Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinische studie om de doses Selexipag te bevestigen bij kinderen met pulmonale arteriële hypertensie

7 mei 2026 bijgewerkt door: Actelion

Een prospectieve, multicenter, open-label, eenarmige, fase 2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van Selexipag te onderzoeken bij kinderen met pulmonale arteriële hypertensie

Het doel van dit onderzoek is om de startdosis(s) van selexipag te bevestigen, geselecteerd op basis van farmacokinetische (PK) extrapolatie van volwassenen, die leidt tot een vergelijkbare blootstelling als doses voor volwassenen bij kinderen van meer dan of gelijk aan (>=) 2 tot minder dan (˂) 18 jaar met pulmonale arteriële hypertensie (PAH), door de farmacokinetiek van selexipag en zijn actieve metaboliet ACT-333679 in deze populatie te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De selectie van de startdosis voor pediatrische deelnemers is gebaseerd op de PK-extrapolatie van volwassenen, rekening houdend met de lichaamsgewichtcategorie van kinderen, om te leiden tot een blootstelling die vergelijkbaar is met die bij volwassen PAH-deelnemers bij een startdosis van 200 microgram (mcg). ). Net als bij volwassenen wordt selexipag gedurende de eerste 12 weken omhoog getitreerd tot de individuele maximaal getolereerde dosis (iMTD). Ongeveer 60 deelnemers zullen worden ingeschreven in 3 verschillende leeftijdscohorten om ten minste 45 deelnemers te verkrijgen met evalueerbare PK-profielen: Cohort 1: >= 12 tot < 18 jaar, Cohort 2: >= 6 tot < 12 jaar, Cohort 3 : >= 2 tot < 6 jaar oud. In elk leeftijdscohort zal de startdosis afhangen van het lichaamsgewicht. Inschrijving zal beginnen met zowel cohort 1 als cohort 2. Na voltooiing van PK-beoordelingen bij ten minste 15 deelnemers uit cohort 1 in week 12, zal een eerste tussentijdse analyse worden uitgevoerd om de dosis-blootstellingsrelatie vast te stellen met behulp van een populatie-farmacokinetisch model. De farmacokinetische gegevens van alle deelnemers aan cohort 2 die hun farmacokinetische beoordelingen op dit moment hebben voltooid, zullen worden opgenomen in deze eerste tussentijdse analyse. De resultaten van deze op modellen gebaseerde analyse zullen worden gebruikt om de aanvankelijk geselecteerde doses selexipag te bevestigen of aan te passen. Inschrijving van Cohort 3 (kinderen >= 2 tot < 6 jaar oud) zal beginnen zodra de juiste doses zijn bevestigd in een tweede tussentijdse analyse van PK-gegevens van Cohort 1 en 2, en als er geen veiligheidsrisico is op basis van beoordeling door een onafhankelijk comité voor gegevensbewaking (IDMC).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

63

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België, 9000
        • Uz Gent
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C4
        • Centre Hospitalier Sainte Justine
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
  • Duitsland
      • Freiburg im Breisgau, Duitsland, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
  • Frankrijk
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1096
        • Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet, Felnott kardiologiai osztaly
  • Israël
      • Petach Tikvah, Israël
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Maleisië
      • Kota Samarahan, Maleisië, 94300
        • Sarawak Heart Center
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50400
        • Institut Jantung Negara (National Heart Institute)
  • Oekraïne
      • Dnipro, Oekraïne, 49070
        • Municipal Enterprise Of The Dnipropetrovsk Regional Council
      • Kiev, Oekraïne, 04050
        • State Institution Of The Ministry Of Health Of Ukraine
      • Lviv, Oekraïne, 79010
        • Lviv Regional Clinical Hospital
      • Zaporizhzhya, Oekraïne, 69063
        • Municipal Institution Of The Zaporizhzhya Regional Council
  • Polen
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Rusland
      • Kazan', Rusland, 420059
        • Kazan State Medical University
      • Kemerovo, Rusland, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Rusland, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute For Pediatrics And Childrens Surgery Of Rosmedtechnologies
      • Saint Petersburg, Rusland, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Saint Petersburg, Rusland, 197341
        • Almazov National Medical Research Center Of The Ministry Of Health Of The Russian Federation
      • Samara, Rusland, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
      • Belgrade, Servië, 11070
        • Institut Za Zdravstvenu Zastitu Majke I Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children'S Hospital Cardiac Care Center University Of Colorado
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Wit-Rusland
      • Minsk, Wit-Rusland, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Wit-Rusland, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming door de ouder(s) of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) EN toestemming van kinderen die in staat zijn zich te ontwikkelen
  • Mannen of vrouwen tussen groter dan of gelijk aan (>=) 2 en jonger dan (<) 18 jaar met een gewicht >= 9 kilogram (kg)
  • Diagnose van pulmonale arteriële hypertensie (PAH) bevestigd door gedocumenteerde historische katheterisatie van het rechterhart (RHC) uitgevoerd op enig moment vóór inschrijving van de deelnemer

  • PAH met een van de volgende etiologieën:

    • idiopathisch (iPAH),
    • erfelijk (hPAH),
    • geassocieerd met congenitale hartziekte (CHZ): PAH met co-incidentele CHD; postoperatieve PAH (aanhoudend/terugkerend/ontwikkelend >= 6 maanden na herstel van CHZ)
    • Geneesmiddel- of toxine-geïnduceerd
    • PAH geassocieerd met HIV
    • PAH geassocieerd met bindweefselziekte
  • Word Health Organization functionele klasse (WHO FC) II tot III
  • Deelnemers die zijn behandeld met een endothelinereceptorantagonist (ERA) en/of een fosfodiësterase type 5 (PDE-5)-remmer, op voorwaarde dat de behandelingsdosis(s) gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving stabiel is/zijn, of deelnemers die niet in aanmerking komen voor deze therapieën
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en bij inschrijving, en moeten ermee instemmen maandelijkse zwangerschapstests uit te voeren en een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken (indien seksueel actief) vanaf de screening tot het stopzetten van de studiemedicatie plus 30 dagen (EOS )

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met PAH als gevolg van portale hypertensie, schistosomiasis, pulmonale veno-occlusieve ziekte (PVOD) en/of pulmonale capillaire hemangiomatose
  • Deelnemers met PAH geassocieerd met Eisenmenger-syndroom
  • Deelnemers met matige tot grote links-naar-rechts shunts
  • Deelnemers met cyanotische congenitale cardiale laesies zoals transpositie van de grote slagaders, truncus arteriosus, univentriculair hart of longatresie met ventrikelseptumdefect, evenals deelnemers met Fontan-palliatie
  • Deelnemers met pulmonale hypertensie als gevolg van longziekte
  • Eerdere behandeling met Uptravi (selexipag) binnen 2 weken voorafgaand aan inschrijving
  • Deelnemers die binnen 2 maanden voorafgaand aan inschrijving prostacycline (epoprostenol) of prostacycline-analogen (d.w.z. treprostinil, iloprost, beraprost) hebben gekregen of die een van deze verbindingen tijdens de proef zullen krijgen
  • Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 4 weken voorafgaand aan inschrijving
  • Voorgeschiedenis of actueel vermoeden van intussusceptie of ileus of gastro-intestinale obstructie volgens het oordeel van de onderzoeker
  • Ongecontroleerde schildklierziekte volgens het oordeel van de onderzoeker
  • Hemoglobine of hematocriet < 75 procent (%) van de ondergrens van het normale bereik
  • Bekende ernstige of matige leverfunctiestoornis
  • Klinische tekenen van hypotensie die naar het oordeel van de onderzoeker de start van een PAH-specifieke therapie zouden verhinderen
  • Deelnemers met ernstige nierinsufficiëntie
  • Bekende overgevoeligheid voor de onderzoeksbehandeling of voor een van de hulpstoffen van de geneesmiddelformuleringen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: open label selexipag
De eerste dosis selexipag (Uptravi) wordt op de avond van dag 1 toegediend en is gebaseerd op het lichaamsgewicht. Daarna zal selexipag tweemaal daags ('s ochtends en 's avonds) worden toegediend. Selexipag zal tijdens de eerste 12 weken worden opgetitreerd, met wekelijkse verhogingen gelijk aan de startdosis totdat de deelnemers hun individuele maximaal getolereerde dosis (iMTD) bereiken of totdat een maximale dosis is bereikt die overeenkomt met hun basisgewichtscategorie (dit zal 8 zijn). -voud van de corresponderende startdosis). Optitratie wordt gevolgd door een stabiele onderhoudsbehandelingsperiode van week 12 tot week 16, bij de maximaal getolereerde dosis. Daarna zullen de deelnemers worden behandeld met selexipag zolang de behandeling gunstig is voor de deelnemers, volgens de beslissing van de onderzoeker.
Geneesmiddel: selexipag (Uptravi)
Filmomhulde tabletten voor orale toediening
Andere namen:
  • JNJ-67896049
  • ACT-293987

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve over een dosisinterval bij steady state van Selexipag en zijn metaboliet ACT-333679 gecombineerd (AUCτ, ss, gecombineerd)
Tijdsspanne: Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
AUCτ, ss, gecombineerd werd gedefinieerd als de oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve over één doseringsinterval bij steady-state. AUCτ,ss,gecombineerd werd berekend als 1/38 AUCτ,ss,selexipag plus 37/38 AUCτ,ss,ACT-333679.
Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve over een dosisinterval van Selexipag bij steady state (AUCτ,ss)
Tijdsspanne: Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve over een dosisinterval van ACT-333679 in stabiele toestand (AUCτ,ss)
Tijdsspanne: Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Maximale waargenomen plasmaconcentratie van Selexipag bij steady state (Cmax,ss)
Tijdsspanne: Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie van ACT-333679 in stabiele toestand (Cmax,ss)
Tijdsspanne: Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Tijd om de maximaal waargenomen plasmaconcentratie van Selexipag bij steady state te bereiken (Tmax,ss)
Tijdsspanne: Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Tijd om de maximaal waargenomen plasmaconcentratie van ACT-333679 bij steady state te bereiken (Tmax,ss)
Tijdsspanne: Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Dalconcentratie van Selexipag in stabiele toestand (Ctrough,ss)
Tijdsspanne: Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Trogconcentratie van ACT-333679 in stabiele toestand (Ctrough,ss)
Tijdsspanne: Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Week 1, week 12: pre-dosis, 1, 2, 4, 6, 8 en 12 uur na de ochtenddosis. Week 2, 4 en 6: pre-dosering (tot week 12)
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) (einde van de behandeling [EOT] + 3 dagen)
Tijdsspanne: EOT+3 dagen (tot week 17)
EOT+3 dagen (tot week 17)
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's) (EOT + 3 dagen)
Tijdsspanne: EOT+3 dagen (tot week 17)
EOT+3 dagen (tot week 17)
Aantal deelnemers met bijwerkingen die leiden tot definitieve stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 7 jaar
Tot 7 jaar
Aantal deelnemers met door behandeling veroorzaakte sterfgevallen (EOT + 3 dagen)
Tijdsspanne: EOT+3 dagen (tot week 17)
EOT+3 dagen (tot week 17)
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde laboratoriumafwijkingen (EOT + 3 dagen)
Tijdsspanne: EOT+3 dagen (tot week 17)
EOT+3 dagen (tot week 17)
Wijziging van baseline in hematologieparameters (EOT + 3 dagen)
Tijdsspanne: EOT+3 dagen (tot week 17)
EOT+3 dagen (tot week 17)
Verandering van basislijn in chemieparameters (EOT + 3 dagen)
Tijdsspanne: EOT+3 dagen (tot week 17)
EOT+3 dagen (tot week 17)
Aantal deelnemers met tijdens behandeling optredende elektrocardiogram (ECG) afwijkingen (EOT + 3 dagen)
Tijdsspanne: EOT+3 dagen (tot week 17)
EOT+3 dagen (tot week 17)
Verandering van baseline in schildklierstimulerend hormoon (TSH) tot EOT + 3 dagen
Tijdsspanne: EOT+3 dagen (tot week 17)
EOT+3 dagen (tot week 17)
Verandering van baseline in bloeddruk
Tijdsspanne: Tot 7 jaar
Tot 7 jaar
Verandering van basislijn in hartslag
Tijdsspanne: Tot 7 jaar
Tot 7 jaar
Verandering van basislijn in de loop van de tijd in hoogte tot EOT+3 dagen
Tijdsspanne: EOT+3 dagen (tot week 17)
EOT+3 dagen (tot week 17)
Verandering van basislijn in de loop van de tijd in Body Mass Index (BMI) tot EOT + 3 dagen
Tijdsspanne: EOT+ 3 dagen (tot week 17)
EOT+ 3 dagen (tot week 17)
Verandering van baseline in seksuele rijping (bruinerstadium) tot einde van de behandeling (EOT + 3 dagen)
Tijdsspanne: EOT+ 3 dagen (tot week 17)
EOT+ 3 dagen (tot week 17)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Actelion

Onderzoekers

  • Studie directeur: Catherine Boisson, Actelion

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 juli 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 maart 2022

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 april 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 april 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AC-065A203 (Andere identificatie: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-503042-42-00 (Register-ID: EUCT number)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pulmonale arteriële hypertensie

Klinische onderzoeken op selexipag (Uptravi)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Suriname

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren