Uno studio clinico per confermare le dosi di Selexipag nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare

Criterio di inclusione:

• Consenso informato firmato e datato da parte del/i genitore/i o del/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i E assenso dei bambini in grado di sviluppare
• Maschi o femmine di età compresa tra maggiore o uguale a (>=) 2 e inferiore a (<) 18 anni con peso >= 9 chilogrammi (kg)
• Diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) confermata dal cateterismo del cuore destro storico documentato (RHC) eseguito in qualsiasi momento prima dell'arruolamento del partecipante

• PAH con una delle seguenti eziologie:

  • idiopatico (iPAH),
  • ereditabile (hPAH),
  • associata a cardiopatia congenita (CHD): PAH con CHD concomitante; PAH post-operatoria (persistente/ ricorrente/ in via di sviluppo >= 6 mesi dopo la riparazione della malattia coronarica)
  • Indotto da farmaci o tossine
  • PAH associata all'HIV
  • PAH associata a malattia del tessuto connettivo
• Classe funzionale della Word Health Organization (WHO FC) da II a III
• - Partecipanti trattati con un antagonista del recettore dell'endotelina (ERA) e/o un inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5) a condizione che la/le dose/i di trattamento sia rimasta stabile per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento, o partecipanti che non sono candidati per queste terapie
• Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e all'arruolamento e devono accettare di sottoporsi a test di gravidanza mensili e di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile (se sessualmente attivo) dallo screening fino all'interruzione del farmaco in studio più 30 giorni (EOS )

Criteri chiave di esclusione:

• Partecipanti con PAH dovuta a ipertensione portale, schistosomiasi, malattia veno-occlusiva polmonare (PVOD) e/o emangiomatosi capillare polmonare
• Partecipanti con PAH associata alla sindrome di Eisenmenger
• Partecipanti con shunt da sinistra a destra da moderati a grandi
• Partecipanti con lesioni cardiache congenite cianotiche come trasposizione delle grandi arterie, tronco arterioso, cuore univentricolare o atresia polmonare con difetto del setto ventricolare, nonché partecipanti con palliativo di Fontan
• Partecipanti con ipertensione polmonare dovuta a malattia polmonare
• Precedente trattamento con Uptravi (selexipag) entro 2 settimane prima dell'arruolamento
• - Partecipanti che hanno ricevuto prostaciclina (epoprostenolo) o analoghi della prostaciclina (ovvero treprostinil, iloprost, beraprost) entro 2 mesi prima dell'arruolamento o sono programmati per ricevere uno qualsiasi di questi composti durante lo studio
• Trattamento con un altro farmaco sperimentale entro 4 settimane prima dell'arruolamento
• Anamnesi o sospetto attuale di intussuscezione o ileo o ostruzione gastrointestinale secondo il giudizio dello sperimentatore
• Malattia tiroidea incontrollata secondo il giudizio dello sperimentatore
• Emoglobina o ematocrito < 75 percentuale (%) del limite inferiore del range normale
• Compromissione epatica grave o moderata nota
• Segni clinici di ipotensione che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbero l'inizio di una terapia specifica per la PAH
• Partecipanti con grave insufficienza renale
• Ipersensibilità nota al trattamento sperimentale o ad uno qualsiasi degli eccipienti delle formulazioni farmacologiche