Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie for å bekrefte dosene av Selexipag hos barn med pulmonal arteriell hypertensjon

7. mai 2026 oppdatert av: Actelion

En prospektiv, multisenter, åpen etikett, enkeltarms, fase 2-studie for å undersøke sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til Selexipag hos barn med pulmonal arteriell hypertensjon

Formålet med denne studien er å bekrefte selexipag-startdosen(e), valgt basert på farmakokinetisk (PK) ekstrapolering fra voksne, som fører til tilsvarende eksponering som voksne doser hos barn fra større enn eller lik (>=) 2 til mindre enn (˂) 18 år med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH), ved å undersøke PK av selexipag og dets aktive metabolitt ACT-333679 i denne populasjonen.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Valget av startdose for pediatriske deltakere er basert på farmakokinetiske ekstrapolering fra voksne, tatt i betraktning barnas kroppsvektkategori, for å føre til en eksponering tilsvarende den hos voksne PAH-deltakere ved en startdose på 200 mikrogram (mcg) ). Som hos voksne vil selexipag bli opptitrert til den individuelle maksimale tolererte dosen (iMTD) i løpet av de første 12 ukene. Omtrent 60 deltakere vil bli registrert i 3 forskjellige alderskohorter for å oppnå minst 45 deltakere med evaluerbare PK-profiler: Kohort 1: >= 12 til < 18 år, Kohort 2: >= 6 til < 12 år, Kohort 3 : >= 2 til < 6 år. I hver alderskohort vil startdosen avhenge av kroppsvekten. Påmelding vil starte med både kohort 1 og kohort 2. Etter fullføring av PK-vurderinger hos minst 15 deltakere fra kohort 1 ved uke 12, vil en første interimsanalyse bli utført for å etablere dose-eksponeringsforholdet ved hjelp av en populasjons-PK-modell. PK-dataene fra eventuelle deltakere i kohort 2 som har fullført sine PK-vurderinger på dette tidspunktet, vil bli inkludert i denne første interimanalysen. Resultatene av denne modellbaserte analysen vil bli brukt til å bekrefte eller justere de opprinnelig valgte selexipag-dosene. Registrering av kohort 3 (barn >= 2 til < 6 år) vil starte så snart de riktige dosene er bekreftet i en andre interimanalyse av PK-data fra kohort 1 og 2, og hvis det ikke er noen sikkerhetsproblemer basert på gjennomgang av en uavhengig dataovervåkingskomité (IDMC).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

63

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C4
        • Centre Hospitalier Sainte Justine
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children'S Hospital Cardiac Care Center University Of Colorado
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Hviterussland
      • Minsk, Hviterussland, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Hviterussland, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
  • Malaysia
      • Kota Samarahan, Malaysia, 94300
        • Sarawak Heart Center
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Institut Jantung Negara (National Heart Institute)
  • Polen
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Russland
      • Kazan', Russland, 420059
        • Kazan State Medical University
      • Kemerovo, Russland, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Russland, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute For Pediatrics And Childrens Surgery Of Rosmedtechnologies
      • Saint Petersburg, Russland, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Saint Petersburg, Russland, 197341
        • Almazov National Medical Research Center Of The Ministry Of Health Of The Russian Federation
      • Samara, Russland, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institut Za Zdravstvenu Zastitu Majke I Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
  • Ukraina
      • Dnipro, Ukraina, 49070
        • Municipal Enterprise Of The Dnipropetrovsk Regional Council
      • Kiev, Ukraina, 04050
        • State Institution Of The Ministry Of Health Of Ukraine
      • Lviv, Ukraina, 79010
        • Lviv Regional Clinical Hospital
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
        • Municipal Institution Of The Zaporizhzhya Regional Council
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1096
        • Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet, Felnott kardiologiai osztaly

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert og datert informert samtykke fra forelder(e) eller juridisk autoriserte representant(er) OG samtykke fra utviklingsdyktige barn
  • Hanner eller kvinner mellom større enn eller lik (>=) 2 og under (<) 18 år med vekt >= 9 kilogram (kg)
  • Diagnose av pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) bekreftet av dokumentert historisk høyre hjertekateterisering (RHC) utført når som helst før deltakerens innmelding

  • PAH med en av følgende etiologier:

    • idiopatisk (iPAH),
    • arvelig (hPAH),
    • assosiert med medfødt hjertesykdom (CHD): PAH med samtidig CHD; postoperativ PAH (vedvarende/tilbakevendende/utvikling >= 6 måneder etter reparasjon av CHD)
    • Legemiddel- eller toksinindusert
    • PAH assosiert med HIV
    • PAH assosiert med bindevevssykdom
  • Word Health Organization funksjonsklasse (WHO FC) II til III
  • Deltakere behandlet med en endotelinreseptorantagonist (ERA) og/eller en fosfodiesterase type 5 (PDE-5)-hemmer forutsatt at behandlingsdosen(e) har vært stabil i minst 3 måneder før påmelding, eller deltakere som ikke er kandidater for disse terapiene
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og ved påmelding, og må godta å gjennomføre månedlige graviditetstester, og å bruke en pålitelig prevensjonsmetode (hvis seksuelt aktiv) fra screening til seponering av studiemedisin pluss 30 dager (EOS )

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Deltakere med PAH på grunn av portal hypertensjon, schistosomiasis, pulmonal veno-okklusiv sykdom (PVOD) og/eller pulmonal kapillær hemangiomatose
  • Deltakere med PAH assosiert med Eisenmenger syndrom
  • Deltakere med moderate til store venstre-til-høyre-shunter
  • Deltakere med cyanotiske medfødte hjertelesjoner som transposisjon av de store arteriene, truncus arteriosus, univentrikulær hjerte eller pulmonal atresi med ventrikkelseptumdefekt, samt deltakere med Fontan-palliasjon
  • Deltakere med pulmonal hypertensjon på grunn av lungesykdom
  • Tidligere behandling med Uptravi (selexipag) innen 2 uker før påmelding
  • Deltakere som har mottatt prostacyklin (epoprostenol) eller prostacyklinanaloger (det vil si treprostinil, iloprost, beraprost) innen 2 måneder før påmelding eller er planlagt å motta noen av disse forbindelsene under forsøket
  • Behandling med et annet undersøkelsesmiddel innen 4 uker før innmelding
  • Anamnese, eller nåværende mistanke om intussusception eller ileus eller gastrointestinal obstruksjon i henhold til etterforskerens vurdering
  • Ukontrollert skjoldbruskkjertelsykdom i henhold til etterforskerens vurdering
  • Hemoglobin eller hematokrit < 75 prosent (%) av nedre normalgrense
  • Kjent alvorlig eller moderat nedsatt leverfunksjon
  • Kliniske tegn på hypotensjon som etter etterforskerens vurdering vil forhindre oppstart av en PAH-spesifikk behandling
  • Deltakere med alvorlig nyresvikt
  • Kjent overfølsomhet overfor undersøkelsesbehandlingen eller overfor noen av hjelpestoffene i legemiddelformuleringene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: åpen etikett selexipag
Den første dosen av selexipag (Uptravi) vil bli administrert om kvelden dag 1 og vil være basert på kroppsvekten. Deretter vil selexipag bli administrert to ganger daglig (morgen og kveld). Selexipag vil bli opptitrert i løpet av de første 12 ukene, med ukentlige økninger lik startdosen til deltakerne når sin individuelle maksimalt tolererte dose (iMTD) eller til en maksimal dose som tilsvarer deres baseline vektkategori er oppnådd (som vil være 8 -fold av den tilsvarende startdosen). Opptitrering følges av en stabil vedlikeholdsbehandlingsperiode fra uke 12 til uke 16, ved maksimal tolerert dose. Deretter vil deltakerne bli behandlet med selexipag så lenge behandlingen er fordelaktig for deltakerne, i henhold til etterforskerens avgjørelse.
Legemiddel: selexipag (Uptravi)
Filmdrasjerte tabletter for oral administrering
Andre navn:
  • JNJ-67896049
  • ACT-293987

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven over et doseintervall ved stabil tilstand av Selexipag og dets metabolitt ACT-333679 kombinert (AUCτ, ss, kombinert)
Tidsramme: Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
AUCτ, ss, kombinert ble definert som arealet under plasmakonsentrasjon-tid-kurven over ett doseringsintervall ved steady state. AUCτ,ss,kombinert ble beregnet som 1/38 AUCτ,ss,selexipag pluss 37/38 AUCτ,ss,ACT-333679.
Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven over et doseintervall av Selexipag ved stabil tilstand (AUCτ,ss)
Tidsramme: Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven over et doseintervall på ACT-333679 ved stabil tilstand (AUCτ,ss)
Tidsramme: Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Maksimal observert plasmakonsentrasjon av Selexipag ved stabil tilstand (Cmax,ss)
Tidsramme: Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Maksimal observert plasmakonsentrasjon av ACT-333679 ved stabil tilstand (Cmax,ss)
Tidsramme: Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Tid for å nå den maksimale observerte plasmakonsentrasjonen av Selexipag ved stabil tilstand (Tmax,ss)
Tidsramme: Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Tid for å nå den maksimale observerte plasmakonsentrasjonen av ACT-333679 ved stabil tilstand (Tmax,ss)
Tidsramme: Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Bunnkonsentrasjon av Selexipag ved Steady State (Ctrough,ss)
Tidsramme: Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Bunnkonsentrasjon av ACT-333679 ved Steady State (Ctrough,ss)
Tidsramme: Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Uke 1, uke 12: førdose, 1, 2, 4, 6, 8 og 12 timer etter morgendose. Uke 2, 4 og 6: førdose (opptil uke 12)
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) (slutt på behandling [EOT] + 3 dager)
Tidsramme: EOT+3 dager (opptil uke 17)
EOT+3 dager (opptil uke 17)
Antall deltakere med behandlingsfremkommede alvorlige bivirkninger (TESAE) (EOT + 3 dager)
Tidsramme: EOT+3 dager (opptil uke 17)
EOT+3 dager (opptil uke 17)
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) som fører til permanent seponering av studiemedikamentet
Tidsramme: Inntil 7 år
Inntil 7 år
Antall deltakere med behandlingsdødsfall (EOT + 3 dager)
Tidsramme: EOT+3 dager (opptil uke 17)
EOT+3 dager (opptil uke 17)
Antall deltakere med behandlingsfremkommende markerte laboratorieavvik (EOT + 3 dager)
Tidsramme: EOT+3 dager (opptil uke 17)
EOT+3 dager (opptil uke 17)
Endring fra baseline i hematologiske parametere (EOT + 3 dager)
Tidsramme: EOT+3 dager (opptil uke 17)
EOT+3 dager (opptil uke 17)
Endring fra baseline i kjemiparametere (EOT + 3 dager)
Tidsramme: EOT+3 dager (opptil uke 17)
EOT+3 dager (opptil uke 17)
Antall deltakere med behandlingsavvikende elektrokardiogram (EKG) (EOT + 3 dager)
Tidsramme: EOT+3 dager (opptil uke 17)
EOT+3 dager (opptil uke 17)
Endring fra baseline i thyreoideastimulerende hormon (TSH) opp til EOT + 3 dager
Tidsramme: EOT+3 dager (opptil uke 17)
EOT+3 dager (opptil uke 17)
Endring fra baseline i blodtrykk
Tidsramme: Inntil 7 år
Inntil 7 år
Endring fra baseline i hjertefrekvens
Tidsramme: Inntil 7 år
Inntil 7 år
Endring fra baseline over tid i høyde opp til EOT+3 dager
Tidsramme: EOT+3 dager (opptil uke 17)
EOT+3 dager (opptil uke 17)
Endring fra baseline over tid i kroppsmasseindeks (BMI) opp til EOT + 3 dager
Tidsramme: EOT+ 3 dager (opptil uke 17)
EOT+ 3 dager (opptil uke 17)
Endring fra baseline i seksuell modning (bruningsfase) til slutten av behandlingen (EOT + 3 dager)
Tidsramme: EOT+ 3 dager (opptil uke 17)
EOT+ 3 dager (opptil uke 17)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Actelion

Etterforskere

  • Studieleder: Catherine Boisson, Actelion

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. juli 2018

Primær fullføring (Faktiske)

28. mars 2022

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. april 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2018

Først lagt ut (Faktiske)

10. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AC-065A203 (Annen identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-503042-42-00 (Registeridentifikator: EUCT number)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pulmonal arteriell hypertensjon

Kliniske studier på selexipag (Uptravi)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Romania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere