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Um estudo clínico para confirmar as doses de Selexipag em crianças com hipertensão arterial pulmonar

4 de junho de 2026 atualizado por: Actelion

Um Estudo Prospectivo, Multicêntrico, Aberto, de Braço Único, Fase 2 para Investigar a Segurança, Tolerabilidade e Farmacocinética do Selexipag em Crianças com Hipertensão Arterial Pulmonar

O objetivo deste estudo é confirmar a(s) dose(s) inicial(is) de selexipag, selecionada(s) com base na extrapolação farmacocinética (PK) de adultos, que leva a uma exposição semelhante às doses de adultos em crianças de maior ou igual a (>=) 2 a menor que (˂) 18 anos de idade com Hipertensão Arterial Pulmonar (HAP), investigando a farmacocinética do selexipag e seu metabólito ativo ACT-333679 nesta população.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A selecção da dose inicial para participantes pediátricos baseia-se na extrapolação farmacocinética de adultos, tendo em conta a categoria de peso corporal das crianças, de modo a conduzir a uma exposição semelhante à dos participantes adultos com HAP a uma dose inicial de 200 microgramas (mcg ). Tal como nos adultos, o selexipag será titulado até à dose individual máxima tolerada (iMTD) durante as primeiras 12 semanas. Aproximadamente 60 participantes serão inscritos em 3 coortes de idade diferentes para obter pelo menos 45 participantes com perfis farmacocinéticos avaliáveis: Coorte 1: >= 12 a < 18 anos de idade, Coorte 2: >= 6 a < 12 anos de idade, Coorte 3 : >= 2 a < 6 anos de idade. Em cada faixa etária, a dose inicial dependerá do peso corporal. A inscrição começará com a Coorte 1 e a Coorte 2. Após a conclusão das avaliações farmacocinéticas em pelo menos 15 participantes da Coorte 1 na Semana 12, uma primeira análise intermediária será realizada para estabelecer a relação dose-exposição usando um modelo populacional de farmacocinética. Os dados de PK de quaisquer participantes da Coorte 2 que concluíram suas avaliações de PK neste momento serão incluídos nesta primeira análise intermediária. Os resultados desta análise baseada em modelo serão usados ​​para confirmar ou ajustar as doses de selexipag inicialmente selecionadas. A inscrição da Coorte 3 (crianças >= 2 a < 6 anos de idade) começará assim que as doses apropriadas forem confirmadas em uma segunda análise interina dos dados PK das Coortes 1 e 2, e se não houver preocupação de segurança com base na revisão por um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

63

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
  • Bielorrússia
      • Minsk, Bielorrússia, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Bielorrússia, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C4
        • Centre Hospitalier Sainte Justine
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children'S Hospital Cardiac Care Center University Of Colorado
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • França
      • Montpellier, França, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, França, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1096
        • Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet, Felnott kardiologiai osztaly
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Malásia
      • Kota Samarahan, Malásia, 94300
        • Sarawak Heart Center
      • Kuala Lumpur, Malásia, 50400
        • Institut Jantung Negara (National Heart Institute)
  • Polônia
      • Wroclaw, Polônia, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Rússia
      • Kazan', Rússia, 420059
        • Kazan State Medical University
      • Kemerovo, Rússia, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Rússia, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute For Pediatrics And Childrens Surgery Of Rosmedtechnologies
      • Saint Petersburg, Rússia, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Saint Petersburg, Rússia, 197341
        • Almazov National Medical Research Center Of The Ministry Of Health Of The Russian Federation
      • Samara, Rússia, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
      • Belgrade, Sérvia, 11070
        • Institut Za Zdravstvenu Zastitu Majke I Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Ucrânia
      • Dnipro, Ucrânia, 49070
        • Municipal Enterprise Of The Dnipropetrovsk Regional Council
      • Kiev, Ucrânia, 04050
        • State Institution Of The Ministry Of Health Of Ukraine
      • Lviv, Ucrânia, 79010
        • Lviv Regional Clinical Hospital
      • Zaporizhzhya, Ucrânia, 69063
        • Municipal Institution Of The Zaporizhzhya Regional Council

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado assinado e datado pelo(s) pai(s) ou representante(s) legalmente autorizado(s) E consentimento de crianças com capacidade de desenvolvimento
  • Homens ou mulheres entre maior ou igual a (>=) 2 e menor que (<) 18 anos de idade com peso >= 9 quilos (kg)
  • Diagnóstico de hipertensão arterial pulmonar (HAP) confirmado por histórico documentado de cateterismo cardíaco direito (RHC) realizado a qualquer momento antes da inscrição do participante

  • HAP com uma das seguintes etiologias:

    • idiopática (iPAH),
    • hereditária (hPAH),
    • associada a doença cardíaca congênita (DCC): HAP com DCC co-incidental; HAP pós-operatória (persistente/recorrente/desenvolvendo >= 6 meses após correção de CHD)
    • Induzida por drogas ou toxinas
    • HAP associada ao HIV
    • HAP associada a doença do tecido conjuntivo
  • Classe funcional da Word Health Organization (OMS CF) II a III
  • Participantes tratados com um antagonista do receptor de endotelina (ERA) e/ou um inibidor da fosfodiesterase tipo 5 (PDE-5), desde que a(s) dose(s) de tratamento tenha(m) sido estável(is) por pelo menos 3 meses antes da inscrição, ou participantes que não sejam candidatos a essas terapias
  • Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e na inscrição, e devem concordar em realizar testes de gravidez mensais e usar um método confiável de contracepção (se sexualmente ativa) desde a triagem até a descontinuação do medicamento do estudo mais 30 dias (EOS )

Principais Critérios de Exclusão:

  • Participantes com HAP por hipertensão portal, esquistossomose, doença veno-oclusiva pulmonar (DPVO) e/ou hemangiomatose capilar pulmonar
  • Participantes com HAP associada à síndrome de Eisenmenger
  • Participantes com shunts moderados a grandes da esquerda para a direita
  • Participantes com lesões cardíacas congênitas cianóticas, como transposição das grandes artérias, truncus arteriosus, coração univentricular ou atresia pulmonar com comunicação interventricular, bem como participantes com paliação de Fontan
  • Participantes com hipertensão pulmonar devido a doença pulmonar
  • Tratamento anterior com Uptravi (selexipag) dentro de 2 semanas antes da inscrição
  • Participantes que receberam prostaciclina (epoprostenol) ou análogos de prostaciclina (ou seja, treprostinil, iloprost, beraprost) dentro de 2 meses antes da inscrição ou estão programados para receber qualquer um desses compostos durante o estudo
  • Tratamento com outro medicamento experimental dentro de 4 semanas antes da inscrição
  • História ou suspeita atual de intussuscepção ou íleo íleo ou obstrução gastrointestinal, conforme julgamento do investigador
  • Doença tireoidiana não controlada de acordo com o julgamento do investigador
  • Hemoglobina ou hematócrito < 75% (%) do limite inferior da faixa normal
  • Insuficiência hepática grave ou moderada conhecida
  • Sinais clínicos de hipotensão que, na opinião do investigador, impediriam o início de uma terapia específica para HAP
  • Participantes com insuficiência renal grave
  • Hipersensibilidade conhecida ao tratamento experimental ou a qualquer um dos excipientes das formulações do medicamento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: selexipag open label
A primeira dose de selexipag (Uptravi) será administrada na noite do dia 1 e será baseada no peso corporal. Posteriormente, selexipag será administrado duas vezes ao dia (manhã e noite). Selexipag será titulado durante as primeiras 12 semanas, com incrementos semanais iguais à dose inicial até que os participantes atinjam sua dose individual máxima tolerada (iMTD) ou até que seja alcançada uma dose máxima correspondente à sua categoria de peso basal (que será de 8 vezes a dose inicial correspondente). O aumento da titulação é seguido por um período de tratamento de manutenção estável da Semana 12 à Semana 16, na dose máxima tolerada. Posteriormente, os participantes serão tratados com selexipag desde que o tratamento seja benéfico para os participantes, conforme decisão do investigador.
Medicamento: selexipag (Uptravi)
Comprimidos revestidos por película para administração oral
Outros nomes:
  • JNJ-67896049
  • ACT-293987

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Área sob a curva de concentração plasmática-tempo ao longo de um intervalo de dose no estado estacionário de Selexipag e seu metabólito ACT-333679 combinado (AUCτ, ss, combinado)
Prazo: Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
AUCτ, ss, combinada foi definida como a área sob a curva de concentração plasmática-tempo ao longo de um intervalo de dosagem no estado estacionário. AUCτ,ss,combined foi calculado como 1/38 AUCτ,ss,selexipag mais 37/38 AUCτ,ss,ACT-333679.
Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Área sob a curva de concentração plasmática-tempo ao longo de um intervalo de dose de Selexipag no estado estacionário (AUCτ,ss)
Prazo: Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Área sob a curva de concentração plasmática-tempo ao longo de um intervalo de dose de ACT-333679 no estado estacionário (AUCτ,ss)
Prazo: Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Concentração plasmática máxima observada de Selexipag no estado estacionário (Cmax,ss)
Prazo: Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Concentração plasmática máxima observada de ACT-333679 em estado estacionário (Cmax,ss)
Prazo: Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada de Selexipag no estado estacionário (Tmax,ss)
Prazo: Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada de ACT-333679 no estado estacionário (Tmax,ss)
Prazo: Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Concentração mínima de Selexipag em estado estacionário (Cvale,ss)
Prazo: Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Concentração mínima de ACT-333679 em estado estacionário (Cvale,ss)
Prazo: Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Semana 1, Semana 12: pré-dose, 1, 2, 4, 6, 8 e 12 h após a dose matinal. Semana 2, 4 e 6: pré-dose (até a semana 12)
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) (Fim do tratamento [EOT] + 3 dias)
Prazo: EOT+3 dias (até a semana 17)
EOT+3 dias (até a semana 17)
Número de participantes com eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs) (EOT + 3 dias)
Prazo: EOT+3 dias (até a semana 17)
EOT+3 dias (até a semana 17)
Número de participantes com eventos adversos (EAs) levando à descontinuação permanente do medicamento do estudo
Prazo: Até 7 anos
Até 7 anos
Número de participantes com óbitos emergentes do tratamento (EOT + 3 dias)
Prazo: EOT+3 dias (até a semana 17)
EOT+3 dias (até a semana 17)
Número de participantes com anormalidades laboratoriais marcadas emergentes do tratamento (EOT + 3 dias)
Prazo: EOT+3 dias (até a semana 17)
EOT+3 dias (até a semana 17)
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos (EOT + 3 dias)
Prazo: EOT+3 dias (até a semana 17)
EOT+3 dias (até a semana 17)
Alteração da linha de base nos parâmetros químicos (EOT + 3 dias)
Prazo: EOT+3 dias (até a semana 17)
EOT+3 dias (até a semana 17)
Número de participantes com anormalidades de eletrocardiograma (ECG) emergentes do tratamento (EOT + 3 dias)
Prazo: EOT+3 dias (até a semana 17)
EOT+3 dias (até a semana 17)
Mudança da linha de base no hormônio estimulante da tireoide (TSH) até EOT + 3 dias
Prazo: EOT+3 dias (até a semana 17)
EOT+3 dias (até a semana 17)
Alteração da linha de base na pressão arterial
Prazo: Até 7 anos
Até 7 anos
Alteração da linha de base na frequência cardíaca
Prazo: Até 7 anos
Até 7 anos
Alteração da linha de base ao longo do tempo em altura até EOT+3 dias
Prazo: EOT+3 dias (até a semana 17)
EOT+3 dias (até a semana 17)
Mudança da linha de base ao longo do tempo no índice de massa corporal (IMC) até EOT + 3 dias
Prazo: EOT+ 3 dias (até a semana 17)
EOT+ 3 dias (até a semana 17)
Mudança da linha de base na maturação sexual (estágio de Tanner) até o final do tratamento (EOT + 3 dias)
Prazo: EOT+ 3 dias (até a semana 17)
EOT+ 3 dias (até a semana 17)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Actelion

Investigadores

  • Diretor de estudo: Catherine Boisson, Actelion

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

28 de março de 2022

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de abril de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de abril de 2018

Primeira postagem (Real)

10 de abril de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AC-065A203 (Outro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-503042-42-00 (Identificador de registro: EUCT number)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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