Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti ARGX-113 u pacientů s myasthenia gravis, kteří mají generalizovanou svalovou slabost (ADAPT)

14. ledna 2022 aktualizováno: argenx

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti ARGX-113 u pacientů s myasthenia gravis s generalizovanou svalovou slabostí

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, kvality života a dopadu ARGX-113 na běžné denní aktivity u pacientů s gMG.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

167

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Investigator Site 11
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Investigator Site 8
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, 8200
        • Investigator Site 36
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Investigator Site 15
  • Francie
      • Bordeaux Cedex, Francie, 33076
        • Investigator Site 13
      • Marseille, Francie, 13385
        • Investigator Site 52
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0112
        • Investigator Site 46
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
        • Investigator Site 45
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
        • Investigator Site 47
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Investigator Site 37
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20133
        • Investigator Site 10
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Investigator Site 12
  • Japonsko
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Investigator Site 42
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 0608543
        • Investigator Site 26
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japonsko, 025-0075
        • Investigator Site 19
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 983-8520
        • Investigator Site 43
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Investigator Site 50
      • Ōsaka-sayama, Osaka, Japonsko, 5898511
        • Investigator Site 28
    • Tokyo
      • Meguro, Tokyo, Japonsko, 1538515
        • Investigator Site 31
      • Minato-Ku, Tokyo, Japonsko, 108-8329
        • Investigator Site 41
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Investigator Site 39
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Investigator Site 38
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Investigator Site 24
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Investigator Site 22
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1204
        • Investigator Site 55
      • Szeged, Maďarsko, 6725
        • Investigator Site 54
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Investigator Site 33
  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko, 80-952
        • Investigator Site 7
      • Katowice, Polsko, 40-123
        • Investigator Site 57
      • Kraków, Polsko, 31-505
        • Investigator Site 14
      • Warszawa, Polsko, 02-097
        • Investigator Site 23
  • Ruská Federace
      • Krasnoyarsk, Ruská Federace, 660037
        • Investigator Site 64
      • Nizhny Novgorod, Ruská Federace, 603126
        • Investigator Site 62
      • Novosibirsk, Ruská Federace, 630087
        • Investigator Site 65
      • Samara, Ruská Federace, 443095
        • Investigator Site 60
  • Spojené království
      • Edgbaston, Spojené království, B15 2TH
        • Investigator Site 63
      • Liverpool, Spojené království, L9 7LJ
        • Investigator Site 56
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • Investigator Site 29
    • California
      • Carlsbad, California, Spojené státy, 92011
        • Investigator Site 66
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Investigator Site 5
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Investigator Site 49
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Investigator Site 18
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Investigator Site 40
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Investigator Site 59
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Investigator Site 58
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • Investigator Site 34
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Investigator Site 4
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Investigator Site 30
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Investigator Site 25
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Investigator Site 21
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Investigator Site 27
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Investigator Site 48
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14202
        • Investigator Site 53
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Investigator Site 3
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Investigator Site 20
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Investigator Site 9
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Investigator Site 17
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38018
        • Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Investigator Site 44
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Investigator Site 6
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • Investigator Site 2
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Investigator Site 16
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Investigator Site 61
  • Česko
      • Brno, Česko, 62500
        • Investigator Site 32
      • Ostrava-Poruba, Česko, 70852
        • Investigator Site 35
      • Praha 2, Česko, 128 00
        • Investigator Site 51

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti se schopností porozumět požadavkům studie, poskytnout písemný informovaný souhlas a dodržovat postupy protokolu studie.
  2. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥ 18 let.
  3. Diagnóza MG s generalizovanou svalovou slabostí splňující klinická kritéria pro diagnózu MG definovaná organizací Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třídy II, III, IVa a IVb.

Další, specifičtější kritéria pro zařazení jsou definována v protokolu

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné a kojící ženy a ženy, které plánují otěhotnět během studie nebo do 90 dnů po poslední dávce.
  2. Muži, kteří jsou sexuálně aktivní a nemají v úmyslu používat účinné metody antikoncepce během studie nebo do 90 dnů po poslední dávce, nebo pacienti, kteří plánují darovat sperma během studie nebo do 90 dnů po poslední dávce.
  3. Pacienti s MGFA třídy I a V.
  4. Pacienti se zhoršující se svalovou slabostí v důsledku souběžných infekcí nebo léků.

  5. Pacienti se známou séropozitivitou nebo s pozitivním testem na aktivní virovou infekci při screeningu s:

    • Virus hepatitidy B (HBV) (kromě pacientů, kteří jsou séropozitivní kvůli očkování proti HBV)
    • Virus hepatitidy C (HCV)
    • Virus lidské imunodeficience (HIV)

Další, specifičtější vylučovací kritéria jsou dále definována v protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Biologický: Placebo
Intravenózní podání placeba
Experimentální: ARGX-113
Biologický: ARGX-113
Intravenózní podání ARGX-113
Ostatní jména:
  • efgartigimod

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento respondentů MG-ADL během cyklu 1 (C1); Analyzováno v populaci séropozitivních AChR-Ab
Časové okno: Základní stav do 63. dne (konec TC1)
MG-ADL je 8-položková škála hlášená pacientem pro hodnocení symptomů MG a jejich účinků na každodenní aktivity. Škála obsahuje 2 položky týkající se aktivit každodenního života a 6 položek týkajících se symptomů. Rozsah celkového skóre MG-ADL je 0-24, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší závažnost onemocnění. Pacient byl považován za MG-ADL respondér během C1, pokud došlo ke snížení o ≥ 2 body celkového skóre MG-ADL (ve srovnání s výchozí hodnotou C1 [C1B]) po ≥ 4 po sobě jdoucí týdny, přičemž první snížení nastalo nejpozději do 1 týden po poslední infuzi IMP v C1.
Základní stav do 63. dne (konec TC1)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento respondentů kvantitativní myasthenia gravis (QMG) během C1; Analyzováno v populaci séropozitivních AChR-Ab
Časové okno: Základní stav do 63. dne (konec TC1)
Stupnice QMG kvantifikuje závažnost onemocnění na základě poškození tělesných funkcí a struktur definovaných Mezinárodní klasifikací zdravotního postižení a zdraví. Stupnice QMG se skládá ze 13 položek, které měří vytrvalost nebo únavnost a zohledňují kolísání stavu onemocnění. Rozmezí celkového skóre QMG je 0-39, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší závažnost onemocnění. Pacient byl považován za QMG respondér během C1, pokud došlo ke snížení o ≥ 3 body celkového skóre QMG (ve srovnání s C1B) po ≥ 4 po sobě jdoucí týdny, přičemž k prvnímu snížení došlo nejpozději 1 týden po poslední infuzi IMP v C1.
Základní stav do 63. dne (konec TC1)
Procento respondentů MG-ADL během C1; Analyzováno v celkové populaci
Časové okno: Základní stav do 63. dne (konec TC1)
Pro tento sekundární cílový bod se uvádí procento respondérů na MG-ADL během C1 v celkové populaci; procento respondérů na MG-ADL během C1 v séropozitivní populaci AChR-Ab bylo dříve uváděno jako primární cílový bod.
Základní stav do 63. dne (konec TC1)
Procento doby, po kterou pacienti měli klinicky významné zlepšení (CMI) v celkovém skóre MG-ADL do 126. dne včetně; Analyzováno v populaci séropozitivních AChR-Ab
Časové okno: Základní stav do dne 126
MG-ADL CMI byla definována jako snížení o ≥ 2 body celkového skóre MG-ADL ve srovnání se vstupní výchozí hodnotou (SEB).
Základní stav do dne 126
Doba od 4. týdne do kvalifikace na přeléčení; Analyzováno v populaci séropozitivních AChR-Ab
Časové okno: 4. týden až do dne 182 (konec studie [EoS])
Čas do kvalifikace pro přeléčení byl definován jako čas od hodnocení ve 4. týdnu do první návštěvy s 50 % celkového skóre, které lze připsat neokulárním symptomům.
4. týden až do dne 182 (konec studie [EoS])
Procento časných MG-ADL respondérů během C1; Analyzováno v populaci séropozitivních AChR-Ab
Časové okno: Základní stav do 63. dne (konec TC1)
Pacient byl považován za včasnou odpověď na MG-ADL během C1, pokud došlo ke snížení o ≥ 2 body celkového skóre MG-ADL (ve srovnání s C1B) po ≥ 4 po sobě jdoucí týdny, přičemž první snížení nastalo nejpozději ve 2. týdnu (tj. po 1 nebo maximálně 2 infuzích IMP v C1).
Základní stav do 63. dne (konec TC1)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Antonio Guglietta, MD, argenx

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. srpna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

6. dubna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

6. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. září 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. září 2018

První zveřejněno (Aktuální)

13. září 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. ledna 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-1704
  • 2018-002132-25 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na ARGX-113

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit