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Um estudo de eficácia e segurança do ARGX-113 em pacientes com miastenia gravis que apresentam fraqueza muscular generalizada (ADAPT)

14 de janeiro de 2022 atualizado por: argenx

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico de fase 3 para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do ARGX-113 em pacientes com miastenia gravis com fraqueza muscular generalizada

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico de Fase 3 para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade, qualidade de vida e impacto nas atividades diárias normais do ARGX-113 em pacientes com gMG.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

167

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Investigator Site 33
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Investigator Site 11
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Investigator Site 8
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • Investigator Site 38
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Investigator Site 24
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Investigator Site 22
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Investigator Site 36
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Investigator Site 15
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • Investigator Site 29
    • California
      • Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
        • Investigator Site 66
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Investigator Site 5
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Investigator Site 49
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Investigator Site 18
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Investigator Site 40
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Investigator Site 59
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Investigator Site 58
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • Investigator Site 34
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Investigator Site 4
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Investigator Site 30
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Investigator Site 25
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Investigator Site 21
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Investigator Site 27
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Investigator Site 48
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14202
        • Investigator Site 53
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Investigator Site 3
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Investigator Site 20
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Investigator Site 9
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Investigator Site 17
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Investigator Site 44
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Investigator Site 6
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Investigator Site 2
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Investigator Site 16
  • Federação Russa
      • Krasnoyarsk, Federação Russa, 660037
        • Investigator Site 64
      • Nizhny Novgorod, Federação Russa, 603126
        • Investigator Site 62
      • Novosibirsk, Federação Russa, 630087
        • Investigator Site 65
      • Samara, Federação Russa, 443095
        • Investigator Site 60
  • França
      • Bordeaux Cedex, França, 33076
        • Investigator Site 13
      • Marseille, França, 13385
        • Investigator Site 52
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 0112
        • Investigator Site 46
      • Tbilisi, Geórgia, 0114
        • Investigator Site 45
      • Tbilisi, Geórgia, 0114
        • Investigator Site 47
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Investigator Site 37
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1204
        • Investigator Site 55
      • Szeged, Hungria, 6725
        • Investigator Site 54
  • Itália
      • Milano, Itália, 20133
        • Investigator Site 10
      • Napoli, Itália, 80131
        • Investigator Site 12
  • Japão
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, Japão, 260-8677
        • Investigator Site 42
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japão, 0608543
        • Investigator Site 26
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japão, 025-0075
        • Investigator Site 19
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japão, 983-8520
        • Investigator Site 43
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japão, 565-0871
        • Investigator Site 50
      • Ōsaka-sayama, Osaka, Japão, 5898511
        • Investigator Site 28
    • Tokyo
      • Meguro, Tokyo, Japão, 1538515
        • Investigator Site 31
      • Minato-Ku, Tokyo, Japão, 108-8329
        • Investigator Site 41
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japão, 160-0023
        • Investigator Site 39
  • Polônia
      • Gdańsk, Polônia, 80-952
        • Investigator Site 7
      • Katowice, Polônia, 40-123
        • Investigator Site 57
      • Kraków, Polônia, 31-505
        • Investigator Site 14
      • Warszawa, Polônia, 02-097
        • Investigator Site 23
  • Reino Unido
      • Edgbaston, Reino Unido, B15 2TH
        • Investigator Site 63
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7LJ
        • Investigator Site 56
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Investigator Site 61
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 62500
        • Investigator Site 32
      • Ostrava-Poruba, Tcheca, 70852
        • Investigator Site 35
      • Praha 2, Tcheca, 128 00
        • Investigator Site 51

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes com capacidade de entender os requisitos do estudo, fornecer consentimento informado por escrito e cumprir os procedimentos do protocolo do estudo.
  2. Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade ≥ 18 anos.
  3. Diagnóstico de MG com fraqueza muscular generalizada que atende aos critérios clínicos para diagnóstico de MG conforme definido pela Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) classes II, III, IVa e IVb.

Outros critérios de inclusão mais específicos são definidos no protocolo

Critério de exclusão:

  1. Mulheres grávidas e lactantes e aquelas que pretendem engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após a última dose.
  2. Pacientes do sexo masculino que são sexualmente ativos e não pretendem usar métodos contraceptivos eficazes durante o estudo ou dentro de 90 dias após a última dosagem ou pacientes do sexo masculino que planejam doar esperma durante o estudo ou dentro de 90 dias após a última dosagem.
  3. Pacientes MGFA Classe I e V.
  4. Pacientes com piora da fraqueza muscular secundária a infecções ou medicamentos concomitantes.

  5. Pacientes com soropositividade conhecida ou com teste positivo para infecção viral ativa na Triagem com:

    • Vírus da Hepatite B (HBV) (exceto pacientes soropositivos devido à vacinação contra o HBV)
    • Vírus da Hepatite C (VHC)
    • Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV)

Outros critérios de exclusão mais específicos são definidos no protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Biológico: Placebo
Administração intravenosa de placebo
Experimental: ARGX-113
Biológico: ARGX-113
Administração intravenosa de ARGX-113
Outros nomes:
  • efgartigimod

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de respondedores MG-ADL durante o ciclo 1 (C1); Analisados ​​na população soropositiva AChR-Ab
Prazo: Linha de base até o dia 63 (final do TC1)
O MG-ADL é uma escala de 8 itens relatada pelo paciente para avaliar os sintomas de MG e seus efeitos nas atividades diárias. A escala compreende 2 itens sobre atividades de vida diária e 6 itens sobre sintomas. A faixa de pontuação total do MG-ADL é de 0 a 24, com pontuações mais altas indicativas de maior gravidade da doença. Um paciente foi considerado um respondedor MG-ADL durante C1 se houve uma redução de ≥2 pontos na pontuação total MG-ADL (em comparação com a linha de base de C1 [C1B]) por ≥4 semanas consecutivas com a primeira redução ocorrendo até 1 semana após a última infusão de IMP em C1.
Linha de base até o dia 63 (final do TC1)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de respondedores quantitativos de Miastenia Gravis (QMG) durante C1; Analisados ​​na população soropositiva AChR-Ab
Prazo: Linha de base até o dia 63 (final do TC1)
A escala QMG quantifica a gravidade da doença com base nas deficiências das funções e estruturas do corpo, conforme definido pela Classificação Internacional de Deficiência e Saúde. A escala QMG consiste em 13 itens que medem a resistência ou fatigabilidade e respondem por flutuações no estado da doença. O intervalo de pontuação total do QMG é de 0 a 39, com pontuações mais altas indicativas de maior gravidade da doença. Um paciente foi considerado um respondedor QMG durante C1 se houve uma redução de ≥3 pontos na pontuação total QMG (em comparação com C1B) por ≥4 semanas consecutivas com a primeira redução ocorrendo até 1 semana após a última infusão de IMP em C1.
Linha de base até o dia 63 (final do TC1)
Porcentagem de respondedores MG-ADL durante C1; Analisado na população geral
Prazo: Linha de base até o dia 63 (final do TC1)
A porcentagem de respondedores MG-ADL durante C1 na população geral é relatada para este desfecho secundário; a porcentagem de respondedores MG-ADL durante C1 na população soropositiva AChR-Ab é relatada anteriormente como um ponto final primário.
Linha de base até o dia 63 (final do TC1)
Porcentagem de tempo que os pacientes tiveram uma melhora clinicamente significativa (CMI) na pontuação total de MG-ADL até e incluindo o dia 126; Analisados ​​na população soropositiva AChR-Ab
Prazo: Linha de base até o dia 126
Um CMI MG-ADL foi definido como uma redução de ≥2 pontos na pontuação total de MG-ADL em comparação com a linha de base de entrada do estudo (SEB).
Linha de base até o dia 126
Tempo a partir da semana 4 para se qualificar para retratamento; Analisados ​​na população soropositiva AChR-Ab
Prazo: Semana 4 até o dia 182 (final do estudo [EoS])
O tempo para se qualificar para retratamento foi definido como o tempo desde a avaliação da Semana 4 até a primeira visita com 50% da pontuação total atribuível a sintomas não oculares.
Semana 4 até o dia 182 (final do estudo [EoS])
Porcentagem de respondedores precoces de MG-ADL durante C1; Analisados ​​na população soropositiva AChR-Ab
Prazo: Linha de base até o dia 63 (final do TC1)
Um paciente foi considerado um respondedor precoce de MG-ADL durante C1 se houve uma redução de ≥2 pontos na pontuação total de MG-ADL (em comparação com C1B) por ≥4 semanas consecutivas com a primeira redução ocorrendo até a semana 2 (ou seja, , após 1 ou máximo 2 infusões de IMP em C1).
Linha de base até o dia 63 (final do TC1)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Investigadores

  • Diretor de estudo: Antonio Guglietta, MD, argenx

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Real)

6 de abril de 2020

Conclusão do estudo (Real)

6 de abril de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de setembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de setembro de 2018

Primeira postagem (Real)

13 de setembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de fevereiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de janeiro de 2022

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-113-1704
  • 2018-002132-25 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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