Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En effekt- og sikkerhetsstudie av ARGX-113 hos pasienter med myasthenia gravis som har generalisert muskelsvakhet (ADAPT)

14. januar 2022 oppdatert av: argenx

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter fase 3-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til ARGX-113 hos pasienter med myasthenia gravis som har generalisert muskelsvakhet

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter fase 3-studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet, tolerabilitet, livskvalitet og innvirkning på normale daglige aktiviteter av ARGX-113 hos pasienter med gMG.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

167

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Investigator Site 11
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Investigator Site 8
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Investigator Site 38
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Investigator Site 24
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Investigator Site 22
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Investigator Site 36
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Investigator Site 15
  • Den russiske føderasjonen
      • Krasnoyarsk, Den russiske føderasjonen, 660037
        • Investigator Site 64
      • Nizhny Novgorod, Den russiske føderasjonen, 603126
        • Investigator Site 62
      • Novosibirsk, Den russiske føderasjonen, 630087
        • Investigator Site 65
      • Samara, Den russiske føderasjonen, 443095
        • Investigator Site 60
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85018
        • Investigator Site 29
    • California
      • Carlsbad, California, Forente stater, 92011
        • Investigator Site 66
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Investigator Site 5
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Investigator Site 49
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Investigator Site 18
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Investigator Site 40
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Investigator Site 59
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Investigator Site 58
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • Investigator Site 34
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Investigator Site 4
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
        • Investigator Site 30
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Investigator Site 25
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Investigator Site 21
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Investigator Site 27
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Investigator Site 48
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14202
        • Investigator Site 53
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Investigator Site 3
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Investigator Site 20
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Investigator Site 9
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Investigator Site 17
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forente stater, 38018
        • Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Investigator Site 44
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Investigator Site 6
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • Investigator Site 2
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Investigator Site 16
  • Frankrike
      • Bordeaux Cedex, Frankrike, 33076
        • Investigator Site 13
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Investigator Site 52
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Investigator Site 46
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 45
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 47
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Investigator Site 10
      • Napoli, Italia, 80131
        • Investigator Site 12
  • Japan
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, Japan, 260-8677
        • Investigator Site 42
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0608543
        • Investigator Site 26
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 025-0075
        • Investigator Site 19
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 983-8520
        • Investigator Site 43
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Investigator Site 50
      • Ōsaka-sayama, Osaka, Japan, 5898511
        • Investigator Site 28
    • Tokyo
      • Meguro, Tokyo, Japan, 1538515
        • Investigator Site 31
      • Minato-Ku, Tokyo, Japan, 108-8329
        • Investigator Site 41
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Investigator Site 39
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Investigator Site 37
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Investigator Site 7
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Investigator Site 57
      • Kraków, Polen, 31-505
        • Investigator Site 14
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Investigator Site 23
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Investigator Site 61
  • Storbritannia
      • Edgbaston, Storbritannia, B15 2TH
        • Investigator Site 63
      • Liverpool, Storbritannia, L9 7LJ
        • Investigator Site 56
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 62500
        • Investigator Site 32
      • Ostrava-Poruba, Tsjekkia, 70852
        • Investigator Site 35
      • Praha 2, Tsjekkia, 128 00
        • Investigator Site 51
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Investigator Site 33
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1204
        • Investigator Site 55
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Investigator Site 54

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med evne til å forstå kravene til studien, gi skriftlig informert samtykke og overholde prosedyrene i prøveprotokollen.
  2. Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen ≥ 18 år.
  3. Diagnose av MG med generalisert muskelsvakhet som oppfyller de kliniske kriteriene for diagnose av MG som definert av Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II, III, IVa og IVb.

Andre, mer spesifikke inklusjonskriterier er definert i protokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravide og ammende kvinner, og de som har til hensikt å bli gravide under forsøket eller innen 90 dager etter siste dosering.
  2. Mannlige pasienter som er seksuelt aktive og ikke har til hensikt å bruke effektive prevensjonsmetoder under forsøket eller innen 90 dager etter siste dosering eller mannlige pasienter som planlegger å donere sæd under forsøket eller innen 90 dager etter siste dosering.
  3. MGFA klasse I og V pasienter.
  4. Pasienter med forverret muskelsvakhet sekundært til samtidige infeksjoner eller medisiner.

  5. Pasienter med kjent seropositivitet eller som tester positivt for en aktiv virusinfeksjon ved screening med:

    • Hepatitt B-virus (HBV) (unntatt pasienter som er seropositive på grunn av HBV-vaksinasjon)
    • Hepatitt C-virus (HCV)
    • Humant immunsviktvirus (HIV)

Andre, mer spesifikke eksklusjonskriterier er nærmere definert i protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Biologisk: Placebo
Intravenøs administrering av placebo
Eksperimentell: ARGX-113
Biologisk: ARGX-113
Intravenøs administrering av ARGX-113
Andre navn:
  • efgartigimod

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av MG-ADL-respondere under syklus 1 (C1); Analysert i den AChR-Ab seropositive populasjonen
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 63 (slutten av TC1)
MG-ADL er en 8-elements pasientrapportert skala for å vurdere MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. Skalaen består av 2 punkter om daglige aktiviteter og 6 punkter om symptomer. Totalskåren for MG-ADL er 0-24, med høyere skårer som indikerer større alvorlighetsgrad av sykdommen. En pasient ble ansett som en MG-ADL-responder under C1 hvis det var en reduksjon på ≥2 poeng på totalskåren for MG-ADL (sammenlignet med baseline for C1 [C1B]) i ≥4 påfølgende uker, med den første reduksjonen ikke senere enn 1 uke etter siste infusjon av IMP i C1.
Grunnlinje frem til dag 63 (slutten av TC1)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) respondere under C1; Analysert i den AChR-Ab seropositive populasjonen
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 63 (slutten av TC1)
QMG-skalaen kvantifiserer sykdommens alvorlighetsgrad basert på svekkelser av kroppsfunksjoner og strukturer som definert av International Classification of Disability and Health. QMG-skalaen består av 13 elementer som måler utholdenhet eller utmattelse, og tar hensyn til svingninger i sykdomstilstand. Totalskåren for QMG er 0-39, med høyere skårer som indikerer større alvorlighetsgrad av sykdommen. En pasient ble ansett som en QMG-responder under C1 hvis det var en reduksjon på ≥3 poeng på QMG-totalskåren (sammenlignet med C1B) i ≥4 påfølgende uker med den første reduksjonen ikke senere enn 1 uke etter siste infusjon av IMP i C1.
Grunnlinje frem til dag 63 (slutten av TC1)
Prosentandel av MG-ADL-respondere under C1; Analysert i den samlede befolkningen
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 63 (slutten av TC1)
Prosentandelen av MG-ADL-respondere under C1 i den totale populasjonen er rapportert for dette sekundære endepunktet; prosentandelen av MG-ADL-respondere under C1 i den AChR-Ab-seropositive populasjonen er tidligere rapportert som et primært endepunkt.
Grunnlinje frem til dag 63 (slutten av TC1)
Prosentandel av tiden pasienter hadde en klinisk meningsfull forbedring (CMI) i MG-ADL totalscore til og med dag 126; Analysert i den AChR-Ab seropositive populasjonen
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 126
En MG-ADL CMI ble definert som en reduksjon på ≥2 poeng på den totale MG-ADL-skåren sammenlignet med studiestartbaseline (SEB).
Grunnlinje frem til dag 126
Tid fra uke 4 til å kvalifisere seg for behandling; Analysert i den AChR-Ab seropositive populasjonen
Tidsramme: Uke 4 frem til dag 182 (slutt på studiet [EoS])
Tid for å kvalifisere for gjenbehandling ble definert som tiden fra uke 4 vurdering til første besøk med 50 % av den totale poengsummen som kan tilskrives ikke-nokulære symptomer.
Uke 4 frem til dag 182 (slutt på studiet [EoS])
Prosentandel av tidlige MG-ADL-respondere under C1; Analysert i den AChR-Ab seropositive populasjonen
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 63 (slutten av TC1)
En pasient ble ansett som en tidlig MG-ADL-responder under C1 hvis det var en reduksjon på ≥2 poeng på totalskåren for MG-ADL (sammenlignet med C1B) i ≥4 påfølgende uker med den første reduksjonen ikke senere enn uke 2 (dvs. , etter 1 eller maksimalt 2 infusjoner av IMP i C1).
Grunnlinje frem til dag 63 (slutten av TC1)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Etterforskere

  • Studieleder: Antonio Guglietta, MD, argenx

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. august 2018

Primær fullføring (Faktiske)

6. april 2020

Studiet fullført (Faktiske)

6. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. september 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2018

Først lagt ut (Faktiske)

13. september 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. februar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. januar 2022

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-1704
  • 2018-002132-25 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere