Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k potvrzení dávek selexipagu u dětí s plicní arteriální hypertenzí

7. května 2026 aktualizováno: Actelion

Prospektivní, multicentrická, otevřená, jednoramenná studie fáze 2 ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky selexipagu u dětí s plicní arteriální hypertenzí

Účelem této studie je potvrdit počáteční dávku (dávky) selexipagu zvolenou na základě farmakokinetické (PK) extrapolace od dospělých, která vede k podobné expozici jako dávky pro dospělé u dětí od vyšší nebo rovné (>=) 2 až po méně než (˂) 18 let s plicní arteriální hypertenzí (PAH), zkoumáním PK selexipagu a jeho aktivního metabolitu ACT-333679 v této populaci.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výběr počáteční dávky pro pediatrické účastníky je založen na extrapolaci farmakokinetiky od dospělých s přihlédnutím ke kategorii tělesné hmotnosti dětí, aby vedlo k expozici podobné expozici u dospělých účastníků PAH při počáteční dávce 200 mikrogramů (mcg ). Stejně jako u dospělých bude selexipag během prvních 12 týdnů titrován až na individuální maximální tolerovanou dávku (iMTD). Přibližně 60 účastníků bude zapsáno do 3 různých věkových kohort, aby se získalo alespoň 45 účastníků s hodnotitelnými profily PK: kohorta 1: >= 12 až < 18 let, kohorta 2: >= 6 až < 12 let, kohorta 3 : >= 2 až < 6 let. V každé věkové skupině bude počáteční dávka záviset na tělesné hmotnosti. Zápis bude zahájen jak u kohorty 1, tak u kohorty 2. Po dokončení hodnocení PK u alespoň 15 účastníků z kohorty 1 v týdnu 12 bude provedena první průběžná analýza, aby se stanovil vztah mezi dávkou a expozicí pomocí populačního PK modelu. PK data od všech účastníků kohorty 2, kteří v tuto chvíli dokončili hodnocení PK, budou zahrnuta do této první prozatímní analýzy. Výsledky této modelové analýzy budou použity k potvrzení nebo úpravě původně vybraných dávek selexipagu. Registrace kohorty 3 (děti >= 2 až < 6 let) bude zahájena, jakmile budou v druhé prozatímní analýze farmakokinetických údajů z kohorty 1 a 2 potvrzeny vhodné dávky, a pokud na základě posouzení provedeného Nezávislý výbor pro monitorování dat (IDMC).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

63

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
  • Bělorusko
      • Minsk, Bělorusko, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Bělorusko, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Francie
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Izrael
      • Petach Tikvah, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C4
        • Centre Hospitalier Sainte Justine
  • Malajsie
      • Kota Samarahan, Malajsie, 94300
        • Sarawak Heart Center
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
        • Institut Jantung Negara (National Heart Institute)
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1096
        • Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet, Felnott kardiologiai osztaly
  • Německo
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
  • Polsko
      • Wroclaw, Polsko, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Rusko
      • Kazan', Rusko, 420059
        • Kazan State Medical University
      • Kemerovo, Rusko, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Rusko, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute For Pediatrics And Childrens Surgery Of Rosmedtechnologies
      • Saint Petersburg, Rusko, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Saint Petersburg, Rusko, 197341
        • Almazov National Medical Research Center Of The Ministry Of Health Of The Russian Federation
      • Samara, Rusko, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children'S Hospital Cardiac Care Center University Of Colorado
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
      • Belgrade, Srbsko, 11070
        • Institut Za Zdravstvenu Zastitu Majke I Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
  • Tchaj-wan
      • Tainan, Tchaj-wan, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Ukrajina
      • Dnipro, Ukrajina, 49070
        • Municipal Enterprise Of The Dnipropetrovsk Regional Council
      • Kiev, Ukrajina, 04050
        • State Institution Of The Ministry Of Health Of Ukraine
      • Lviv, Ukrajina, 79010
        • Lviv Regional Clinical Hospital
      • Zaporizhzhya, Ukrajina, 69063
        • Municipal Institution Of The Zaporizhzhya Regional Council
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, Čína, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný a datovaný informovaný souhlas rodiče (rodičů) nebo zákonně oprávněného zástupce (zástupců) A souhlas vývojově schopných dětí
  • Muži nebo ženy ve věku od 18 let do více než nebo rovny (>=) 2 a méně než (<) s hmotností >= 9 kilogramů (kg)
  • Diagnóza plicní arteriální hypertenze (PAH) potvrzená dokumentovanou historickou katetrizací pravého srdce (RHC) provedenou kdykoli před zařazením účastníka

  • PAH s jednou z následujících etiologií:

    • idiopatické (iPAH),
    • dědičné (hPAH),
    • spojené s vrozenou srdeční vadou (CHD): PAH se souběžnou ICHS; pooperační PAH (přetrvávající/recidivující/rozvíjející se >= 6 měsíců po úpravě ICHS)
    • Vyvolané léky nebo toxiny
    • PAH spojená s HIV
    • PAH spojená s onemocněním pojivové tkáně
  • Funkční třída Světové zdravotnické organizace (WHO FC) II až III
  • Účastníci léčení antagonistou endotelinového receptoru (ERA) a/nebo inhibitorem fosfodiesterázy typu 5 (PDE-5) za předpokladu, že léčebná dávka (dávky) byla stabilní alespoň 3 měsíce před zařazením, nebo účastníci, kteří nejsou kandidáty na tyto terapie
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a při zápisu a musí souhlasit s prováděním měsíčních těhotenských testů a používáním spolehlivé metody antikoncepce (pokud jsou sexuálně aktivní) od screeningu až po vysazení studovaného léku plus 30 dní (EOS )

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastníci s PAH v důsledku portální hypertenze, schistosomiázy, plicní venookluzivní choroby (PVOD) a/nebo plicní kapilární hemangiomatózy
  • Účastníci s PAH spojenou s Eisenmengerovým syndromem
  • Účastníci se středními až velkými zleva doprava
  • Účastníci s cyanotickými vrozenými srdečními lézemi, jako je transpozice velkých tepen, truncus arteriosus, univentrikulární srdeční nebo plicní atrézie s defektem komorového septa, stejně jako účastníci s Fontanovou palliací
  • Účastníci s plicní hypertenzí v důsledku onemocnění plic
  • Předchozí léčba přípravkem Uptravi (selexipag) během 2 týdnů před zařazením
  • Účastníci, kteří dostávali prostacyklin (epoprostenol) nebo analogy prostacyklinu (tj. treprostinil, iloprost, beraprost) během 2 měsíců před zařazením do studie nebo kteří mají během studie dostávat kteroukoli z těchto sloučenin
  • Léčba jiným hodnoceným lékem během 4 týdnů před zařazením
  • Anamnéza nebo současné podezření na intususcepci nebo ileus nebo gastrointestinální obstrukci podle úsudku vyšetřovatele
  • Nekontrolované onemocnění štítné žlázy podle úsudku zkoušejícího
  • Hemoglobin nebo hematokrit < 75 procent (%) spodní hranice normálního rozmezí
  • Známé těžké nebo středně těžké poškození jater
  • Klinické příznaky hypotenze, které by podle úsudku zkoušejícího bránily zahájení léčby specifické pro PAH
  • Účastníci s těžkou renální insuficiencí
  • Známá přecitlivělost na zkoumanou léčbu nebo na kteroukoli pomocnou látku lékových forem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: otevřený štítek selexipag
První dávka selexipagu (Uptravi) bude podána večer 1. dne a bude vycházet z tělesné hmotnosti. Poté bude selexipag podáván dvakrát denně (ráno a večer). Selexipag bude titrován nahoru během prvních 12 týdnů s týdenními přírůstky rovnými počáteční dávce, dokud účastníci nedosáhnou své individuální maximální tolerované dávky (iMTD) nebo dokud nebude dosaženo maximální dávky odpovídající jejich výchozí hmotnostní kategorii (která bude 8 -násobek odpovídající počáteční dávky). Po titraci směrem nahoru následuje stabilní udržovací období od 12. do 16. týdne při maximální tolerované dávce. Poté budou účastníci léčeni selexipagem, pokud je léčba pro účastníky prospěšná, podle rozhodnutí vyšetřovatele.
Lék: selexipag (Uptravi)
Potahované tablety pro perorální podání
Ostatní jména:
  • JNJ-67896049
  • ACT-293987

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou koncentrace v plazmě-čas v průběhu dávkového intervalu v ustáleném stavu selexipagu a jeho metabolitu ACT-333679 v kombinaci (AUCτ, ss, kombinované)
Časové okno: 1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
Kombinovaná hodnota AUCτ, ss byla definována jako plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase během jednoho dávkovacího intervalu v ustáleném stavu. AUCτ,ss,kombinovaná byla vypočtena jako 1/38 AUCτ,ss,selexipag plus 37/38 AUCτ,ss,ACT-333679.
1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas v intervalu dávky selexipagu v ustáleném stavu (AUCτ,ss)
Časové okno: 1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas v intervalu dávky ACT-333679 v ustáleném stavu (AUCτ,ss)
Časové okno: 1. týden, 12. týden: dávka před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
1. týden, 12. týden: dávka před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace selexipagu v ustáleném stavu (Cmax,ss)
Časové okno: 1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace ACT-333679 v ustáleném stavu (Cmax,ss)
Časové okno: 1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace selexipagu v ustáleném stavu (Tmax,ss)
Časové okno: 1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace ACT-333679 v ustáleném stavu (Tmax,ss)
Časové okno: 1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
Údolní koncentrace selexipagu v ustáleném stavu (Ctrough,ss)
Časové okno: 1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
Údolní koncentrace ACT-333679 v ustáleném stavu (Ctrough,ss)
Časové okno: 1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
1. týden, 12. týden: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 12 hodin po ranní dávce. Týden 2, 4 a 6: před podáním dávky (až do týdne 12)
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) (konec léčby [EOT] + 3 dny)
Časové okno: EOT+3 dny (až do 17. týdne)
EOT+3 dny (až do 17. týdne)
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE) (EOT + 3 dny)
Časové okno: EOT+3 dny (až do 17. týdne)
EOT+3 dny (až do 17. týdne)
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) vedoucími k trvalému vysazení studovaného léku
Časové okno: Až 7 let
Až 7 let
Počet účastníků s úmrtími v důsledku léčby (EOT + 3 dny)
Časové okno: EOT+3 dny (až do 17. týdne)
EOT+3 dny (až do 17. týdne)
Počet účastníků s výraznými laboratorními abnormalitami vzniklými při léčbě (EOT + 3 dny)
Časové okno: EOT+3 dny (až do 17. týdne)
EOT+3 dny (až do 17. týdne)
Změna hematologických parametrů od výchozí hodnoty (EOT + 3 dny)
Časové okno: EOT+3 dny (až do 17. týdne)
EOT+3 dny (až do 17. týdne)
Změna od výchozího stavu v parametrech chemie (EOT + 3 dny)
Časové okno: EOT+3 dny (až do 17. týdne)
EOT+3 dny (až do 17. týdne)
Počet účastníků s abnormalitami elektrokardiogramu (EKG) souvisejícími s léčbou (EOT + 3 dny)
Časové okno: EOT+3 dny (až do 17. týdne)
EOT+3 dny (až do 17. týdne)
Změna od výchozí hodnoty hormonu stimulujícího štítnou žlázu (TSH) až na EOT + 3 dny
Časové okno: EOT+3 dny (až do 17. týdne)
EOT+3 dny (až do 17. týdne)
Změna krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 7 let
Až 7 let
Změna srdeční frekvence od základní hodnoty
Časové okno: Až 7 let
Až 7 let
Změna od základní linie v průběhu času ve výšce až do EOT + 3 dny
Časové okno: EOT+3 dny (až do 17. týdne)
EOT+3 dny (až do 17. týdne)
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) z výchozí hodnoty v průběhu času na EOT + 3 dny
Časové okno: EOT+ 3 dny (až do 17. týdne)
EOT+ 3 dny (až do 17. týdne)
Změna od základní linie v sexuálním zrání (fáze Tanner) až po konec léčby (EOT + 3 dny)
Časové okno: EOT+ 3 dny (až do 17. týdne)
EOT+ 3 dny (až do 17. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Actelion

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Catherine Boisson, Actelion

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

28. března 2022

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. dubna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. dubna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

10. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AC-065A203 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-503042-42-00 (Identifikátor registru: EUCT number)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Plicní arteriální hypertenze

Klinické studie na selexipag (Uptravi)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit