Karakterisering av diabetes mellitus vid fibrös dysplasi/McCune-Albrights syndrom
30 augusti 2019 uppdaterad av: Yale University
Utredarnas mål är att förstå patogenesen av diabetes mellitus i fibrös dysplasi/McCune-Albrights syndrom (FD/MAS) genom att: 1) fastställa bidragen av insulinresistens kontra nedsatt insulinsekretion, 2) undersöka närvaron av överskott av glukagonsignalering genom att mäta glukoneogenes och glykogenolys, och 3) undersöka en potentiell interaktion mellan diabetes och intraduktala papillära mucinösa neoplasmer (IPMN).
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Specifika projektmål inkluderar:
Syfte 1: Bestämma insulinsekretion och känslighet hos patienter med MAS-associerad diabetes.
Syfte 2: Mät glukoneogenes och glykogenolys vid MAS-associerad diabetes för att undersöka en potentiell roll för överskott av glukagonsignalering.
Syfte 3: Fastställ om IPMN-utveckling är associerad med försämring av insulinutsöndringen före utvecklingen av öppen diabetes.
Författarna förväntar sig att denna studie kommer att:
- Fastställ etiologin för diabetes vid FD/MAS
- Öka förståelsen för IPMNs roll i patogenesen av diabetes
- Ge kritiska insikter om patogenesen av diabetes vid FD/MAS
Studietyp
Observationell
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
- Yale New Haven Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studiepopulationen kommer att inkludera vuxna patienter med fibrös dysplasi/McCune-Albright syndrom (FD/MAS) (> 18 år gamla) med diabetes, utan diabetes, med och utan intraduktala papillära mucinösa neoplasmer (IPMN).
FD/MAS-personer, som är inskrivna i National Institutes of Health (NIH) Natural History Study och som redan har screenats med en MRT av buken eller magnetisk resonans kolangiopankreatografi för pankreasskador, kommer att bjudas in att delta i den aktuella studiebaserade på en befintlig diagnos av diabetes och/eller IPMN.
Dessutom kommer sju vuxna friska frivilliga att screenas och rekryteras av utredaren från Yale Center for Clinical Investigation (YCCI) Recruitment Database.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Fibrös dysplasi/McCune-Albright syndrom (FD/MAS) grupp:
- Måste diagnostiseras baserat på kliniska grunder och/eller mutationstest på ben och/eller påverkad vävnad
Kontrollgrupp:
- Måste vara minst 18 år gammal
Exklusions kriterier:
Fibrös dysplasi/McCune-Albright syndrom (FD/MAS) grupp:
- Ovillig att fullt ut samarbeta med utvärderingen
- Det går inte att ge informerat samtycke
Kontrollgrupp:
- Historik med diabetes, insulinresistens, pankreassjukdom, pankreascystor eller amylas/lipasavvikelse
- Användning av alla typer av orala diabetesmediciner och/eller insulin
- Det går inte att ge informerat samtycke
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
FD/MAS med diabetes mellitus
Fibrös dysplasi/McCune-Albrights syndrom med diabetes mellitus. Deltagarna kommer att få följande insatser: Hyperinsulinemic Euglykemisk Clamp och 2H20; Hyperglykemisk klämma; och oralt glukostoleranstest. |
Det orala glukostoleranstestet (OGTT) mäter kroppens förmåga att använda en typ av socker, som kallas glukos, som är kroppens huvudsakliga energikälla.
En OGTT kan användas för att diagnostisera prediabetes och diabetes.
Test används för att bedöma insulineffekter på leverns glukosproduktion.
Test av beta-cellsfunktion och insulinutsöndring.
Innebär att öka och bibehålla blodsockerkoncentrationen med IV variabel infusion av dextros.
|
|
FD/MAS utan diabetes mellitus
Fibrös dysplasi/McCune-Albrights syndrom utan diabetes mellitus. Deltagarna kommer att få följande insatser: Hyperinsulinemic Euglykemisk Clamp och 2H20; Hyperglykemisk klämma; och oralt glukostoleranstest. |
Det orala glukostoleranstestet (OGTT) mäter kroppens förmåga att använda en typ av socker, som kallas glukos, som är kroppens huvudsakliga energikälla.
En OGTT kan användas för att diagnostisera prediabetes och diabetes.
Test används för att bedöma insulineffekter på leverns glukosproduktion.
Test av beta-cellsfunktion och insulinutsöndring.
Innebär att öka och bibehålla blodsockerkoncentrationen med IV variabel infusion av dextros.
|
|
FD/MAS utan diabetes och utan IPMN
Fibrös dysplasi/McCune-Albrights syndrom utan diabetes mellitus och utan intraduktala papillära mucinösa neoplasmer. Deltagarna kommer att få följande insatser: Hyperinsulinemic Euglykemisk Clamp och 2H20; Hyperglykemisk klämma; och oralt glukostoleranstest. |
Det orala glukostoleranstestet (OGTT) mäter kroppens förmåga att använda en typ av socker, som kallas glukos, som är kroppens huvudsakliga energikälla.
En OGTT kan användas för att diagnostisera prediabetes och diabetes.
Test används för att bedöma insulineffekter på leverns glukosproduktion.
Test av beta-cellsfunktion och insulinutsöndring.
Innebär att öka och bibehålla blodsockerkoncentrationen med IV variabel infusion av dextros.
|
|
FD/MAS utan diabetes och med IPMN
Fibrös dysplasi/McCune-Albrights syndrom utan diabetes mellitus och med intraduktala papillära mucinösa neoplasmer. Deltagarna kommer att få följande insatser: Hyperinsulinemic Euglykemisk Clamp och 2H20; Hyperglykemisk klämma; och oralt glukostoleranstest. |
Det orala glukostoleranstestet (OGTT) mäter kroppens förmåga att använda en typ av socker, som kallas glukos, som är kroppens huvudsakliga energikälla.
En OGTT kan användas för att diagnostisera prediabetes och diabetes.
Test används för att bedöma insulineffekter på leverns glukosproduktion.
Test av beta-cellsfunktion och insulinutsöndring.
Innebär att öka och bibehålla blodsockerkoncentrationen med IV variabel infusion av dextros.
|
|
Friska kontroller
Deltagarna kommer att få följande insatser: Hyperinsulinemic Euglykemisk Clamp och 2H20; Hyperglykemisk klämma; och oralt glukostoleranstest.
|
Det orala glukostoleranstestet (OGTT) mäter kroppens förmåga att använda en typ av socker, som kallas glukos, som är kroppens huvudsakliga energikälla.
En OGTT kan användas för att diagnostisera prediabetes och diabetes.
Test används för att bedöma insulineffekter på leverns glukosproduktion.
Test av beta-cellsfunktion och insulinutsöndring.
Innebär att öka och bibehålla blodsockerkoncentrationen med IV variabel infusion av dextros.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Betacellskapacitet
Tidsram: Baslinje
|
AIRmax-stimuleringstest under den hyperglykemiska klämman för att fastställa det maximala akuta insulinsvaret (AIR) på arginin, vilket är ett mått på funktionell betacellkapacitet.
|
Baslinje
|
|
Glukostoleransstatus
Tidsram: Baslinje
|
Ett oralt glukostoleranstest kommer att utföras för att bedöma glukostoleransstatus för att avgöra om försökspersoner har pre-IGT, IGT eller diabetes
|
Baslinje
|
|
Insulinkänslighet
Tidsram: Baslinje
|
Detta primära resultat kommer att erhållas från det orala glukostoleranstestet
|
Baslinje
|
|
Insulinsekretion
Tidsram: Baslinje
|
Detta primära resultat kommer att erhållas från den hyperglykemiska klämman
|
Baslinje
|
|
Leverglukosflöden (glukoneogenes och glykogenolys)
Tidsram: Minst 2 veckor efter baslinjetestning
|
Mätningar från Hyperinsulinemic Euglycemic Clamp/2H20-studien kommer att användas för att bedöma insulineffekter på leverns glukosproduktion och glycerolkinetikisotoper och deuteriumanrikningen vid kol 2 och 5 (C2 och C5) i plasmaglukos ger information om glukosflöden
|
Minst 2 veckor efter baslinjetestning
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Öcellsantikroppar (ICA),
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Glutaminsyradekarboxylasantikroppar (GAD65)
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Ö-antigen-2-antikroppar (IA-2A)
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Zinktransportör 8 (ZnT8)
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Fastande lipidpanel
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Fastande inkretiner
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Prandiala inkretiner
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod i slutet av det orala glukostoleranstestet
|
Baslinje
|
|
Fria fettsyror
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Tillväxthormon
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1)
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Njurfunktion (BUN och kreatinin)
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Hemoglobin A1c
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Urinprov
Tidsram: Baslinje
|
Kommer att erhållas vid baslinjen innan start av oralt glukostoleranstest för att leta efter albuminuri
|
Baslinje
|
|
Glycerol
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Leptin
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Adiponectin
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Leverfunktionstester (AST och ALAT)
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
C-reaktivt protein (CRP)
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Interleukin 6 (IL-6)
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
|
Tumörnekrosfaktor alfa (TNF-alfa)
Tidsram: Baslinje
|
Uttag av perifert blod före start av oralt glukostoleranstest
|
Baslinje
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genetisk testning för maturity-Onset Diabetes of Young (MODY).
Tidsram: Baslinje
|
Testet detekterar deletioner i generna HNF4A, GCK, HNF1A, HNF1B och mutationer i HNF4A, GCK, HNF1A, HNF1B och IPF1.
Kommer att erhållas vid baslinjen innan start av oralt glukostoleranstest endast hos de försökspersoner med en befintlig diagnos av diabetes mellitus.
|
Baslinje
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Cemre Robinson, MD, Yale University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
7 augusti 2018
Primärt slutförande (Förväntat)
1 augusti 2021
Avslutad studie (Förväntat)
1 augusti 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 april 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 april 2018
Första postat (Faktisk)
9 maj 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 september 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 augusti 2019
Senast verifierad
1 juli 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2000022658
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .