Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En effekt- och säkerhetsstudie av ARGX-113 hos patienter med Myasthenia Gravis som har generaliserad muskelsvaghet (ADAPT)

14 januari 2022 uppdaterad av: argenx

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenter fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av ARGX-113 hos patienter med myasthenia gravis som har generaliserad muskelsvaghet

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenter fas 3-studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet, livskvalitet och inverkan på normala dagliga aktiviteter av ARGX-113 hos patienter med gMG.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

167

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Godkänd till försäljning till allmänheten. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Investigator Site 11
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Investigator Site 8
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Investigator Site 36
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Investigator Site 15
  • Frankrike
      • Bordeaux Cedex, Frankrike, 33076
        • Investigator Site 13
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Investigator Site 52
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85018
        • Investigator Site 29
    • California
      • Carlsbad, California, Förenta staterna, 92011
        • Investigator Site 66
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Investigator Site 5
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Investigator Site 49
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Investigator Site 18
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Investigator Site 40
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • Investigator Site 59
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Investigator Site 58
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
        • Investigator Site 34
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Investigator Site 4
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
        • Investigator Site 30
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Investigator Site 25
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Investigator Site 21
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Investigator Site 27
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Investigator Site 48
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14202
        • Investigator Site 53
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Investigator Site 3
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Investigator Site 20
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Investigator Site 9
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Investigator Site 17
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38018
        • Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Investigator Site 44
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Investigator Site 6
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • Investigator Site 2
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Investigator Site 16
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0112
        • Investigator Site 46
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • Investigator Site 45
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • Investigator Site 47
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Investigator Site 10
      • Napoli, Italien, 80131
        • Investigator Site 12
  • Japan
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, Japan, 260-8677
        • Investigator Site 42
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0608543
        • Investigator Site 26
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 025-0075
        • Investigator Site 19
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 983-8520
        • Investigator Site 43
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Investigator Site 50
      • Ōsaka-sayama, Osaka, Japan, 5898511
        • Investigator Site 28
    • Tokyo
      • Meguro, Tokyo, Japan, 1538515
        • Investigator Site 31
      • Minato-Ku, Tokyo, Japan, 108-8329
        • Investigator Site 41
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Investigator Site 39
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Investigator Site 38
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Investigator Site 24
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Investigator Site 22
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Investigator Site 37
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Investigator Site 7
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Investigator Site 57
      • Kraków, Polen, 31-505
        • Investigator Site 14
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Investigator Site 23
  • Ryska Federationen
      • Krasnoyarsk, Ryska Federationen, 660037
        • Investigator Site 64
      • Nizhny Novgorod, Ryska Federationen, 603126
        • Investigator Site 62
      • Novosibirsk, Ryska Federationen, 630087
        • Investigator Site 65
      • Samara, Ryska Federationen, 443095
        • Investigator Site 60
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Investigator Site 61
  • Storbritannien
      • Edgbaston, Storbritannien, B15 2TH
        • Investigator Site 63
      • Liverpool, Storbritannien, L9 7LJ
        • Investigator Site 56
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 62500
        • Investigator Site 32
      • Ostrava-Poruba, Tjeckien, 70852
        • Investigator Site 35
      • Praha 2, Tjeckien, 128 00
        • Investigator Site 51
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Investigator Site 33
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1204
        • Investigator Site 55
      • Szeged, Ungern, 6725
        • Investigator Site 54

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med förmåga att förstå prövningens krav, ge skriftligt informerat samtycke och följa prövningsprotokollet.
  2. Manliga eller kvinnliga patienter i åldern ≥ 18 år.
  3. Diagnos av MG med generaliserad muskelsvaghet som uppfyller de kliniska kriterierna för diagnos av MG enligt definitionen av Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klass II, III, IVa och IVb.

Andra, mer specifika inklusionskriterier definieras i protokollet

Exklusions kriterier:

  1. Gravida och ammande kvinnor och de som avser att bli gravida under prövningen eller inom 90 dagar efter den sista dosen.
  2. Manliga patienter som är sexuellt aktiva och inte avser att använda effektiva preventivmetoder under prövningen eller inom 90 dagar efter den senaste doseringen eller manliga patienter som planerar att donera spermier under prövningen eller inom 90 dagar efter den senaste doseringen.
  3. MGFA klass I och V patienter.
  4. Patienter med förvärrad muskelsvaghet sekundärt till samtidiga infektioner eller mediciner.

  5. Patienter med känd seropositivitet eller som testar positivt för en aktiv virusinfektion vid screening med:

    • Hepatit B-virus (HBV) (förutom patienter som är seropositiva på grund av HBV-vaccination)
    • Hepatit C-virus (HCV)
    • Humant immunbristvirus (HIV)

Andra, mer specifika uteslutningskriterier definieras ytterligare i protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Biologisk: Placebo
Intravenös administrering av placebo
Experimentell: ARGX-113
Biologisk: ARGX-113
Intravenös administrering av ARGX-113
Andra namn:
  • efgartigimod

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av MG-ADL-svarare under cykel 1 (C1); Analyserad i AChR-Ab seropositiv population
Tidsram: Baslinje fram till dag 63 (slutet av TC1)
MG-ADL är en patientrapporterad skala med 8 punkter för att bedöma MG-symtom och deras effekter på dagliga aktiviteter. Skalan består av 2 punkter om dagliga aktiviteter och 6 punkter om symtom. Totalpoängintervallet för MG-ADL är 0-24, med högre poäng som tyder på större svårighetsgrad av sjukdomen. En patient ansågs vara en MG-ADL-svarare under C1 om det fanns en minskning med ≥2 poäng på MG-ADL-totalpoängen (jämfört med baslinjen för C1 [C1B]) under ≥4 på varandra följande veckor med den första minskningen senast kl. 1 vecka efter den sista infusionen av IMP i C1.
Baslinje fram till dag 63 (slutet av TC1)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel kvantitativa myasthenia gravis (QMG) svarare under C1; Analyserad i AChR-Ab seropositiv population
Tidsram: Baslinje fram till dag 63 (slutet av TC1)
QMG-skalan kvantifierar sjukdomens svårighetsgrad baserat på försämringar av kroppsfunktioner och strukturer enligt definitionen i den internationella klassificeringen av funktionshinder och hälsa. QMG-skalan består av 13 punkter som mäter uthållighet eller trötthet, och tar hänsyn till fluktuationer i sjukdomstillstånd. QMG totalpoängintervallet är 0-39, med högre poäng som tyder på större sjukdomsallvarlighet. En patient ansågs vara en QMG-svarare under C1 om det fanns en minskning med ≥3 poäng på QMG-totalpoängen (jämfört med C1B) under ≥4 på varandra följande veckor med den första minskningen senast 1 vecka efter den sista infusionen av IMP i C1.
Baslinje fram till dag 63 (slutet av TC1)
Andel av MG-ADL-svarare under C1; Analyserad i den totala befolkningen
Tidsram: Baslinje fram till dag 63 (slutet av TC1)
Andelen MG-ADL-svarare under C1 i den totala populationen rapporteras för denna sekundära slutpunkt; procentandel av MG-ADL-svarare under C1 i den AChR-Ab-seropositiva populationen rapporteras tidigare som en primär slutpunkt.
Baslinje fram till dag 63 (slutet av TC1)
Procentandel av tid som patienter hade en kliniskt meningsfull förbättring (CMI) i MG-ADL totalpoäng fram till och inklusive dag 126; Analyserad i AChR-Ab seropositiv population
Tidsram: Baslinje fram till dag 126
En MG-ADL CMI definierades som en minskning med ≥2 poäng på den totala MG-ADL-poängen jämfört med studiestartsbaslinjen (SEB).
Baslinje fram till dag 126
Tid från vecka 4 till att kvalificera sig för återbehandling; Analyserad i AChR-Ab seropositiv population
Tidsram: Vecka 4 fram till dag 182 (studieslut [EoS])
Tid för att kvalificera sig för återbehandling definierades som tiden från vecka 4-bedömningen till det första besöket med 50 % av den totala poängen hänförlig till icke-nokulära symtom.
Vecka 4 fram till dag 182 (studieslut [EoS])
Andel av tidiga MG-ADL-svarare under C1; Analyserad i AChR-Ab seropositiv population
Tidsram: Baslinje fram till dag 63 (slutet av TC1)
En patient ansågs vara en tidig MG-ADL-svarare under C1 om det fanns en minskning med ≥2 poäng på MG-ADL-totalpoängen (jämfört med C1B) under ≥4 på varandra följande veckor med den första minskningen senast vecka 2 (dvs. , efter 1 eller maximalt 2 infusioner av IMP i C1).
Baslinje fram till dag 63 (slutet av TC1)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

argenx

Utredare

  • Studierektor: Antonio Guglietta, MD, argenx

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 augusti 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

6 april 2020

Avslutad studie (Faktisk)

6 april 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 september 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2018

Första postat (Faktisk)

13 september 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 februari 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 januari 2022

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARGX-113-1704
  • 2018-002132-25 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera