)과 관련: 동시 우발적 CHD를 동반한 PAH; 수술 후 PAH(지속/반복/발전 >= CHD 수리 후 6개월)
- 약물 또는 독소 유발
- HIV와 관련된 PAH
- 결합 조직 질환과 관련된 PAH
- Word 건강 조직 기능 등급(WHO FC) II ~ III
- 엔도텔린 수용체 길항제(ERA) 및/또는 포스포디에스테라제 5형(PDE-5) 억제제로 치료받은 참가자는 등록 전 최소 3개월 동안 치료 용량이 안정적이었습니다. 이러한 치료법
- 가임 여성은 스크리닝 및 등록 시 임신 검사 결과가 음성이어야 하며, 매달 임신 검사를 받고 스크리닝부터 연구 약물 중단 플러스 30일(EOS)까지 신뢰할 수 있는 피임 방법(성적으로 활성화된 경우)을 사용하는 데 동의해야 합니다. )
주요 제외 기준:
- 문맥압항진증, 주혈흡충증, 폐정맥폐쇄질환(PVOD) 및/또는 폐모세혈관종증으로 인한 PAH가 있는 참가자
- Eisenmenger 증후군과 관련된 PAH 참가자
- 중간에서 큰 왼쪽에서 오른쪽 단락이 있는 참가자
- 심실 중격 결손이 있는 대동맥 전위, 동맥간, 단심실 심장 또는 폐 폐쇄증과 같은 청색증 선천성 심장 병변이 있는 참가자 및 폰탄 완화가 있는 참가자
- 폐질환으로 인한 폐고혈압 환자
- 등록 전 2주 이내에 Uptravi(selexipag)를 사용한 이전 치료
- 등록 전 2개월 이내에 프로스타사이클린(에포프로스테놀) 또는 프로스타사이클린 유사체(즉, 트레프로스티닐, 일로프로스트, 베라프로스트)를 받았거나 시험 기간 동안 이러한 화합물을 받을 예정인 참가자
- 등록 전 4주 이내에 다른 연구 약물로 치료
- 수사관의 판단에 따라 장중첩증 또는 장폐색 또는 위장관 폐쇄의 과거력 또는 현재 의심
- 연구자의 판단에 따라 조절되지 않는 갑상선 질환
- 헤모글로빈 또는 헤마토크리트 < 정상 범위 하한의 75%(%)
- 알려진 중증 또는 중등도 간 장애
- 연구자의 판단에 따라 PAH 특이적 요법의 시작을 배제할 저혈압의 임상 징후
- 중증 신부전 환자
- 연구 치료 또는 약물 제형의 부형제에 대해 알려진 과민증
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 라벨 셀렉시팍
Selexipag(Uptravi)의 첫 번째 용량은 1일 저녁에 투여되며 체중을 기준으로 합니다.
이후 셀렉시팍은 1일 2회(아침 및 저녁) 투여된다.
Selexipag는 처음 12주 동안 참가자가 개별 최대 내약 용량(iMTD)에 도달하거나 기준 체중 범주에 해당하는 최대 용량(8 -해당 시작 용량의 배수).
상향 적정 후 최대 허용 용량에서 12주차부터 16주차까지 안정적인 유지 치료 기간이 이어집니다.
그 후, 조사자의 결정에 따라 치료가 참가자에게 유익한 한 참가자는 셀렉시팍으로 치료될 것입니다.
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경구용 필름코팅정
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Selexipag 및 이의 대사물 ACT-333679 조합(AUCτ, ss, 조합)의 정상 상태에서 투여 간격에 대한 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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결합된 AUCτ, ss는 정상 상태에서 하나의 투약 간격에 걸쳐 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다.
AUCτ,ss,combined는 1/38 AUCτ,ss,selexipag + 37/38 AUCτ,ss,ACT-333679로 계산되었습니다.
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1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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정상 상태에서 Selexipag의 투여 간격에 대한 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUCτ,ss)
기간: 1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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정상 상태에서 ACT-333679의 용량 간격에 걸친 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUCτ,ss)
기간: 1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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정상 상태에서 Selexipag의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax,ss)
기간: 1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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정상 상태에서 ACT-333679의 최대 관찰된 혈장 농도(Cmax,ss)
기간: 1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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정상 상태에서 Selexipag의 관찰된 최대 혈장 농도에 도달하는 시간(Tmax,ss)
기간: 1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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정상 상태에서 ACT-333679의 최대 관찰 혈장 농도에 도달하는 시간(Tmax,ss)
기간: 1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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정상 상태에서 Selexipag의 최저점 농도(Ctrough,ss)
기간: 1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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정상 상태에서 ACT-333679의 최저 농도(Ctrough,ss)
기간: 1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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1주차, 12주차: 투여 전, 아침 1, 2, 4, 6, 8 및 12시간 후에 투여합니다. 2주, 4주 및 6주차: 투여 전(최대 12주차)
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수(치료 종료[EOT] + 3일)
기간: EOT+3일(17주까지)
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EOT+3일(17주까지)
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치료 긴급 심각한 부작용(TESAE)이 있는 참가자 수(EOT + 3일)
기간: EOT+3일(17주까지)
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EOT+3일(17주까지)
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연구 약물의 영구 중단으로 이어지는 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 7년
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최대 7년
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치료 중 사망한 참여자 수(EOT + 3일)
기간: EOT+3일(17주까지)
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EOT+3일(17주까지)
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치료 긴급 표시 실험실 이상이 있는 참가자 수(EOT + 3일)
기간: EOT+3일(17주까지)
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EOT+3일(17주까지)
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혈액학 매개변수의 기준선에서 변경(EOT + 3일)
기간: EOT+3일(17주까지)
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EOT+3일(17주까지)
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화학 매개변수의 기준선에서 변경(EOT + 3일)
기간: EOT+3일(17주까지)
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EOT+3일(17주까지)
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치료 긴급 심전도(ECG) 이상이 있는 참가자 수(EOT + 3일)
기간: EOT+3일(17주까지)
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EOT+3일(17주까지)
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갑상선 자극 호르몬(TSH)의 기준선에서 최대 EOT + 3일까지 변경
기간: EOT+3일(17주까지)
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EOT+3일(17주까지)
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혈압의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 7년
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최대 7년
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심박수의 기준선에서 변경
기간: 최대 7년
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최대 7년
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시간 경과에 따른 기준선에서 최대 EOT+3일까지 높이 변경
기간: EOT+3일(17주까지)
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EOT+3일(17주까지)
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체질량 지수(BMI)의 시간 경과에 따른 기준선에서 최대 EOT + 3일까지 변경
기간: EOT+ 3일(17주까지)
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EOT+ 3일(17주까지)
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성 성숙의 기준선(태너 단계)에서 치료 종료까지의 변화(EOT + 3일)
기간: EOT+ 3일(17주까지)
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EOT+ 3일(17주까지)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Catherine Boisson, Actelion
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 23일
기본 완료 (실제)
2022년 3월 28일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 4월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 4월 3일
처음 게시됨 (실제)
2018년 4월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
폐동맥 고혈압에 대한 임상 시험
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University Hospital, Strasbourg, France완전한
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University Hospital, Strasbourg, France아직 모집하지 않음에크모 | Venoven VV 또는 Veno-Arterial VA의 mplementation | 집중 치료프랑스
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University of Colorado, Denver모집하지 않고 적극적으로단심실 | 폐 혈관 저항 이상 | 대사체학 | 우수한 Cavo-Pulmonary 문합 | 엔도텔린미국
셀렉시팍(업트라비)에 대한 임상 시험
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Humanis Saglık Anonim Sirketi완전한
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University of Sao Paulo General Hospital아직 모집하지 않음
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Actelion완전한폐동맥 고혈압미국, 캐나다, 말레이시아, 오스트리아, 이스라엘, 우크라이나, 독일, 호주, 중국, 아르헨티나, 멕시코, 스페인, 헝가리, 벨라루스, 벨기에, 칠레, 덴마크, 프랑스, 그리스, 인도, 아일랜드, 이탈리아, 네덜란드, 페루, 폴란드, 루마니아, 세르비아, 싱가포르, 슬로바키아, 스웨덴, 스위스, 대만, 태국, 영국, 콜롬비아, 체코, 러시아 제국, 대한민국, 터키 (Türkiye)
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Actelion모병고혈압, 폐대만, 중국, 헝가리, 베트남, 불가리아, 폴란드, 벨기에, 벨라루스, 남아프리카, 우크라이나, 대한민국, 태국, 러시아 제국
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Actelion모집하지 않고 적극적으로고혈압, 폐미국, 대만, 캐나다, 이스라엘, 프랑스, 태국, 중국, 벨기에, 베트남, 헝가리, 벨라루스, 세르비아, 불가리아, 브라질, 멕시코, 스페인, 폴란드, 스웨덴, 아일랜드, 독일, 이탈리아, 말레이시아, 스위스, 콜롬비아, 호주, 핀란드, 리투아니아, 우크라이나, 포르투갈, 대한민국, 터키 (Türkiye), 러시아 제국