Multipeleskalerande dosstudie av BAY1093884 hos vuxna med hemofili A eller B med eller utan inhibitorer
26 november 2020 uppdaterad av: Bayer
Syftet med denna studie var att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av flera doser av en human monoklonal antikropp (BAY1093884) som ges under huden hos patienter med hemofili A eller B. Denna antikropp var avsedd att skydda mot blödningar genom att hämma en substans (vävnadsfaktor). Pathway Inhibitor, TFPI) som minskar kroppens förmåga att bilda blodproppar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära syftet med studien var att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av flera subkutana injektioner av BAY1093884 (anti-TFPI monoklonal antikropp, immunglobulin G2, IgG2) hos patienter med hemofili A eller B med eller utan inhibitorer.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
24
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien, 4000
- Medical centre Hipokrat - N EOOD
-
Sofia, Bulgarien, 1756
- SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
-
Varna, Bulgarien, 9010
- MHAT Sveta Marina EAD
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69500
- Hôpital Louis Pradel - Bron
-
Reims Cedex, Frankrike, 51092
- Hôpital Robert Debré - Reims Cedex
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Tokyo
-
Suginami, Tokyo, Japan, 167-0035
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea, Republiken av, 35233
- Eulji University Hospital
-
-
-
-
-
Christchurch, Nya Zeeland, 8011
- Haematology Service, Canterbury Health Laboratories
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 50006
- Changhua Christian Hospital
-
-
-
-
-
Pecs, Ungern, 7624
- Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ
-
-
-
-
-
Wien, Österrike, 1090
- Universitätsklinikum AKH Wien
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga svåra hemofila patienter med odetekterbar FVIII-aktivitet
- Försökspersoner med en tidigare historia av inhibitorer (valfri inhibitor titer) är berättigade.
- Ålder ≥18 år.
- Dokumentation av ≥4 blödningsepisoder (valfri typ eller plats av blödningar, behandlade eller ej) inom 6 månader före screening.
- För försökspersoner i profylax: Vilja att avbryta pågående profylax.
- För personer på immuntoleransinduktion (ITI): Vilja att avbryta pågående ITI.
Exklusions kriterier:
- Historik med någon annan koagulationsstörning (särskilt spridd intravaskulär koagulopati eller kombinerad FVIII/FV-brist) eller blodplättsrubbning.
- Anamnes på sjukdomar relaterade till venösa tromboemboliska händelser (t.ex. lungemboli, djup ventrombos, tromboflebit) eller trombotisk mikroangiopati.
- Riskfaktorer för venösa eller arteriella sjukdomar (t.ex. okontrollerad hypertoni, okontrollerad diabetes).
- Historik av hjärt-, kranskärls- och/eller arteriell perifer aterosklerotisk sjukdom
- Antal blodplättar
- Humant immunbristvirus (HIV)-infektion med ett kluster av differentiering 4 (CD4+) lymfocytantal av
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: BAY1093884 100mg
Försökspersoner fick BAY1093884 100 mg en gång i veckan tills studien avslutades i förtid
|
En gång i veckan doser tills studien avslutas i förtid, subkutan injektion
Andra namn:
|
|
Experimentell: BAY1093884 225mg
Försökspersoner fick BAY1093884 225 mg en gång i veckan tills studien avslutades i förtid
|
En gång i veckan doser tills studien avslutas i förtid, subkutan injektion
Andra namn:
|
|
Experimentell: BAY1093884 400mg
Försökspersoner fick BAY1093884 400 mg en gång i veckan tills studien avslutades i förtid
|
En gång i veckan doser tills studien avslutas i förtid, subkutan injektion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med läkemedelsrelaterade behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Efter den första administreringen av studieläkemedlet och upp till och med 30 dagar efter den sista administreringen av studieläkemedlet, med ett genomsnitt på 183 dagar
|
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse (d.v.s. alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken [inklusive onormala laboratoriefynd], symptom eller sjukdom) hos en deltagare i studien.
Eventuella blödningshändelser som inträffade under studien dokumenterades inte som biverkningar eftersom denna händelse var planerad att fångas in i bedömningen av effekt.
Biverkningar som inträffade efter den första administreringen av studieläkemedlet och upp till och inklusive 30 dagar efter den sista administreringen av studieläkemedlet definierades som behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE).
Läkemedelsrelaterade TEAE var TEAE som hade "rimligt orsakssamband" till studiebehandlingen som utredarna beslutat om.
|
Efter den första administreringen av studieläkemedlet och upp till och med 30 dagar efter den sista administreringen av studieläkemedlet, med ett genomsnitt på 183 dagar
|
|
Antal deltagare med allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Efter den första administreringen av studieläkemedlet och upp till och med 30 dagar efter den sista administreringen av studieläkemedlet, med ett genomsnitt på 183 dagar
|
En allvarlig biverkning (SAE) var varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst ledde till döden, var livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, som resulterade i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga.
SAE som inträffade efter den första administreringen av studieläkemedlet och upp till och inklusive 30 dagar efter den sista administreringen av studieläkemedlet definierades som allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar (TESAE).
Läkemedelsrelaterade TESAEs var TESAEs som hade "rimligt orsakssamband" till den studiebehandling som beslutades av utredarna.
|
Efter den första administreringen av studieläkemedlet och upp till och med 30 dagar efter den sista administreringen av studieläkemedlet, med ett genomsnitt på 183 dagar
|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar av särskilt intresse
Tidsram: Efter den första administreringen av studieläkemedlet och upp till och med 30 dagar efter den sista administreringen av studieläkemedlet, med ett genomsnitt på 183 dagar
|
Varje tromboembolisk eller trombotisk mikroangiopatisk händelse eller någon överkänslighetsreaktion var en biverkning av särskilt intresse (AESI).
AESI som inträffade efter den första administreringen av studieläkemedlet och upp till och inklusive 30 dagar efter den sista administreringen av studieläkemedlet definierades som behandlingsuppkommande AESI.
|
Efter den första administreringen av studieläkemedlet och upp till och med 30 dagar efter den sista administreringen av studieläkemedlet, med ett genomsnitt på 183 dagar
|
|
Antal deltagare med kliniskt relevanta avvikelser i laboratorievärden
Tidsram: Efter den första administreringen av studieläkemedlet och upp till och med 30 dagar efter den sista administreringen av studieläkemedlet, med ett genomsnitt på 183 dagar
|
"Kliniskt relevant" antydde närvaron av ett kliniskt tecken eller symptom som krävde medicinsk åtgärd.
|
Efter den första administreringen av studieläkemedlet och upp till och med 30 dagar efter den sista administreringen av studieläkemedlet, med ett genomsnitt på 183 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 juli 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
15 oktober 2019
Avslutad studie (Faktisk)
15 oktober 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 juli 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 juli 2018
Första postat (Faktisk)
24 juli 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 november 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 november 2020
Senast verifierad
1 november 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar, ärftliga
- Koagulationsproteinstörningar
- Hemorragiska störningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Blodkoagulationsstörningar
- Blödarsjuka A
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzyminhibitorer
- Fibrinolytiska medel
- Fibrinmodulerande medel
- Immunologiska faktorer
- Proteashämmare
- Faktor Xa-hämmare
- Antitrombiner
- Serinproteinashämmare
- Antikoagulantia
- Immunoglobuliner
- Immunoglobulin G
- Lipoprotein-associerad koagulationshämmare
Andra studie-ID-nummer
- 19580
- 2017-003324-67 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .