肺動脈性肺高血圧症の小児におけるセレキシパグの投与量を確認するための臨床研究
2026年5月7日 更新者：Actelion
肺動脈性肺高血圧症の小児におけるセレキシパグの安全性、忍容性、および薬物動態を調査するための前向き、多施設共同、非盲検、単一群、第 2 相試験
この研究の目的は、成人からの薬物動態 (PK) 外挿に基づいて選択されたセレキシパグの開始用量を確認することであり、2 以上 (>=) 2 未満の小児における成人用量と同様の曝露につながります。 (˂) 肺動脈高血圧症 (PAH) の 18 歳の患者を対象とし、この集団におけるセレキシパグとその活性代謝物 ACT-333679 の PK を調査します。
調査の概要
詳細な説明
小児科参加者の開始用量の選択は、開始用量 200 マイクログラム (mcg ）。
成人と同様に、セレキシパグは最初の 12 週間で個人の最大耐量 (iMTD) まで漸増されます。
評価可能な PK プロファイルを持つ少なくとも 45 人の参加者を得るために、約 60 人の参加者が 3 つの異なる年齢コホートに登録されます。 : >= 2 ～ < 6 歳。
各年齢コホートで、開始用量は体重によって異なります。
登録は、コホート 1 とコホート 2 の両方から開始されます。12 週目にコホート 1 から少なくとも 15 人の参加者の PK 評価が完了した後、集団 PK モデルを使用して用量と曝露の関係を確立するために、最初の中間分析が実施されます。
この時点でPK評価を完了したコホート2の参加者からのPKデータは、この最初の中間分析に含まれます。
このモデルベースの分析の結果は、最初に選択されたセレキシパグの用量を確認または調整するために使用されます。
コホート 3 (2 歳以上 6 歳未満の子供) の登録は、コホート 1 および 2 の PK データの 2 回目の中間解析で適切な用量が確認された時点で開始されます。独立データ監視委員会 (IDMC)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
63
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children'S Hospital Cardiac Care Center University Of Colorado
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospital
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
-
Petach Tikvah、イスラエル
- Schneider Children's Medical Center
-
Ramat Gan、イスラエル、52621
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Dnipro、ウクライナ、49070
- Municipal Enterprise Of The Dnipropetrovsk Regional Council
-
Kiev、ウクライナ、04050
- State Institution Of The Ministry Of Health Of Ukraine
-
Lviv、ウクライナ、79010
- Lviv Regional Clinical Hospital
-
Zaporizhzhya、ウクライナ、69063
- Municipal Institution Of The Zaporizhzhya Regional Council
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C4
- Centre Hospitalier Sainte Justine
-
-
-
-
-
Belgrade、セルビア、11000
- Univerzitetska Dečja Klinika
-
Belgrade、セルビア、11070
- Institut Za Zdravstvenu Zastitu Majke I Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau、ドイツ、70106
- Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
-
-
-
-
-
Budapest、ハンガリー、1096
- Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet, Felnott kardiologiai osztaly
-
-
-
-
-
Montpellier、フランス、34295
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
Paris、フランス、75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
Toulouse、フランス、31059
- Chu Hopital Des Enfants
-
-
-
-
-
Minsk、ベラルーシ、220013
- State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
-
Minsk、ベラルーシ、220118
- Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Ghent、ベルギー、9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Wroclaw、ポーランド、51 124
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
-
-
-
-
-
Kota Samarahan、マレーシア、94300
- Sarawak Heart Center
-
Kuala Lumpur、マレーシア、50400
- Institut Jantung Negara (National Heart Institute)
-
-
-
-
-
Kazan'、ロシア、420059
- Kazan State Medical University
-
Kemerovo、ロシア、650002
- Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
-
Moscow、ロシア、125412
- Moscow Scientific Research Institute For Pediatrics And Childrens Surgery Of Rosmedtechnologies
-
Saint Petersburg、ロシア、194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical University
-
Saint Petersburg、ロシア、197341
- Almazov National Medical Research Center Of The Ministry Of Health Of The Russian Federation
-
Samara、ロシア、443070
- Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
-
-
-
-
-
Beijing、中国、100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Shanghai、中国、200127
- Shanghai Childrens Medical Center
-
-
-
-
-
Tainan、台湾、704
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 親または法定代理人による署名と日付入りのインフォームド コンセント、および発達能力のある子供からの同意
- 2歳以上(>=)以上18歳未満(<)の男性または女性で、体重が9キログラム(kg)以上
- -肺動脈性肺高血圧症（PAH）の診断は、参加者の登録前にいつでも実行された記録された歴史的な右心カテーテル検査（RHC）によって確認されました
以下の病因のいずれかを伴うPAH：
- 特発性（iPAH）、
- 遺伝性（hPAH）、
- 先天性心疾患 (CHD) に関連: PAH と同時発生の CHD。術後のPAH（CHDの修復後6か月以上持続/再発/発症）
- 薬物または毒素誘発性
- HIVに関連するPAH
- 結合組織病に関連するPAH
- Word Health Organization Functional Class (WHO FC) II から III
- -エンドセリン受容体拮抗薬（ERA）および/またはホスホジエステラーゼ5型（PDE-5）阻害剤で治療された参加者は、治療用量が登録前の少なくとも3か月間安定している場合、または参加者ではないこれらの治療法
- 出産の可能性のある女性は、スクリーニング時および登録時に妊娠検査で陰性でなければならず、毎月の妊娠検査を実施し、スクリーニングから治験薬の中止に加えて 30 日間 (EOS )
主な除外基準:
- -門脈圧亢進症、住血吸虫症、肺静脈閉塞症（PVOD）および/または肺毛細血管腫症によるPAHの参加者
- アイゼンメンガー症候群に関連するPAHの参加者
- 左から右へのシャントが中程度から大きい参加者
- -大動脈の転位、動脈幹、単心室心または心室中隔欠損症を伴う肺動脈閉鎖症などのチアノーゼ先天性心臓病変のある参加者、およびフォンタン緩和の参加者
- 肺疾患による肺高血圧症の参加者
- -登録前2週間以内のUptravi（セレキシパグ）による以前の治療
- -登録前2か月以内にプロスタサイクリン（エポプロステノール）またはプロスタサイクリン類似体（つまり、トレプロスチニル、イロプロスト、ベラプロスト）を投与された参加者、または試験中にこれらの化合物のいずれかを投与される予定の参加者
- -登録前4週間以内の別の治験薬による治療
- -研究者の判断による腸重積またはイレウスまたは胃腸閉塞の病歴、または現在の疑い
- -治験責任医師の判断による制御されていない甲状腺疾患
- ヘモグロビンまたはヘマトクリット < 正常範囲の下限の 75 パーセント (%)
- -既知の重度または中等度の肝障害
- -調査官の判断でPAH特異的治療の開始を妨げる低血圧の臨床的徴候
- 重度の腎不全の参加者
- -治験治療または薬物製剤の賦形剤に対する既知の過敏症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：オープンラベルセレキシパグ
セレキシパグ (Uptravi) の最初の投与量は、1 日目の夕方に投与され、体重に基づきます。
その後、セレキシパグは 1 日 2 回（朝と夜）投与されます。
セレキシパグは最初の 12 週間に漸増され、参加者が個々の最大耐用量 (iMTD) に達するまで、またはベースラインの体重カテゴリに対応する最大用量が達成されるまで (8 -対応する開始用量の倍）。
漸増に続いて、12 週から 16 週までの安定した維持治療期間を、最大耐用量で行います。
その後、研究者の決定に従って、治療が参加者にとって有益である限り、参加者はセレキシパグで治療されます。
|
経口投与用フィルムコーティング錠
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
セレキシパグとその代謝物ACT-333679を組み合わせた定常状態での投与間隔にわたる血漿濃度-時間曲線の下の面積（AUCτ、ss、組み合わせ）
時間枠：1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
組み合わせたＡＵＣτ、ｓｓは、定常状態での１回の投与間隔にわたる血漿濃度－時間曲線下の面積として定義された。
AUCτ,ss,combined は、1/38 AUCτ,ss,セレキシパグと 37/38 AUCτ,ss,ACT-333679 の和として計算されました。
|
1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
定常状態におけるセレキシパグの投与間隔にわたる血漿濃度-時間曲線下面積 (AUCτ,ss)
時間枠：1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
|
定常状態でのACT-333679の投与間隔にわたる血漿濃度-時間曲線下の面積（AUCτ、ss）
時間枠：1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
|
定常状態で観測されたセレキシパグの最大血漿濃度 (Cmax,ss)
時間枠：1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
|
定常状態での ACT-333679 の最大観測血漿濃度 (Cmax,ss)
時間枠：1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
|
定常状態で観測されたセレキシパグの最大血漿濃度に到達する時間 (Tmax,ss)
時間枠：1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
|
定常状態での ACT-333679 の最大観測血漿濃度に到達する時間 (Tmax,ss)
時間枠：1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
|
定常状態におけるセレキシパグのトラフ濃度 (Ctrough,ss)
時間枠：1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
|
定常状態での ACT-333679 のトラフ濃度 (Ctrough,ss)
時間枠：1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
1週目、12週目：投与前、1、2、4、6、8および12時間後の朝の投与。 2、4、6週目：投与前（12週目まで）
|
|
治療に起因する有害事象（TEAE）のある参加者の数（治療終了[EOT] + 3日）
時間枠：EOT+3 日 (17 週目まで)
|
EOT+3 日 (17 週目まで)
|
|
治療に起因する重篤な有害事象（TESAE）が発生した参加者の数（EOT + 3日）
時間枠：EOT+3 日 (17 週目まで)
|
EOT+3 日 (17 週目まで)
|
|
治験薬の永久中止につながる有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：最長7年
|
最長7年
|
|
治療緊急死亡の参加者数 (EOT + 3 日)
時間枠：EOT+3 日 (17 週目まで)
|
EOT+3 日 (17 週目まで)
|
|
治療に伴う顕著な臨床検査値異常を伴う参加者の数 (EOT + 3 日)
時間枠：EOT+3 日 (17 週目まで)
|
EOT+3 日 (17 週目まで)
|
|
血液学パラメーターのベースラインからの変化 (EOT + 3 日)
時間枠：EOT+3 日 (17 週目まで)
|
EOT+3 日 (17 週目まで)
|
|
化学パラメータのベースラインからの変化 (EOT + 3 日)
時間枠：EOT+3 日 (17 週目まで)
|
EOT+3 日 (17 週目まで)
|
|
治療に起因する心電図（ECG）異常のある参加者の数（EOT + 3日）
時間枠：EOT+3 日 (17 週目まで)
|
EOT+3 日 (17 週目まで)
|
|
甲状腺刺激ホルモン (TSH) のベースラインから EOT + 3 日までの変化
時間枠：EOT+3 日 (17 週目まで)
|
EOT+3 日 (17 週目まで)
|
|
血圧のベースラインからの変化
時間枠：最長7年
|
最長7年
|
|
心拍数のベースラインからの変化
時間枠：最長7年
|
最長7年
|
|
EOT+3 日までのベースラインからの経時的な高さの変化
時間枠：EOT+3 日 (17 週目まで)
|
EOT+3 日 (17 週目まで)
|
|
EOT + 3 日までのボディマス指数 (BMI) の経時的なベースラインからの変化
時間枠：EOT+ 3 日 (第 17 週まで)
|
EOT+ 3 日 (第 17 週まで)
|
|
性成熟（タナー段階）のベースラインから治療終了までの変化（EOT + 3日）
時間枠：EOT+ 3 日 (第 17 週まで)
|
EOT+ 3 日 (第 17 週まで)
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Catherine Boisson、Actelion
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年7月23日
一次修了 (実際)
2022年3月28日
研究の完了 (推定)
2026年12月31日
試験登録日
最初に提出
2018年4月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年4月3日
最初の投稿 (実際)
2018年4月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月7日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
肺動脈高血圧の臨床試験
-
University of Sao Paulo General Hospitalまだ募集していませんCOPD | 肺疾患および/または低酸素症に続発する肺高血圧症 | Pulmnary Hypertension
セレキシパグ（アップトラビ）の臨床試験
-
Humanis Saglık Anonim Sirketi完了
-
University of Sao Paulo General Hospitalまだ募集していません肺動脈性肺高血圧症 (PAH)
-
Actelion完了肺動脈高血圧アメリカ, カナダ, マレーシア, オーストリア, イスラエル, ウクライナ, ドイツ, オーストラリア, 中国, アルゼンチン, メキシコ, スペイン, ハンガリー, ベラルーシ, ベルギー, チリ, デンマーク, フランス, ギリシャ, インド, アイルランド, イタリア, オランダ, ペルー, ポーランド, ルーマニア, セルビア, シンガポール, スロバキア, スウェーデン, スイス, 台湾, タイ, イギリス, コロンビア, チェコ, ロシア, 韓国, トルコ（Türkiye）
-
Actelion積極的、募集していない高血圧、肺アメリカ, 台湾, カナダ, イスラエル, フランス, タイ, 中国, ベルギー, ベトナム, ハンガリー, ベラルーシ, セルビア, ブルガリア, ブラジル, メキシコ, スペイン, ポーランド, スウェーデン, アイルランド, ドイツ, イタリア, マレーシア, スイス, コロンビア, オーストラリア, フィンランド, リトアニア, ウクライナ, ポルトガル, 韓国, トルコ（Türkiye）, ロシア
-
Actelion募集高血圧、肺台湾, 中国, ハンガリー, ベトナム, ブルガリア, ポーランド, ベルギー, ベラルーシ, 南アフリカ, ウクライナ, 韓国, タイ, ロシア