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Un estudio clínico para confirmar las dosis de Selexipag en niños con hipertensión arterial pulmonar

7 de mayo de 2026 actualizado por: Actelion

Un estudio prospectivo, multicéntrico, abierto, de un solo brazo, de fase 2 para investigar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de Selexipag en niños con hipertensión arterial pulmonar

El objetivo de este estudio es confirmar la(s) dosis inicial(es) de selexipag, seleccionada(s) en base a la extrapolación farmacocinética (PK) de adultos, que conduce a una exposición similar a la de los adultos. (˂) 18 años de edad con Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP), investigando la farmacocinética de selexipag y su metabolito activo ACT-333679 en esta población.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La selección de la dosis inicial para los participantes pediátricos se basa en la extrapolación farmacocinética de los adultos, teniendo en cuenta la categoría de peso corporal de los niños, para lograr una exposición similar a la de los participantes adultos con HAP a una dosis inicial de 200 microgramos (mcg ). Al igual que en los adultos, se aumentará la titulación de selexipag hasta la dosis máxima tolerada individual (iMTD) durante las primeras 12 semanas. Se inscribirán aproximadamente 60 participantes en 3 cohortes de edad diferentes para obtener al menos 45 participantes con perfiles farmacocinéticos evaluables: Cohorte 1: >= 12 a < 18 años de edad, Cohorte 2: >= 6 a < 12 años de edad, Cohorte 3 : >= 2 a < 6 años de edad. En cada cohorte de edad la dosis inicial dependerá del peso corporal. La inscripción comenzará con la Cohorte 1 y la Cohorte 2. Después de completar las evaluaciones de farmacocinética en al menos 15 participantes de la Cohorte 1 en la Semana 12, se realizará un primer análisis intermedio para establecer la relación dosis-exposición utilizando un modelo de farmacocinética poblacional. Los datos de farmacocinética de cualquier participante de la cohorte 2 que haya completado sus evaluaciones de farmacocinética en este momento se incluirán en este primer análisis intermedio. Los resultados de este análisis basado en modelos se utilizarán para confirmar o ajustar las dosis de selexipag inicialmente seleccionadas. La inscripción de la Cohorte 3 (niños >= 2 a < 6 años de edad) comenzará una vez que se hayan confirmado las dosis apropiadas en un segundo análisis intermedio de los datos FC de las Cohortes 1 y 2, y si no hay problemas de seguridad basados ​​en la revisión de un Comité Independiente de Monitoreo de Datos (IDMC).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

63

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Freiburg im Breisgau, Alemania, 70106
        • Universitätsklinikum Freiburg Zentrum
  • Bielorrusia
      • Minsk, Bielorrusia, 220013
        • State Institution Republican Scientific And Practical Center For Pediatric Surgery
      • Minsk, Bielorrusia, 220118
        • Health Institution 4Th City Children'S Clinical Hospital
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C4
        • Centre Hospitalier Sainte Justine
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children'S Hospital Cardiac Care Center University Of Colorado
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Chu Hopital Des Enfants
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1096
        • Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet, Felnott kardiologiai osztaly
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
  • Malasia
      • Kota Samarahan, Malasia, 94300
        • Sarawak Heart Center
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50400
        • Institut Jantung Negara (National Heart Institute)
  • Polonia
      • Wroclaw, Polonia, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Shanghai, Porcelana, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Rusia
      • Kazan', Rusia, 420059
        • Kazan State Medical University
      • Kemerovo, Rusia, 650002
        • Scientific and Research Institution of Cardiovascular Diseases Complex Problems
      • Moscow, Rusia, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute For Pediatrics And Childrens Surgery Of Rosmedtechnologies
      • Saint Petersburg, Rusia, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Saint Petersburg, Rusia, 197341
        • Almazov National Medical Research Center Of The Ministry Of Health Of The Russian Federation
      • Samara, Rusia, 443070
        • Samara Regional Clinical Cardiological Dispensary
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Univerzitetska Dečja Klinika
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institut Za Zdravstvenu Zastitu Majke I Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
  • Taiwán
      • Tainan, Taiwán, 704
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwán, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Ucrania
      • Dnipro, Ucrania, 49070
        • Municipal Enterprise Of The Dnipropetrovsk Regional Council
      • Kiev, Ucrania, 04050
        • State Institution Of The Ministry Of Health Of Ukraine
      • Lviv, Ucrania, 79010
        • Lviv Regional Clinical Hospital
      • Zaporizhzhya, Ucrania, 69063
        • Municipal Institution Of The Zaporizhzhya Regional Council

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado y fechado por el(los) padre(s) o representante(s) legalmente autorizado(s) Y asentimiento de niños con capacidad de desarrollo
  • Hombres o mujeres entre mayor o igual a (>=) 2 y menor de (<) 18 años de edad con peso >= 9 kilogramos (kg)
  • Diagnóstico de hipertensión arterial pulmonar (PAH) confirmado por un cateterismo cardíaco derecho (RHC) histórico documentado realizado en cualquier momento antes de la inscripción del participante

  • PAH con una de las siguientes etiologías:

    • idiopática (iPAH),
    • hereditario (hPAH),
    • asociado con cardiopatía congénita (CHD): PAH con CHD coincidente; HAP posoperatoria (persistente/recurrente/desarrollo >= 6 meses después de la reparación de la cardiopatía coronaria)
    • Inducida por drogas o toxinas
    • HAP asociada al VIH
    • HAP asociada a enfermedad del tejido conjuntivo
  • Clase funcional de la Organización Mundial de la Salud (OMS FC) II a III
  • Los participantes tratados con un antagonista del receptor de endotelina (ERA) y/o un inhibidor de la fosfodiesterasa tipo 5 (PDE-5) siempre que la(s) dosis de tratamiento hayan sido estables durante al menos 3 meses antes de la inscripción, o los participantes que no sean candidatos para estas terapias
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y en la inscripción, y deben aceptar realizar pruebas de embarazo mensuales y utilizar un método anticonceptivo fiable (si son sexualmente activas) desde la selección hasta la suspensión del fármaco del estudio más 30 días (EOS). )

Criterios clave de exclusión:

  • Participantes con HAP debida a hipertensión portal, esquistosomiasis, enfermedad venooclusiva pulmonar (EVOP) o hemangiomatosis capilar pulmonar
  • Participantes con HAP asociada al síndrome de Eisenmenger
  • Participantes con cortocircuitos de izquierda a derecha de moderados a grandes
  • Participantes con lesiones cardíacas congénitas cianóticas, como transposición de las grandes arterias, tronco arterioso, corazón univentricular o atresia pulmonar con comunicación interventricular, así como Participantes con paliación de Fontan
  • Participantes con hipertensión pulmonar debida a enfermedad pulmonar
  • Tratamiento previo con Uptravi (selexipag) dentro de las 2 semanas anteriores a la inscripción
  • Participantes que hayan recibido prostaciclina (epoprostenol) o análogos de prostaciclina (es decir, treprostinil, iloprost, beraprost) dentro de los 2 meses anteriores a la inscripción o que estén programados para recibir cualquiera de estos compuestos durante el ensayo
  • Tratamiento con otro fármaco en investigación en las 4 semanas anteriores a la inscripción
  • Antecedentes o sospecha actual de intususcepción o íleo u obstrucción gastrointestinal a juicio del investigador
  • Enfermedad tiroidea no controlada según criterio del investigador
  • Hemoglobina o hematocrito < 75 porcentaje (%) del límite inferior del rango normal
  • Insuficiencia hepática grave o moderada conocida
  • Signos clínicos de hipotensión que, a juicio del investigador, impedirían el inicio de un tratamiento específico para la HAP
  • Participantes con insuficiencia renal grave
  • Hipersensibilidad conocida al tratamiento en investigación o a cualquiera de los excipientes de las formulaciones de medicamentos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: selexipag etiqueta abierta
La primera dosis de selexipag (Uptravi) se administrará en la tarde del día 1 y se basará en el peso corporal. A partir de entonces, selexipag se administrará dos veces al día (mañana y noche). La titulación de Selexipag se incrementará durante las primeras 12 semanas, con incrementos semanales iguales a la dosis inicial hasta que los participantes alcancen su dosis máxima tolerada individual (iMTD) o hasta que alcancen una dosis máxima correspondiente a su categoría de peso inicial (que será de 8 -veces de la dosis inicial correspondiente). A la titulación ascendente le sigue un período de tratamiento de mantenimiento estable desde la semana 12 hasta la semana 16, a la dosis máxima tolerada. Posteriormente, los participantes serán tratados con selexipag siempre que el tratamiento sea beneficioso para los participantes, según la decisión del investigador.
Droga: selexipag (Uptravi)
Comprimidos recubiertos con película para administración oral
Otros nombres:
  • JNJ-67896049
  • ACT-293987

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo durante un intervalo de dosis en estado estacionario de Selexipag y su metabolito ACT-333679 combinado (AUCτ, ss, combinado)
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
El AUCτ, ss, combinado se definió como el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo durante un intervalo de dosificación en estado estacionario. El AUCτ,ss,combinado se calculó como 1/38 AUCτ,ss,selexipag más 37/38 AUCτ,ss,ACT-333679.
Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo durante un intervalo de dosis de Selexipag en estado estacionario (AUCτ,ss)
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h dosis posmañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h dosis posmañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo durante un intervalo de dosis de ACT-333679 en estado estacionario (AUCτ,ss)
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Concentración plasmática máxima observada de Selexipag en estado estacionario (Cmax,ss)
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Concentración plasmática máxima observada de ACT-333679 en estado estacionario (Cmax,ss)
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada de Selexipag en estado estacionario (Tmax,ss)
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada de ACT-333679 en estado estacionario (Tmax,ss)
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Concentración valle de Selexipag en estado estacionario (Cvalle,ss)
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Concentración valle de ACT-333679 en estado estacionario (Ctrough,ss)
Periodo de tiempo: Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Semana 1, Semana 12: predosis, 1, 2, 4, 6, 8 y 12 h posdosis de la mañana. Semana 2, 4 y 6: predosis (hasta la semana 12)
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) (fin del tratamiento [EOT] + 3 días)
Periodo de tiempo: EOT+3 días (hasta la semana 17)
EOT+3 días (hasta la semana 17)
Número de participantes con eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE) (EOT + 3 días)
Periodo de tiempo: EOT+3 días (hasta la semana 17)
EOT+3 días (hasta la semana 17)
Número de participantes con eventos adversos (EA) que llevaron a la interrupción permanente del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
Hasta 7 años
Número de participantes con muertes emergentes del tratamiento (EOT + 3 días)
Periodo de tiempo: EOT+3 días (hasta la semana 17)
EOT+3 días (hasta la semana 17)
Número de participantes con anomalías de laboratorio marcadas emergentes del tratamiento (EOT + 3 días)
Periodo de tiempo: EOT+3 días (hasta la semana 17)
EOT+3 días (hasta la semana 17)
Cambio desde el inicio en los parámetros de hematología (EOT + 3 días)
Periodo de tiempo: EOT+3 días (hasta la semana 17)
EOT+3 días (hasta la semana 17)
Cambio desde el inicio en los parámetros químicos (EOT + 3 días)
Periodo de tiempo: EOT+3 días (hasta la semana 17)
EOT+3 días (hasta la semana 17)
Número de participantes con anomalías en el electrocardiograma (ECG) emergentes del tratamiento (EOT + 3 días)
Periodo de tiempo: EOT+3 días (hasta la semana 17)
EOT+3 días (hasta la semana 17)
Cambio desde el inicio en la hormona estimulante de la tiroides (TSH) hasta EOT + 3 días
Periodo de tiempo: EOT+3 días (hasta la semana 17)
EOT+3 días (hasta la semana 17)
Cambio desde el inicio en la presión arterial
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
Hasta 7 años
Cambio desde el inicio en la frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
Hasta 7 años
Cambio desde la línea de base a lo largo del tiempo en altura hasta EOT+3 días
Periodo de tiempo: EOT+3 días (hasta la semana 17)
EOT+3 días (hasta la semana 17)
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en el índice de masa corporal (IMC) hasta el EOT + 3 días
Periodo de tiempo: EOT+ 3 días (hasta la semana 17)
EOT+ 3 días (hasta la semana 17)
Cambio desde el inicio en la maduración sexual (etapa de Tanner) hasta el final del tratamiento (EOT + 3 días)
Periodo de tiempo: EOT+ 3 días (hasta la semana 17)
EOT+ 3 días (hasta la semana 17)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Actelion

Investigadores

  • Director de estudio: Catherine Boisson, Actelion

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de julio de 2018

Finalización primaria (Actual)

28 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de abril de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

10 de abril de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AC-065A203 (Otro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2022-503042-42-00 (Identificador de registro: EUCT number)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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