Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности ARGX-113 у пациентов с миастенией гравис с генерализованной мышечной слабостью (ADAPT)

14 января 2022 г. обновлено: argenx

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование фазы 3 для оценки эффективности, безопасности и переносимости ARGX-113 у пациентов с миастенией гравис с генерализованной мышечной слабостью

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование фазы 3 для оценки эффективности, безопасности, переносимости, качества жизни и влияния на нормальную повседневную активность ARGX-113 у пациентов с gMG.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

167

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Одобренный для продажи населению. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • Investigator Site 11
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • Investigator Site 8
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1204
        • Investigator Site 55
      • Szeged, Венгрия, 6725
        • Investigator Site 54
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Investigator Site 33
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия, 0112
        • Investigator Site 46
      • Tbilisi, Грузия, 0114
        • Investigator Site 45
      • Tbilisi, Грузия, 0114
        • Investigator Site 47
  • Дания
      • Aarhus, Дания, 8200
        • Investigator Site 36
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Investigator Site 15
  • Италия
      • Milano, Италия, 20133
        • Investigator Site 10
      • Napoli, Италия, 80131
        • Investigator Site 12
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2G3
        • Investigator Site 38
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
        • Investigator Site 24
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Investigator Site 22
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Investigator Site 37
  • Польша
      • Gdańsk, Польша, 80-952
        • Investigator Site 7
      • Katowice, Польша, 40-123
        • Investigator Site 57
      • Kraków, Польша, 31-505
        • Investigator Site 14
      • Warszawa, Польша, 02-097
        • Investigator Site 23
  • Российская Федерация
      • Krasnoyarsk, Российская Федерация, 660037
        • Investigator Site 64
      • Nizhny Novgorod, Российская Федерация, 603126
        • Investigator Site 62
      • Novosibirsk, Российская Федерация, 630087
        • Investigator Site 65
      • Samara, Российская Федерация, 443095
        • Investigator Site 60
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Investigator Site 61
  • Соединенное Королевство
      • Edgbaston, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Investigator Site 63
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L9 7LJ
        • Investigator Site 56
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85018
        • Investigator Site 29
    • California
      • Carlsbad, California, Соединенные Штаты, 92011
        • Investigator Site 66
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Investigator Site 5
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Investigator Site 49
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Investigator Site 18
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Investigator Site 40
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Investigator Site 59
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Investigator Site 58
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32209
        • Investigator Site 34
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Investigator Site 4
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Соединенные Штаты, 62702
        • Investigator Site 30
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Investigator Site 25
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Investigator Site 21
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Investigator Site 27
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Investigator Site 48
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14202
        • Investigator Site 53
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Investigator Site 3
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Investigator Site 20
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Investigator Site 9
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Investigator Site 17
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Соединенные Штаты, 38018
        • Investigator site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Investigator Site 44
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Investigator Site 6
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • Investigator Site 2
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Investigator Site 16
  • Франция
      • Bordeaux Cedex, Франция, 33076
        • Investigator Site 13
      • Marseille, Франция, 13385
        • Investigator Site 52
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 62500
        • Investigator Site 32
      • Ostrava-Poruba, Чехия, 70852
        • Investigator Site 35
      • Praha 2, Чехия, 128 00
        • Investigator Site 51
  • Япония
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, Япония, 260-8677
        • Investigator Site 42
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Япония, 0608543
        • Investigator Site 26
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Япония, 025-0075
        • Investigator Site 19
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Япония, 983-8520
        • Investigator Site 43
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Япония, 565-0871
        • Investigator Site 50
      • Ōsaka-sayama, Osaka, Япония, 5898511
        • Investigator Site 28
    • Tokyo
      • Meguro, Tokyo, Япония, 1538515
        • Investigator site 31
      • Minato-Ku, Tokyo, Япония, 108-8329
        • Investigator Site 41
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Япония, 160-0023
        • Investigator Site 39

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты, способные понять требования исследования, дать письменное информированное согласие и соблюдать процедуры протокола исследования.
  2. Пациенты мужского или женского пола в возрасте ≥ 18 лет.
  3. Диагноз миастении с генерализованной мышечной слабостью, соответствующей клиническим критериям диагностики миастении, как определено Американским фондом миастении (MGFA), классы II, III, IVa и IVb.

Другие, более конкретные критерии включения определены в протоколе.

Критерий исключения:

  1. Беременные и кормящие женщины, а также те, кто собирается забеременеть во время исследования или в течение 90 дней после последней дозы.
  2. Пациенты мужского пола, ведущие половую жизнь и не намеревающиеся использовать эффективные методы контрацепции во время исследования или в течение 90 дней после последней дозы, или пациенты мужского пола, которые планируют стать донорами спермы во время исследования или в течение 90 дней после последней дозы.
  3. Пациенты класса MGFA I и V.
  4. Пациенты с ухудшением мышечной слабости, вторичной по отношению к сопутствующим инфекциям или лекарствам.

  5. Пациенты с известным серопозитивным статусом или с положительным результатом теста на активную вирусную инфекцию при скрининге с:

    • Вирус гепатита В (ВГВ) (за исключением пациентов с серопозитивным результатом вакцинации против ВГВ)
    • Вирус гепатита С (ВГС)
    • Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)

Другие, более конкретные критерии исключения дополнительно определены в протоколе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Биологический: Плацебо
Внутривенное введение плацебо
Экспериментальный: АРГКС-113
Биологический: АРГКС-113
Внутривенное введение ARGX-113
Другие имена:
  • эфгартигимод

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент ответивших на MG-ADL во время цикла 1 (C1); Проанализировано в серопозитивной популяции AChR-Ab
Временное ограничение: Исходный уровень до 63-го дня (конец TC1)
MG-ADL представляет собой шкалу из 8 пунктов, сообщаемую пациентами, для оценки симптомов миастении и их влияния на повседневную деятельность. Шкала включает 2 пункта по повседневной активности и 6 пунктов по симптомам. Диапазон общего балла MG-ADL составляет 0–24, причем более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания. Пациент считался ответившим на MG-ADL во время C1, если наблюдалось снижение ≥2 баллов по общему баллу MG-ADL (по сравнению с исходным уровнем C1 [C1B]) в течение ≥4 недель подряд, причем первое снижение произошло не позднее Через 1 неделю после последней инфузии ИМФ в С1.
Исходный уровень до 63-го дня (конец TC1)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент ответивших на количественную миастению гравис (QMG) во время C1; Проанализировано в серопозитивной популяции AChR-Ab
Временное ограничение: Исходный уровень до 63-го дня (конец TC1)
Шкала QMG позволяет количественно оценить тяжесть заболевания на основе нарушений функций и структур организма в соответствии с Международной классификацией инвалидности и здоровья. Шкала QMG состоит из 13 пунктов, которые измеряют выносливость или утомляемость и учитывают колебания болезненного состояния. Диапазон общих баллов QMG составляет 0–39, причем более высокие баллы указывают на большую тяжесть заболевания. Пациент считался ответившим на QMG во время C1, если наблюдалось снижение общего балла QMG на ≥3 баллов (по сравнению с C1B) в течение ≥4 недель подряд, причем первое снижение происходило не позднее, чем через 1 неделю после последней инфузии ИМФ. в С1.
Исходный уровень до 63-го дня (конец TC1)
Процент ответивших на MG-ADL во время C1; Проанализировано в общей популяции
Временное ограничение: Исходный уровень до 63-го дня (конец TC1)
Для этой вторичной конечной точки сообщается процент ответивших на MG-ADL во время C1 в общей популяции; процент ответивших на MG-ADL во время C1 в серопозитивной популяции AChR-Ab сообщался ранее как первичная конечная точка.
Исходный уровень до 63-го дня (конец TC1)
Процент времени, в течение которого у пациентов наблюдалось клинически значимое улучшение (CMI) общего балла MG-ADL до 126-го дня включительно; Проанализировано в серопозитивной популяции AChR-Ab
Временное ограничение: Исходный уровень до 126-го дня
CMI MG-ADL определялся как снижение общего балла MG-ADL на ≥2 баллов по сравнению с исходным уровнем (SEB).
Исходный уровень до 126-го дня
Время от 4 недели до получения права на повторное лечение; Проанализировано в серопозитивной популяции AChR-Ab
Временное ограничение: Неделя 4 до 182 дня (конец исследования [EoS])
Время, необходимое для повторного лечения, определялось как время от оценки на 4-й неделе до первого визита, при этом 50% общего балла относились к ненокулярным симптомам.
Неделя 4 до 182 дня (конец исследования [EoS])
Процент ранних респондентов MG-ADL во время C1; Проанализировано в серопозитивной популяции AChR-Ab
Временное ограничение: Исходный уровень до 63-го дня (конец TC1)
Пациента считали ранним ответчиком MG-ADL во время C1, если наблюдалось снижение ≥2 баллов по общему баллу MG-ADL (по сравнению с C1B) в течение ≥4 недель подряд, при этом первое снижение происходило не позднее 2-й недели (т.е. , после 1 или максимум 2 инфузий ИМФ в С1).
Исходный уровень до 63-го дня (конец TC1)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

argenx

Следователи

  • Директор по исследованиям: Antonio Guglietta, MD, argenx

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 августа 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 апреля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

6 апреля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 сентября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 сентября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 сентября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 февраля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 января 2022 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARGX-113-1704
  • 2018-002132-25 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования АРГКС-113

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Estonia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться